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Une étude sur la posologie, l'efficacité et l'innocuité de la cystéamine orale chez les patients adultes atteints d'exacerbations de la fibrose kystique (CARE-CF1)

13 avril 2021 mis à jour par: NovaBiotics Ltd.

Une étude randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles et contrôlée par placebo portant sur le schéma posologique optimal, l'efficacité et l'innocuité de l'ajout de cystéamine par voie orale chez des patients adultes traités pour une exacerbation d'une maladie pulmonaire associée à la mucoviscidose

Cette étude examine l'utilisation de la cystéamine dans le traitement des adultes atteints de fibrose kystique qui connaissent une exacerbation de la maladie pulmonaire associée à la mucoviscidose. Il existe six schémas posologiques potentiels différents, dont un placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, à 6 bras pour étudier le schéma posologique optimal, l'efficacité et l'innocuité de la cystéamine dans le traitement des patients adultes atteints de mucoviscidose qui connaissent une exacerbation des poumons associés à la mucoviscidose. maladie. Les patients seront sélectionnés pour l'étude et les patients éligibles seront randomisés pour recevoir soit de la cystéamine, soit un placebo en tant que thérapie complémentaire à leur traitement standard de soins pour les maladies pulmonaires associées à la mucoviscidose.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

91

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Roma, Italie, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italie, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica
  • Royaume-Uni
      • Dundee, Royaume-Uni, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Royaume-Uni, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Royaume-Uni, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Maladie pulmonaire associée à la mucoviscidose avec antécédents documentés d'infection chronique par des organismes Gram-négatifs
  2. Patient établi de l'équipe multidisciplinaire CF (MDT) du chercheur principal
  3. Âge ≥18 ans
  4. Poids >40 kg
  5. VEMS > 30 % de la valeur prédite dans les 6 mois précédant l'exacerbation de l'étude
  6. Lors de la visite de référence : expérience d'une nouvelle exacerbation d'une maladie pulmonaire associée à la mucoviscidose (basée sur l'évaluation par l'investigateur de ≥ 4 symptômes présents selon les critères de Fuchs) nécessitant un traitement comprenant un antibiotique aminoglycoside

  7. Les femmes en âge de procréer seront incluses si elles sont soit sexuellement inactives (abstinentes sexuellement pendant 14 jours avant la première dose de médicament à l'étude et se poursuivant jusqu'à 28 jours après la dernière dose de médicament à l'étude, soit en utilisant l'un des contraceptifs hautement efficaces suivants (c.-à-d. entraîne un taux d'échec inférieur à 1 % lorsqu'il est utilisé de manière cohérente et correcte) méthodes dans cet essai :

    1. dispositif intra-utérin (DIU);
    2. stérilisation chirurgicale du partenaire (vasectomie pendant 6 mois minimum) ;
    3. contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes ou des progestatifs) associée à l'inhibition de l'ovulation (soit orale, intravaginale ou transdermique);
    4. contraception hormonale progestative seule associée à l'inhibition de l'ovulation (soit orale, injectable ou implantable);
    5. système intra-utérin de libération d'hormones (IUS);
    6. occlusion tubaire bilatérale.
  8. Les femmes en âge de procréer acceptent de rester sexuellement inactives ou de conserver la même méthode de contraception pendant au moins 28 jours après la dernière dose.

  9. Une femme en âge de procréer doit avoir subi l'une des procédures de stérilisation suivantes au moins 6 mois avant la première dose du médicament à l'étude :

    1. stérilisation hystéroscopique;
    2. ligature bilatérale des trompes ou salpingectomie bilatérale ;
    3. hystérectomie;
    4. ovariectomie bilatérale; ou être ménopausée avec aménorrhée depuis au moins 1 an avant la première dose de médicament à l'étude et des taux sériques d'hormone folliculo-stimulante (FSH) compatibles avec le statut post-ménopausique.
  10. Un sujet masculin non vasectomisé s'engage à utiliser un préservatif avec spermicide ou à s'abstenir de rapports sexuels pendant l'étude jusqu'à 90 jours après la dernière dose de médicament à l'étude et la partenaire féminine s'engage à se conformer à l'inclusion 7 ou 9. Pour un homme vasectomisé qui a subi sa vasectomie 6 mois ou plus avant le début de l'étude, il est nécessaire qu'il utilise un préservatif pendant les rapports sexuels. Un homme qui a été vasectomisé moins de 6 mois avant le début de l'étude doit suivre les mêmes restrictions qu'un homme non vasectomisé.
  11. S'il s'agit d'un homme, accepte de ne pas donner de sperme à partir de la première dose de médicament à l'étude jusqu'à 90 jours après l'administration.
  12. Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole, y compris l'induction de crachats, si nécessaire
  13. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé signé et daté

Critère d'exclusion:

  1. Hypersensibilité à la cystéamine ou à l'un des excipients
  2. Hypersensible à la pénicillamine
  3. Receveur de greffe
  4. Participation à toute autre étude de recherche clinique interventionnelle (la participation à des études observationnelles n'est pas exclusive) dans les 30 jours suivant le départ (jour 0) et toute participation prévue à une étude de recherche clinique interventionnelle pendant la durée de cette étude
  5. Si femme, grossesse, grossesse planifiée ou allaitement
  6. Toute autre maladie/trouble significatif qui, de l'avis de l'investigateur, met le patient en danger en raison de sa participation à l'étude, ou peut influencer les résultats de l'étude ou la capacité du patient à participer à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Haute dose, une fois par jour
Le patient prend une dose orale de cystéamine (forte dose) par jour, le matin. Le patient prend deux doses orales de placebo, une à midi et une le soir.
Médicament: Capsule orale placebo
Capsule orale placebo
Médicament: Cystéamine
Capsule orale de cystéamine
Autres noms:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparateur actif: Haute dose, deux fois par jour
Le patient prend deux doses orales de cystéamine (forte dose) par jour, une le matin et une le soir. Le patient prend une dose orale de placebo, à midi.
Médicament: Capsule orale placebo
Capsule orale placebo
Médicament: Cystéamine
Capsule orale de cystéamine
Autres noms:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparateur actif: Haute dose, trois fois par jour
Le patient prend trois doses orales de cystéamine (forte dose) par jour, une le matin, une à midi et une le soir.
Médicament: Cystéamine
Capsule orale de cystéamine
Autres noms:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparateur placebo: Placebo
Le patient prend trois doses orales de placebo, une le matin, une à midi et une le soir.
Médicament: Capsule orale placebo
Capsule orale placebo
Comparateur actif: Faible dose, trois fois par jour
Le patient prend trois doses orales de cystéamine (faible dose) par jour, une le matin, une à midi et une le soir.
Médicament: Capsule orale placebo
Capsule orale placebo
Médicament: Cystéamine
Capsule orale de cystéamine
Autres noms:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparateur actif: Dose moyenne, trois fois par jour
Le patient prend trois doses orales de cystéamine (dose moyenne) par jour, une le matin, une à midi et une le soir.
Médicament: Capsule orale placebo
Capsule orale placebo
Médicament: Cystéamine
Capsule orale de cystéamine
Autres noms:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la charge bactérienne dans les expectorations
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Changement de la ligne de base jusqu'au jour 21 en log10 UFC/ml transformé la charge bactérienne totale des expectorations à Gram négatif
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Innocuité et tolérance évaluées par le nombre de sujets présentant des événements indésirables
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Évalué par des variables telles que les événements indésirables (EI), les évaluations de laboratoire, les examens physiques et les signes vitaux.
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'élastase des neutrophiles
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Les valeurs réelles et les changements par rapport à la ligne de base des niveaux d'élastase des neutrophiles ont été résumés à l'aide de statistiques descriptives par visite pour chaque groupe de traitement et chaque groupe TDD pour la population ITT.
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Changement par rapport à la ligne de base dans les expectorations IL8
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Niveaux d'IL-8 dans les expectorations par visite - ANCOVA ajustée à la covariable avec données observées Population ITT
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Changement par rapport à la ligne de base du FEV1
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Changement par rapport au départ du pourcentage prédit du VEMS (%) - ANCOVA ajustée à la covariable avec données observées Population ITT
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Changement de l'IMC par rapport à la ligne de base
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
IMC (kg/m^2) par visite - ANCOVA avec données observées Population ITT
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Changement par rapport à la ligne de base de la protéine C-réactive
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 21
Changement par rapport au départ de la protéine C-réactive aux visites 7, 14 et 21
Ligne de base jusqu'au jour 21
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de leucocytes sanguins
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Numération des leucocytes sanguins (10^9 leucocytes/L) par visite - ANCOVA avec données observées Population ITT
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Évaluation des taux sanguins de cystéamine
Délai: Jour 14
Médicament à l'étude Plasma au jour 14 Population d'innocuité
Jour 14
Évaluation des niveaux de cystéamine dans les expectorations
Délai: Jour 14
Médicament à l'étude Concentrations dans les expectorations au jour 14 Population d'innocuité
Jour 14
Changement par rapport à la ligne de base dans CFRSD-CRISS
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 21
Changement moyen par rapport à la ligne de base dans le journal des symptômes respiratoires de la fibrose kystique (CFRSD) - Échelle des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) CRFSD-CRISS : Le CFRSD est une PROM en 16 items permettant d'évaluer l'effet du traitement sur la gravité des symptômes des infections respiratoires aiguës associées atteints de mucoviscidose (c.-à-d. CFRSD-CRISS) et d'évaluer les répercussions émotionnelles et sur l'activité de ces symptômes. La gamme globale de scores CRISS est de 0 à 100, 100 étant les symptômes les plus graves. Le CFRSD-CRISS est une échelle unidimensionnelle validée basée sur un sous-ensemble de 8 éléments du questionnaire CFRSD qui quantifie la gravité des symptômes au cours des 24 heures précédentes pour saisir l'ampleur des symptômes dans la mucoviscidose stable, pendant les exacerbations de mucoviscidose médicalement traitées et pendant la récupération après une exacerbation. Les 8 éléments du CFRSD-CRISS ont été notés à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points allant de 0 (aucun symptôme) à 4 (la gravité la plus élevée). Donc plage de score de 0-32.
Ligne de base jusqu'au jour 21
Changement par rapport à la ligne de base dans CFQ-R
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Le CFQ-R est une mesure HRQOL (qualité de vie liée à la santé) spécifique à la maladie contenant à la fois des échelles et des mesures génériques et spécifiques à la mucoviscidose fonctionnant au cours des 2 semaines précédentes. Chaque échelle CFQ-R a donné des scores standardisés allant de 0 à 100 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure HRQOL
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur le score des symptômes de Jarad et Sequeiros
Délai: changements par rapport à la ligne de base au jour 7 et au jour 14
Le Jarad and Sequeiros Symptom Questionnaire (Jarad, 2012) est un questionnaire simple rempli par les participants qui évalue et évalue les changements dans les symptômes des participants liés à différents aspects de la fonction respiratoire lors d'une exacerbation de la mucoviscidose. Le questionnaire se compose de 4 questions, chacune répondue sur une échelle de 4 points allant de 1 (meilleur) à 4 (pire). Une plage de minimum 4 à maximum 16. Score du questionnaire de Jarad et Sequeiros - changements par rapport à la ligne de base au jour 7 et au jour 14
changements par rapport à la ligne de base au jour 7 et au jour 14
Changement de poids par rapport à la ligne de base
Délai: Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude
Poids (kg) par visite - ANCOVA avec données observées
Début de l'étude jusqu'au jour 21/fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NovaBiotics Ltd.

Collaborateurs

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2016

Première publication (Estimation)

22 décembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NBTCS02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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