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Un estudio de la dosificación, la eficacia y la seguridad de la cisteamina oral en pacientes adultos con exacerbaciones de fibrosis quística (CARE-CF1)

13 de abril de 2021 actualizado por: NovaBiotics Ltd.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo que investiga el régimen de dosis óptimo, la eficacia y la seguridad de agregar cisteamina oral en pacientes adultos tratados por una exacerbación de la enfermedad pulmonar asociada a la FQ

Este estudio investiga el uso de cisteamina en el tratamiento de adultos con fibrosis quística que experimentan una exacerbación de la enfermedad pulmonar asociada a la FQ. Hay seis posibles regímenes de dosificación diferentes, incluido uno que es un placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de 6 brazos para investigar el régimen de dosis óptimo, la eficacia y la seguridad de la cisteamina en el tratamiento de pacientes adultos con FQ que experimentan una exacerbación de la enfermedad pulmonar asociada a la FQ. enfermedad. Los pacientes serán evaluados para el estudio y los pacientes elegibles serán aleatorizados para recibir cisteamina o placebo como terapia adicional a su tratamiento estándar para la enfermedad pulmonar asociada a la FQ.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

91

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica
  • Reino Unido
      • Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Reino Unido, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Reino Unido, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Reino Unido, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Enfermedad pulmonar asociada a FQ con antecedentes documentados de infección crónica por organismos gramnegativos
  2. Paciente establecido del Equipo Multidisciplinario (MDT) de FQ del Investigador Principal
  3. Edad ≥18 años
  4. Peso >40 kg
  5. FEV1 >30 % del valor teórico dentro de los 6 meses anteriores a la exacerbación del estudio
  6. En la visita inicial: experimentar una nueva exacerbación de la enfermedad pulmonar asociada a la FQ (según la evaluación del investigador de ≥4 síntomas presentes en los criterios de Fuchs) que requiere tratamiento que incluye un antibiótico aminoglucósido

  7. Se incluirán mujeres en edad fértil si son sexualmente inactivas (abstinencia sexual durante 14 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio, o si usan uno de los siguientes anticonceptivos altamente efectivos (es decir, da como resultado una tasa de falla <1% cuando se usa de manera consistente y correcta) métodos en este ensayo:

    1. dispositivo intrauterino (DIU);
    2. esterilización quirúrgica de la pareja (vasectomía por 6 meses mínimo);
    3. anticonceptivos hormonales combinados (que contienen estrógenos o progestágenos) asociados con la inhibición de la ovulación (ya sea oral, intravaginal o transdérmico);
    4. anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación (ya sea oral, inyectable o implantable);
    5. sistema de liberación de hormonas intrauterinas (SIU);
    6. Oclusión tubárica bilateral.
  8. Las mujeres en edad fértil aceptan permanecer sexualmente inactivas o mantener el mismo método anticonceptivo durante al menos 28 días después de la última dosis.

  9. Una mujer en edad fértil debe haberse sometido a uno de los siguientes procedimientos de esterilización al menos 6 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio:

    1. esterilización histeroscópica;
    2. ligadura de trompas bilateral o salpingectomía bilateral;
    3. histerectomía;
    4. ooforectomía bilateral; o ser posmenopáusica con amenorrea durante al menos 1 año antes de la primera dosis del fármaco del estudio y niveles séricos de hormona estimulante del folículo (FSH) compatibles con el estado posmenopáusico.
  10. Un sujeto masculino no vasectomizado acepta usar un condón con espermicida o abstenerse de tener relaciones sexuales durante el estudio hasta 90 días después de la última dosis del medicamento del estudio y la pareja femenina acepta cumplir con la inclusión 7 o 9. Para un hombre vasectomizado que haya tenido su vasectomía 6 meses o más antes del inicio del estudio, se requiere que use un condón durante las relaciones sexuales. Un hombre que haya sido vasectomizado menos de 6 meses antes del inicio del estudio debe seguir las mismas restricciones que un hombre no vasectomizado.
  11. Si es hombre, acepta no donar esperma desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 90 días después de la administración.
  12. Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo, incluida la inducción de esputo, si es necesario
  13. Dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado

Criterio de exclusión:

  1. Hipersensible a la cisteamina o a alguno de los excipientes
  2. Hipersensible a la penicilamina
  3. receptor de trasplante
  4. Participación en cualquier otro estudio de investigación clínica intervencionista (la participación en estudios observacionales no es excluyente) dentro de los 30 días posteriores al inicio (Día 0), y cualquier participación planificada en un estudio de investigación clínica intervencionista durante la duración de este estudio
  5. Si es mujer, embarazo, embarazo planificado o lactancia
  6. Cualquier otra enfermedad/trastorno importante que, en opinión del investigador, ponga al paciente en riesgo debido a la participación en el estudio o pueda influir en los resultados del estudio o en la capacidad del paciente para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Dosis alta, una vez al día
El paciente toma una dosis oral de Cysteamine (dosis alta) por día, por la mañana. El paciente toma dos dosis orales de placebo, una al mediodía y otra por la noche.
Droga: Cápsula oral de placebo
Cápsula oral de placebo
Droga: Cisteamina
Cápsula de cisteamina oral
Otros nombres:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparador activo: Dosis alta, dos veces al día
El paciente toma dos dosis orales de cisteamina (dosis alta) al día, una por la mañana y otra por la noche. El paciente toma una dosis oral de placebo, al mediodía.
Droga: Cápsula oral de placebo
Cápsula oral de placebo
Droga: Cisteamina
Cápsula de cisteamina oral
Otros nombres:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparador activo: Dosis alta, tres veces al día
El paciente toma tres dosis orales de cisteamina (dosis alta) al día, una por la mañana, una al mediodía y otra por la noche.
Droga: Cisteamina
Cápsula de cisteamina oral
Otros nombres:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparador de placebos: Placebo
El paciente toma tres dosis orales de placebo, una por la mañana, una al mediodía y otra por la noche.
Droga: Cápsula oral de placebo
Cápsula oral de placebo
Comparador activo: Dosis baja, tres veces al día
El paciente toma tres dosis orales de cisteamina (dosis baja) al día, una por la mañana, una al mediodía y otra por la noche.
Droga: Cápsula oral de placebo
Cápsula oral de placebo
Droga: Cisteamina
Cápsula de cisteamina oral
Otros nombres:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral
Comparador activo: Dosis de rango medio, tres veces al día
El paciente toma tres dosis orales de cisteamina (dosis media) por día, una por la mañana, una al mediodía y otra por la noche.
Droga: Cápsula oral de placebo
Cápsula oral de placebo
Droga: Cisteamina
Cápsula de cisteamina oral
Otros nombres:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la carga bacteriana del esputo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Cambio desde el inicio hasta el día 21 en log10 ufc/ml transformado en la carga total de bacterias gram negativas en esputo
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de sujetos con eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Evaluado por variables tales como eventos adversos (EA), evaluaciones de laboratorio, exámenes físicos y signos vitales.
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de elastasa de neutrófilos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Los valores reales y el cambio desde el inicio en los niveles de elastasa de neutrófilos se resumieron utilizando estadísticas descriptivas por visita para cada grupo de tratamiento y cada grupo TDD para la población ITT.
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Cambio desde el inicio en el esputo IL8
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Niveles de IL-8 en esputo por visita - ANCOVA ajustado por covariables con datos observados Población ITT
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Cambio desde la línea de base en FEV1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Cambio desde el inicio en FEV1 Porcentaje previsto (%) - ANCOVA ajustado por covariables con datos observados Población ITT
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Cambio desde la línea de base en el IMC
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
IMC (kg/m^2) por visita - ANCOVA con datos observados Población ITT
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Cambio desde el inicio en la proteína C reactiva
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Cambio desde el inicio en la proteína C reactiva en las visitas 7, 14 y 21
Línea de base hasta el día 21
Cambio desde el inicio en el recuento de leucocitos en sangre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Recuento de leucocitos en sangre (10^9 leucocitos/L) por visita - ANCOVA con datos observados Población ITT
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Evaluación de los niveles de cisteamina en sangre
Periodo de tiempo: Día 14
Plasma del fármaco del estudio en el día 14 Población de seguridad
Día 14
Evaluación de los niveles de cisteamina en esputo
Periodo de tiempo: Día 14
Concentraciones de esputo del fármaco del estudio en el día 14 Población de seguridad
Día 14
Cambio desde la línea de base en CFRSD-CRISS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
Cambio medio desde el inicio en el Diario de Síntomas Respiratorios de Fibrosis Quística (CFRSD) - Escala de Síntomas de Infecciones Respiratorias Crónicas (CRISS) CRFSD-CRISS: El CFRSD es una PROM de 16 ítems para evaluar el efecto del tratamiento sobre la gravedad de los síntomas de infecciones respiratorias agudas asociadas con FQ (es decir, CFRSD-CRISS) y para evaluar los impactos emocionales y de actividad de estos síntomas. El rango de puntuación general de CRISS es de 0 a 100, siendo 100 los síntomas más graves. El CFRSD-CRISS es una escala unidimensional validada basada en un subconjunto de 8 elementos del cuestionario CFRSD que cuantifica la gravedad de los síntomas durante las 24 horas anteriores para capturar la magnitud de los síntomas en la FQ estable, durante las exacerbaciones de la FQ tratadas médicamente y durante la recuperación de una exacerbación. Los 8 ítems del CFRSD-CRISS se calificaron utilizando una escala de Likert de 5 puntos que va de 0 (sin síntomas) a 4 (la mayor magnitud de gravedad). Así que rango de puntuación de 0-32.
Línea de base hasta el día 21
Cambio desde la línea de base en CFQ-R
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
El CFQ-R es una medida de CVRS (calidad de vida relacionada con la salud) específica de la enfermedad que contiene escalas y medidas genéricas y específicas de la FQ que funcionan durante las 2 semanas anteriores. Cada escala CFQ-R arrojó puntajes estandarizados que iban de 0 a 100; las puntuaciones más altas indicaron una mejor CVRS
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Cambio desde el inicio en el cuestionario de puntuación de síntomas de Jarad y Sequeiros
Periodo de tiempo: cambios desde el inicio en el día 7 y el día 14
El Cuestionario de Síntomas de Jarad y Sequeiros (Jarad, 2012) es un cuestionario simple completado por el participante que evalúa y evalúa el cambio en los síntomas del participante relacionados con diferentes aspectos de la función respiratoria durante una exacerbación de la FQ. El cuestionario consta de 4 preguntas, cada una respondida en una escala de 4 puntos que va de 1 (mejor) a 4 (peor). Un rango de mínimo 4 a máximo 16. Puntaje del cuestionario de Jarad y Sequeiros: cambios desde el inicio en el día 7 y el día 14
cambios desde el inicio en el día 7 y el día 14
Cambio desde la línea de base en el peso
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21/fin del estudio
Peso (kg) por visita - ANCOVA con datos observados
Línea de base hasta el día 21/fin del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NovaBiotics Ltd.

Colaboradores

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de diciembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NBTCS02

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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