Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Interventionele studie bij volwassenen met immuuntrombocytopenie purpura (ITP) die romiplostim kregen

8 september 2022 bijgewerkt door: Amgen

Een fase 2-interventionele eenarmige studie waarin de respons van bloedplaatjes en ITP-remissiepercentages worden beschreven bij volwassen proefpersonen met immuuntrombocytopenie purpura die romiplostim kregen

Het doel van deze studie is om het aantal maanden met een bloedplaatjesrespons te beschrijven gedurende een behandelperiode van 12 maanden en om ITP-remissiepercentages te beschrijven bij volwassenen met ITP die romiplostim kregen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie omvat een screeningperiode van 4 weken, een romiplostim-behandelingsperiode van 12 maanden en een romiplostim-dosisafbouwperiode.

Tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden konden de doses romiplostim worden verhoogd of verlaagd om het aantal bloedplaatjes tussen ≥ 50 x 10^9/l en ≤ 200 x 10^9/l te houden. Deelnemers die de dosis zodanig verlagen dat ze geen behandeling met romiplostim meer nodig hebben tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden, zullen doorgaan met alle vereiste onderzoeksprocedures tot 12 maanden en zullen gedurende ten minste 6 maanden worden gecontroleerd op ITP-remissie.

Aan het einde van de behandelingsperiode van 12 maanden gaan deelnemers die alleen romiplostim krijgen en met een aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/l de afbouwperiode in, waarin de dosis romiplostim elke 2 weken wordt verlaagd met 1 µg/kg , voor maximaal 19 weken. Als een deelnemer een aantal bloedplaatjes behoudt van ≥ 50 x 10^9/L bij afwezigheid van romiplostim en alle medicatie voor ITP (concomitant of noodmedicatie), zal de deelnemer gedurende ten minste 6 maanden worden gevolgd om de incidentie van ITP-remissie te bevestigen. Als het aantal bloedplaatjes van een deelnemer daalt tot onder 50 x 10^9/L en de deelnemer heeft de behandeling met romiplostim afgebouwd, gaat de deelnemer de stabilisatieperiode in en start opnieuw romiplostim gedurende maximaal 8 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Research Site
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Research Site
      • Duisburg, Duitsland, 47166
        • Research Site
      • Düsseldorf, Duitsland, 40479
        • Research Site
      • Köln, Duitsland, 50674
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Bondy Cedex, Frankrijk, 93143
        • Research Site
      • Créteil Cedex, Frankrijk, 94010
        • Research Site
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • Research Site
      • Pessac Cedex, Frankrijk, 33604
        • Research Site
      • Toulouse Cedex 9, Frankrijk, 31059
        • Research Site
  • Italië
      • Bari, Italië, 70124
        • Research Site
      • Catania, Italië, 95124
        • Research Site
      • Monza (MB), Italië, 20900
        • Research Site
      • Napoli, Italië, 80131
        • Research Site
      • Novara, Italië, 28100
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00161
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo FG, Italië, 71013
        • Research Site
      • Vicenza, Italië, 36100
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Katowice, Polen, 40-032
        • Research Site
      • Lublin, Polen, 20-080
        • Research Site
      • Poznan, Polen, 61-505
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Research Site
  • Spanje
    • Andalucía
      • Málaga, Andalucía, Spanje, 29010
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanje, 08035
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanje, 15006
        • Research Site
    • Madrid
      • Alcorcon, Madrid, Spanje, 28922
        • Research Site
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Research Site
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava-Poruba, Tsjechië, 708 52
        • Research Site
      • Praha 10, Tsjechië, 100 34
        • Research Site
      • Praha 2, Tsjechië, 128 08
        • Research Site
      • Praha 2, Tsjechië, 128 20
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Coventry, Verenigd Koninkrijk, CV2 2DX
        • Research Site
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Research Site
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92801
        • Research Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Research Site
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Verenigde Staten, 33435
        • Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Research Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Verenigde Staten, 28602
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29414
        • Research Site
    • Virginia
      • Richlands, Virginia, Verenigde Staten, 24641
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Proefpersoon is gediagnosticeerd met primaire ITP volgens de richtlijnen van de American Society of Hematology (ASH) (George et al, 1996) en ontving voorheen alleen eerstelijnsbehandelingen.

Eerstelijnstherapie wordt gedefinieerd als corticosteroïden, immunoglobuline G (IVIG), anti-D en vinca-alkaloïden (uitsluitend gebruikt voor de behandeling van ITP-gerelateerde trombocytopenie). Een bloedplaatjestransfusie op enig moment gedurende de periode van zes maanden sinds de oorspronkelijke diagnose sluit de proefpersoon niet uit van deelname aan het onderzoek

  • Eerste diagnose van primaire ITP binnen 6 maanden na inschrijving
  • Leeftijd ≥ 18 jaar bij screening
  • Een enkelvoudig aantal bloedplaatjes ≤ 30 x 10⁹/L op enig moment tijdens de screeningperiode
  • De proefpersoon of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming gegeven

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende geschiedenis van een beenmergstamcelaandoening
  • Chirurgische resectie van de milt
  • Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van kanker of huidige maligniteit anders dan basaalcelcarcinoom of baarmoederhalskanker in situ met actieve behandeling of ziekte binnen 5 jaar na screening
  • Bekende voorgeschiedenis van congenitale trombocytopenie
  • Bekende geschiedenis van hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus
  • Positieve H. pylori door ureumademtest of ontlastingsantigeentest bij screening
  • Bekende geschiedenis van systemische lupus erythematosus, het syndroom van Evans of auto-immune neutropenie
  • Bekende geschiedenis van antifosfolipiden-antilichaamsyndroom of positief voor lupus-anticoagulans
  • Bekende voorgeschiedenis van gedissemineerde intravasculaire coagulatie, hemolytisch-uremisch syndroom of trombotische trombocytopenische purpura
  • Voorgeschiedenis van recidiverende veneuze trombo-embolie of trombotische voorvallen of een voorval binnen 5 jaar na inschrijving.
  • Eerder gebruik van romiplostim, gepegyleerde recombinant humane megakaryocyte groei- en ontwikkelingsfactor (PEG-rHuMGDF), eltrombopag, recombinant humaan trombopoëtine (rHuTPO) of een bloedplaatjesproducerend middel
  • Rituximab (voor elke indicatie) of mercaptopurine (6-MP) of verwacht gebruik gedurende de voorgestelde studie
  • Alle hematopoëtische groeifactoren inclusief interleukine-11 (IL-11) (oprelvekin) binnen 4 weken voor het screeningsbezoek
  • Gebruik alkylerende middelen op elk moment vóór of tijdens het screeningsbezoek of verwacht tijdens de voorgestelde studie
  • Bekende overgevoeligheid voor elk van recombinant E. coli afgeleid product (bijv. Infergen, Neupogen, Somatropin en Actimmune)
  • Momenteel ingeschreven in een ander onderzoeksapparaat of medicijnonderzoek, of minder dan 30 dagen sinds het beëindigen van een ander onderzoeksapparaat of medicijnonderzoek, of het ontvangen van andere onderzoeksagent(en)
  • Proefpersoon zal alle andere onderzoeksprocedures laten uitvoeren terwijl hij is ingeschreven voor deze klinische studie
  • Proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding, of is van plan om binnen 5 weken na het einde van de behandeling zwanger te worden
  • Vrouwelijke proefpersoon die kinderen kan krijgen, is niet bereid om in combinatie met haar partner zeer effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende 4 weken na het einde van de behandeling
  • Proefpersoon heeft zich eerder ingeschreven voor een onderzoek met romiplostim
  • Voor zover de proefpersoon en de onderzoeker weten, zal de proefpersoon niet beschikbaar zijn voor volgens het protocol vereiste studiebezoeken
  • De proefpersoon heeft een stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en/of om aan alle vereiste onderzoeksprocedures te voldoen, in gevaar kan brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Romiplostim
De deelnemers kregen tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden romiplostim wekelijks toegediend via subcutane injectie. De startdosis was 1 μg/kg met wekelijkse dosisverhogingen die werden voortgezet in stappen van 1 μg/kg/week tot een maximale dosis van 10 μg/kg in een poging om een ​​doelaantal bloedplaatjes van ≥ 50 x 10^9/l te bereiken.
Biologisch: Romiplostim
Romiplostim zal wekelijks worden toegediend via subcutane injectie
Andere namen:
  • Nplaat
  • AMG 531

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal maanden met bloedplaatjesrespons tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
Het primaire eindpunt was het aantal maanden dat een deelnemer een bloedplaatjesrespons bereikte tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden. Een trombocytenrespons voor een willekeurige maand werd gedefinieerd als de mediaan van het aantal trombocyten gemeten in de maand ≥ 50 x 10^9/l. Het aantal bloedplaatjes binnen 4 weken na gebruik van noodmedicatie of na splenectomie werd als non-respons beschouwd. Maanden zonder meting van het aantal bloedplaatjes werden beschouwd als maanden zonder respons op het aantal bloedplaatjes.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ITP-remissie
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
ITP-remissie werd gedefinieerd als het behouden van elk aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/L gedurende ten minste 6 maanden in afwezigheid van romiplostim en andere therapieën om ITP te behandelen.
Tot 24 maanden
Percentage deelnemers met splenectomie tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
Als de behandeling met romiplostim door de onderzoeker niet effectief of ondraaglijk werd geacht, kan een splenectomie zijn uitgevoerd.
12 maanden
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste dosis romiplostim tot het einde van het onderzoek (tot 24 maanden).
Een ongewenst voorval (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische proef. De gebeurtenis hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met de studiebehandeling. Een ernstige bijwerking wordt gedefinieerd als een bijwerking die aan ten minste een van de volgende ernstige criteria voldoet: • dodelijk • levensbedreigend • opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist • resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid • aangeboren afwijking/ geboorteafwijking • ander significant medisch risico. Of een bijwerking behandelingsgerelateerd (TRAE) was of niet, werd bepaald door de onderzoeker.
Vanaf de datum van de eerste dosis romiplostim tot het einde van het onderzoek (tot 24 maanden).
Aantal deelnemers dat antilichamen tegen romiplostim ontwikkelde
Tijdsspanne: Baseline en aan het einde van de behandeling (op basis van de respons op de behandeling kan dit tussen 12 maanden en ongeveer 18 maanden optreden)
Het aantal deelnemers dat antilichaamvorming ontwikkelde (gedefinieerd als negatief bij baseline en positief bij post-baseline, voorbijgaand of aanhoudend) tegen romiplostim, endogene trombopoëtine (eTPO) en trombopoëtine-mimetisch peptide (TMP, de peptidecomponent van romiplostim) werd samengevat.
Baseline en aan het einde van de behandeling (op basis van de respons op de behandeling kan dit tussen 12 maanden en ongeveer 18 maanden optreden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 september 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juni 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

14 juni 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20080435
  • 2010-019987-35 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Idiopathische trombocytopenische purpura

Klinische onderzoeken op Romiplostim

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren