PKU Explore の評価 (PKU Explore)
PKU Explore の受容性を評価する研究。これは、製品の耐性と順守に関して生後 6 か月から 5 歳までの乳児のフェニルケトン尿症の食事管理に使用するための、再生されたフェニルアラニンを含まない第 2 段階のタンパク質代替物です。
調査の概要
詳細な説明
これは、PKU の食事管理のために生後 6 か月から 5 歳までの 15 人の参加者を対象に、4 週間で PKU 探索の胃腸耐性、嗜好性、順守を評価するための前向きの受容性研究です。
この評価の結果は、規制当局である境界物質に関する諮問委員会 (ACBS) への提出に使用され、PKU Start は英国で処方箋の払い戻しを受けることができます。
参加者の栄養士は、個々の要件に基づいて適切な量の PKU Explore についてアドバイスします。 保護者/保護者は、通常の Phe を含まないタンパク質代替物を PKU Explore に 1 か月間置き換えるよう求められます。 スポンサーは PKU Explore を無料で提供します。
親/保護者は、次の情報を記録するよう求められます。
毎日の PKU 摂取量の調査 便の嘔吐と吐き出し 飼料/水分摂取量のコンプライアンス フェニルアラニン レベル (定期的な血斑検査から)
製品のプレゼンテーション、準備と使用の容易さに関する最終評価。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow、Lanarkshire、イギリス、G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
West Midlands
-
Burringham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford、West Yorkshire、イギリス、BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
私。 低タンパク質食とPheを含まないL-アミノ酸サプリメントを必要とする新生児スクリーニングでのPKUの診断。
ii.生後6ヶ月から5歳まで。
iii. すでに PKU 管理の一環として第 2 段階の濃縮タンパク質代替品を服用している、または第 2 段階の濃縮タンパク質代替品の開始が推奨される PKU 管理の段階にあります。
iv。 -親/保護者からの自発的な書面によるインフォームドコンセント。
v. 自発的に与えられた書面による同意 (該当する場合)。
除外基準:
私。持続性高フェニルアラニン血症、または低タンパク質食と Phe を含まない L-アミノ酸サプリメントによる食事療法を必要としない軽度の PKU の診断。
ii.発達の進行と摂食能力に悪影響を与える可能性のある併発状態の診断。
iii. -他の臨床試験/受容性研究への参加。
iv。 -研究介入を排除する深刻な医療。
v.研究期間中の追加のマクロ/微量栄養素サプリメントの使用, 臨床的に示され、治験責任医師によって処方された場合を除きます (患者の症例記録ファイルに記録する必要があります)。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：PKU Explore の消費
PKU Explore の代わりに参加者の通常の phe-free プロテイン代替品を毎日与える。
|
PKUエクスプロアは、無香料、粉末、フェニルアラニンフリーのタンパク質代替品で、必須および非必須アミノ酸、炭水化物、砂糖、ビタミン、ミネラル、微量元素、および長鎖多価不飽和脂肪酸（LCP）を含みます。アラキドン酸（AA）とドコサヘキサエン酸（DHA）。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
製品コンプライアンス日誌
時間枠：1～28日目
|
被験者アンケートからの定量的評価。これにより、研究製品の順守の評価が可能になります。つまり、実際の摂取量と処方された摂取量の比較。
|
1～28日目
|
|
変化を評価するGI耐性日誌
時間枠：1～7日目および22～28日目
|
研究製品の胃腸耐性の変化の評価を可能にする被験者アンケートからの定性的評価。
|
1～7日目および22～28日目
|
|
使いやすさアンケート
時間枠：29日目
|
研究製品の使いやすさの評価を可能にする被験者アンケートからの定性的評価。
|
29日目
|
|
毎週のフェニルアラニンコントロール
時間枠：1～28日目
|
ルーチンの生化学検査を使用したフェニルアラニン制御に関する定量的データの収集
|
1～28日目
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Anita MacDonald、Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MCT-PKUE-2016-12-05
- 219119 (その他の識別子：IRAS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
PKU 探索の臨床試験
-
University of Southern CaliforniaNational PKU Alliance積極的、募集していない
-
APR Applied Pharma Research s.a.完了
-
University Hospital, Tours完了
-
Vitaflo International, LtdUniversity College London Hospitals完了
-
Galen LimitedBirmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust完了