Um estudo da dosagem, eficácia e segurança da cisteamina oral em pacientes adultos com exacerbações de fibrose cística (CARE-CF1)

Critério de inclusão:

1. Doença pulmonar associada à FC com história documentada de infecção crônica por organismo(s) Gram-negativo(s)
2. Paciente estabelecido da Equipe Multidisciplinar (MDT) de CF do Investigador Principal
3. Idade ≥18 anos
4. Peso >40 kg
5. VEF1 > 30% do previsto nos 6 meses anteriores à exacerbação do estudo
6. Na consulta inicial: experimentar uma nova exacerbação da doença pulmonar associada à FC (com base na avaliação do investigador de ≥4 sintomas presentes nos critérios de Fuchs) exigindo tratamento que inclua um antibiótico aminoglicosídeo

7. Mulheres com potencial para engravidar serão incluídas se forem sexualmente inativas (abstinência sexual por 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo, continuando por 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou usando um dos seguintes contraceptivos altamente eficazes (ou seja, resulta em <1% de taxa de falha quando usado de forma consistente e correta) métodos neste ensaio:

   1. dispositivo intrauterino (DIU);
   2. esterilização cirúrgica do parceiro (vasectomia por no mínimo 6 meses);
   3. contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio ou progestagênio) associada à inibição da ovulação (oral, intravaginal ou transdérmica);
   4. contracepção hormonal apenas com progestagênio associada à inibição da ovulação (oral, injetável ou implantável);
   5. sistema de liberação de hormônio intrauterino (SIU);
   6. oclusão tubária bilateral.
8. Mulheres com potencial para engravidar concordam em permanecer sexualmente inativas ou manter o mesmo método anticoncepcional por pelo menos 28 dias após a última dose.

9. Uma mulher sem potencial para engravidar deve ter passado por um dos seguintes procedimentos de esterilização pelo menos 6 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo:

   1. esterilização histeroscópica;
   2. laqueadura tubária bilateral ou salpingectomia bilateral;
   3. histerectomia;
   4. ooforectomia bilateral; ou estar na pós-menopausa com amenorréia por pelo menos 1 ano antes da primeira dose do medicamento do estudo e níveis séricos de hormônio folículo estimulante (FSH) consistentes com o estado pós-menopausa.
10. Um indivíduo do sexo masculino não vasectomizado concorda em usar um preservativo com espermicida ou abster-se de relações sexuais durante o estudo até 90 dias após a última dose da medicação do estudo e a parceira concorda em cumprir a inclusão 7 ou 9. Para um homem vasectomizado que fez sua vasectomia 6 meses ou mais antes do início do estudo, é necessário que usem preservativo durante as relações sexuais. Um homem que foi vasectomizado menos de 6 meses antes do início do estudo deve seguir as mesmas restrições de um homem não vasectomizado.
11. Se for homem, concorda em não doar esperma desde a primeira dose do medicamento do estudo até 90 dias após a dosagem.
12. Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo, incluindo indução de escarro, se necessário
13. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado assinado e datado

Critério de exclusão:

1. Hipersensibilidade à cisteamina ou a qualquer um dos excipientes
2. Hipersensibilidade à penicilamina
3. receptor de transplante
4. Participação em qualquer outro estudo de pesquisa clínica intervencionista (a participação em estudos observacionais não é excludente) dentro de 30 dias da linha de base (dia 0) e qualquer participação planejada em um estudo de pesquisa clínica intervencionista durante a duração deste estudo
5. Se mulher, gravidez, gravidez planejada ou amamentação
6. Qualquer outra doença/distúrbio significativo que, na opinião do investigador, coloque o paciente em risco devido à participação no estudo ou possa influenciar os resultados do estudo ou a capacidade do paciente de participar do estudo