Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af dosering, effektivitet og sikkerhed af oral cysteamin hos voksne patienter med cystisk fibrose-eksacerbationer (CARE-CF1)

13. april 2021 opdateret af: NovaBiotics Ltd.

En randomiseret, dobbeltblind, parallel gruppe, placebokontrolleret undersøgelse, der undersøger den optimale dosisregimen, effektiviteten og sikkerheden ved at tilføje oral cysteamin hos voksne patienter, der behandles for en forværring af CF-associeret lungesygdom

Denne undersøgelse undersøger brugen af ​​cysteamin i behandlingen af ​​voksne med cystisk fibrose, som oplever en forværring af CF-associeret lungesygdom. Der er seks forskellige potentielle doseringsregimer, herunder en, der er placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, 6-arms studie for at undersøge det optimale dosisregime, effektivitet og sikkerhed af cysteamin i behandlingen af ​​voksne patienter med CF, som oplever en forværring af CF-associeret lunge. sygdom. Patienter vil blive screenet til undersøgelsen, og kvalificerede patienter vil blive randomiseret til at modtage enten cysteamin eller placebo som tilføjelsesbehandling til deres standardbehandlingsbehandling for CF-associeret lungesygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

91

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Dundee, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Det Forenede Kongerige, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. CF-associeret lungesygdom med dokumenteret historie med kronisk infektion med gramnegative organisme(r)
  2. Etableret patient i Principal Investigator's CF Multi Disciplinary Team (MDT)
  3. Alder ≥18 år
  4. Vægt >40 kg
  5. FEV1 >30 % af forudsagt inden for de 6 måneder forud for undersøgelsens eksacerbation
  6. Ved baseline-besøget: opleve en ny forværring af CF-associeret lungesygdom (baseret på Investigators vurdering af ≥4 symptomer til stede på Fuchs' kriterier), der kræver behandling, der inkluderer et aminoglykosid-antibiotikum

  7. Kvinder i den fødedygtige alder vil blive inkluderet, hvis de enten er seksuelt inaktive (seksuelt afholdende i 14 dage før den første dosis af forsøgslægemidlet fortsætter i 28 dage efter den sidste lægemiddeldosis i undersøgelsen, eller hvis de bruger et af følgende meget effektive præventionsmidler (dvs. resulterer i <1 % fejlrate, når de bruges konsekvent og korrekt) metoder i dette forsøg:

    1. intrauterin enhed (IUD);
    2. kirurgisk sterilisering af partneren (vasektomi i minimum 6 måneder);
    3. kombineret (østrogen- eller gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (enten oral, intravaginal eller transdermal);
    4. hormonel prævention med kun gestagen forbundet med hæmning af ægløsning (enten oral, injicerbar eller implanterbar);
    5. intrauterint hormonfrigørende system (IUS);
    6. bilateral tubal okklusion.
  8. Kvinder i den fødedygtige alder accepterer at forblive seksuelt inaktive eller at beholde den samme præventionsmetode i mindst 28 dage efter den sidste dosis.

  9. En kvinde, der ikke er i den fødedygtige alder, skal have gennemgået en af ​​følgende steriliseringsprocedurer mindst 6 måneder før den første lægemiddeldosis i undersøgelsen:

    1. hysteroskopisk sterilisering;
    2. bilateral tubal ligering eller bilateral salpingektomi;
    3. hysterektomi;
    4. bilateral oophorektomi; eller være postmenopausal med amenoré i mindst 1 år før den første lægemiddeldosis i undersøgelsen og follikelstimulerende hormon (FSH) serumniveauer i overensstemmelse med postmenopausal status.
  10. En ikke-vasektomiseret mandlig forsøgsperson indvilliger i at bruge et kondom med spermicid eller afholde sig fra samleje under undersøgelsen indtil 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin, og den kvindelige partner accepterer at overholde inklusion 7 eller 9. For en vasektomiseret mand, der har fået foretaget sin vasektomi 6 måneder eller mere før studiestart, er det påkrævet, at de bruger kondom under samleje. En mand, der er blevet vasektomieret mindre end 6 måneder før studiestart, skal følge de samme begrænsninger som en ikke-vasektomiseret mand.
  11. Hvis en mand, indvilliger i ikke at donere sæd fra den første dosis af lægemidlet før 90 dage efter dosering.
  12. Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer, herunder induktion af sputum, hvis nødvendigt
  13. Villig og i stand til at give underskrevet og dateret informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsom over for cysteamin eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  2. Overfølsom over for penicillamin
  3. Transplantationsmodtager
  4. Deltagelse i enhver anden interventionel klinisk forskningsundersøgelse (deltagelse i observationsundersøgelser er ikke udelukkende) inden for 30 dage efter baseline (dag 0), og enhver planlagt deltagelse i en interventionel klinisk forskningsundersøgelse i løbet af denne undersøgelse
  5. Hvis kvinde, graviditet, planlagt graviditet eller amning
  6. Enhver anden væsentlig sygdom/lidelse, som efter investigators mening enten bringer patienten i fare på grund af undersøgelsesdeltagelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller patientens mulighed for at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Høj dosis, én gang om dagen
Patienten tager en oral dosis Cysteamin (høj dosis) om dagen om morgenen. Patienten tager to orale placebodoser, en midt på dagen og en om aftenen.
Medicin: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Medicin: Cysteamin
Oral cysteamin kapsel
Andre navne:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Høj dosis, to gange om dagen
Patienten tager to orale doser Cysteamin (høj dosis) om dagen, en om morgenen og en om aftenen. Patienten tager én oral placebo-dosis midt på dagen.
Medicin: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Medicin: Cysteamin
Oral cysteamin kapsel
Andre navne:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Høj dosis, tre gange om dagen
Patienten tager tre orale doser Cysteamin (høj dosis) om dagen, en om morgenen, en midt på dagen og en om aftenen.
Medicin: Cysteamin
Oral cysteamin kapsel
Andre navne:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Placebo komparator: Placebo
Patienten tager tre orale doser placebo, en om morgenen, en midt på dagen og en om aftenen.
Medicin: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Aktiv komparator: Lav dosis, tre gange om dagen
Patienten tager tre orale doser Cysteamin (lav dosis) om dagen, en om morgenen, en midt på dagen og en om aftenen.
Medicin: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Medicin: Cysteamin
Oral cysteamin kapsel
Andre navne:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Mellemklasse dosis, tre gange om dagen
Patienten tager tre orale doser af cysteamin (mellem dosis) om dagen, en om morgenen, en midt på dagen og en om aftenen.
Medicin: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Medicin: Cysteamin
Oral cysteamin kapsel
Andre navne:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i sputumbakteriebelastning
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Ændring fra baseline til dag 21 i log10 cfu/ml transformeret total gram negativ sputumbakteriebelastning
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet ud fra antallet af forsøgspersoner med uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Vurderet af variabler såsom uønskede hændelser (AE'er), laboratorievurderinger, fysiske undersøgelser og vitale tegn.
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i neutrofile elastaseniveauer
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Faktiske værdier og ændring fra baseline i neutrofile elastase-niveauer blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik ved besøg for hver behandlingsgruppe og hver TDD-gruppe for ITT-populationen.
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Ændring fra baseline i Sputum IL8
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Sputum IL-8-niveauer ved besøg - Kovariatjusteret ANCOVA med observerede data ITT-population
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Ændring fra baseline i FEV1
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Ændring fra baseline i FEV1 procent forudsagt (%) - Kovariatjusteret ANCOVA med observerede data ITT-population
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Ændring fra baseline i BMI
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
BMI (kg/m^2) ved besøg - ANCOVA med observerede data ITT-population
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Ændring fra baseline i C-reaktivt protein
Tidsramme: Baseline til og med dag 21
Ændring fra baseline i C-reaktivt protein ved besøg 7, 14 og 21
Baseline til og med dag 21
Ændring fra baseline i blodleukocyttal
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Blodleukocyttal (10^9 leukocytter/L) ved besøg - ANCOVA med observerede data ITT-population
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Vurdering af blodcysteaminniveauer
Tidsramme: Dag 14
Undersøg lægemiddelplasma på dag 14 sikkerhedspopulation
Dag 14
Vurdering af sputumcysteaminniveauer
Tidsramme: Dag 14
Undersøg lægemiddelopspytkoncentrationer på dag 14 sikkerhedspopulation
Dag 14
Ændring fra baseline i CFRSD-CRISS
Tidsramme: Baseline frem til dag 21
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Cystisk Fibrose Respiratory Symptom Diary (CFRSD)-Kronisk Respiratorisk Infektion Symptom Scale (CRISS) CRFSD-CRISS: CFRSD er en 16-elements PROM til at evaluere effekten af ​​behandling på sværhedsgraden af ​​symptomer på akutte luftvejsinfektioner forbundet med CF (dvs. CFRSD-CRISS) og for at vurdere de følelsesmæssige og aktivitetsmæssige virkninger af disse symptomer. Det overordnede CRISS-scoreinterval er 0-100, hvor 100 er de mest alvorlige symptomer. CFRSD-CRISS er en valideret endimensionel skala baseret på en undergruppe af 8 elementer fra CFRSD-spørgeskemaet, der kvantificerer symptomernes sværhedsgrad for de foregående 24 timer for at fange størrelsen af symptomer ved stabil CF, under medicinsk behandlede CF-eksacerbationer og under bedring efter en eksacerbation. De 8 punkter på CFRSD-CRISS blev scoret ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala fra 0 (ingen symptom) til 4 (den højeste grad af sværhedsgrad). Så en score på 0-32.
Baseline frem til dag 21
Skift fra baseline i CFQ-R
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
CFQ-R er et sygdomsspecifikt HRQOL-mål (sundhedsrelateret livskvalitet), der indeholder både generiske og CF-specifikke skalaer og mål, der har fungeret i løbet af de foregående 2 uger. Hver CFQ-R-skala gav standardiserede scorer fra 0 til 100; højere score indikerede bedre HRQOL
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Ændring fra baseline i Jarad og Sequeiros Symptom Score spørgeskema
Tidsramme: ændringer fra baseline på dag 7 og dag 14
Jarad og Sequeiros Symptom Questionnaire (Jarad, 2012) er et simpelt deltagerudfyldt spørgeskema, der vurderer og evaluerer ændringer i deltagersymptomer relateret til forskellige aspekter af respiratorisk funktion under en CF-eksacerbation. Spørgeskemaet består af 4 spørgsmål, der hver besvares på en 4-trins skala fra 1 (bedst) til 4 (dårligst). Et interval på minimum 4 til maksimum16. Jarad og Sequeiros spørgeskemaresultat - ændringer fra baseline på dag 7 og dag 14
ændringer fra baseline på dag 7 og dag 14
Ændring fra baseline i vægt
Tidsramme: Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen
Vægt (kg) ved besøg - ANCOVA med observerede data
Baseline til og med dag 21/slut af undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NovaBiotics Ltd.

Samarbejdspartnere

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2016

Først opslået (Skøn)

22. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBTCS02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo oral kapsel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner