Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av dosering, effektivitet og sikkerhet av oralt cysteamin hos voksne pasienter med cystisk fibrose-eksaserbasjoner (CARE-CF1)

13. april 2021 oppdatert av: NovaBiotics Ltd.

En randomisert, dobbeltblind, parallell gruppe, placebokontrollert studie som undersøker det optimale doseregimet, effektiviteten og sikkerheten ved å tilsette oralt cysteamin hos voksne pasienter som behandles for en forverring av CF-assosiert lungesykdom

Denne studien undersøker bruken av cysteamin i behandlingen av voksne med cystisk fibrose som opplever en forverring av CF-assosiert lungesykdom. Det er seks forskjellige potensielle doseringsregimer, inkludert en som er placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, 6-armet studie for å undersøke det optimale doseregimet, effektiviteten og sikkerheten til cysteamin i behandlingen av voksne pasienter med CF som opplever en forverring av CF-assosiert lunge. sykdom. Pasienter vil bli screenet for studien og kvalifiserte pasienter vil bli randomisert til å motta enten cysteamin eller placebo som tilleggsbehandling til deres standardbehandling for CF-assosiert lungesykdom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

91

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • San Francisco Critical Care Medical Group California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • The Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Padiatrico Bambino Gesu Centro Fibrosi Cistica
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrato di Verona Borgo Trento Centro Fibrosi Cistica
  • Storbritannia
      • Dundee, Storbritannia, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital Scottish Adult Cystic Fibrosis Service
      • Edinburgh, Storbritannia, EH4 3HE
        • Western General Hospital Edinburgh, CF Adults / CF Unit
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • NHS GGC
      • Inverness, Storbritannia, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary Adult CF Centre
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Storbritannia, AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. CF-assosiert lungesykdom med dokumentert historie med kronisk infeksjon med gramnegativ(e) organisme(r)
  2. Etablert pasient i hovedetterforskerens CF Multi Disciplinary Team (MDT)
  3. Alder ≥18 år
  4. Vekt >40 kg
  5. FEV1 >30 % av predikert innen 6 måneder før studieforverring
  6. Ved baseline-besøket: opplever en ny forverring av CF-assosiert lungesykdom (basert på etterforskers vurdering av ≥4 symptomer tilstede på Fuchs-kriteriene) som krever behandling som inkluderer et aminoglykosid-antibiotikum

  7. Kvinner i fertil alder vil bli inkludert hvis de enten er seksuelt inaktive (seksuelt avholdende i 14 dager før den første studiemedikamentdosen fortsetter i 28 dager etter den siste studiemedikamentdosen, eller bruker ett av følgende svært effektive prevensjonsmidler (dvs. resulterer i <1 % feilfrekvens når de brukes konsekvent og riktig) metoder i denne utprøvingen:

    1. intrauterin enhet (IUD);
    2. kirurgisk sterilisering av partneren (vasektomi i minimum 6 måneder);
    3. kombinert (østrogen- eller gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning (enten oral, intravaginal eller transdermal);
    4. hormonell prevensjon med kun gestagen assosiert med hemming av eggløsning (enten oral, injiserbar eller implanterbar);
    5. intrauterint hormonfrigjørende system (IUS);
    6. bilateral tubal okklusjon.
  8. Kvinner i fertil alder godtar å forbli seksuelt inaktive eller å beholde den samme prevensjonsmetoden i minst 28 dager etter siste dose.

  9. En kvinne i ikke-fertil alder må ha gjennomgått en av følgende steriliseringsprosedyrer minst 6 måneder før den første studiemedikamentdosen:

    1. hysteroskopisk sterilisering;
    2. bilateral tubal ligering eller bilateral salpingektomi;
    3. hysterektomi;
    4. bilateral oophorektomi; eller være postmenopausal med amenoré i minst 1 år før den første studiemedikamentdosen og follikkelstimulerende hormon (FSH) serumnivåer i samsvar med postmenopausal status.
  10. En ikke-vasektomisert mannlig forsøksperson samtykker i å bruke kondom med sæddrepende middel eller avstå fra samleie under studien inntil 90 dager etter siste dose med studiemedisin, og den kvinnelige partneren samtykker i å overholde inklusjon 7 eller 9. For en vasektomisert mann som har fått sin vasektomi 6 måneder eller mer før studiestart, kreves det at de bruker kondom under samleie. En mann som har blitt vasektomisert mindre enn 6 måneder før studiestart må følge de samme restriksjonene som en ikke-vasektomiert mann.
  11. Hvis mann, godtar å ikke donere sæd fra den første studiemedikamentdosen før 90 dager etter dosering.
  12. Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer, inkludert induksjon av sputum, om nødvendig
  13. Villig og i stand til å gi signert og datert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsom overfor cysteamin eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene
  2. Overfølsom overfor penicillamin
  3. Transplantasjonsmottaker
  4. Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske forskningsstudier (deltakelse i observasjonsstudier er ikke utelukkende) innen 30 dager etter baseline (dag 0), og eventuell planlagt deltakelse i en intervensjonell klinisk forskningsstudie i løpet av denne studien
  5. Hvis kvinne, graviditet, planlagt graviditet eller amming
  6. Enhver annen betydelig sykdom/lidelse som etter etterforskerens mening enten setter pasienten i fare på grunn av studiedeltakelse, eller kan påvirke resultatene av studien eller pasientens mulighet til å delta i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Høy dose, en gang per dag
Pasienten tar én oral dose Cysteamine (høy dose) per dag om morgenen. Pasienten tar to orale placebodoser, en midt på dagen og en om kvelden.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Legemiddel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andre navn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Høy dose, to ganger om dagen
Pasienten tar to orale doser Cysteamine (høy dose) per dag, en om morgenen og en om kvelden. Pasienten tar én oral placebodose midt på dagen.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Legemiddel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andre navn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Høy dose, tre ganger om dagen
Pasienten tar tre orale doser Cysteamine (høy dose) per dag, en om morgenen, en midt på dagen og en om kvelden.
Legemiddel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andre navn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Placebo komparator: Placebo
Pasienten tar tre orale doser placebo, en om morgenen, en midt på dagen og en om kvelden.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Aktiv komparator: Lav dose, tre ganger om dagen
Pasienten tar tre orale doser Cysteamine (lav dose) per dag, en om morgenen, en midt på dagen og en om kvelden.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Legemiddel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andre navn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral
Aktiv komparator: Middels dose, tre ganger per dag
Pasienten tar tre orale doser Cysteamine (mellomdose) per dag, en om morgenen, en midt på dagen og en om kvelden.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
Placebo oral kapsel
Legemiddel: Cysteamin
Oral cysteaminkapsel
Andre navn:
  • Lynovex
  • NM001
  • Lynovex Oral

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i sputumbakteriebelastning
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Endring fra baseline til dag 21 i log10 cfu/ml transformert total gramnegativ sputumbakteriebelastning
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Sikkerhet og tolerabilitet vurderes ut fra antall forsøkspersoner med uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Vurdert av variabler som uønskede hendelser (AE), laboratorievurderinger, fysiske undersøkelser og vitale tegn.
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i nøytrofile elastasenivåer
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Faktiske verdier og endring fra baseline i nivåer av nøytrofil elastase ble oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk ved besøk for hver behandlingsgruppe og hver TDD-gruppe for ITT-populasjonen.
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Endring fra Baseline i Sputum IL8
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Sputum IL-8-nivåer etter besøk - Kovariatjustert ANCOVA med observerte data ITT-populasjon
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Endring fra baseline i FEV1
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Endring fra baseline i FEV1 prosent predikert (%) - Kovariatjustert ANCOVA med observerte data ITT-populasjon
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Endring fra baseline i BMI
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
BMI (kg/m^2) etter besøk - ANCOVA med observerte data ITT-populasjon
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Endring fra baseline i C-reaktivt protein
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21
Endring fra baseline i C-reaktivt protein ved besøk 7, 14 og 21
Grunnlinje til og med dag 21
Endring fra baseline i antall blodleukocytter
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Blodleukocytttelling (10^9 leukocytter/L) etter besøk - ANCOVA med observerte data ITT-populasjon
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Vurdering av blodcysteaminnivåer
Tidsramme: Dag 14
Studer legemiddelplasma på dag 14 sikkerhetspopulasjon
Dag 14
Vurdering av sputumcysteaminnivåer
Tidsramme: Dag 14
Undersøk legemiddelsputumkonsentrasjoner på dag 14 sikkerhetspopulasjon
Dag 14
Endring fra baseline i CFRSD-CRISS
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 21
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Cystisk Fibrose Respiratory Symptom Diary (CFRSD)-Kronisk Respiratorisk Infeksjon Symptom Scale (CRISS) CRFSD-CRISS: CFRSD er en 16-elements PROM for å evaluere effekten av behandling på alvorlighetsgraden av symptomene på akutte luftveisinfeksjoner assosiert med CF (dvs. CFRSD-CRISS) og for å vurdere de emosjonelle og aktivitetsmessige konsekvensene av disse symptomene. Det totale CRISS-poengområdet er 0-100, med 100 som de mest alvorlige symptomene. CFRSD-CRISS er en validert endimensjonal skala basert på en undergruppe av 8 elementer fra CFRSD-spørreskjemaet som kvantifiserer alvorlighetsgraden av symptomene de siste 24 timene for å fange omfanget av symptomer ved stabil CF, under medisinsk behandlede CF-eksaserbasjoner og under restitusjon etter en eksaserbasjon. De 8 elementene på CFRSD-CRISS ble skåret ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala fra 0 (ingen symptom) til 4 (den høyeste alvorlighetsgraden). Så poengsum på 0-32.
Grunnlinje frem til dag 21
Endre fra grunnlinje i CFQ-R
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
CFQ-R er et sykdomsspesifikt HRQOL-mål (Health related quality of life) som inneholder både generiske og CF-spesifikke skalaer og mål som har fungert i løpet av de siste 2 ukene. Hver CFQ-R-skala ga standardiserte skårer fra 0 til 100; høyere skårer indikerte bedre HRQOL
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Endring fra baseline i Jarad og Sequeiros Symptom Score Spørreskjema
Tidsramme: endringer fra baseline på dag 7 og dag 14
Jarad og Sequeiros Symptom Questionnaire (Jarad, 2012) er et enkelt deltakerutfylt spørreskjema som vurderer og evaluerer endring i deltakersymptomer knyttet til ulike aspekter ved respirasjonsfunksjonen under en CF-eksaserbasjon. Spørreskjemaet består av 4 spørsmål, hver besvart på en 4-punkts skala fra 1 (best) til 4 (dårligst). Et område på minimum 4 til maksimum16. Jarad og Sequeiros Questionnaire Score - endres fra baseline på dag 7 og dag 14
endringer fra baseline på dag 7 og dag 14
Endring fra baseline i vekt
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet
Vekt (kg) ved besøk - ANCOVA med observerte data
Grunnlinje til og med dag 21/slutt av studiet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NovaBiotics Ltd.

Samarbeidspartnere

Agility Clinical, Inc.
PSR Group B.V.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2016

Først lagt ut (Anslag)

22. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBTCS02

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Placebo oral kapsel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere