Program rozszerzonego dostępu do decytabiny u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS)

Zespoły mielodysplastyczne (MDS), które obejmują zróżnicowaną grupę zaburzeń szpiku kostnego, które skutkują nieefektywną produkcją komórek krwi, często występują u pacjentów w podeszłym wieku. W przeszłości dostępne metody leczenia MDS były objawowe i wspomagające i nie wykazano, aby były skuteczne w powodowaniu trwałej poprawy hematopoezy (produkcji wszystkich typów komórek krwi) lub w opóźnianiu ewolucji białaczki (białaczka jest poważną chorobą, w której zbyt wytwarzanych jest wiele białych krwinek, co powoduje osłabienie, a czasem śmierć). Ten projekt jest otwartym (wszystkie zaangażowane osoby znają tożsamość interwencji), wieloośrodkowym, międzynarodowym jednoramiennym badaniem fazy 3b, mającym na celu zapewnienie rozszerzonego dostępu do decytabiny pacjentom z zespołami mielodysplastycznymi (MDS). Celem tego badania jest dostarczenie decytabiny pacjentom z zespołem mielodysplastycznym (MDS) zgodnie z niektórymi klasyfikacjami medycznymi: podtypy FAB (francusko-amerykańsko-brytyjski) oraz grupy pośredniego-1, pośredniego-2 i wysokiego ryzyka według międzynarodowego systemu oceny prognostycznej, w tym wcześniej leczonych i nieleczonych z powodu MDS. Do drugorzędnych celów należy ocena bezpieczeństwa i tolerancji decytabiny, a także ogólnego wskaźnika odpowiedzi zgodnie z kryteriami odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) 2000 i IWG 2006, poprawa hematologiczna, wskaźniki odpowiedzi cytogenetycznej (ocena na podstawie danych genetycznych), czas do progresji lub zgonu ostrej białaczki szpikowej (ocenić długość czasu, jaki upłynął przed wystąpieniem progresji białaczki i/lub zgonu), wymagania dotyczące transfuzji produktów krwi na pacjenta (z odpowiednimi datami w celu zebrania liczby dni niezależnych od transfuzji), dni w szpitala (wraz z przyczyną hospitalizacji i oddziałem w obrębie szpitala, w którym występują hospitalizacje) oraz opcjonalnie oceną jakości życia (EORTC QLQ C-30). Cykl 3-dniowy: Decytabina będzie podawana w dawce 15 mg/m2 pc. w ciągłym wlewie trwającym 3 godziny, powtarzanym co 8 godzin przez 3 dni. Cykl 5-dniowy: Można przyjąć inny opcjonalny schemat (według uznania badaczy), decytabinę w dawce 20 mg/m2 pc. podawać dożylnie przez 1 godzinę, raz dziennie przez 5 kolejnych dni, w cyklu 4-tygodniowym. Leczenie można kontynuować tak długo, jak długo pacjent odnosi korzyści.