Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av PKU Explore (PKU Explore)

15. februar 2024 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd

En studie for å evaluere akseptabiliteten av PKU Explore, en renovert fenylalaninfri proteinerstatning i andre stadium for bruk i kostholdsbehandling av fenylketonuri hos spedbarn fra 6 måneder til 5 år med hensyn til produkttoleranse og overholdelse.

For å evaluere akseptabiliteten, toleransen og effekten på metabolsk kontroll av PKU Explore, en renovert Phe-fri proteinerstatning for kostholdsbehandling av PKU hos barn fra 6 måneder til 5 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv akseptabilitetsstudie for å evaluere gastrointestinal toleranse, smak og overholdelse av PKU-utforskning i en fireukers periode for 15 deltakere i alderen mellom 6 måneder og 5 år for kostholdsbehandling av PKU.

Resultatet av denne vurderingen vil bli brukt i en innsending til reguleringsmyndighetene, Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), for at PKU Start skal bli refusjonsberettiget på resept i Storbritannia.

Deltakerens ernæringsfysiolog vil gi råd om en passende mengde PKU Explore basert på individuelle krav. Foreldre/omsorgspersoner vil bli bedt om å erstatte sin vanlige Phe-frie proteinerstatning med PKU Explore i én (1) måned. Sponsoren vil levere PKU Explore gratis.

Foreldre/foresatte vil bli bedt om å registrere informasjon om følgende:

Daglig PKU Utforsk inntak Avføring Oppkast og spyttet fôr/væskeinntak samsvar Fenylalaninnivåer (fra deres rutinemessige blodflekktesting)

Sluttvurdering om presentasjon av produktet, enkel tilberedning og bruk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Storbritannia, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Burringham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Storbritannia, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Jeg. En diagnose av PKU på nyfødtscreening som krever en diett med lavt proteininnhold og Phe-frie L-aminosyretilskudd.

ii. Alder mellom 6 måneder og 5 år.

iii. Tar allerede en konsentrert proteinerstatning i andre trinn som en del av PKU-behandlingen, ELLER er på det stadiet i PKU-behandlingen når en konsentrert proteinerstatning i andre trinn anbefales å starte.

iv. Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra foresatte.

v. Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis hensiktsmessig).

Ekskluderingskriterier:

Jeg. Diagnose av vedvarende hyperfenylalaninemi, eller mild PKU som ikke krever kostholdsbehandling med lavproteindiett og Phe-frie L-aminosyretilskudd.

ii. Diagnostisering av en samtidig tilstand som kan ha negativ innvirkning på utviklingsprogresjon og fôringsevne.

iii. Deltakelse i andre kliniske studier/akseptabilitetsstudier.

iv. Enhver alvorlig medisinsk som utelukker studieintervensjonen.

v. Bruk av ekstra makro-/mikronæringstilskudd i løpet av studieperioden, med mindre det er klinisk indisert og foreskrevet av utrederen (må registreres i pasientjournalen).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Forbruk av PKU Explore
Daglig fôr, som erstatter deltakerens normale phe-frie proteinerstatning med PKU Explore.
Kosttilskudd: PKU Utforsk
PKU Explore er en ikke-smaksatt, pulverisert, fenylalaninfri, proteinerstatning, som inneholder essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, sukker, vitaminer, mineraler, sporstoffer og de langkjedede flerumettede fettsyrene (LCP); arakidonsyre (AA) og dokosaheksaensyre (DHA).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dagbok for produktoverholdelse
Tidsramme: Dagene 1-28
Kvantitative vurderinger fra fagspørreskjemaer som tillater evaluering av samsvar med studieproduktet, dvs. faktisk versus foreskrevet inntak.
Dagene 1-28
GI-toleranse daglig dagbok som vurderer endring
Tidsramme: Dag 1-7 og 22-28
Kvalitative vurderinger fra fagspørreskjemaer som tillater evaluering av enhver endring i den gastrointestinale toleransen til studieproduktet.
Dag 1-7 og 22-28
Spørreskjema for brukervennlighet
Tidsramme: Dag 29
Kvalitativ vurdering fra fagspørreskjema som tillater evaluering av brukervennligheten til studieproduktet.
Dag 29
Ukentlig fenylalaninkontroll
Tidsramme: Dagene 1-28
Innsamling av kvantitative data vedrørende fenylalaninkontroll ved bruk av rutinemessig biokjemisk testing
Dagene 1-28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbeidspartnere

Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

15. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

15. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MCT-PKUE-2016-12-05
  • 219119 (Annen identifikator: IRAS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PKU Utforsk

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere