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Un essai à long terme portant sur l'innocuité et l'efficacité de TransCon hGH chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance qui ont déjà participé à un essai clinique sur TransCon hGH (enliGHten)

12 avril 2024 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S

enliGHten : Un essai multicentrique, de phase 3, à long terme et ouvert, portant sur l'innocuité et l'efficacité de TransCon hGH administré une fois par semaine chez les enfants atteints d'un déficit en hormone de croissance (GHD) qui ont déjà terminé un essai clinique sur TransCon hGH

Un essai d'extension multicentrique de phase 3 à long terme de TransCon hGH administré une fois par semaine chez des enfants présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) qui ont déjà participé à un essai de phase 3 TransCon hGH. Environ 300 enfants (garçons et filles) atteints de GHD seront inclus. Tous les participants à l'étude recevront TransCon hGH. Il s'agit d'un essai mondial qui sera mené, mais sans s'y limiter, aux États-Unis, en Pologne, en Bulgarie, en Ukraine, en Arménie, en Russie et en Australie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

298

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Biélorussie
      • Minsk, Biélorussie, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarie
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Fédération Russe
      • Izhevsk, Fédération Russe, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Fédération Russe, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Fédération Russe, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Fédération Russe, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Fédération Russe, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Fédération Russe, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Fédération Russe, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Pologne, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraine, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraine, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants ayant terminé un essai préalable de phase 3 TransCon hGH
  2. Enfants qui n'ont pas arrêté définitivement le médicament à l'étude dans l'essai précédent
  3. Consentement écrit, signé et éclairé du parent ou du tuteur légal du sujet et consentement écrit du sujet tel que requis par l'IRB/HREC/IEC

Critère d'exclusion:

  1. Diabète sucré mal contrôlé (HbA1c ≥ 8,0 %) ou complications diabétiques
  2. Preuve d'épiphyses fermées, définies comme un âge osseux > 14,0 ans pour les femmes ou > 16,0 ans pour les hommes
  3. Conditions médicales majeures sauf approbation par un expert médical
  4. Hypersensibilité connue aux composants du médicament d'essai
  5. Susceptible d'être non conforme en ce qui concerne la conduite du procès (en ce qui concerne le sujet et/ou le parent/tuteur légal/soignant)
  6. Grossesse
  7. Toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de terminer sa participation ou de suivre le calendrier de l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TransCon hGH
Une injection sous-cutanée hebdomadaire de TransCon hGH
Médicament: TransCon hGH
Une injection sous-cutanée hebdomadaire de TransCon hGH

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement [innocuité et tolérance à long terme]
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Sécurité et tolérabilité à long terme du traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine (TransCon hGH)
Jusqu'à la semaine 208

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur annualisée par visite
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Vitesse de croissance annualisée (AVS) par visite avec administration à long terme d'un traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine
Jusqu'à la semaine 208
IGF-1 FDS par visite
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Score d'écart type (SDS) du facteur de croissance analogue à l'insuline-1 (IGF-1) par visite avec administration à long terme d'un traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine à la semaine 13, la semaine 52, la semaine 104, la semaine 156 et la semaine 208. L'IGF-1 SDS est le nombre d'écarts types supérieurs ou inférieurs au niveau moyen d'IGF-1 pour un enfant du même âge et du même sexe. La plage cible pour l’IGF-1 SDS était de 0 à +2. Un IGF-1 SDS de 0 représente la moyenne de la population. Si l’IGF-1 SDS est < 0, alors le score négatif indique un IGF-1 inférieur à l’IGF-1 moyen pour un enfant du même âge et du même sexe. Si l'IGF-1 SDS est > 0, alors le score positif indique un IGF-1 supérieur à l'IGF-1 moyen pour un enfant du même âge et du même sexe. Un score positif à l’IGF-1 SDS indique un meilleur résultat.
Jusqu'à la semaine 208
Hauteur SDS – Changement par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Modification du score d'écart type de taille (SDS) par rapport à la valeur initiale avec l'administration à long terme d'un traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine à la semaine 13, la semaine 52, la semaine 104, la semaine 156 et la semaine 208. La taille SDS est le nombre d’écarts types au-dessus ou en dessous de la taille moyenne pour l’âge et le sexe. Un score d’écart type de 0 équivaut à la moyenne de la population. Si le SDS de taille est < 0, alors le score négatif indique une taille inférieure à la taille moyenne d’un enfant du même âge et du même sexe. Si le SDS de taille est > 0, alors le score positif indique une taille supérieure à la taille moyenne d'un enfant du même âge et du même sexe. Un changement positif par rapport à la valeur initiale du SDS de hauteur indique une amélioration des résultats.
Jusqu'à la semaine 208

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Directeur d'études: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

21 février 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2017

Première publication (Réel)

17 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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