Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení PKU Explore (PKU Explore)

15. února 2024 aktualizováno: Vitaflo International, Ltd

Studie k vyhodnocení přijatelnosti PKU Explore, renovované proteinové náhražky druhého stupně bez fenylalaninu pro použití při dietní léčbě fenylketonurie u kojenců ve věku od 6 měsíců do 5 let s ohledem na toleranci a dodržování produktu.

Vyhodnotit přijatelnost, toleranci a účinek na metabolickou kontrolu PKU Explore, renovované proteinové náhražky bez Phe pro dietní léčbu PKU u dětí od 6 měsíců do 5 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní studie přijatelnosti k vyhodnocení gastrointestinální tolerance, chutnosti a přilnavosti PKU prozkoumat ve čtyřtýdenním období u 15 účastníků ve věku od 6 měsíců do 5 let pro dietní management PKU.

Výsledek tohoto posouzení bude použit v podání regulačním orgánům, Poradnímu výboru pro hraniční látky (ACBS), aby se PKU Start stal proplácitelným na předpis ve Spojeném království.

Dietolog účastníka poradí vhodné množství PKU Explore na základě individuálních požadavků. Rodiče/pečovatelé budou požádáni, aby na jeden (1) měsíc nahradili svou obvyklou proteinovou náhražku bez Phe přípravkem PKU Explore. Sponzor dodá PKU Explore zdarma.

Rodiče/zákonní zástupci budou požádáni, aby zaznamenali informace o následujících věcech:

Denní PKU Prozkoumejte příjem Stolice Zvracení a vyplivnutí krmiva / Dodržování příjmu tekutin Hladiny fenylalaninu (z jejich rutinního testování krevních skvrn)

Závěrečné hodnocení prezentace produktu, snadné přípravy a použití.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Spojené království, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Burringham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Spojené království, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

i. Diagnóza PKU na novorozeneckém screeningu vyžadující dietu s nízkým obsahem bílkovin a doplňky L-aminokyseliny bez Phe.

ii. Věk od 6 měsíců do 5 let.

iii. Užívání druhé fáze koncentrované proteinové náhražky jako součást jejich léčby PKU NEBO je ve fázi jejich léčby PKU, kdy se doporučuje zahájit druhou fázi koncentrované proteinové náhrady.

iv. Ochotně daný, písemný, informovaný souhlas od rodiče/opatrovníka.

v. Ochotně udělený písemný souhlas (pokud je to vhodné).

Kritéria vyloučení:

i. Diagnóza perzistující hyperfenylalaninémie nebo mírné PKU nevyžadující dietní léčbu s nízkoproteinovou dietou a suplementy L-aminokyseliny bez Phe.

ii. Diagnóza souběžného stavu, který může nepříznivě ovlivnit vývojovou progresi a schopnost krmení.

iii. Účast v jakékoli jiné klinické studii/studii přijatelnosti.

iv. Jakýkoli vážný zdravotní stav vylučující studijní intervenci.

v. Použití dalších makro/mikronutričních doplňků během období studie, pokud to není klinicky indikováno a předepsáno zkoušejícím (musí být zaznamenáno v záznamovém souboru pacienta).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Spotřeba PKU Explore
Denní krmení nahrazující běžnou proteinovou náhražku bez phe za PKU Explore.
Doplněk stravy: PKU Prozkoumat
PKU Explore je neochucená, prášková, proteinová náhražka bez fenylalaninu, obsahující esenciální a neesenciální aminokyseliny, sacharidy, cukr, vitamíny, minerály, stopové prvky a polynenasycené mastné kyseliny s dlouhým řetězcem (LCP); kyselina arachidonová (AA) a kyselina dokosahexaenová (DHA).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Denní deník shody produktu
Časové okno: Dny 1-28
Kvantitativní hodnocení ze subjektových dotazníků, která umožňují vyhodnocení souladu se studovaným produktem, tj. skutečný versus předepsaný příjem.
Dny 1-28
GI tolerance denní deník hodnotící změnu
Časové okno: Dny 1-7 a 22-28
Kvalitativní hodnocení ze subjektových dotazníků, které umožňují vyhodnocení jakékoli změny gastrointestinální tolerance zkoumaného produktu.
Dny 1-7 a 22-28
Snadné použití dotazníku
Časové okno: Den 29
Kvalitativní hodnocení z předmětového dotazníku, které umožňuje vyhodnotit snadnost použití studijního produktu.
Den 29
Týdenní kontrola fenylalaninu
Časové okno: Dny 1-28
Sběr kvantitativních dat týkajících se kontroly fenylalaninu pomocí rutinního biochemického testování
Dny 1-28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaflo International, Ltd

Spolupracovníci

Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

15. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

15. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

30. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCT-PKUE-2016-12-05
  • 219119 (Jiný identifikátor: IRAS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PKU Prozkoumat

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit