Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Explore (PKU Explore)

15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En undersøgelse til evaluering af acceptabiliteten af ​​PKU Explore, en renoveret phenylalaninfri proteinerstatning i andet stadie til brug i kostbehandlingen af ​​phenylketonuri hos spædbørn fra 6 måneder til 5 år med hensyn til produkttolerance og overholdelse.

For at evaluere acceptabiliteten, tolerancen og effekten på metabolisk kontrol af PKU Explore, en renoveret Phe-fri proteinerstatning til diætbehandling af PKU hos børn fra 6 måneder til 5 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt acceptable studie for at evaluere den gastrointestinale tolerance, velsmagende og overholdelse af PKU-udforskning i en fire-ugers periode for 15 deltagere i alderen mellem 6 måneder og 5 år til diætstyring af PKU.

Resultatet af denne vurdering vil blive brugt i en indsendelse til de regulerende myndigheder, Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), for at PKU Start kan blive refunderet på recept i Storbritannien.

Deltagerens diætist vil rådgive om en passende mængde PKU Explore baseret på individuelle behov. Forældre/plejere vil blive bedt om at erstatte deres sædvanlige Phe-fri proteinerstatning med PKU Explore i en (1) måned. Sponsoren leverer PKU Explore gratis.

Forældre/værger vil blive bedt om at registrere oplysninger om følgende:

Daglig PKU Udforsk indtag afføring. Opkastning og spyttet foder/væskeindtagelse Overholdelse af phenylalaninniveauer (fra deres rutinemæssige blodpletter)

Afsluttende evaluering om præsentationen af ​​produktet, nem forberedelse og brug.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Burringham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

jeg. En diagnose af PKU på nyfødtscreening, der kræver en kost med lavt proteinindhold og Phe-fri L-aminosyretilskud.

ii. Alder mellem 6 måneder og 5 år.

iii. Tager allerede en anden fase koncentreret proteinerstatning som en del af deres PKU-håndtering ELLER er på det stadie i deres PKU-behandling, hvor en anden fase koncentreret proteinerstatning anbefales at påbegynde.

iv. Frivilligt givet skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge.

v. Frivilligt givet skriftligt samtykke (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

jeg. Diagnose af vedvarende hyperphenylalaninæmi eller mild PKU, der ikke kræver diætbehandling med en proteinfattig diæt og Phe-fri L-aminosyretilskud.

ii. Diagnose af en samtidig tilstand, som kan påvirke udviklingsforløbet og spiseevnen negativt.

iii. Deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg/acceptabilitetsundersøgelse.

iv. Enhver alvorlig medicinsk udelukker undersøgelsesinterventionen.

v. Brug af yderligere makro-/mikronnæringsstoftilskud i løbet af undersøgelsesperioden, medmindre det er klinisk indiceret og ordineret af investigator (skal registreres i patientjournalen).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Forbrug af PKU Explore
Dagligt foder, der erstatter deltagerens normale phe-fri proteinerstatning med PKU Explore.
Kosttilskud: PKU Udforsk
PKU Explore er en ikke-smagsfri, pulveriseret, phenylalanin-fri, proteinerstatning, der indeholder essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, sukker, vitaminer, mineraler, sporstoffer og de langkædede flerumættede fedtsyrer (LCP'er); arachidonsyre (AA) og docosahexaensyre (DHA).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dagbog over produktoverholdelse
Tidsramme: Dage 1-28
Kvantitative vurderinger fra emnespørgeskemaer, der tillader evaluering af overensstemmelse med undersøgelsesproduktet, dvs. faktisk versus ordineret indtag.
Dage 1-28
GI tolerance daglig dagbog, der vurderer ændring
Tidsramme: Dag 1-7 og 22-28
Kvalitative vurderinger fra emnespørgeskemaer, der tillader evaluering af enhver ændring i undersøgelsesproduktets gastrointestinale tolerance.
Dag 1-7 og 22-28
Spørgeskema om brugervenlighed
Tidsramme: Dag 29
Kvalitativ vurdering fra emnespørgeskema, der giver mulighed for evaluering af brugervenligheden af ​​undersøgelsesproduktet.
Dag 29
Ugentlig phenylalanin kontrol
Tidsramme: Dage 1-28
Indsamling af kvantitative data vedrørende phenylalaninkontrol ved hjælp af rutinemæssig biokemisk test
Dage 1-28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbejdspartnere

Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

15. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

30. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCT-PKUE-2016-12-05
  • 219119 (Anden identifikator: IRAS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU Udforsk

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner