Badanie dotyczące dawkowania, skuteczności i bezpieczeństwa doustnej cysteaminy u dorosłych pacjentów z zaostrzeniami mukowiscydozy (CARE-CF1)

Kryteria przyjęcia:

1. Choroba płuc związana z mukowiscydozą z udokumentowanym wywiadem przewlekłego zakażenia drobnoustrojami Gram-ujemnymi
2. Stały pacjent wielodyscyplinarnego zespołu mukowiscydozy głównego badacza (MDT)
3. Wiek ≥18 lat
4. Waga >40 kg
5. FEV1 >30% wartości należnej w ciągu 6 miesięcy poprzedzających zaostrzenie w badaniu
6. Podczas wizyty wyjściowej: nowe zaostrzenie choroby płuc związanej z mukowiscydozą (na podstawie oceny badacza obejmującej ≥ 4 objawy według kryteriów Fuchsa) wymagające leczenia obejmującego antybiotyk aminoglikozydowy

7. Kobiety w wieku rozrodczym zostaną uwzględnione, jeśli są nieaktywne seksualnie (abstynencja seksualna przez 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku utrzymująca się przez 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub stosujące jeden z następujących wysoce skutecznych środków antykoncepcyjnych (tj. powoduje wskaźnik niepowodzeń <1%, jeśli jest stosowany konsekwentnie i prawidłowo) metody w tej próbie:

   1. wkładka wewnątrzmaciczna (IUD);
   2. sterylizacja chirurgiczna partnera (wazektomia przez minimum 6 miesięcy);
   3. złożone (zawierające estrogen lub progestagen) hormonalne środki antykoncepcyjne związane z hamowaniem owulacji (doustne, dopochwowe lub przezskórne);
   4. antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen, związana z hamowaniem owulacji (doustna, w postaci zastrzyków lub w postaci implantu);
   5. wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (IUS);
   6. obustronna niedrożność jajowodów.
8. Kobiety w wieku rozrodczym zgadzają się pozostać nieaktywne seksualnie lub stosować tę samą metodę antykoncepcji przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.

9. Kobieta w wieku rozrodczym musi przejść jedną z następujących procedur sterylizacji co najmniej 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku:

   1. sterylizacja histeroskopowa;
   2. obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronna salpingektomia;
   3. usunięcie macicy;
   4. obustronne wycięcie jajników; lub być po menopauzie z brakiem miesiączki przez co najmniej 1 rok przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i mieć poziomy hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy zgodne ze stanem po menopauzie.
10. Mężczyzna, który nie został poddany wazektomii, zgadza się używać prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym lub powstrzymać się od współżycia seksualnego podczas badania do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, a partnerka zgadza się przestrzegać włączenia 7 lub 9. W przypadku mężczyzny po wazektomii, który przeszedł wazektomię 6 miesięcy lub dłużej przed rozpoczęciem badania, wymagane jest używanie prezerwatywy podczas stosunku płciowego. Mężczyzna, który został poddany wazektomii mniej niż 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania, musi podlegać tym samym ograniczeniom, co mężczyzna, który nie został poddany wazektomii.
11. Jeśli jest mężczyzną, zgadza się nie oddawać nasienia od pierwszej dawki badanego leku do 90 dni po podaniu.
12. Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu, w tym indukcji plwociny, jeśli to konieczne
13. Chętny i zdolny do dostarczenia podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

1. Nadwrażliwość na cysteaminę lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
2. Nadwrażliwość na penicylaminę
3. Biorca przeszczepu
4. Udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym (uczestnictwo w badaniach obserwacyjnych nie wyklucza) w ciągu 30 dni od daty rozpoczęcia badania (dzień 0) oraz każdy planowany udział w interwencyjnym badaniu klinicznym na czas trwania tego badania
5. Jeśli kobieta, ciąża, planowana ciąża lub karmienie piersią
6. Każda inna istotna choroba/zaburzenie, które zdaniem Badacza naraża pacjenta na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub może wpłynąć na wyniki badania lub zdolność pacjenta do udziału w badaniu