Исследование дозировки, эффективности и безопасности перорального цистеамина у взрослых пациентов с обострениями муковисцидоза (CARE-CF1)

Критерии включения:

1. Заболевание легких, связанное с муковисцидозом, с подтвержденной хронической инфекцией грамотрицательными микроорганизмами в анамнезе.
2. Установленный пациент Многопрофильной группы главного исследователя CF (MDT)
3. Возраст ≥18 лет
4. Вес >40 кг
5. ОФВ1 >30% от прогнозируемого в течение 6 месяцев до обострения исследования
6. На исходном визите: новое обострение заболевания легких, связанного с муковисцидозом (на основании оценки исследователем ≥4 симптомов, присутствующих по критериям Фукса), требующее лечения, включающего аминогликозидный антибиотик.

7. Женщины детородного возраста будут включены, если они либо сексуально неактивны (половое воздержание в течение 14 дней до приема первой дозы исследуемого препарата, продолжающееся в течение 28 дней после приема последней дозы исследуемого препарата, либо используют одно из следующих высокоэффективных противозачаточных средств (т. приводит к частоте неудач <1% при последовательном и правильном использовании) методы в этом испытании:

   1. внутриматочная спираль (ВМС);
   2. хирургическая стерилизация партнера (вазэктомия минимум на 6 месяцев);
   3. комбинированная (эстроген- или прогестагенсодержащая) гормональная контрацепция, связанная с ингибированием овуляции (пероральная, интравагинальная или трансдермальная);
   4. только прогестагенные гормональные контрацептивы, связанные с ингибированием овуляции (пероральные, инъекционные или имплантируемые);
   5. внутриматочная система высвобождения гормонов (ВМС);
   6. двусторонняя трубная окклюзия.
8. Женщины детородного возраста соглашаются оставаться сексуально неактивными или использовать тот же метод контроля рождаемости в течение как минимум 28 дней после последней дозы.

9. Женщина, не способная к деторождению, должна пройти одну из следующих процедур стерилизации не менее чем за 6 месяцев до первой дозы исследуемого препарата:

   1. гистероскопическая стерилизация;
   2. двусторонняя перевязка маточных труб или двусторонняя сальпингэктомия;
   3. гистерэктомия;
   4. двусторонняя овариэктомия; или быть в постменопаузе с аменореей в течение как минимум 1 года до первой дозы исследуемого препарата и уровнями фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) в сыворотке, соответствующими постменопаузальному статусу.
10. Субъект мужского пола без вазэктомии соглашается использовать презерватив со спермицидом или воздерживаться от половых контактов во время исследования в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата, а партнерша соглашается соблюдать включение 7 или 9. Для мужчин с вазэктомией, перенесших вазэктомию за 6 месяцев или более до начала исследования, требуется использование презерватива во время полового акта. Мужчина, перенесший вазэктомию менее чем за 6 месяцев до начала исследования, должен соблюдать те же ограничения, что и мужчина без вазэктомии.
11. Если мужчина, соглашается не сдавать сперму после первой дозы исследуемого препарата в течение 90 дней после приема.
12. Желание и способность соблюдать все требования и процедуры протокола, включая индукцию мокроты, если это необходимо
13. Желание и возможность предоставить подписанное и датированное информированное согласие

Критерий исключения:

1. Повышенная чувствительность к цистеамину или любому из вспомогательных веществ.
2. Повышенная чувствительность к пеницилламину
3. реципиент трансплантата
4. Участие в любом другом интервенционном клиническом исследовании (участие в обсервационных исследованиях не является исключением) в течение 30 дней после исходного уровня (день 0) и любое запланированное участие в интервенционном клиническом исследовании на время данного исследования.
5. Если женщина, беременность, планируемая беременность или кормление грудью
6. Любое другое серьезное заболевание/расстройство, которое, по мнению исследователя, либо подвергает пациента риску из-за участия в исследовании, либо может повлиять на результаты исследования или способность пациента участвовать в исследовании.