Un programa de acceso ampliado para decitabina en pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS)

Los síndromes mielodisplásicos (SMD), que incluyen un grupo diverso de trastornos de la médula ósea que resultan en una producción ineficaz de células sanguíneas, ocurren con frecuencia en pacientes de edad avanzada. Históricamente, los tratamientos disponibles para los SMD han sido sintomáticos y de apoyo, y no se ha demostrado que sean efectivos para producir una mejora sostenida en la hematopoyesis (producción de todos los tipos de células sanguíneas) o para retrasar la evolución leucémica (la leucemia es una enfermedad grave en la que también se producen muchos glóbulos blancos, lo que provoca debilidad y, a veces, la muerte). Este proyecto es un estudio de fase 3b de etiqueta abierta (todas las personas involucradas conocen la identidad de la intervención), multicéntrico e internacional de un solo brazo para proporcionar acceso ampliado a Decitabine para pacientes con síndromes mielodisplásicos (MDS). El propósito de este estudio es proporcionar decitabina a pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de acuerdo con algunas clasificaciones médicas: subtipos FAB (francés-estadounidense-británico) y grupos del Sistema de puntuación de pronóstico internacional de riesgo intermedio-1, intermedio-2 y alto. incluyendo previamente tratados y no tratados para SMD. Los objetivos secundarios son evaluar la seguridad y tolerabilidad de Decitabina, así como la tasa de respuesta global según los criterios de respuesta del International Working Group (IWG) 2000 e IWG 2006, mejoría hematológica, tasas de respuesta citogenética (evaluación basada en genética), tiempo a la progresión o muerte de la leucemia mieloide aguda (evaluar el tiempo que transcurre antes del inicio de la progresión de la leucemia y/o la muerte), requerimientos de transfusión de hemoderivados por paciente (con las fechas correspondientes para recolectar el número de días independientes de transfusión), días en el hospital (incluyendo motivo de hospitalización y sala dentro del hospital donde se producen las hospitalizaciones) y, opcionalmente, evaluación de calidad de vida (EORTC QLQ C-30). Ciclo de 3 días: la decitabina se administrará en dosis de 15 mg/m2 mediante infusión continua durante 3 horas repetidas cada 8 horas durante 3 días. Ciclo de 5 días: podría adoptarse otro programa opcional (a discreción de los investigadores), Decitabina a una dosis de 20 mg/m² administrada por vía intravenosa durante 1 hora, una vez al día durante 5 días consecutivos, de un ciclo de 4 semanas. El tratamiento puede continuarse mientras el paciente continúe beneficiándose.