Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av PKU Explore (PKU Explore)

15 februari 2024 uppdaterad av: Vitaflo International, Ltd

En studie för att utvärdera acceptansen av PKU Explore, en renoverad fenylalaninfri proteinersättning i andra stadiet för användning vid kostbehandling av fenylketonuri hos spädbarn från 6 månader till 5 års ålder med hänsyn till produkttolerans och vidhäftning.

För att utvärdera acceptansen, toleransen och effekten på metabolisk kontroll av PKU Explore, en renoverad Phe-fri proteinersättning för kosthantering av PKU hos barn från 6 månader till 5 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, acceptansstudie för att utvärdera den gastrointestinala toleransen, smakligheten och vidhäftningen av PKU under en fyraveckorsperiod för 15 deltagare i åldern mellan 6 månader och 5 år för kosthantering av PKU.

Resultatet av denna bedömning kommer att användas i en inlämning till tillsynsmyndigheterna, Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), för att PKU Start ska kunna ersättas på recept i Storbritannien.

Deltagarens dietist kommer att ge råd om en lämplig mängd PKU Explore baserat på individuella krav. Föräldrar/vårdare kommer att uppmanas att ersätta sin vanliga Phe-fria proteinersättning med PKU Explore under en (1) månad. Sponsorn kommer att tillhandahålla PKU Explore gratis.

Föräldrar/vårdnadshavare kommer att uppmanas att registrera information om följande:

Daglig PKU Utforska intag Avföring Kräkningar och spottande foder / vätskeintag efterlevnad Fenylalaninnivåer (från deras rutinmässiga blodfläckstestning)

Slutlig utvärdering om presentation av produkten, enkel förberedelse och användning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Storbritannien, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Burringham, West Midlands, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Storbritannien, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

i. En diagnos av PKU på nyföddscreening som kräver en lågproteindiet och Phe-fria L-aminosyratillskott.

ii. Åldras mellan 6 månader och 5 år.

iii. Tar redan ett andra steg koncentrerat proteinersättning som en del av sin PKU-hantering ELLER är i det stadium i sin PKU-hantering då ett andra steg koncentrerat proteinersättning rekommenderas att påbörjas.

iv. Villigt givet, skriftligt, informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare.

v. Frivilligt givet, skriftligt samtycke (om så är lämpligt).

Exklusions kriterier:

i. Diagnos av ihållande hyperfenylalaninemi, eller mild PKU som inte kräver dietbehandling med en lågproteindiet och Phe-fria L-aminosyratillskott.

ii. Diagnos av ett samtidigt tillstånd som kan påverka utvecklingsutvecklingen och matningsförmågan negativt.

iii. Deltagande i någon annan klinisk prövning/acceptabilitetsstudie.

iv. All allvarlig medicin som hindrar studieinterventionen.

v. Användning av ytterligare makro-/mikronäringstillskott under studieperioden, såvida det inte är kliniskt indicerat och ordinerat av utredaren (måste registreras i patientjournalen).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Förbrukning av PKU Explore
Dagligt foder, som ersätter deltagarens normala phe-fria proteinersättning för PKU Explore.
Kosttillskott: PKU Utforska
PKU Explore är en smaklös, pulveriserad, fenylalaninfri, proteinersättning, som innehåller essentiella och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, socker, vitaminer, mineraler, spårämnen och de långkedjiga fleromättade fettsyrorna (LCP); arakidonsyra (AA) och dokosahexaensyra (DHA).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dagbok för produktöverensstämmelse
Tidsram: Dag 1-28
Kvantitativa bedömningar från ämnesenkäter som möjliggör utvärdering av överensstämmelse med studieprodukten, det vill säga faktiskt kontra föreskrivet intag.
Dag 1-28
GI-tolerans daglig dagbok som bedömer förändring
Tidsram: Dag 1-7 och 22-28
Kvalitativa bedömningar från enkäter som gör det möjligt att utvärdera eventuella förändringar i studieproduktens gastrointestinala tolerans.
Dag 1-7 och 22-28
Enkät för användarvänlighet
Tidsram: Dag 29
Kvalitativ bedömning från ämnesenkät som möjliggör utvärdering av studieproduktens användarvänlighet.
Dag 29
Fenylalaninkontroll varje vecka
Tidsram: Dag 1-28
Insamling av kvantitativa data om fenylalaninkontroll med hjälp av rutinmässiga biokemiska tester
Dag 1-28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbetspartners

Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Utredare

  • Huvudutredare: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

15 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 maj 2017

Första postat (Faktisk)

30 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MCT-PKUE-2016-12-05
  • 219119 (Annan identifierare: IRAS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på PKU Utforska

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera