北大探索测评 (PKU Explore)
一项评估 PKU Explore 可接受性的研究，这是一种改良的不含苯丙氨酸的第二阶段蛋白质替代品，用于 6 个月至 5 岁婴儿苯丙酮尿症的饮食管理，涉及产品耐受性和依从性。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性的可接受性研究，旨在评估胃肠道耐受性、适口性和 PKU 的依从性，在为期 4 周的时间内对 15 名年龄在 6 个月至 5 岁之间的 PKU 饮食管理参与者进行探索。
该评估的结果将用于提交给监管机构边界物质咨询委员会 (ACBS) 的文件，以便 PKU Start 在英国的处方药上可以报销。
参与者的营养师将根据个人需求建议适量的 PKU Explore。 父母/看护人将被要求用 PKU Explore 替代他们常用的无 Phe 蛋白质替代品一 (1) 个月。 主办方将免费提供 PKU Explore。
家长/监护人将被要求记录以下信息：
每日 PKU 探索摄入量 粪便 呕吐和吐奶 进食/液体摄入量合规性 苯丙氨酸水平（来自他们的常规血斑检测）
关于产品展示、准备和使用难易程度的最终评估。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Lanarkshire
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Glasgow、Lanarkshire、英国、G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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West Midlands
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Burringham、West Midlands、英国、B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Bradford、West Yorkshire、英国、BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
我。 需要低蛋白饮食和无 Phe L-氨基酸补充剂的新生儿筛查诊断为 PKU。
二.年龄在 6 个月到 5 岁之间。
三. 已经将第二阶段浓缩蛋白质替代品作为其 PKU 管理的一部分，或者正处于 PKU 管理阶段，建议开始第二阶段浓缩蛋白质替代品。
四.父母/监护人自愿给予书面知情同意。
v. 自愿给予书面同意（如果适用）。
排除标准：
我。持续性高苯丙氨酸血症或轻度 PKU 的诊断，不需要低蛋白饮食和无 Phe L-氨基酸补充剂的饮食治疗。
二.诊断可能对发育进程和进食能力产生不利影响的并发疾病。
三. 参与任何其他临床试验/可接受性研究。
四. 任何妨碍研究干预的严重医疗。
v. 在研究期间使用额外的常量/微量营养素补充剂，除非有临床指征并由研究者开具处方（必须记录在患者病例记录文件中）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：北大消费探索
每日喂养，用参与者正常的不含 phe 的蛋白质替代品代替 PKU Explore。
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PKU Explore 是一种无味、粉状、不含苯丙氨酸的蛋白质替代品，含有必需和非必需氨基酸、碳水化合物、糖、维生素、矿物质、微量元素和长链多不饱和脂肪酸 (LCP)；花生四烯酸 (AA) 和二十二碳六烯酸 (DHA)。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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产品合规日报
大体时间：第 1-28 天
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来自受试者问卷的定量评估，允许评估对研究产品的依从性，即实际摄入量与规定摄入量。
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第 1-28 天
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GI耐受每日日记评估变化
大体时间：第 1-7 天和第 22-28 天
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受试者问卷的定性评估，可以评估研究产品胃肠道耐受性的任何变化。
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第 1-7 天和第 22-28 天
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易用性问卷
大体时间：第 29 天
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受试者问卷的定性评估，可以评估研究产品的易用性。
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第 29 天
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每周苯丙氨酸控制
大体时间：第 1-28 天
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使用常规生化检测收集有关苯丙氨酸控制的定量数据
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第 1-28 天
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Anita MacDonald、Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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