Un programme d'accès élargi pour la décitabine chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD)

Les syndromes myélodysplasiques (SMD), qui comprennent un groupe diversifié de troubles de la moelle osseuse entraînant une production inefficace de cellules sanguines, surviennent fréquemment chez les patients âgés. Historiquement, les traitements disponibles pour le SMD ont été symptomatiques et de soutien, et ne se sont pas révélés efficaces pour produire une amélioration durable de l'hématopoïèse (production de tous les types de cellules sanguines) ou pour retarder l'évolution leucémique (la leucémie est une maladie grave dans laquelle de nombreux globules blancs sont produits, entraînant une faiblesse et parfois la mort). Ce projet est une étude ouverte (toutes les personnes impliquées connaissent l'identité de l'intervention), multicentrique, internationale à un seul bras, étude de phase 3b visant à fournir un accès élargi à la décitabine aux patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD). Le but de cette étude est de fournir de la décitabine aux patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) selon certaines classifications médicales : sous-types FAB (français-américain-britannique) et groupes Intermédiaire-1, Intermédiaire-2 et à haut risque du système de notation pronostique internationale, y compris précédemment traités et non traités pour MDS. Les objectifs secondaires sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de Decitabine, ainsi que le taux de réponse global selon les critères de réponse de l'International Working Group (IWG) 2000 et IWG 2006, l'amélioration hématologique, les taux de réponse cytogénétique (évaluation basée sur la génétique), le temps à la progression de la leucémie myéloïde aiguë ou au décès (évaluer le temps qui s'écoule avant le début de la progression de la leucémie et/ou du décès), les besoins en transfusion de produits sanguins par patient (avec les dates correspondantes pour recueillir le nombre de jours indépendants de la transfusion), les jours dans le l'hôpital (y compris la raison de l'hospitalisation et le service au sein de l'hôpital où les hospitalisations ont lieu) et, éventuellement, l'évaluation de la qualité de vie (EORTC QLQ C-30). Cycle de 3 jours : la décitabine sera administrée à raison de 15 mg/m2 administrée en perfusion continue sur 3 heures répétées toutes les 8 heures pendant 3 jours. Cycle de 5 jours : Un autre schéma facultatif pourrait être adopté (à la discrétion des investigateurs), la décitabine à une dose de 20 mg/m² administrée par voie intraveineuse pendant 1 heure, une fois par jour pendant 5 jours consécutifs, d'un cycle de 4 semaines. Le traitement peut être poursuivi tant que le patient continue d'en bénéficier.