Evaluación de PKU Explorar (PKU Explore)
Un estudio para evaluar la aceptabilidad de PKU Explore, un sustituto de proteína de segunda etapa libre de fenilalanina renovado para usar en el control dietético de la fenilcetonuria en bebés de 6 meses a 5 años de edad con respecto a la tolerancia y adherencia al producto.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo de aceptabilidad para evaluar la tolerancia gastrointestinal, la palatabilidad y la adherencia a la PKU en un período de cuatro semanas para 15 participantes de entre 6 meses y 5 años para el manejo dietético de la PKU.
El resultado de esta evaluación se utilizará en una presentación a las autoridades reguladoras, el Comité Asesor sobre Sustancias Límite (ACBS), para que PKU Start sea reembolsable con receta en el Reino Unido.
El dietista del participante recomendará la cantidad adecuada de PKU Explore según los requisitos individuales. Se les pedirá a los padres/cuidadores que sustituyan su proteína habitual libre de Phe por PKU Explore durante un (1) mes. El patrocinador suministrará PKU Explore de forma gratuita.
Se les pedirá a los padres/tutores que registren información sobre lo siguiente:
Ingesta diaria de exploración de PKU Heces Vómitos y regurgitaciones Cumplimiento de la ingesta de alimentos/líquidos Niveles de fenilalanina (de sus pruebas de sangre de rutina)
Evaluación final sobre la presentación del producto, facilidad de preparación y uso.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, Reino Unido, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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West Midlands
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Burringham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Bradford, West Yorkshire, Reino Unido, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
i. Un diagnóstico de PKU en el cribado de recién nacidos que requiere una dieta baja en proteínas y suplementos de L-aminoácidos libres de Phe.
ii. Envejecido entre 6 meses y 5 años.
iii. Ya toma un sustituto de proteína concentrado de segunda etapa como parte de su control de PKU O está en la etapa de su control de PKU en la que se recomienda comenzar con un sustituto de proteína concentrado de segunda etapa.
IV. Consentimiento informado, por escrito, otorgado voluntariamente por el padre/tutor.
v. Asentimiento por escrito otorgado voluntariamente (si corresponde).
Criterio de exclusión:
i. Diagnóstico de hiperfenilalaninemia persistente o PKU leve que no requiere tratamiento dietético con una dieta baja en proteínas y suplementos de L-aminoácidos libres de Phe.
ii. Diagnóstico de una condición concurrente que puede afectar negativamente la progresión del desarrollo y la capacidad de alimentación.
iii. Participación en cualquier otro ensayo clínico/estudio de aceptabilidad.
IV. Cualquier problema médico grave que impida la intervención del estudio.
v. Uso de suplementos adicionales de macro/micronutrientes durante el período de estudio, a menos que esté clínicamente indicado y prescrito por el investigador (debe registrarse en el expediente del caso del paciente).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Consumo de PKU Explorar
Alimentación diaria, que sustituye el sustituto de proteína normal sin phe del participante por PKU Explore.
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PKU Explore es un sustituto proteico sin sabor, en polvo, sin fenilalanina, que contiene aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, azúcar, vitaminas, minerales, oligoelementos y ácidos grasos poliinsaturados de cadena larga (LCP); ácido araquidónico (AA) y ácido docosahexaenoico (DHA).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diario diario de cumplimiento del producto
Periodo de tiempo: Días 1-28
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Evaluaciones cuantitativas a partir de cuestionarios de sujetos que permiten evaluar el cumplimiento del producto del estudio, es decir, la ingesta real frente a la prescrita.
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Días 1-28
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Diario diario de tolerancia GI evaluando el cambio
Periodo de tiempo: Días 1-7 y 22-28
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Evaluaciones cualitativas a partir de cuestionarios de sujetos que permitan evaluar cualquier cambio en la tolerancia gastrointestinal del producto de estudio.
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Días 1-7 y 22-28
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Cuestionario de facilidad de uso
Periodo de tiempo: Día 29
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Valoración cualitativa a partir de cuestionario sujeto que permite evaluar la facilidad de uso del producto de estudio.
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Día 29
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Control semanal de fenilalanina
Periodo de tiempo: Días 1-28
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Recopilación de datos cuantitativos sobre el control de fenilalanina mediante pruebas bioquímicas de rutina
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Días 1-28
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
- Metabolismo, errores congénitos
Otros números de identificación del estudio
- MCT-PKUE-2016-12-05
- 219119 (Otro identificador: IRAS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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