Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orális ciszteamin adagolásának, hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata cisztás fibrózis exacerbációban szenvedő felnőtt betegeknél (CARE-CF1)

2021. április 13. frissítette: NovaBiotics Ltd.

Véletlenszerű, kettős vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat, amely az orális ciszteamin optimális adagolási rendjét, hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja CF-vel összefüggő tüdőbetegség súlyosbodása miatt kezelt felnőtt betegeknél

Ez a tanulmány a ciszteamin alkalmazását vizsgálja olyan cisztás fibrózisban szenvedő felnőttek kezelésében, akiknél a CF-vel összefüggő tüdőbetegség súlyosbodását tapasztalják. Hat különböző lehetséges adagolási rend létezik, köztük egy placebo.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, 6 karból álló vizsgálat a ciszteamin optimális adagolási rendjének, hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára olyan CF-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésében, akiknél a CF-vel összefüggő tüdő súlyosbodását tapasztalják. betegség. A betegeket kiszűrik a vizsgálathoz, és a jogosult betegeket véletlenszerűen besorolják, hogy ciszteamint vagy placebót kapjanak kiegészítő terápiaként a CF-vel összefüggő tüdőbetegség szokásos ápolási kezeléséhez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

91

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Dundee, Egyesült Királyság, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Egyesült Királyság, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Egyesült Királyság, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Olaszország, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. CF-vel összefüggő tüdőbetegség, dokumentált Gram-negatív organizmus(ok) okozta krónikus fertőzéssel
  2. A vezető kutató CF Multi Disciplinary Team (MDT) alapított páciense
  3. Életkor ≥18 év
  4. Súly >40 kg
  5. A vizsgálati exacerbációt megelőző 6 hónapon belül a várható FEV1 >30%-a
  6. A kiindulási vizit alkalmával: a CF-vel összefüggő tüdőbetegség új súlyosbodása (a Fuchs-kritériumok alapján legalább 4 tünet esetén a vizsgálói értékelés alapján), amely aminoglikozid antibiotikumot tartalmazó kezelést igényel

  7. A fogamzóképes nőket akkor kell figyelembe venni, ha szexuálisan inaktívak (szexuálisan absztinensek az első vizsgálati gyógyszeradag előtt 14 napig, és az utolsó vizsgálati gyógyszeradag után 28 napig folytatják a szexuális életet, vagy az alábbi rendkívül hatékony fogamzásgátló módszerek egyikét használják (pl. következetesen és helyesen alkalmazva <1%-os meghibásodási arányt eredményez) módszerek ebben a kísérletben:

    1. intrauterin eszköz (IUD);
    2. a partner műtéti sterilizálása (vazektómia legalább 6 hónapig);
    3. kombinált (ösztrogén vagy progesztogén tartalmú) hormonális fogamzásgátlás, amely az ovuláció gátlásával jár (akár orális, intravaginális vagy transzdermális);
    4. csak progesztogén hormonális fogamzásgátlás, amely az ovuláció gátlásával jár (orális, injekciós vagy beültethető);
    5. intrauterin hormonfelszabadító rendszer (IUS);
    6. kétoldali petevezeték elzáródás.
  8. A fogamzóképes korú nők vállalják, hogy szexuálisan inaktívak maradnak, vagy ugyanazt a fogamzásgátlási módszert alkalmazzák legalább 28 napig az utolsó adag beadását követően.

  9. Egy nem fogamzóképes nőnek legalább 6 hónappal az első vizsgálati gyógyszeradag beadása előtt át kell esnie a következő sterilizációs eljárások egyikén:

    1. hiszteroszkópos sterilizálás;
    2. kétoldali petevezeték lekötés vagy kétoldali salpingectomia;
    3. méheltávolítás;
    4. kétoldali ooforektómia; vagy amenorrhoeával járó posztmenopauzásnak kell lennie legalább 1 évig az első vizsgálati gyógyszerdózis előtt, és a follikulust stimuláló hormon (FSH) szérumszintje megfelel a posztmenopauzális állapotnak.
  10. Egy nem vazectomizált férfi alany beleegyezik abba, hogy spermiciddel óvszert használ, vagy tartózkodik a szexuális kapcsolattól a vizsgálat során a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig, a női partner pedig beleegyezik a 7. vagy 9. besorolás betartásába. Azon vazektómiás férfiak esetében, akiknek vazektómiája legalább 6 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt történt, kötelező óvszert használni a nemi közösülés során. Azon hímeknek, akiket kevesebb mint 6 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt vazectomizáltak, ugyanazokat a korlátozásokat kell követniük, mint a nem vazectomizált férfiaknak.
  11. Ha férfi, beleegyezik abba, hogy az első vizsgálati gyógyszeradagtól kezdve az adagolást követő 90 napig nem ad spermát.
  12. Hajlandó és képes betartani az összes protokollkövetelményt és eljárást, beleértve a köpet indukálását is, ha szükséges
  13. Hajlandó és képes aláírt és keltezett tájékozott beleegyezés megadására

Kizárási kritériumok:

  1. Túlérzékeny a ciszteaminra vagy bármely segédanyagra
  2. Túlérzékeny a penicillaminra
  3. Transzplantációs recipiens
  4. Részvétel bármely más intervenciós klinikai kutatási vizsgálatban (a megfigyeléses vizsgálatokban való részvétel nem kizáró ok) a kiindulási állapottól számított 30 napon belül (0. nap), és bármilyen tervezett részvétel egy intervenciós klinikai kutatásban a jelen vizsgálat időtartama alatt
  5. Ha nő, terhesség, tervezett terhesség vagy szoptatás
  6. Bármilyen más jelentős betegség/rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint vagy veszélyezteti a beteget a vizsgálatban való részvétel miatt, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit vagy a betegnek a vizsgálatban való részvételi képességét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Nagy adag, naponta egyszer
A beteg napi egy adag ciszteamint (nagy dózisú) szájon át, reggel. A beteg két orális placebót vesz be, egyet a nap közepén, egyet pedig este.
Drog: Placebo orális kapszula
Placebo orális kapszula
Drog: Ciszteamin
Orális ciszteamin kapszula
Más nevek:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Orális
Aktív összehasonlító: Nagy adag, naponta kétszer
A beteg naponta két orális adag ciszteamint (nagy dózisú) vesz be, egyet reggel és egyet este. A beteg egy adag orális placebót vesz be a nap közepén.
Drog: Placebo orális kapszula
Placebo orális kapszula
Drog: Ciszteamin
Orális ciszteamin kapszula
Más nevek:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Orális
Aktív összehasonlító: Nagy adag, naponta háromszor
A páciens naponta három orális adag ciszteamint (nagy dózisú) vesz be, egyet reggel, egyet napközben és egyet este.
Drog: Ciszteamin
Orális ciszteamin kapszula
Más nevek:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Orális
Placebo Comparator: Placebo
A beteg három orális adag placebót vesz be, egyet reggel, egyet napközben és egyet este.
Drog: Placebo orális kapszula
Placebo orális kapszula
Aktív összehasonlító: Alacsony dózis, naponta háromszor
A beteg naponta három orális adag ciszteamint (alacsony dózisú) vesz be, egyet reggel, egyet napközben és egyet este.
Drog: Placebo orális kapszula
Placebo orális kapszula
Drog: Ciszteamin
Orális ciszteamin kapszula
Más nevek:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Orális
Aktív összehasonlító: Középkategóriás adag, naponta háromszor
A páciens naponta három orális adag ciszteamint (közepes dózis) vesz be, egyet reggel, egyet napközben és egyet este.
Drog: Placebo orális kapszula
Placebo orális kapszula
Drog: Ciszteamin
Orális ciszteamin kapszula
Más nevek:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Orális

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a köpet baktériumterhelésében
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Változás az alapvonaltól a 21. napig a log10 cfu/ml transzformált teljes gram-negatív köpet baktériumterhelésben
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Biztonság és tolerálhatóság a nemkívánatos eseményekkel járó alanyok száma alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Olyan változók alapján értékelik, mint a nemkívánatos események (AE), laboratóriumi értékelések, fizikális vizsgálatok és életjelek.
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neutrofil elasztáz szintjének változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
A neutrofil elasztáz szintjének tényleges értékeit és a kiindulási értékhez viszonyított változását leíró statisztikák segítségével összegeztük az egyes kezelési csoportok és minden egyes TDD csoport esetében az ITT populációban.
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Változás az alapvonalhoz képest a köpetben IL8
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Köpet IL-8 szintek látogatásonként – Kovariáns korrigált ANCOVA megfigyelt adatokkal ITT populáció
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Változás az alapvonaltól a FEV1-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Változás a kiindulási értékhez képest a FEV1 százalék előrejelzett százalékában (%) – Kovariáns korrigált ANCOVA megfigyelt adatokkal ITT populáció
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Változás az alapvonaltól a BMI-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
BMI (kg/m^2) látogatás alapján – ANCOVA megfigyelt adatokkal ITT populáció
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Változás az alapvonaltól a C-reaktív proteinben
Időkeret: Alapállás a 21. napig
Változás az alapvonalhoz képest a C-reaktív proteinben a 7., 14. és 21. viziten
Alapállás a 21. napig
Változás a kiindulási értékhez képest a vér leukocitaszámában
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Vérleukocitaszám (10^9 leukocita/l) látogatás alapján – ANCOVA megfigyelt adatokkal ITT populáció
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
A vér ciszteamin szintjének felmérése
Időkeret: 14. nap
Vizsgálja meg a gyógyszerplazmát a 14. napon biztonsági populációban
14. nap
A köpet ciszteamin szintjének felmérése
Időkeret: 14. nap
Vizsgálja meg a kábítószer-köpet koncentrációját a 14. napon biztonsági populációban
14. nap
Változás az alapvonalról a CFRSD-CRISS-ben
Időkeret: Alaphelyzet a 21. napig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a cisztás fibrózis légúti tünetek naplójában (CFRSD) – Krónikus légúti fertőzés tünetskálája (CRISS) CRFSD-CRISS: A CFRSD egy 16 tételből álló PROM, amely értékeli a kezelés hatását a kapcsolódó akut légúti fertőzések tüneteinek súlyosságára. CF-vel (azaz CFRSD-CRISS) és felmérni e tünetek érzelmi és aktivitási hatásait. A teljes CRISS-pontszám 0-100 között van, a 100 a legsúlyosabb tünet. A CFRSD-CRISS egy validált egydimenziós skála, amely a CFRSD kérdőív 8 eleméből álló részhalmazán alapul, amely számszerűsíti a tünetek súlyosságát az előző 24 órában a nagyságrend rögzítése érdekében. stabil CF esetén, az orvosilag kezelt CF exacerbáció során és az exacerbációból való felépülés során. A CFRSD-CRISS 8 elemét egy 0-tól (nincs tünet) 4-ig (a súlyosság legmagasabb mértéke) 5-fokú Likert-skála segítségével értékelték. Tehát a pontszám 0-32.
Alaphelyzet a 21. napig
Változás az alapvonalról a CFQ-R-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
A CFQ-R egy betegség-specifikus HRQOL (Egészséggel kapcsolatos életminőség) mérőszám, amely generikus és CF-specifikus skálákat is tartalmaz, valamint az előző 2 hét működését. Mindegyik CFQ-R skála 0 és 100 közötti standardizált pontszámot adott; a magasabb pontszámok jobb HRQOL-t jeleztek
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Változás az alapvonalhoz képest a Jarad és Sequeiros Tünetpont-kérdőívben
Időkeret: a kiindulási értékhez képest a 7. és a 14. napon változik
A Jarad és Sequeiros Tünetkérdőív (Jarad, 2012) egy egyszerű, résztvevők által kitöltött kérdőív, amely felméri és értékeli a résztvevők tüneteinek változását a CF exacerbáció során a légzésfunkció különböző aspektusaival kapcsolatban. A kérdőív 4 kérdésből áll, mindegyikre egy 1-től (legjobb) 4-ig (legrosszabb) terjedő 4-fokú skálán kell válaszolni. Minimum 4 és maximum 16. Jarad és Sequeiros kérdőív pontszáma – változások a kiindulási értékhez képest a 7. és a 14. napon
a kiindulási értékhez képest a 7. és a 14. napon változik
Változás az alapvonalhoz képest a súlyban
Időkeret: Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig
Súly (kg) látogatásonként - ANCOVA megfigyelt adatokkal
Kiindulási helyzet a 21. napig/a tanulmány végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NovaBiotics Ltd.

Együttműködők

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 19.

Első közzététel (Becslés)

2016. december 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. április 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NBTCS02

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Placebo orális kapszula

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel