Et utvidet tilgangsprogram for decitabin hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)

Myelodysplastiske syndromer (MDS), som inkluderer en mangfoldig gruppe benmargslidelser som resulterer i ineffektiv produksjon av blodceller, forekommer ofte hos eldre pasienter. Historisk sett har de tilgjengelige behandlingene for MDS vært symptomatiske og støttende, og har ikke vist seg å være effektive for å produsere vedvarende forbedring i hematopoiesis (produksjon av alle typer blodceller) eller for å forsinke leukemiutviklingen (leukemi er en alvorlig sykdom der også mange hvite blodlegemer produseres, noe som forårsaker svakhet og noen ganger død). Dette prosjektet er en åpen-label (alle involverte personer kjenner identiteten til intervensjonen), multisenter, internasjonal enkeltarm, fase 3b-studie for å gi utvidet tilgang til Decitabine for pasienter med myelodysplastiske syndromer (MDS). Hensikten med denne studien er å gi Decitabine til pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) i henhold til noen medisinske klassifikasjoner: FAB (fransk-amerikansk-britisk) subtyper og Intermediate-1, Intermediate-2 og High-Risk International Prognostic Scoring System-grupper, inkludert tidligere behandlet og ubehandlet for MDS. De sekundære målene er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til Decitabine, så vel som den totale responsraten i henhold til International Working Group (IWG) 2000 og IWG 2006 responskriterier, hematologisk forbedring, cytogenetiske responsrater (evaluering basert på genetisk), tid til akutt myeloid leukemiprogresjon eller død (vurder hvor lang tid som går før utbruddet av leukemiprogresjon og/eller død), krav til blodprodukttransfusjon per pasient (med tilsvarende datoer for å samle inn antall transfusjonsuavhengige dager), dager i sykehus (inkludert årsak til innleggelse og avdelingen innenfor sykehuset hvor innleggelsene skjer) og eventuelt livskvalitetsvurdering (EORTC QLQ C-30). 3-dagers syklus: Decitabin vil bli administrert som en 15 mg/m2 administrert ved kontinuerlig infusjon over 3 timer, gjentatt hver 8. time i 3 dager. 5-dagers syklus: En annen valgfri tidsplan kan tas i bruk (etter vurdering av etterforskerne), Decitabin i en dose på 20 mg/m² administrert intravenøst ​​over 1 time, én gang daglig i 5 påfølgende dager, av en 4-ukers syklus. Behandlingen kan fortsette så lenge pasienten fortsetter å ha nytte av det.