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Eine Studie zur Dosierung, Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Cysteamin bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose-Exazerbationen (CARE-CF1)

13. April 2021 aktualisiert von: NovaBiotics Ltd.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung des optimalen Dosierungsschemas, der Wirksamkeit und Sicherheit der Zugabe von oralem Cysteamin bei erwachsenen Patienten, die wegen einer Verschlimmerung einer CF-assoziierten Lungenerkrankung behandelt werden

Diese Studie untersucht den Einsatz von Cysteamin bei der Behandlung von Erwachsenen mit Mukoviszidose, bei denen es zu einer Verschlimmerung einer CF-assoziierten Lungenerkrankung kommt. Es gibt sechs verschiedene mögliche Dosierungsschemata, darunter eines mit Placebo.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte 6-armige Studie zur Untersuchung des optimalen Dosierungsschemas, der Wirksamkeit und Sicherheit von Cysteamin bei der Behandlung erwachsener Patienten mit CF, bei denen es zu einer Exazerbation der CF-assoziierten Lungenerkrankung kommt Krankheit. Die Patienten werden für die Studie gescreent und geeignete Patienten werden randomisiert und erhalten entweder Cysteamin oder Placebo als Zusatztherapie zu ihrer Standardbehandlung für CF-assoziierte Lungenerkrankungen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

91

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Dundee, Vereinigtes Königreich, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Vereinigtes Königreich, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. CF-assoziierte Lungenerkrankung mit dokumentierter Vorgeschichte chronischer Infektionen mit gramnegativen Organismen
  2. Etablierter Patient des multidisziplinären CF-Teams (MDT) des Hauptforschers
  3. Alter ≥18 Jahre
  4. Gewicht >40 kg
  5. FEV1 > 30 % des vorhergesagten Werts innerhalb der 6 Monate vor der Studienexazerbation
  6. Beim Basisbesuch: Auftreten einer neuen Verschlimmerung einer CF-assoziierten Lungenerkrankung (basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes von ≥4 vorhandenen Symptomen gemäß den Fuchs-Kriterien), die eine Behandlung einschließlich eines Aminoglykosid-Antibiotikums erfordert

  7. Frauen im gebärfähigen Alter werden eingeschlossen, wenn sie entweder sexuell inaktiv sind (sexuell abstinent für 14 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anhaltend) oder eines der folgenden hochwirksamen Verhütungsmittel verwenden (d. h. führt bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer Ausfallrate von <1 %. Methoden in diesem Versuch:

    1. Intrauterinpessar (IUP);
    2. chirurgische Sterilisation des Partners (Vasektomie für mindestens 6 Monate);
    3. kombinierte (östrogen- oder gestagenhaltige) hormonelle Empfängnisverhütung in Verbindung mit der Hemmung des Eisprungs (entweder oral, intravaginal oder transdermal);
    4. Hormonelle Empfängnisverhütung nur mit Gestagen, die mit der Hemmung des Eisprungs verbunden ist (entweder oral, injizierbar oder implantierbar);
    5. intrauterines Hormonfreisetzungssystem (IUS);
    6. beidseitiger Tubenverschluss.
  8. Frauen im gebärfähigen Alter verpflichten sich, mindestens 28 Tage nach der letzten Dosis sexuell inaktiv zu bleiben oder die gleiche Verhütungsmethode beizubehalten.

  9. Eine Frau im nicht gebärfähigen Alter muss sich mindestens 6 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments einer der folgenden Sterilisationsverfahren unterzogen haben:

    1. hysteroskopische Sterilisation;
    2. bilaterale Tubenligatur oder bilaterale Salpingektomie;
    3. Hysterektomie;
    4. bilaterale Oophorektomie; oder mindestens 1 Jahr vor der ersten Dosis des Studienmedikaments postmenopausal mit Amenorrhoe sein und die Serumspiegel des follikelstimulierenden Hormons (FSH) im Einklang mit dem postmenopausalen Status sein.
  10. Ein nicht vasektomierter männlicher Proband erklärt sich damit einverstanden, ein Kondom mit Spermizid zu verwenden oder während der Studie bis 90 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation auf Geschlechtsverkehr zu verzichten, und die Partnerin stimmt der Einhaltung von Einschluss 7 oder 9 zu. Für einen vasektomierten Mann, dessen Vasektomie 6 Monate oder länger vor Studienbeginn durchgeführt wurde, ist die Verwendung eines Kondoms beim Geschlechtsverkehr erforderlich. Ein Mann, der weniger als 6 Monate vor Studienbeginn einer Vasektomie unterzogen wurde, muss die gleichen Einschränkungen befolgen wie ein nicht vasektomierter Mann.
  11. Wenn männlich, stimmt er zu, ab der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 90 Tage nach der Dosierung kein Sperma zu spenden.
  12. Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten, einschließlich der Einleitung von Sputum, falls erforderlich
  13. Bereit und in der Lage, eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Überempfindlich gegen Cysteamin oder einen der sonstigen Bestandteile
  2. Überempfindlichkeit gegen Penicillamin
  3. Transplantationsempfänger
  4. Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Forschungsstudie (die Teilnahme an Beobachtungsstudien ist kein Ausschluss) innerhalb von 30 Tagen nach Studienbeginn (Tag 0) und jede geplante Teilnahme an einer interventionellen klinischen Forschungsstudie für die Dauer dieser Studie
  5. Bei Frauen: Schwangerschaft, geplante Schwangerschaft oder Stillzeit
  6. Jede andere signifikante Krankheit/Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes entweder den Patienten aufgrund der Studienteilnahme einem Risiko aussetzt oder die Ergebnisse der Studie oder die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinflussen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Hohe Dosis, einmal täglich
Der Patient nimmt morgens eine orale Dosis Cysteamin (hohe Dosis) pro Tag ein. Der Patient nimmt zwei orale Placebo-Dosen ein, eine mittags und eine abends.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Orale Placebo-Kapsel
Arzneimittel: Cysteamin
Orale Cysteamin-Kapsel
Andere Namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiver Komparator: Hohe Dosis, zweimal täglich
Der Patient nimmt täglich zwei orale Dosen Cysteamin (hohe Dosis) ein, eine morgens und eine abends. Der Patient nimmt mittags eine orale Placebodosis ein.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Orale Placebo-Kapsel
Arzneimittel: Cysteamin
Orale Cysteamin-Kapsel
Andere Namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiver Komparator: Hohe Dosis, dreimal täglich
Der Patient nimmt täglich drei orale Dosen Cysteamin (hohe Dosis) ein, eine morgens, eine mittags und eine abends.
Arzneimittel: Cysteamin
Orale Cysteamin-Kapsel
Andere Namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Placebo-Komparator: Placebo
Der Patient nimmt drei orale Dosen Placebo ein, eine morgens, eine mittags und eine abends.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Orale Placebo-Kapsel
Aktiver Komparator: Niedrige Dosis, dreimal täglich
Der Patient nimmt täglich drei orale Dosen Cysteamin (niedrige Dosis) ein, eine morgens, eine mittags und eine abends.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Orale Placebo-Kapsel
Arzneimittel: Cysteamin
Orale Cysteamin-Kapsel
Andere Namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiver Komparator: Mittlere Dosis, dreimal täglich
Der Patient nimmt täglich drei orale Dosen Cysteamin (mittlere Dosis) ein, eine morgens, eine mittags und eine abends.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Orale Placebo-Kapsel
Arzneimittel: Cysteamin
Orale Cysteamin-Kapsel
Andere Namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Sputumbakterienbelastung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Veränderung vom Ausgangswert bis zum 21. Tag in log10 KBE/ml transformierter Gesamtbelastung mit gramnegativen Sputumbakterien
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Bewertet anhand von Variablen wie unerwünschten Ereignissen (UE), Laboruntersuchungen, körperlichen Untersuchungen und Vitalfunktionen.
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Neutrophilen-Elastasewerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Die tatsächlichen Werte und die Veränderung der neutrophilen Elastasewerte gegenüber dem Ausgangswert wurden mithilfe deskriptiver Statistiken pro Besuch für jede Behandlungsgruppe und jede TDD-Gruppe für die ITT-Population zusammengefasst.
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Sputum IL8
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Sputum-IL-8-Spiegel nach Besuch – kovariatenbereinigte ANCOVA mit beobachteter Daten-ITT-Population
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Änderung des FEV1 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Änderung des vorhergesagten FEV1-Prozentsatzes (%) gegenüber dem Ausgangswert – kovariatenbereinigte ANCOVA mit beobachteter Daten-ITT-Population
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Änderung des BMI gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
BMI (kg/m^2) nach Besuch – ANCOVA mit beobachteten Daten der ITT-Population
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Änderung des C-reaktiven Proteins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Veränderung des C-reaktiven Proteins gegenüber dem Ausgangswert bei den Besuchen 7, 14 und 21
Ausgangswert bis Tag 21
Änderung der Blutleukozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Blutleukozytenzahl (10^9 Leukozyten/L) nach Besuch – ANCOVA mit beobachteten Daten der ITT-Population
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Beurteilung des Cysteaminspiegels im Blut
Zeitfenster: Tag 14
Untersuchen Sie das Arzneimittelplasma am Tag 14 der Sicherheitspopulation
Tag 14
Beurteilung des Cysteaminspiegels im Sputum
Zeitfenster: Tag 14
Untersuchen Sie die Arzneimittelsputumkonzentrationen in der Sicherheitspopulation am 14. Tag
Tag 14
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in CFRSD-CRISS
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 21
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim respiratorischen Symptomtagebuch für zystische Fibrose (CFRSD) – Skala für Symptome chronischer respiratorischer Infektionen (CRISS) CRFSD-CRISS: Das CFRSD ist ein 16-Punkte-PROM zur Bewertung der Wirkung der Behandlung auf die Schwere der Symptome akuter Atemwegsinfektionen mit CF (d. h. CFRSD-CRISS) und zur Beurteilung der emotionalen und Aktivitätsauswirkungen dieser Symptome. Der gesamte CRISS-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 100, wobei 100 die schwerwiegendsten Symptome darstellt. Der CFRSD-CRISS ist eine validierte eindimensionale Skala, die auf einer Teilmenge von 8 Elementen aus dem CFRSD-Fragebogen basiert und den Schweregrad der Symptome für die letzten 24 Stunden quantifiziert, um das Ausmaß zu erfassen der Symptome bei stabiler CF, während medizinisch behandelter CF-Exazerbationen und während der Erholung von einer Exazerbation. Die 8 Punkte im CFRSD-CRISS wurden anhand einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (kein Symptom) bis 4 (höchster Schweregrad) bewertet. Der Punktebereich liegt also zwischen 0 und 32.
Grundlinie bis Tag 21
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in CFQ-R
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Der CFQ-R ist ein krankheitsspezifisches HRQOL-Maß (gesundheitsbezogene Lebensqualität), das sowohl generische als auch CF-spezifische Skalen enthält und die Funktionsfähigkeit während der letzten zwei Wochen misst. Jede CFQ-R-Skala ergab standardisierte Werte im Bereich von 0 bis 100; Höhere Werte deuteten auf eine bessere HRQOL hin
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Jarad- und Sequeiros-Symptom-Score-Fragebogen
Zeitfenster: Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7 und Tag 14
Der Jarad and Sequeiros Symptom Questionnaire (Jarad, 2012) ist ein einfacher, von Teilnehmern ausgefüllter Fragebogen, der Veränderungen der Teilnehmersymptome im Zusammenhang mit verschiedenen Aspekten der Atemfunktion während einer CF-Exazerbation bewertet und bewertet. Der Fragebogen besteht aus 4 Fragen, die jeweils auf einer 4-Punkte-Skala von 1 (am besten) bis 4 (am schlechtesten) beantwortet werden. Ein Bereich von mindestens 4 bis maximal 16. Ergebnis im Jarad- und Sequeiros-Fragebogen – Änderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7 und Tag 14
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7 und Tag 14
Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie
Gewicht (kg) pro Besuch – ANCOVA mit beobachteten Daten
Ausgangswert bis Tag 21/Ende der Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NovaBiotics Ltd.

Mitarbeiter

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBTCS02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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