Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de dosering, werkzaamheid en veiligheid van orale cysteamine bij volwassen patiënten met exacerbaties van cystische fibrose (CARE-CF1)

13 april 2021 bijgewerkt door: NovaBiotics Ltd.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen waarin het optimale dosisregime, de werkzaamheid en veiligheid van het toevoegen van orale cysteamine wordt onderzocht bij volwassen patiënten die worden behandeld voor een exacerbatie van CF-geassocieerde longziekte

Deze studie onderzoekt het gebruik van cysteamine bij de behandeling van volwassenen met Cystic Fibrosis die een exacerbatie van CF-geassocieerde longziekte ervaren. Er zijn zes verschillende mogelijke doseringsregimes, waaronder een placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met 6 armen om het optimale doseringsregime, de werkzaamheid en veiligheid van cysteamine te onderzoeken bij de behandeling van volwassen patiënten met CF die een exacerbatie van CF-geassocieerde longaandoeningen ervaren. ziekte. Patiënten zullen worden gescreend voor de studie en in aanmerking komende patiënten zullen worden gerandomiseerd om cysteamine of placebo te krijgen als aanvullende therapie bij hun standaardbehandeling voor CF-geassocieerde longziekte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

91

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italië, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica
  • Verenigd Koninkrijk
      • Dundee, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Verenigd Koninkrijk, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. CF-geassocieerde longziekte met gedocumenteerde voorgeschiedenis van chronische infectie met gramnegatief(e) organisme(n)
  2. Gevestigde patiënt van het CF Multi Disciplinair Team (MDT) van de hoofdonderzoeker
  3. Leeftijd ≥18 jaar
  4. Gewicht >40 kg
  5. FEV1 >30% van voorspeld binnen de 6 maanden voorafgaand aan studie-exacerbatie
  6. Bij het basisbezoek: ervaren van een nieuwe exacerbatie van CF-geassocieerde longziekte (gebaseerd op de beoordeling door de onderzoeker van ≥ 4 symptomen aanwezig volgens de Fuchs-criteria) waarvoor een behandeling met een aminoglycoside-antibioticum nodig is

  7. Vrouwen die zwanger kunnen worden, worden opgenomen als ze ofwel seksueel inactief zijn (seksuele onthouding gedurende 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel die doorgaat tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, ofwel een van de volgende zeer effectieve anticonceptiva gebruiken (d.w.z. resulteert in <1% faalpercentage bij consistent en correct gebruik) methoden in deze studie:

    1. spiraaltje (IUD);
    2. chirurgische sterilisatie van de partner (vasectomie gedurende minimaal 6 maanden);
    3. gecombineerde (oestrogeen- of progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met de remming van de ovulatie (oraal, intravaginaal of transdermaal);
    4. hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met de remming van de ovulatie (oraal, injecteerbaar of implanteerbaar);
    5. intra-uterien hormoonafgiftesysteem (IUS);
    6. bilaterale occlusie van de eileiders.
  8. Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in om gedurende ten minste 28 dagen na de laatste dosis seksueel inactief te blijven of dezelfde anticonceptiemethode te gebruiken.

  9. Een vrouw die niet zwanger kan worden, moet ten minste 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een van de volgende sterilisatieprocedures hebben ondergaan:

    1. hysteroscopische sterilisatie;
    2. bilaterale tubaligatie of bilaterale salpingectomie;
    3. hysterectomie;
    4. bilaterale ovariëctomie; of postmenopauzaal zijn met amenorroe gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en serumspiegels van follikelstimulerend hormoon (FSH) die overeenkomen met de postmenopauzale status.
  10. Een niet-gevasectomeerde mannelijke proefpersoon stemt ermee in een condoom met zaaddodend middel te gebruiken of zich te onthouden van geslachtsgemeenschap tijdens de studie tot 90 dagen na de laatste dosis studiemedicatie en de vrouwelijke partner stemt ermee in om te voldoen aan opname 7 of 9. Voor een gesteriliseerde man die zijn vasectomie 6 maanden of langer voor aanvang van de studie heeft ondergaan, is het verplicht om een ​​condoom te gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap. Een man die minder dan 6 maanden voor aanvang van de studie gesteriliseerd is, moet dezelfde beperkingen volgen als een niet-gevasectomiseerde man.
  11. Indien mannelijk, stemt ermee in geen sperma te doneren vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 90 dagen na toediening.
  12. Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten en -procedures, inclusief het opwekken van sputum, indien nodig
  13. Bereid en in staat om ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Overgevoelig voor cysteamine of voor één van de hulpstoffen
  2. Overgevoelig voor penicillamine
  3. Ontvanger van transplantatie
  4. Deelname aan een andere interventionele klinische onderzoeksstudie (deelname aan observationele studies is geen uitsluiting) binnen 30 dagen na baseline (dag 0), en elke geplande deelname aan een interventionele klinische onderzoeksstudie voor de duur van deze studie
  5. Als vrouw, zwangerschap, geplande zwangerschap of borstvoeding
  6. Elke andere significante ziekte/aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt in gevaar brengt vanwege deelname aan het onderzoek, of die de resultaten van het onderzoek of het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen kan beïnvloeden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Hoge dosis, eenmaal per dag
Patiënt neemt 's ochtends één orale dosis Cysteamine (hoge dosis) per dag. De patiënt neemt twee orale placebodoses, één halverwege de dag en één 's avonds.
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo orale capsule
Geneesmiddel: Cysteamine
Orale cysteamine-capsule
Andere namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oraal
Actieve vergelijker: Hoge dosis, tweemaal per dag
Patiënt neemt twee orale doses cysteamine (hoge dosis) per dag, één 's ochtends en één 's avonds. De patiënt neemt halverwege de dag één orale placebodosis.
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo orale capsule
Geneesmiddel: Cysteamine
Orale cysteamine-capsule
Andere namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oraal
Actieve vergelijker: Hoge dosis, drie keer per dag
Patiënt neemt drie orale doses cysteamine (hoge dosis) per dag, één 's ochtends, één 's middags en één 's avonds.
Geneesmiddel: Cysteamine
Orale cysteamine-capsule
Andere namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oraal
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënt neemt drie orale doses placebo, één 's morgens, één halverwege de dag en één 's avonds.
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo orale capsule
Actieve vergelijker: Lage dosis, drie keer per dag
Patiënt neemt drie orale doses cysteamine (lage dosis) per dag, één 's ochtends, één 's middags en één 's avonds.
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo orale capsule
Geneesmiddel: Cysteamine
Orale cysteamine-capsule
Andere namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oraal
Actieve vergelijker: Gemiddelde dosis, drie keer per dag
Patiënt neemt drie orale doses cysteamine (gemiddelde dosis) per dag, één 's ochtends, één 's middags en één 's avonds.
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Placebo orale capsule
Geneesmiddel: Cysteamine
Orale cysteamine-capsule
Andere namen:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex oraal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in sputumbacteriële belasting
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Verandering vanaf baseline tot dag 21 in log10 cfu/ml getransformeerde totale gramnegatieve sputumbacteriebelasting
Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Veiligheid en verdraagbaarheid beoordeeld aan de hand van het aantal proefpersonen met bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Beoordeeld door variabelen zoals bijwerkingen (AE's), laboratoriumbeoordelingen, lichamelijk onderzoek en vitale functies.
Basislijn tot en met dag 21/einde studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in neutrofiele elastase-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Werkelijke waarden en verandering ten opzichte van baseline in neutrofiele elastase-niveaus werden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken per bezoek voor elke behandelingsgroep en elke TDD-groep voor de ITT-populatie.
Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Verandering van baseline in sputum IL8
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Sputum IL-8-niveaus per bezoek - Covariaat aangepaste ANCOVA met waargenomen gegevens ITT-populatie
Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Wijziging ten opzichte van baseline in FEV1
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Verandering ten opzichte van baseline in FEV1 procent voorspeld (%) - covariaat aangepaste ANCOVA met waargenomen gegevens ITT-populatie
Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Verandering van basislijn in BMI
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
BMI (kg/m^2) per bezoek - ANCOVA met waargenomen gegevens ITT-populatie
Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Verandering van baseline in C-reactief proteïne
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
Verandering ten opzichte van baseline in C-reactief proteïne bij bezoeken 7, 14 en 21
Basislijn tot en met dag 21
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal leukocyten in het bloed
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Aantal leukocyten in het bloed (10^9 leukocyten/l) per bezoek - ANCOVA met waargenomen gegevens ITT-populatie
Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Beoordeling van bloedcysteaminespiegels
Tijdsspanne: Dag 14
Bestudeer het geneesmiddelplasma op dag 14 van de veiligheidspopulatie
Dag 14
Beoordeling van Sputum Cysteamine-niveaus
Tijdsspanne: Dag 14
Bestudeer de sputumconcentraties van het geneesmiddel op dag 14 van de veiligheidspopulatie
Dag 14
Wijziging ten opzichte van baseline in CFRSD-CRISS
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Cystic Fibrosis Respiratoir Symptomen Dagboek (CFRSD) - Chronische Respiratoire Infectie Symptomenschaal (CRISS) CRFSD-CRISS: De CFRSD is een PROM met 16 items om het effect van de behandeling op de ernst van de symptomen van acute luchtweginfecties te evalueren. met CF (d.w.z. CFRSD-CRISS) en om de emotionele en activiteitseffecten van deze symptomen te beoordelen. Het algehele CRISS-scorebereik is 0-100, waarbij 100 de meest ernstige symptomen zijn. De CFRSD-CRISS is een gevalideerde eendimensionale schaal gebaseerd op een subset van 8 items uit de CFRSD-vragenlijst die de ernst van de symptomen in de afgelopen 24 uur kwantificeert om de omvang vast te leggen van symptomen bij stabiele CF, tijdens medisch behandelde CF-exacerbaties en tijdens het herstel van een exacerbatie. De 8 items op de CFRSD-CRISS werden gescoord met behulp van een 5-punts Likert-schaal variërend van 0 (geen symptoom) tot 4 (de hoogste mate van ernst). Dus scorebereik van 0-32.
Basislijn tot en met dag 21
Wijziging vanaf basislijn in CFQ-R
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
De CFQ-R is een ziektespecifieke KvL-maatstaf (gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven) die zowel generieke als CF-specifieke schalen bevat en meet het functioneren gedurende de voorgaande 2 weken. Elke CFQ-R-schaal leverde gestandaardiseerde scores op van 0 tot 100; hogere scores duidden op een betere HRQOL
Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Verandering ten opzichte van baseline in Jarad en Sequeiros Symptom Score Questionnaire
Tijdsspanne: veranderingen ten opzichte van baseline op dag 7 en dag 14
De Jarad en Sequeiros Symptom Questionnaire (Jarad, 2012) is een eenvoudige door deelnemers ingevulde vragenlijst die veranderingen in de symptomen van deelnemers gerelateerd aan verschillende aspecten van de ademhalingsfunctie tijdens een CF-exacerbatie beoordeelt en evalueert. De vragenlijst bestaat uit 4 vragen, elk beantwoord op een 4-puntsschaal gaande van 1 (beste) tot 4 (slechtste). Een bereik van minimaal 4 tot maximaal16. Jarad en Sequeiros vragenlijstscore - veranderingen ten opzichte van baseline op dag 7 en dag 14
veranderingen ten opzichte van baseline op dag 7 en dag 14
Verandering van basislijn in gewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 21/einde studie
Gewicht (kg) per bezoek - ANCOVA met waargenomen gegevens
Basislijn tot en met dag 21/einde studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NovaBiotics Ltd.

Medewerkers

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

22 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBTCS02

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Placebo orale capsule

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren