Een programma voor uitgebreide toegang tot decitabine bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)

Myelodysplastisch syndroom (MDS), dat een diverse groep beenmergaandoeningen omvat die resulteren in ineffectieve aanmaak van bloedcellen, komt vaak voor bij oudere patiënten. Historisch gezien waren de beschikbare behandelingen voor MDS symptomatisch en ondersteunend, en het is niet aangetoond dat ze effectief zijn bij het produceren van een aanhoudende verbetering van de hematopoëse (aanmaak van alle soorten bloedcellen) of bij het vertragen van de evolutie van leukemie (leukemie is een ernstige ziekte waarbij ook er worden veel witte bloedcellen geproduceerd, wat zwakte en soms de dood tot gevolg heeft). Dit project is een open-label (alle betrokkenen kennen de identiteit van de interventie), multicenter, internationale eenarmige, fase 3b-studie om uitgebreide toegang tot decitabine te bieden aan patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS). Het doel van deze studie is om decitabine te verstrekken aan patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) volgens een aantal medische classificaties: FAB (Frans-Amerikaans-Britse) subtypes en Intermediate-1, Intermediate-2, en High-Risk International Prognostic Scoring System-groepen, inclusief eerder behandelde en onbehandelde voor MDS. De secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van decitabine, evenals het algehele responspercentage volgens de responscriteria van de International Working Group (IWG) 2000 en IWG 2006, hematologische verbetering, cytogenetische responspercentages (evaluatie op basis van tot progressie van acute myeloïde leukemie of overlijden (beoordeel de tijdsduur die verstrijkt voordat progressie van leukemie en/of overlijden optreedt), behoefte aan bloedtransfusies per patiënt (met overeenkomstige data om het aantal transfusie-onafhankelijke dagen te verzamelen), dagen in de ziekenhuis (inclusief reden voor ziekenhuisopname en de afdeling binnen het ziekenhuis waar de ziekenhuisopnames plaatsvinden) en, optioneel, beoordeling van de kwaliteit van leven (EORTC QLQ C-30). 3-daagse cyclus: Decitabine wordt toegediend als een 15 mg/m2 toegediend door continue infusie gedurende 3 uur, elke 8 uur herhaald gedurende 3 dagen. 5-daagse cyclus: Een ander optioneel schema zou kunnen worden aangenomen (ter beoordeling van de onderzoekers), decitabine in een dosis van 20 mg/m² intraveneus toegediend gedurende 1 uur, eenmaal daags gedurende 5 opeenvolgende dagen, van een cyclus van 4 weken. De behandeling kan worden voortgezet zolang de patiënt er baat bij blijft hebben.