Utilisation compassionnelle de l'émulsion de graisse Omegaven IV
4 février 2020 mis à jour par: Sivan Kinberg
Utilisation compassionnelle de l'émulsion de graisse Omegaven IV chez les nourrissons atteints d'une maladie hépatique associée à la nutrition parentérale (PNALD) potentiellement mortelle.
Le but de l'étude est de fournir l'utilisation d'Omegaven chez les enfants atteints de cholestase associée à la nutrition parentérale totale (NPT) menaçant le pronostic vital lorsque tous les autres traitements/thérapies médicaux et chirurgicaux ont été soit inefficaces, soit impossibles dans le traitement de cette affection grave.
Il s'agit d'un protocole d'utilisation compassionnelle.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia Presbyterian Medical Center-Children's Hospital of NY
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 mois à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de PNALD menaçant le pronostic vital
- Dépend de la nutrition parentérale pour les besoins caloriques
- Devrait nécessiter un PN pendant au moins 30 jours supplémentaires
- Les autres causes de maladie du foie ont été exclues
- Le service GI/Foie est impliqué dans les soins aux patients
- Les thérapies standard pour le traitement du PNALD doivent avoir été utilisées avant l'initiation d'omegaven.
- Patient hospitalisé au Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork Presbyterian Hospital
- Doit être âgé d'au moins 2 mois
Critère d'exclusion:
- Non hospitalisé
- Moins de 2 mois
- Devrait être sevré de la nutrition parentérale dans les 30 jours
- avoir d'autres causes documentées de maladie du foie
- présentent des signes de maladie hépatique avancée sévère avérée
- Allergie aux fruits de mer, aux protéines d'œuf et/ou allergie antérieure à Omegaven
- coagulopathie active, altération du métabolisme des lipides ou hyperlipidémie sévère avec ou sans pancréatite, accident vasculaire cérébral, embolie, collapsus ou choc hémodynamique, IDM récent, cholestase due à une raison autre que PNALD, nouvelle infection active au moment de l'initiation d'Omegaven, instabilité hémodynamique ou en cas d'incapacité tolérer les contrôles de laboratoire nécessaires
- ne doit pas être inscrit à un autre essai clinique impliquant un agent expérimental (sauf approbation par les médecins désignés).
- Le parent ou le tuteur légal doit être prêt à donner son consentement.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Omégaven
Administration d'une émulsion lipidique d'Omegaven IV pour les nourrissons atteints d'une maladie hépatique liée à la nutrition parentérale menaçant le pronostic vital
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Pour les nourrissons répondant aux critères d'inclusion et dont les tuteurs consentent à participer, Omegaven sera initié à la dose de 0,5 gramme/kg/jour et sera perfusé sur 24 heures pendant 1 à 2 jours, puis avancé à 1 gramme/kg/jour.
Omegaven sera perfusé par voie intraveineuse via un cathéter central ou périphérique seul ou en conjonction avec une nutrition parentérale.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réduction du taux de bilirubine sérique directe (mg/dL)
Délai: Jusqu'à 6 mois à compter de la fin de l'étude.
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Pour le critère d'évaluation de l'efficacité, l'intervalle de temps minimum autorisé entre les mesures directes en série de la bilirubine qui détermineront l'inversion de la cholestase est de 2 mesures consécutives de la bilirubine directe < ou = à 2 mg/dL obtenues à au moins 2 semaines d'intervalle.
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Jusqu'à 6 mois à compter de la fin de l'étude.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Profil des acides gras essentiels
Délai: Jusqu'à 30 jours après la fin du traitement
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Des études antérieures n'ont trouvé aucune association entre l'administration d'Omegaven et une carence en acides gras essentiels.
En raison du risque théorique de développer une carence en acides gras avec l'administration d'Omegaven à faible dose, ces niveaux seront suivis pendant le traitement par Omegaven.
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Jusqu'à 30 jours après la fin du traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sivan Kinberg, MD, MS, Columbia University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2011
Achèvement primaire (Réel)
13 février 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
13 février 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mars 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 mars 2011
Première publication (Estimation)
28 mars 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 février 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 février 2020
Dernière vérification
1 février 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AAAF2546
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