Tutkimus suun kautta otettavan kysteamiinin annostelusta, tehokkuudesta ja turvallisuudesta aikuispotilailla, joilla on kystisen fibroosin paheneminen (CARE-CF1)

Sisällyttämiskriteerit:

1. CF:ään liittyvä keuhkosairaus, jolla on dokumentoitu krooninen infektio gramnegatiivisen organismin (organismien) kanssa
2. Päätutkijan CF Multi Disciplinary Team (MDT) -potilas
3. Ikä ≥18 vuotta
4. Paino > 40 kg
5. FEV1 > 30 % ennustetusta 6 kuukauden aikana ennen tutkimuksen pahenemista
6. Lähtötilanteen käynnillä: CF:hen liittyvän keuhkosairauden uusi paheneminen (perustuu tutkijan arvioon vähintään 4 Fuchsin kriteerien mukaisesta oireesta), joka vaatii hoitoa, joka sisältää aminoglykosidiantibiootin

7. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, otetaan mukaan, jos he ovat joko seksuaalisesti inaktiivisia (seksuaalisesta pidättäytymisestä 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta ja jatkuvat 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai käyttävät jotakin seuraavista erittäin tehokkaista ehkäisymenetelmistä (ts. johtaa <1 %:n epäonnistumisprosenttiin, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein) menetelmät tässä kokeessa:

   1. kohdunsisäinen laite (IUD);
   2. kumppanin kirurginen sterilointi (vasektomia vähintään 6 kuukautta);
   3. yhdistetty (estrogeenia tai progestiinia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estämiseen (joko oraalinen, intravaginaalinen tai transdermaalinen);
   4. pelkkä progestiini hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estämiseen (joko oraalinen, injektoitava tai implantoitava);
   5. kohdunsisäinen hormonia vapauttava järjestelmä (IUS);
   6. kahdenvälinen munanjohtimien tukos.
8. Hedelmällisessä iässä olevat naiset sitoutuvat pysymään seksuaalisesti inaktiivisina tai säilyttämään saman ehkäisymenetelmän vähintään 28 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.

9. Naiselle, joka ei voi tulla raskaaksi, on täytynyt tehdä jokin seuraavista sterilointitoimenpiteistä vähintään 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta:

   1. hysteroskooppinen sterilointi;
   2. kahdenvälinen munanjohtimen ligaation tai kahdenvälinen salpingektomia;
   3. kohdun poisto;
   4. kahdenvälinen munanpoisto; tai olla postmenopausaalisessa amenorreassa vähintään 1 vuoden ajan ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta ja follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) seerumipitoisuudet, jotka vastaavat postmenopausaalista tilaa.
10. Miespuolinen koehenkilö, jolle ei ole tehty vasektomia, suostuu käyttämään spermisidiä sisältävää kondomia tai pidättäytymään seksuaalisesta kanssakäymisestä tutkimuksen aikana 90 päivään asti viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen, ja naispuolinen kumppani suostuu noudattamaan sisällyttämistä 7 tai 9. Mieheltä, jolta on tehty vasektomia ja jolle on tehty vasektomia vähintään 6 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista, on käytettävä kondomia yhdynnän aikana. Miehen, jolle on tehty vasektomia alle 6 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista, on noudatettava samoja rajoituksia kuin ei-vasektomoidun miehen.
11. Jos on mies, suostuu olemaan luovuttamatta siittiöitä ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta alkaen ennen kuin 90 päivää annostuksen jälkeen.
12. Haluaa ja pystyä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja toimenpiteitä, mukaan lukien ysköksen induktio tarvittaessa
13. Halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun ja päivätyn tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

1. Yliherkkä kysteamiinille tai jollekin apuaineelle
2. Yliherkkä penisillamiinille
3. Elinsiirron saaja
4. Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen (osallistuminen havainnointitutkimuksiin ei ole poissulkevaa) 30 päivän sisällä lähtötilanteesta (päivä 0) ja kaikki suunniteltu osallistuminen interventiokliiniseen tutkimustutkimukseen tämän tutkimuksen ajan
5. Jos nainen, raskaus, suunniteltu raskaus tai imetys
6. Mikä tahansa muu merkittävä sairaus/häiriö, joka tutkijan mielestä joko vaarantaa potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen