Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie metodologii miejsca wstawienia retrowirusa

26 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Fondazione Telethon

Badanie metodologiczne mające na celu zbadanie przydatności analizy miejsca wstawienia retrowirusa w próbkach od pacjentów leczonych terapią genową Strimvelis™

Deaminaza adenozynowa (ADA) jest enzymem biorącym udział w rozwoju i funkcjonowaniu układu odpornościowego. Niedobór ADA skutkuje ciężkim złożonym niedoborem odporności (SCID), śmiertelnym dziedzicznym zaburzeniem odporności. Strimvelis to terapia genowa, której celem jest wprowadzenie funkcji ADA do komórek krwi i zatrzymanie lub odwrócenie stanów spowodowanych obniżonym poziomem enzymu ADA, takich jak upośledzenie funkcji układu odpornościowego. Należy rozważyć długoterminową obserwację pacjentów, którzy otrzymali produkt Strimvelis, w tym ocenę ryzyka insercji w pobliżu określonych genów, która może prowadzić do nieoczekiwanej aktywacji tych genów (onkogenezy). Celem tego badania jest ocena zastosowania nowej techniki w celu określenia, gdzie Strimvelis został wstawiony w sekwencji genetycznej oraz potencjalnych implikacji dla opieki nad pacjentem. Ta nowa technika jest znana jako reakcja łańcuchowa polimerazy za pośrednictwem łącznika sonikacyjnego (SLiM-PCR) do analizy miejsca wstawienia retrowirusa (RIS). Do badania zostanie włączonych co najmniej 15 pacjentów pediatrycznych lub dorosłych z ADA-SCID, którzy byli leczeni produktem Strimvelis we wcześniejszych badaniach klinicznych lub jako zarejestrowany produkt. Rekrutacja do badania może trwać do 2 lat, nawet jeśli wcześniej zrekrutowanych zostanie 15 osób. Udział w badaniu będzie trwał do 5 lat. Od każdego pacjenta zostanie pobranych łącznie 5 próbek krwi w przybliżeniu w odstępach rocznych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety, dzieci lub dorośli, pacjenci z ADA-SCID, którzy byli wcześniej leczeni produktem Strimvelis.
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej lub podpisanej świadomej zgody dostarczonej przez rodzica lub opiekuna prawnego podmiotu.

Kryteria wyłączenia:

  • Występowanie współistniejących warunków, które w opinii Badacza powodują, że udział w badaniu jest nieodpowiedni lub mogą uniemożliwić spełnienie wymagań protokołu.
  • Mało prawdopodobne, aby spełnić wymagania protokołu (tj. zgłaszanie się na pobieranie krwi mniej więcej raz w roku).
  • Transport żywotnych próbek do laboratorium centralnego Unii Europejskiej (UE) z kraju pochodzenia uczestnika nie jest możliwy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Odbiorniki zabiegowe Strimvelis
Analiza obejmie około 15 pacjentów z ADA-SCID, którzy otrzymywali wcześniej produkt Strimvelis, a od każdego pacjenta zostanie pobranych łącznie 5 próbek krwi w odstępach mniej więcej rocznych.
Genetyczny: Strimvelis
Strimvelis to terapia genowa, której celem jest przywrócenie funkcji ADA w liniach komórek krwiotwórczych i zapobieganie objawom immunologicznym. Strimvelis to skupisko różnicowania (CD) wzbogacone w komórki 34+ dyspersja ludzkich hematopoetycznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego do infuzji, które transdukowano wektorem retrowirusowym zawierającym ludzki gen ADA.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar obfitości średniej
Ramy czasowe: Do 5 lat
Dokładność i precyzja metodologii SLiM-PCR zostanie oceniona przy użyciu próbek krwi pełnej, pobranych od pacjentów leczonych produktem Strimvelis, wzbogaconych kwasem dezoksyrybonukleinowym (DNA) w miejscu insercji kontrolnej. Średnia liczebność zostanie obliczona między osobnikami w każdym punkcie czasowym, w obrębie osobników w punktach czasowych i między tą samą próbką w punkcie czasowym w obrębie osobnika.
Do 5 lat
Pomiar współczynnika zmienności
Ramy czasowe: Do 5 lat
Dokładność i precyzja metodologii SLiM-PCR zostanie oceniona przy użyciu próbek krwi pełnej pobranych od pacjentów leczonych preparatem Strimvelis, wzbogaconych kontrolnym DNA miejsca wstawienia. Współczynnik zmienności zostanie obliczony między osobnikami w każdym punkcie czasowym, w obrębie osobników w punktach czasowych i między tą samą próbką w punkcie czasowym w obrębie osobnika.
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar liczebności klonów powyżej 5 procent
Ramy czasowe: Do 5 lat
Liczebność klonów w próbkach osobnika będzie mierzona metodą SLiM-PCR, gdzie oszacowania liczebności będą pochodzić z liczby pojedynczych fragmentów przeciętego DNA i liczby kodów kreskowych DNA w sekwencjach łącznikowych.
Do 5 lat
Pomiar wskaźnika różnorodności Shannona
Ramy czasowe: Do 5 lat
Indeks różnorodności Shannona to wskaźnik, który jest powszechnie używany do scharakteryzowania różnorodności gatunkowej w społeczności. Różnorodność klonów w próbkach osobnika zostanie określona przy użyciu różnorodności Shannona. Indeks różnorodności Shannona zostanie podsumowany za pomocą średniej i współczynnika zmienności.
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Fondazione Telethon

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • STRIM-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami