PKU 익스플로어 평가 (PKU Explore)
제품 내성 및 순응도와 관련하여 6개월에서 5세 사이의 유아의 페닐케톤뇨증 식이 관리에 사용하기 위한 개선된 페닐알라닌 무함유 2단계 단백질 대체물인 PKU Explore의 수용 가능성을 평가하기 위한 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 PKU의 식이 관리를 위해 6개월에서 5세 사이의 참가자 15명을 대상으로 4주 동안 PKU 탐색의 위장 내성, 기호성 및 순응도를 평가하기 위한 전향적 수용성 연구입니다.
이 평가의 결과는 규제 당국인 ACBS(Advisory Committee on Borderline Substances)에 제출하여 PKU Start가 영국에서 처방에 대해 환급받을 수 있도록 사용될 것입니다.
참가자의 영양사는 개별 요구 사항에 따라 PKU Explore의 적절한 양에 대해 조언할 것입니다. 부모/보호자는 한(1) 달 동안 일반적인 Phe-free 단백질 대체품을 PKU Explore로 대체해야 합니다. 스폰서는 PKU Explore를 무료로 공급합니다.
학부모/보호자는 다음에 관한 정보를 기록하도록 요청받을 것입니다.
일일 PKU 탐색 섭취 대변 구토 및 뱉기 사료/수액 섭취 준수 페닐알라닌 수치(일상적인 혈액 점적 검사에서)
제품 프레젠테이션, 준비 및 사용 용이성에 대한 최종 평가.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, 영국, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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West Midlands
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Burringham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Bradford, West Yorkshire, 영국, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
나. 저단백 식단과 Phe-free L-아미노산 보충제가 필요한 신생아 선별검사에서 PKU 진단.
ii. 6개월에서 5세 사이.
iii. 이미 PKU 관리의 일부로 2단계 농축 단백질 대체제를 복용하고 있거나, 2단계 농축 단백질 대체제를 시작하도록 권장되는 PKU 관리 단계에 있습니다.
iv. 부모/보호자의 자발적인 서면 동의.
v. 기꺼이 제공한 서면 동의(적절한 경우).
제외 기준:
나. 지속적인 고페닐알라닌혈증 또는 저단백 식단과 Phe-free L-아미노산 보충제로 식이 치료가 필요하지 않은 경미한 PKU의 진단.
ii. 발달 진행 및 수유 능력에 악영향을 미칠 수 있는 동반 질환의 진단.
iii. 기타 모든 임상 시험/허용 가능성 연구 참여.
iv. 연구 개입을 방해하는 모든 심각한 의료.
v. 조사자가 임상적으로 지시하고 처방하지 않는 한(환자 사례 기록 파일에 기록해야 함) 연구 기간 동안 추가 다량/미량 영양소 보충제의 사용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PKU 소비 탐색
PKU Explore를 참가자의 정상적인 phe-free 단백질 대체물로 대체하는 일일 사료.
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PKU 익스플로어는 무가미 분말 형태의 페닐알라닌이 없는 단백질 대체품으로 필수 및 비필수 아미노산, 탄수화물, 설탕, 비타민, 미네랄, 미량 원소 및 장쇄 고도불포화지방산(LCP)을 함유하고 있습니다. 아라키돈산(AA) 및 도코사헥사엔산(DHA).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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제품 준수 일일 일기
기간: 1-28일
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연구 제품에 대한 순응도를 평가할 수 있는 주제 설문지로부터의 정량적 평가, 즉 실제 섭취량 대 처방 섭취량.
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1-28일
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변화를 평가하는 GI 내성 일일 일지
기간: 1-7일 및 22-28일
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연구 제품의 위장관 내약성 변화를 평가할 수 있는 대상 설문지의 정성적 평가.
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1-7일 및 22-28일
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사용 용이성 설문지
기간: 29일
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연구 제품의 사용 편의성을 평가할 수 있는 주제 설문지의 정성적 평가.
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29일
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주간 페닐알라닌 조절
기간: 1-28일
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일상적인 생화학 검사를 통한 페닐알라닌 조절에 관한 정량적 데이터 수집
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1-28일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MCT-PKUE-2016-12-05
- 219119 (기타 식별자: IRAS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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PKU 탐색에 대한 임상 시험
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APR Applied Pharma Research s.a.완전한
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Vitaflo International, LtdUniversity College London Hospitals완전한
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