Um Programa de Acesso Expandido para Decitabina em Pacientes com Síndrome Mielodisplásica (SMD)

As Síndromes Mielodisplásicas (SMD), que incluem um grupo diversificado de distúrbios da medula óssea que resultam na produção ineficaz de células sanguíneas, ocorrem frequentemente em pacientes idosos. Historicamente, os tratamentos disponíveis para SMD têm sido sintomáticos e de suporte, e não se mostraram eficazes em produzir melhora sustentada na hematopoiese (produção de todos os tipos de células sanguíneas) ou em retardar a evolução leucêmica (a leucemia é uma doença grave na qual também muitos glóbulos brancos são produzidos, causando fraqueza e, às vezes, morte). Este projeto é um estudo aberto (todas as pessoas envolvidas conhecem a identidade da intervenção), multicêntrico, braço único internacional, estudo de Fase 3b para fornecer acesso expandido à Decitabina para pacientes com síndromes mielodisplásicas (SMD). O objetivo deste estudo é fornecer Decitabina a pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de acordo com algumas classificações médicas: subtipos FAB (Francês-Americanos-Britânicos) e grupos Intermediário-1, Intermediário-2 e Sistema de Pontuação Prognóstica Internacional de Alto Risco, incluindo previamente tratados e não tratados para MDS. Os objetivos secundários são avaliar a segurança e a tolerabilidade da Decitabina, bem como a taxa de resposta geral de acordo com os critérios de resposta do International Working Group (IWG) 2000 e IWG 2006, melhora hematológica, taxas de resposta citogenética (avaliação baseada em genética), tempo à progressão ou morte da leucemia mielóide aguda (avaliar o tempo decorrido antes do início da progressão da leucemia e/ou morte), necessidades de transfusão de hemoderivados por paciente (com datas correspondentes para coletar o número de dias independentes de transfusão), dias no hospital (incluindo o motivo da internação e a enfermaria dentro do hospital onde ocorrem as internações) e, opcionalmente, avaliação da qualidade de vida (EORTC QLQ C-30). Ciclo de 3 dias: A decitabina será administrada na dose de 15mg/m2 administrada por infusão contínua durante 3 horas, repetida a cada 8 horas por 3 dias. Ciclo de 5 dias: Outro esquema opcional poderia ser adotado (a critério dos investigadores), Decitabina na dose de 20mg/m² administrada por via intravenosa durante 1 hora, uma vez ao dia por 5 dias consecutivos, em um ciclo de 4 semanas. O tratamento pode ser continuado enquanto o paciente continuar a se beneficiar.