Ein erweitertes Zugangsprogramm für Decitabin bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS)

Myelodysplastische Syndrome (MDS), zu denen eine vielfältige Gruppe von Knochenmarksstörungen gehört, die zu einer ineffektiven Produktion von Blutzellen führen, treten häufig bei älteren Patienten auf. In der Vergangenheit waren die verfügbaren Behandlungen für MDS symptomatisch und unterstützend und haben sich nicht als wirksam erwiesen, um eine nachhaltige Verbesserung der Hämatopoese (Produktion aller Arten von Blutzellen) zu bewirken oder die Entwicklung einer Leukämie zu verzögern (Leukämie ist eine schwere Krankheit, bei der es sich ebenfalls um eine schwere Krankheit handelt). Es werden viele weiße Blutkörperchen produziert, die zu Schwäche und manchmal zum Tod führen. Bei diesem Projekt handelt es sich um eine offene (alle beteiligten Personen kennen die Identität der Intervention), multizentrische, internationale einarmige Phase-3b-Studie, um Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) einen erweiterten Zugang zu Decitabin zu ermöglichen. Der Zweck dieser Studie ist die Bereitstellung von Decitabin für Patienten mit Myelodysplastischem Syndrom (MDS) gemäß einigen medizinischen Klassifikationen: FAB-Subtypen (Französisch-Amerikanisch-Britisch) und Intermediate-1-, Intermediate-2- und High-Risk-Gruppen des International Prognostic Scoring System. einschließlich vorbehandelter und unbehandelter MDS-Patienten. Die sekundären Ziele sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Decitabin sowie der Gesamtansprechrate gemäß den Ansprechkriterien der International Working Group (IWG) 2000 und IWG 2006, hämatologische Verbesserung, zytogenetische Ansprechraten (Bewertung basierend auf genetischen Daten), Zeit zum Fortschreiten der akuten myeloischen Leukämie oder zum Tod (bewerten Sie die Zeitspanne, die bis zum Einsetzen der Leukämieprogression und/oder zum Tod vergeht), Blutprodukttransfusionsanforderungen pro Patient (mit entsprechenden Daten zur Erfassung der Anzahl transfusionsunabhängiger Tage), Tage in der Krankenhaus (einschließlich Grund der Krankenhauseinweisung und der Station innerhalb des Krankenhauses, in der die Krankenhauseinweisungen erfolgen) und optional eine Bewertung der Lebensqualität (EORTC QLQ C-30). 3-Tages-Zyklus: Decitabin wird in einer Dosis von 15 mg/m2 als kontinuierliche Infusion über 3 Stunden verabreicht, die 3 Tage lang alle 8 Stunden wiederholt wird. 5-Tage-Zyklus: Es könnte ein anderer optionaler Zeitplan übernommen werden (nach Ermessen der Prüfer), Decitabin in einer Dosis von 20 mg/m² intravenös über eine Stunde einmal täglich an 5 aufeinanderfolgenden Tagen eines 4-Wochen-Zyklus verabreicht. Die Behandlung kann so lange fortgesetzt werden, wie der Patient davon profitiert.