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Évaluation de la PCU Explorer (PKU Explore)

15 février 2024 mis à jour par: Vitaflo International, Ltd

Une étude pour évaluer l'acceptabilité de PKU Explore, un substitut protéique de deuxième étape sans phénylalanine rénové pour une utilisation dans la gestion diététique de la phénylcétonurie chez les nourrissons de 6 mois à 5 ans en ce qui concerne la tolérance et l'adhésion au produit.

Évaluer l'acceptabilité, la tolérance et l'effet sur le contrôle métabolique de PCU Explore, un substitut protéique sans Phe rénové pour la prise en charge diététique de la PCU chez les enfants de 6 mois à 5 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective d'acceptabilité visant à évaluer la tolérance gastro-intestinale, la palatabilité et l'observance de la PCU à explorer sur une période de quatre semaines pour 15 participants âgés de 6 mois à 5 ans pour la prise en charge diététique de la PCU.

Le résultat de cette évaluation sera utilisé dans une soumission aux autorités réglementaires, le Comité consultatif sur les substances limites (ACBS), pour que PKU Start devienne remboursable sur ordonnance au Royaume-Uni.

Le diététicien du participant conseillera sur une quantité appropriée de PCU Explore en fonction des besoins individuels. Les parents/tuteurs seront invités à remplacer leur substitut protéique sans Phe habituel par PKU Explore pendant un (1) mois. Le sponsor fournira gratuitement PKU Explore.

Les parents/tuteurs seront invités à enregistrer des informations sur les éléments suivants :

Quotidien PCU Explorez l'apport Selles Vomissements et régurgitations Conformité à l'alimentation / à l'apport de liquide Niveaux de phénylalanine (d'après leurs tests sanguins de routine)

Évaluation finale sur la présentation du produit, la facilité de préparation et d'utilisation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Royaume-Uni, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Burringham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Royaume-Uni, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

je. Un diagnostic de PCU lors du dépistage néonatal nécessitant un régime pauvre en protéines et des suppléments d'acides aminés L sans Phe.

ii. Entre 6 mois et 5 ans.

iii. Prenant déjà un substitut protéique concentré de deuxième étape dans le cadre de leur prise en charge de la PCU OU en est au stade de la prise en charge de la PCU lorsqu'il est recommandé de commencer un substitut protéique concentré de deuxième étape.

iv. Consentement donné volontairement, par écrit et en connaissance de cause du parent/tuteur.

v. Consentement écrit volontairement donné (le cas échéant).

Critère d'exclusion:

je. Diagnostic d'hyperphénylalaninémie persistante ou de PCU légère ne nécessitant pas de traitement diététique avec un régime pauvre en protéines et des suppléments d'acides aminés L sans Phe.

ii. Diagnostic d'une affection concomitante pouvant nuire à la progression du développement et à la capacité d'alimentation.

iii. Participation à tout autre essai clinique/étude d'acceptabilité.

iv. Tout examen médical sérieux excluant l'intervention de l'étude.

v. Utilisation de suppléments de macro/micronutriments supplémentaires pendant la période d'étude, sauf indication clinique et prescription de l'investigateur (doit être enregistrée dans le dossier du patient).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Consommation de PCU Explorer
Alimentation quotidienne, remplaçant le substitut protéique normal sans phe du participant pour PKU Explore.
Complément alimentaire: PCU Explorer
PKU Explore est un substitut de protéines non aromatisé, en poudre et sans phénylalanine, contenant des acides aminés essentiels et non essentiels, des glucides, du sucre, des vitamines, des minéraux, des oligo-éléments et des acides gras polyinsaturés à longue chaîne (LCP) ; l'acide arachidonique (AA) et l'acide docosahexaénoïque (DHA).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Journal quotidien de la conformité des produits
Délai: Jours 1 à 28
Évaluations quantitatives à partir de questionnaires soumis permettant d'évaluer l'observance du produit à l'étude, c'est-à-dire l'apport réel par rapport à l'apport prescrit.
Jours 1 à 28
Journal quotidien de la tolérance gastro-intestinale évaluant le changement
Délai: Jours 1-7 et 22-28
Évaluations qualitatives à partir de questionnaires soumis permettant d'évaluer tout changement dans la tolérance gastro-intestinale du produit à l'étude.
Jours 1-7 et 22-28
Questionnaire de facilité d'utilisation
Délai: Jour 29
Évaluation qualitative à partir du questionnaire du sujet qui permet d'évaluer la facilité d'utilisation du produit à l'étude.
Jour 29
Contrôle hebdomadaire de la phénylalanine
Délai: Jours 1 à 28
Collecte de données quantitatives concernant le contrôle de la phénylalanine à l'aide de tests biochimiques de routine
Jours 1 à 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vitaflo International, Ltd

Collaborateurs

Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

15 mars 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

15 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2017

Première publication (Réel)

30 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MCT-PKUE-2016-12-05
  • 219119 (Autre identifiant: IRAS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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