Ett utökat åtkomstprogram för decitabin hos patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS)

Myelodysplastiska syndrom (MDS), som inkluderar en mångsidig grupp av benmärgssjukdomar som resulterar i ineffektiv produktion av blodkroppar, förekommer ofta hos äldre patienter. Historiskt sett har de tillgängliga behandlingarna för MDS varit symtomatiska och stödjande, och har inte visat sig vara effektiva för att producera varaktig förbättring av hematopoiesen (produktion av alla typer av blodkroppar) eller för att fördröja leukemiutvecklingen (leukemi är en allvarlig sjukdom där även många vita blodkroppar produceras, vilket orsakar svaghet och ibland dödsfall). Detta projekt är en öppen märkning (alla inblandade känner till interventionens identitet), multicenter, internationell enarmsstudie, fas 3b-studie för att ge utökad tillgång till Decitabine för patienter med myelodysplastiska syndrom (MDS). Syftet med denna studie är att ge Decitabine till patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS) enligt vissa medicinska klassificeringar: FAB (fransk-amerikansk-brittisk) subtyper och Intermediate-1, Intermediate-2 och High-risk International Prognostic Scoring System-grupper, inklusive tidigare behandlade och obehandlade för MDS. De sekundära målen är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för Decitabine, såväl som den totala svarsfrekvensen enligt svarskriterierna för International Working Group (IWG) 2000 och IWG 2006, hematologisk förbättring, cytogenetiska svarsfrekvenser (utvärdering baserad på genetisk), tid till akut myeloid leukemiprogression eller dödsfall (utvärdera hur lång tid som går före starten av leukemiprogression och/eller död), blodprodukttransfusionsbehov per patient (med motsvarande datum för att samla in antalet transfusionsoberoende dagar), dagar i sjukhus (inklusive orsak till inläggning och avdelning inom sjukhuset där inläggningarna sker) och, valfritt, livskvalitetsbedömning (EORTC QLQ C-30). 3-dagarscykel: Decitabin kommer att administreras som en 15 mg/m2 administrerad genom kontinuerlig infusion under 3 timmar upprepad var 8:e timme i 3 dagar. 5-dagarscykel: Ett annat valfritt schema kan användas (efter utredarnas bedömning), Decitabin i en dos på 20 mg/m² administrerat intravenöst under 1 timme, en gång dagligen under 5 dagar i följd, av en 4-veckors cykel. Behandlingen kan fortsätta så länge som patienten fortsätter att ha nytta av det.