Un programma di accesso ampliato per la decitabina nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS)

Le sindromi mielodisplastiche (MDS), che comprendono un gruppo eterogeneo di disturbi del midollo osseo che provocano una produzione inefficace di cellule del sangue, si verificano frequentemente nei pazienti anziani. Storicamente, i trattamenti disponibili per le MDS sono stati sintomatici e di supporto e non si sono dimostrati efficaci nel produrre un miglioramento duraturo dell'ematopoiesi (produzione di tutti i tipi di cellule del sangue) o nel ritardare l'evoluzione leucemica (la leucemia è una malattia grave in cui anche vengono prodotti molti globuli bianchi, causando debolezza e talvolta la morte). Questo progetto è uno studio di fase 3b in aperto (tutte le persone coinvolte conoscono l'identità dell'intervento), multicentrico, internazionale a braccio singolo, per fornire un accesso ampliato alla decitabina per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS). Lo scopo di questo studio è fornire Decitabina a pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) secondo alcune classificazioni mediche: sottotipi FAB (franco-americano-britannico) e gruppi del sistema di punteggio prognostico internazionale intermedio-1, intermedio-2 e ad alto rischio, compresi quelli precedentemente trattati e non trattati per MDS. Gli obiettivi secondari sono valutare la sicurezza e la tollerabilità della Decitabina, nonché il tasso di risposta globale secondo i criteri di risposta dell'International Working Group (IWG) 2000 e IWG 2006, il miglioramento ematologico, i tassi di risposta citogenetica (valutazione basata sulla genetica), il tempo alla progressione della leucemia mieloide acuta o alla morte (valutare il periodo di tempo che trascorre prima dell'inizio della progressione della leucemia e/o della morte), necessità di trasfusioni di emoderivati ​​per paziente (con date corrispondenti per raccogliere il numero di giorni di trasfusione indipendenti), giorni nel ospedale (includendo il motivo del ricovero e il reparto all'interno dell'ospedale in cui si verificano i ricoveri) e, facoltativamente, la valutazione della qualità della vita (EORTC QLQ C-30). Ciclo di 3 giorni: la decitabina verrà somministrata come 15 mg/m2 somministrati mediante infusione continua nell'arco di 3 ore ripetuta ogni 8 ore per 3 giorni. Ciclo di 5 giorni: potrebbe essere adottato un altro programma opzionale (a discrezione dei ricercatori), Decitabina alla dose di 20 mg/m² somministrata per via endovenosa nell'arco di 1 ora, una volta al giorno per 5 giorni consecutivi, di un ciclo di 4 settimane. Il trattamento può essere continuato finché il paziente continua a trarne beneficio.