Et udvidet adgangsprogram for decitabin hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)

Myelodysplastiske syndromer (MDS), som omfatter en forskelligartet gruppe af knoglemarvssygdomme, der resulterer i ineffektiv produktion af blodceller, forekommer ofte hos ældre patienter. Historisk set har de tilgængelige behandlinger for MDS været symptomatiske og støttende og har ikke vist sig at være effektive til at producere vedvarende forbedring af hæmatopoiese (produktion af alle typer blodceller) eller til at forsinke leukæmiudvikling (leukæmi er en alvorlig sygdom, hvor mange hvide blodlegemer produceres, hvilket forårsager svaghed og nogle gange død). Dette projekt er et åbent-label (alle involverede personer kender identiteten af ​​interventionen), multicenter, international enkeltarm, fase 3b-studie for at give udvidet adgang til Decitabine for patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS). Formålet med denne undersøgelse er at give Decitabine til patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) i henhold til nogle medicinske klassifikationer: FAB (fransk-amerikansk-britisk) subtyper og Intermediate-1, Intermediate-2 og High-Risk International Prognostic Scoring System-grupper, herunder tidligere behandlet og ubehandlet for MDS. De sekundære mål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Decitabine såvel som den samlede responsrate i henhold til International Working Group (IWG) 2000 og IWG 2006 responskriterier, hæmatologisk forbedring, cytogenetiske responsrater (evaluering baseret på genetisk), tid til akut myeloid leukæmi progression eller død (vurder længden af ​​tid, der går før starten af ​​leukæmi progression og/eller død), blodprodukttransfusionsbehov pr. patient (med tilsvarende datoer for at indsamle antallet af transfusionsuafhængige dage), dage i hospital (herunder indlæggelsesårsag og afdelingen på hospitalet, hvor indlæggelserne sker) og eventuelt livskvalitetsvurdering (EORTC QLQ C-30). 3-dages cyklus: Decitabin vil blive administreret som en 15 mg/m2 administreret ved kontinuerlig infusion over 3 timer gentaget hver 8. time i 3 dage. 5-dages cyklus: En anden valgfri tidsplan kunne vedtages (efter efterforskernes skøn), Decitabin i en dosis på 20 mg/m² administreret intravenøst ​​over 1 time, én gang dagligt i 5 på hinanden følgende dage, af en 4-ugers cyklus. Behandlingen kan fortsættes, så længe patienten fortsat har gavn af det.