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Uno studio sul dosaggio, l'efficacia e la sicurezza della cisteamina orale nei pazienti adulti con riacutizzazioni della fibrosi cistica (CARE-CF1)

13 aprile 2021 aggiornato da: NovaBiotics Ltd.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo che indaga il regime di dosaggio ottimale, l'efficacia e la sicurezza dell'aggiunta di cisteamina orale in pazienti adulti trattati per un'esacerbazione della malattia polmonare associata alla fibrosi cistica

Questo studio indaga l'uso della cisteamina nel trattamento di adulti con fibrosi cistica che stanno vivendo una esacerbazione della malattia polmonare associata alla fibrosi cistica. Esistono sei diversi regimi di dosaggio potenziali, incluso uno che è il placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a 6 bracci per studiare il regime posologico ottimale, l'efficacia e la sicurezza della cisteamina nel trattamento di pazienti adulti con FC che stanno vivendo un'esacerbazione di polmonite associata a FC malattia. I pazienti saranno sottoposti a screening per lo studio e i pazienti idonei saranno randomizzati a ricevere cisteamina o placebo come terapia aggiuntiva al loro trattamento standard per la malattia polmonare associata a fibrosi cistica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

91

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica
  • Regno Unito
      • Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Regno Unito, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Regno Unito, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Malattia polmonare associata a fibrosi cistica con anamnesi documentata di infezione cronica da organismi Gram-negativi
  2. Paziente affermato del team multidisciplinare CF del ricercatore principale (MDT)
  3. Età ≥18 anni
  4. Peso >40 kg
  5. FEV1 >30% del predetto nei 6 mesi precedenti l'esacerbazione dello studio
  6. Alla visita basale: esperienza di una nuova esacerbazione della malattia polmonare associata a FC (basata sulla valutazione dello sperimentatore di ≥4 sintomi presenti secondo i criteri di Fuchs) che richiede un trattamento che includa un antibiotico aminoglicosidico

  7. Le donne in età fertile saranno incluse se sono sessualmente inattive (sessualmente astinenti per 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio continuando fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, o utilizzando uno dei seguenti contraccettivi altamente efficaci (ad es. si traduce in un tasso di fallimento <1% se utilizzato in modo coerente e corretto) metodi in questo studio:

    1. dispositivo intrauterino (IUD);
    2. sterilizzazione chirurgica del partner (vasectomia per minimo 6 mesi);
    3. contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni o progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica);
    4. contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile);
    5. sistema intrauterino di rilascio dell'ormone (IUS);
    6. occlusione tubarica bilaterale.
  8. Le donne in età fertile accettano di rimanere sessualmente inattive o di mantenere lo stesso metodo di controllo delle nascite per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose.

  9. Una donna in età non fertile deve essere stata sottoposta a una delle seguenti procedure di sterilizzazione almeno 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio:

    1. sterilizzazione isteroscopica;
    2. legatura delle tube bilaterale o salpingectomia bilaterale;
    3. isterectomia;
    4. ovariectomia bilaterale; o essere in postmenopausa con amenorrea da almeno 1 anno prima della prima dose del farmaco in studio e livelli sierici di ormone follicolo-stimolante (FSH) compatibili con lo stato postmenopausale.
  10. Un soggetto maschio non vasectomizzato accetta di utilizzare un preservativo con spermicida o di astenersi dai rapporti sessuali durante lo studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio e la partner femminile accetta di rispettare l'inclusione 7 o 9. Per un maschio vasectomizzato che ha subito la vasectomia 6 mesi o più prima dell'inizio dello studio, è necessario che utilizzino un preservativo durante i rapporti sessuali. Un maschio che è stato vasectomizzato meno di 6 mesi prima dell'inizio dello studio deve seguire le stesse restrizioni di un maschio non vasectomizzato.
  11. Se maschio, accetta di non donare lo sperma dalla prima dose del farmaco in studio fino a 90 giorni dopo la somministrazione.
  12. Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo, inclusa l'induzione dell'espettorato, se necessario
  13. Disposto e in grado di fornire un consenso informato firmato e datato

Criteri di esclusione:

  1. Ipersensibilità alla cisteamina o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  2. Ipersensibile alla penicillamina
  3. Destinatario del trapianto
  4. Partecipazione a qualsiasi altro studio di ricerca clinica interventistica (la partecipazione a studi osservazionali non è esclusa) entro 30 giorni dal basale (giorno 0) e qualsiasi partecipazione pianificata a uno studio di ricerca clinica interventistica per la durata di questo studio
  5. Se femmina, gravidanza, gravidanza pianificata o allattamento
  6. Qualsiasi altra malattia/disturbo significativo che, a giudizio dello sperimentatore, metta a rischio il paziente a causa della partecipazione allo studio o possa influenzare i risultati dello studio o la capacità del paziente di partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Alta dose, una volta al giorno
Il paziente assume una dose orale di cisteamina (dose elevata) al giorno, al mattino. Il paziente assume due dosi orali di placebo, una a mezzogiorno e una alla sera.
Droga: Capsula orale di placebo
Capsula orale di placebo
Droga: Cisteamina
Capsula orale di cisteamina
Altri nomi:
  • Linovex
  • NM001
  • Lynovex Orale
Comparatore attivo: Dose elevata, due volte al giorno
Il paziente assume due dosi orali di cisteamina (dose elevata) al giorno, una al mattino e una alla sera. Il paziente assume una dose orale di placebo a metà giornata.
Droga: Capsula orale di placebo
Capsula orale di placebo
Droga: Cisteamina
Capsula orale di cisteamina
Altri nomi:
  • Linovex
  • NM001
  • Lynovex Orale
Comparatore attivo: Alta dose, tre volte al giorno
Il paziente assume tre dosi orali di cisteamina (dose elevata) al giorno, una al mattino, una a metà giornata e una alla sera.
Droga: Cisteamina
Capsula orale di cisteamina
Altri nomi:
  • Linovex
  • NM001
  • Lynovex Orale
Comparatore placebo: Placebo
Il paziente assume tre dosi orali di placebo, una al mattino, una a metà giornata e una alla sera.
Droga: Capsula orale di placebo
Capsula orale di placebo
Comparatore attivo: Dose bassa, tre volte al giorno
Il paziente assume tre dosi orali di cisteamina (bassa dose) al giorno, una al mattino, una a metà giornata e una alla sera.
Droga: Capsula orale di placebo
Capsula orale di placebo
Droga: Cisteamina
Capsula orale di cisteamina
Altri nomi:
  • Linovex
  • NM001
  • Lynovex Orale
Comparatore attivo: Dose media, tre volte al giorno
Il paziente assume tre dosi orali di cisteamina (dose media) al giorno, una al mattino, una a metà giornata e una alla sera.
Droga: Capsula orale di placebo
Capsula orale di placebo
Droga: Cisteamina
Capsula orale di cisteamina
Altri nomi:
  • Linovex
  • NM001
  • Lynovex Orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della carica batterica dell'espettorato
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Variazione dal basale fino al giorno 21 in log10 ufc/ml carica batterica totale trasformata dell'espettorato gram-negativo
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di soggetti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Valutato da variabili come eventi avversi (AE), valutazioni di laboratorio, esami fisici e segni vitali.
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei livelli di elastasi neutrofila
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
I valori effettivi e la variazione rispetto al basale nei livelli di elastasi neutrofila sono stati riassunti utilizzando statistiche descrittive per visita per ciascun gruppo di trattamento e ciascun gruppo TDD per la popolazione ITT.
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Variazione rispetto al basale nell'espettorato IL8
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Livelli di IL-8 nell'espettorato per visita - ANCOVA aggiustato per covariata con dati osservati Popolazione ITT
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Variazione dal basale del FEV1
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Variazione rispetto al basale della percentuale prevista di FEV1 (%) - ANCOVA aggiustato per covariata con dati osservati Popolazione ITT
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Modifica dal basale nel BMI
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
BMI (kg/m^2) per visita - ANCOVA con dati osservati Popolazione ITT
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Variazione rispetto al basale della proteina C-reattiva
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Variazione rispetto al basale della proteina C-reattiva alle visite 7, 14 e 21
Basale fino al giorno 21
Variazione rispetto al basale nella conta dei leucociti nel sangue
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Conta dei leucociti nel sangue (10^9 leucociti/L) per visita - ANCOVA con dati osservati Popolazione ITT
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Valutazione dei livelli di cisteamina nel sangue
Lasso di tempo: Giorno 14
Studio della popolazione di sicurezza del plasma del farmaco al giorno 14
Giorno 14
Valutazione dei livelli di cisteamina nell'espettorato
Lasso di tempo: Giorno 14
Studio delle concentrazioni di droghe nell'espettorato alla popolazione di sicurezza del giorno 14
Giorno 14
Variazione rispetto al basale in CFRSD-CRISS
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Variazione media rispetto al basale nel Cystic Fibrosis Respiratory Symptom Diary (CFRSD)-Chronic Respiratory Infection Symptom Scale (CRISS) CRFSD-CRISS: Il CFRSD è un PROM di 16 item per valutare l'effetto del trattamento sulla gravità dei sintomi delle infezioni respiratorie acute associate con CF (cioè, CFRSD-CRISS) e per valutare gli impatti emotivi e sull'attività di questi sintomi. L'intervallo complessivo del punteggio CRISS è compreso tra 0 e 100, dove 100 rappresenta i sintomi più gravi. Il CFRSD-CRISS è una scala unidimensionale convalidata basata su un sottoinsieme di 8 elementi del questionario CFRSD che quantifica la gravità dei sintomi nelle 24 ore precedenti per catturarne l'entità dei sintomi nella FC stabile, durante le riacutizzazioni della FC trattate con farmaci e durante il recupero da una riacutizzazione. Gli 8 elementi del CFRSD-CRISS sono stati valutati utilizzando una scala Likert a 5 punti che va da 0 (nessun sintomo) a 4 (la più alta entità di gravità). Quindi segna un intervallo di 0-32.
Basale fino al giorno 21
Modifica dalla linea di base in CFQ-R
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Il CFQ-R è una misura HRQOL (Health related quality of life) specifica per la malattia contenente scale e misure sia generiche che specifiche per la FC funzionanti durante le 2 settimane precedenti. Ogni scala CFQ-R ha prodotto punteggi standardizzati che vanno da 0 a 100; punteggi più alti indicavano una migliore HRQOL
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Variazione rispetto al basale nel questionario sul punteggio dei sintomi di Jarad e Sequeiros
Lasso di tempo: variazioni rispetto al basale al giorno 7 e al giorno 14
Il Jarad and Sequeiros Symptom Questionnaire (Jarad, 2012) è un semplice questionario compilato dai partecipanti che valuta e valuta il cambiamento dei sintomi dei partecipanti relativi a diversi aspetti della funzione respiratoria durante una riacutizzazione della FC. Il questionario è composto da 4 domande, ognuna delle quali ha risposto su una scala a 4 punti che va da 1 (migliore) a 4 (peggiore). Un intervallo compreso tra un minimo di 4 e un massimo di 16. Punteggio del questionario di Jarad e Sequeiros - variazioni rispetto al basale al giorno 7 e al giorno 14
variazioni rispetto al basale al giorno 7 e al giorno 14
Variazione rispetto al basale in peso
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21/Fine dello studio
Peso (kg) per visita - ANCOVA con dati osservati
Basale fino al giorno 21/Fine dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NovaBiotics Ltd.

Collaboratori

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

22 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NBTCS02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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