Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av dosering, effektivitet och säkerhet av oralt cysteamin hos vuxna patienter med exacerbationer av cystisk fibros (CARE-CF1)

13 april 2021 uppdaterad av: NovaBiotics Ltd.

En randomiserad, dubbelblind, parallell grupp, placebokontrollerad studie som undersöker den optimala dosregimen, effektiviteten och säkerheten av att tillsätta oralt cysteamin hos vuxna patienter som behandlas för en exacerbation av CF-associerad lungsjukdom

Denna studie undersöker användningen av cysteamin vid behandling av vuxna med cystisk fibros som upplever en exacerbation av CF-associerad lungsjukdom. Det finns sex olika potentiella doseringsregimer, inklusive en som är placebo.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, 6-armad studie för att undersöka den optimala dosregimen, effektiviteten och säkerheten för cysteamin vid behandling av vuxna patienter med CF som upplever en exacerbation av CF-associerad lunga sjukdom. Patienter kommer att screenas för studien och kvalificerade patienter kommer att randomiseras för att få antingen cysteamin eller placebo som tilläggsbehandling till sin standardbehandling för CF-associerad lungsjukdom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

91

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica
  • Storbritannien
      • Dundee, Storbritannien, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Storbritannien, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Storbritannien, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Storbritannien, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. CF-associerad lungsjukdom med dokumenterad historia av kronisk infektion med gramnegativ(a) organism(er)
  2. Etablerad patient i huvudutredarens CF Multi Disciplinary Team (MDT)
  3. Ålder ≥18 år
  4. Vikt >40 kg
  5. FEV1 >30 % av förutspått inom 6 månader före studieexacerbation
  6. Vid baslinjebesöket: upplevde en ny exacerbation av CF-associerad lungsjukdom (baserat på utredarens bedömning av ≥4 symtom enligt Fuchs kriterier) som kräver behandling som inkluderar ett aminoglykosidantibiotikum

  7. Kvinnor i fertil ålder kommer att inkluderas om de antingen är sexuellt inaktiva (sexuellt abstinenta i 14 dagar före den första studieläkemedelsdosen som fortsätter i 28 dagar efter den sista studieläkemedelsdosen, eller använder något av följande mycket effektiva preventivmedel (dvs. resulterar i <1 % felfrekvens när de används konsekvent och korrekt) metoder i detta försök:

    1. intrauterin enhet (IUD);
    2. kirurgisk sterilisering av partnern (vasektomi i minst 6 månader);
    3. kombinerad (östrogen- eller gestageninnehållande) hormonell preventivmetod associerad med hämning av ägglossning (antingen oralt, intravaginalt eller transdermalt);
    4. hormonella preventivmedel endast för gestagen associerad med hämning av ägglossning (antingen oralt, injicerbart eller implanterbart);
    5. intrauterint hormonfrisättande system (IUS);
    6. bilateral tubal ocklusion.
  8. Kvinnor i fertil ålder går med på att förbli sexuellt inaktiva eller att behålla samma preventivmetod i minst 28 dagar efter den sista dosen.

  9. En kvinna som inte är fertil måste ha genomgått en av följande steriliseringsprocedurer minst 6 månader före den första studieläkemedlets dos:

    1. hysteroskopisk sterilisering;
    2. bilateral tubal ligering eller bilateral salpingektomi;
    3. hysterektomi;
    4. bilateral ooforektomi; eller vara postmenopausal med amenorré i minst 1 år före den första studieläkemedelsdosen och follikelstimulerande hormon (FSH) serumnivåer i överensstämmelse med postmenopausala status.
  10. En icke-vasektomiserad manlig försöksperson samtycker till att använda kondom med spermiedödande medel eller avstå från samlag under studien tills 90 dagar efter den sista dosen av studiemedicinering och den kvinnliga partnern samtycker till att följa inkludering 7 eller 9. För en vasektomerad man som har genomgått sin vasektomi 6 månader eller mer innan studiestart krävs att de använder kondom vid samlag. En man som har vasektomiserats mindre än 6 månader före studiestart måste följa samma restriktioner som en icke-vasektomerad hane.
  11. Om en man, går med på att inte donera spermier från den första studieläkemedelsdosen förrän 90 dagar efter dosering.
  12. Villig och kan följa alla protokollkrav och procedurer, inklusive induktion av sputum vid behov
  13. Vill och kan ge undertecknat och daterat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Överkänslig mot cysteamin eller mot något hjälpämne
  2. Överkänslig mot penicillamin
  3. Transplantationsmottagare
  4. Deltagande i någon annan interventionell klinisk forskningsstudie (deltagande i observationsstudier är inte uteslutande) inom 30 dagar efter Baseline (Dag 0), och eventuellt planerat deltagande i en interventionell klinisk forskningsstudie under hela denna studie.
  5. Om kvinna, graviditet, planerad graviditet eller amning
  6. Varje annan betydande sjukdom/störning som, enligt utredarens uppfattning, antingen sätter patienten i riskzonen på grund av studiedeltagande, eller kan påverka studiens resultat eller patientens förmåga att delta i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Hög dos, en gång per dag
Patienten tar en oral dos Cysteamine (hög dos) per dag, på morgonen. Patienten tar två orala placebodoser, en mitt på dagen och en på kvällen.
Läkemedel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Läkemedel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andra namn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Hög dos, två gånger per dag
Patienten tar två orala doser Cysteamine (hög dos) per dag, en på morgonen och en på kvällen. Patienten tar en oral placebodos mitt på dagen.
Läkemedel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Läkemedel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andra namn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Hög dos, tre gånger om dagen
Patienten tar tre orala doser Cysteamine (hög dos) per dag, en på morgonen, en mitt på dagen och en på kvällen.
Läkemedel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andra namn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Placebo-jämförare: Placebo
Patienten tar tre orala doser placebo, en på morgonen, en mitt på dagen och en på kvällen.
Läkemedel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Aktiv komparator: Låg dos, tre gånger per dag
Patienten tar tre orala doser Cysteamine (låg dos) per dag, en på morgonen, en mitt på dagen och en på kvällen.
Läkemedel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Läkemedel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andra namn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Mellanstor dos, tre gånger per dag
Patienten tar tre orala doser cysteamin (mellandos) per dag, en på morgonen, en mitt på dagen och en på kvällen.
Läkemedel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Läkemedel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andra namn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje i sputumbakteriebelastning
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
Ändring från baslinje till dag 21 i log10 cfu/ml transformerad total gramnegativ sputumbakteriebelastning
Baslinje till och med dag 21/studieslut
Säkerhet och tolerabilitet bedöms utifrån antalet försökspersoner med biverkningar
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
Bedöms av variabler som biverkningar (AE), laboratoriebedömningar, fysiska undersökningar och vitala tecken.
Baslinje till och med dag 21/studieslut

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i neutrofila elastasnivåer
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
Faktiska värden och förändring från baslinjen i neutrofila elastasnivåer sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik per besök för varje behandlingsgrupp och varje TDD-grupp för ITT-populationen.
Baslinje till och med dag 21/studieslut
Ändra från baslinjen i sputum IL8
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
Sputum IL-8-nivåer efter besök - Kovariatjusterad ANCOVA med observerade data ITT-population
Baslinje till och med dag 21/studieslut
Ändra från baslinjen i FEV1
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
Förändring från baslinjen i FEV1 Procent Predicted (%) - Kovariatjusterad ANCOVA med observerade data ITT-population
Baslinje till och med dag 21/studieslut
Ändring från baslinjen i BMI
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
BMI (kg/m^2) per besök - ANCOVA med observerade data ITT-population
Baslinje till och med dag 21/studieslut
Förändring från baslinjen i C-reaktivt protein
Tidsram: Baslinje till och med dag 21
Förändring från baslinjen i C-reaktivt protein vid besök 7, 14 och 21
Baslinje till och med dag 21
Förändring från baslinje i blodleukocytantal
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
Antal blodleukocyter (10^9 leukocyter/L) efter besök - ANCOVA med observerade data ITT-population
Baslinje till och med dag 21/studieslut
Bedömning av blodcysteaminnivåer
Tidsram: Dag 14
Studera Drug Plasma vid Dag 14 Säkerhetspopulation
Dag 14
Bedömning av sputumcysteaminnivåer
Tidsram: Dag 14
Studera Drug Sputum Concentrations at Day 14 Safety Population
Dag 14
Ändra från baslinjen i CFRSD-CRISS
Tidsram: Baslinje fram till dag 21
Genomsnittlig förändring från baslinjen i cystisk fibros andningssymtomdagbok (CFRSD)-Kronisk luftvägsinfektionssymtomskala (CRISS) CRFSD-CRISS: CFRSD är ett 16-elements PROM för att utvärdera effekten av behandling på svårighetsgraden av symtom på akuta luftvägsinfektioner associerade med CF (dvs. CFRSD-CRISS) och för att bedöma de känslomässiga och aktivitetsmässiga effekterna av dessa symtom. Det totala CRISS-poängintervallet är 0-100, där 100 är de allvarligaste symtomen. CFRSD-CRISS är en validerad endimensionell skala baserad på en delmängd av 8 poster från CFRSD-enkäten som kvantifierar symtomens svårighetsgrad under de senaste 24 timmarna för att fånga magnituden av symtom vid stabil CF, under medicinskt behandlade CF-exacerbationer och under återhämtning från en exacerbation. De 8 objekten på CFRSD-CRISS poängsattes med hjälp av en 5-punkts Likert-skala som sträckte sig från 0 (inga symptom) till 4 (den högsta graden av svårighetsgrad). Så poängintervallet 0-32.
Baslinje fram till dag 21
Ändra från baslinjen i CFQ-R
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
CFQ-R är ett sjukdomsspecifikt HRQOL-mått (Health related quality of life) som innehåller både generiska och CF-specifika skalor och mått som har fungerat under de senaste 2 veckorna. Varje CFQ-R-skala gav standardiserade poäng från 0 till 100; högre poäng indikerade bättre HRQOL
Baslinje till och med dag 21/studieslut
Ändra från baslinjen i Jarad och Sequeiros Symptom Score Questionnaire
Tidsram: förändringar från baslinjen vid dag 7 och dag 14
Jarad och Sequeiros Symptom Questionnaire (Jarad, 2012) är ett enkelt deltagarbesvarat frågeformulär som bedömer och utvärderar förändringar i deltagarsymtom relaterade till olika aspekter av andningsfunktionen under en CF-exacerbation. Enkäten består av 4 frågor som var och en besvaras på en 4-gradig skala från 1 (bäst) till 4 (sämst). Ett intervall på minst 4 till maximum16. Jarad och Sequeiros frågeformulärpoäng - ändras från baslinjen vid dag 7 och dag 14
förändringar från baslinjen vid dag 7 och dag 14
Ändring från baslinjen i vikt
Tidsram: Baslinje till och med dag 21/studieslut
Vikt (kg) vid besök - ANCOVA med observerade data
Baslinje till och med dag 21/studieslut

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NovaBiotics Ltd.

Samarbetspartners

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2016

Första postat (Uppskatta)

22 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBTCS02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Placebo oral kapsel

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera