Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Metodologistudie for retroviralt innsettingssted

26. januar 2024 oppdatert av: Fondazione Telethon

Metodikkstudie for å undersøke nytten av retroviral innsettingsstedanalyse i prøver fra forsøkspersoner behandlet med Strimvelis™ genterapi

Adenosindeaminase (ADA) er et enzym som er involvert i utviklingen og funksjonen til immunsystemet. Mangel på ADA resulterer i alvorlig kombinert immunsvikt (SCID), en dødelig arvelig immunforstyrrelse. Strimvelis er en genterapi som tar sikte på å sette inn ADA-funksjon i blodceller og stoppe eller reversere tilstander forårsaket av reduserte ADA-enzymnivåer, for eksempel nedsatt immunforsvar. Det er viktig å vurdere langtidsoppfølging av pasienter som har fått Strimvelis, inkludert evaluering av risikoen for innsetting nær visse gener som kan føre til uventet aktivering av disse genene (onkogenese). Målet med denne studien er å evaluere bruken av en ny teknikk for å identifisere hvor Strimvelis har blitt satt inn i den genetiske sekvensen, og potensielle implikasjoner for pasientbehandling. Denne nye teknikken er kjent som sonication linkermediert polymerasekjedereaksjon (SLiM-PCR) for retroviral insersjonssted (RIS) analyse. Studien vil rekruttere minst 15 pediatriske eller voksne pasienter med ADA-SCID som har blitt behandlet med Strimvelis, enten i tidligere kliniske studier eller som et registrert produkt. Rekruttering til studiet kan forbli åpen i inntil 2 år selv om 15 forsøkspersoner rekrutteres tidligere. Studiedeltakelsen vil vare i inntil 5 år. Det vil bli tatt totalt 5 blodprøver fra hvert forsøksperson med omtrent årlige intervaller.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige, pediatriske eller voksne personer med ADA-SCID, som tidligere har blitt behandlet med Strimvelis.
  • Kan gi signert informert samtykke eller signert informert samtykke gitt av forsøkspersonens forelder eller juridiske verge.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av samtidig(e) tilstand(er) som etter etterforskerens mening gjør deltakelse i studien uegnet eller kan hindre overholdelse av protokollkravene.
  • Usannsynlig å overholde kravene i protokollen (dvs. oppmøte for blodprøvetaking på omtrent årlig basis).
  • Transport av levedyktige prøver til EUs (EU) sentrallaboratorium fra forsøkspersonens hjemland er ikke mulig.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Strimvelis behandlingsmottakere
Omtrent 15 forsøkspersoner med ADA-SCID som tidligere ble mottatt Strimvelis vil bli inkludert i analysen og totalt 5 blodprøver vil bli samlet inn fra hvert individ med omtrentlig årlig intervall.
Genetisk: Strimvelis
Strimvelis er en genterapi som tar sikte på å gjenopprette ADA-funksjonen i hematopoietiske cellelinjer og forhindre immunologiske manifestasjoner. Strimvelis er en klynge av differensiering (CD) 34+ celleanriket dispersjon av humane benmargsavledede hematopoetiske stamceller for infusjon som har blitt transdusert med en retroviral vektor som inneholder det humane ADA-genet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Måling av gjennomsnittlig overflod
Tidsramme: Inntil 5 år
Nøyaktigheten og presisjonen til SLiM-PCR-metodikken vil bli vurdert ved å bruke fullblodsprøver, tatt fra forsøkspersoner behandlet med Strimvelis, tilsatt kontrollinnsettingssted deoksyribonukleinsyre (DNA). Gjennomsnittlig overflod vil bli beregnet mellom forsøkspersoner på hvert tidspunkt, innenfor emner over tidpunkter og mellom samme utvalg innenfor et tidspunkt i et emne.
Inntil 5 år
Variasjonskoeffisientmåling
Tidsramme: Inntil 5 år
Nøyaktigheten og presisjonen til SLiM-PCR-metodikken vil bli vurdert ved å bruke fullblodsprøver, tatt fra forsøkspersoner behandlet med Strimvelis, tilsatt kontrollinnsettingssted-DNA. Variasjonskoeffisienten vil bli beregnet mellom emner på hvert tidspunkt, innenfor emner over tidpunkter og mellom samme utvalg innenfor et tidspunkt i et emne.
Inntil 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Måling av klonoverflod på mer enn 5 prosent
Tidsramme: Inntil 5 år
Overflod av kloner i forsøkspersonens prøver vil bli målt ved SLiM-PCR, hvor overflodsestimater vil bli utledet fra antall individuelle klippede DNA-fragmenter og antall DNA-strekkoder i linkersekvensene.
Inntil 5 år
Shannon mangfoldsindeksmåling
Tidsramme: Inntil 5 år
Shannon-mangfoldsindeksen er en indeks som ofte brukes for å karakterisere artsmangfoldet i et samfunn. Mangfoldet av klonene i forsøkspersonens prøver vil bli bestemt ved bruk av Shannon-diversitet. Shannon diversitetsindeks vil bli oppsummert ved å bruke gjennomsnitt og variasjonskoeffisient.
Inntil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Fondazione Telethon

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
25. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
9. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. januar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • STRIM-002

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger