Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van PKU Explore (PKU Explore)

15 februari 2024 bijgewerkt door: Vitaflo International, Ltd

Een studie om de aanvaardbaarheid te evalueren van PKU Explore, een vernieuwde fenylalaninevrije tweede fase eiwitvervanger voor gebruik bij de dieetbehandeling van fenylketonurie bij zuigelingen van 6 maanden tot 5 jaar oud met betrekking tot producttolerantie en therapietrouw.

Evaluatie van de aanvaardbaarheid, tolerantie en effect op de metabole controle van PKU Explore, een vernieuwd Phe-vrij eiwitsubstituut voor de dieetbehandeling van PKU bij kinderen van 6 maanden tot 5 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, aanvaardbaarheidsstudie om de gastro-intestinale tolerantie, smakelijkheid en therapietrouw van PKU te evalueren in een periode van vier weken voor 15 deelnemers tussen 6 maanden en 5 jaar voor de dieetbehandeling van PKU.

Het resultaat van deze beoordeling zal worden gebruikt in een indiening bij de regelgevende instantie, het Raadgevend Comité voor Borderline-stoffen (ACBS), opdat PKU Start op voorschrift in het VK vergoedbaar wordt.

De diëtist van de deelnemer adviseert op basis van de individuele behoefte een passende hoeveelheid PKU Explore. Ouders/verzorgers wordt gevraagd om hun gebruikelijke Phe-vrije eiwitvervanger gedurende één (1) maand te vervangen door PKU Explore. De sponsor stelt PKU Explore gratis ter beschikking.

Ouders/verzorgers wordt gevraagd om de volgende gegevens vast te leggen:

Dagelijkse PKU Onderzoek inname Ontlasting Braken en spugen Voeder-/vochtinname Conformiteit Fenylalaninespiegels (van hun routinematige bloedspottesten)

Eindevaluatie over de presentatie van het product, bereidingsgemak en gebruik.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Burringham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

i. Een diagnose van PKU bij screening van pasgeborenen waarvoor een eiwitarm dieet en Phe-vrije L-aminozuursupplementen nodig zijn.

ii. Leeftijd tussen 6 maanden en 5 jaar.

iii. Ze nemen al een tweede fase van een geconcentreerde eiwitvervanger als onderdeel van hun PKU-behandeling OF bevinden zich in het stadium van hun PKU-behandeling waarin een tweede fase van een geconcentreerde eiwitvervanger wordt aanbevolen om te beginnen.

iv. Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van ouder/voogd.

v. Vrijwillig gegeven, schriftelijke toestemming (indien van toepassing).

Uitsluitingscriteria:

i. Diagnose van aanhoudende hyperfenylalaninemie of milde PKU waarvoor geen dieetbehandeling nodig is met een eiwitarm dieet en Phe-vrije L-aminozuursupplementen.

ii. Diagnose van een gelijktijdig optredende aandoening die de ontwikkelingsprogressie en het voedingsvermogen negatief kan beïnvloeden.

iii. Deelname aan een andere klinische proef/aanvaardbaarheidsstudie.

iv. Elke serieuze medische behandeling die de studie-interventie uitsluit.

v. Gebruik van aanvullende macro-/micronutriëntensupplementen tijdens de onderzoeksperiode, tenzij klinisch geïndiceerd en voorgeschreven door de onderzoeker (moet worden vastgelegd in het patiëntendossier).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Consumptie van PKU Explore
Dagelijkse voeding, ter vervanging van PKU Explore door de normale phe-vrije eiwitvervanger van de deelnemer.
Voedingssupplement: PKU Explore
PKU Explore is een niet-gearomatiseerde, poedervormige, fenylalanine-vrije eiwitvervanger, die essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, suiker, vitaminen, mineralen, sporenelementen en de meervoudig onverzadigde vetzuren met lange keten (LCP's) bevat; arachidonzuur (AA) en docosahexaeenzuur (DHA).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dagboek over productconformiteit
Tijdsspanne: Dagen 1-28
Kwantitatieve beoordelingen van vragenlijsten voor proefpersonen die evaluatie van de naleving van het onderzoeksproduct mogelijk maken, d.w.z. werkelijke versus voorgeschreven inname.
Dagen 1-28
GI-tolerantie dagelijks dagboek dat verandering beoordeelt
Tijdsspanne: Dagen 1-7 en 22-28
Kwalitatieve beoordelingen van vragenlijsten voor proefpersonen die evaluatie van elke verandering in de gastro-intestinale tolerantie van het onderzoeksproduct mogelijk maken.
Dagen 1-7 en 22-28
Vragenlijst voor gebruiksgemak
Tijdsspanne: Dag 29
Kwalitatieve beoordeling van de vragenlijst van het onderwerp waarmee het gebruiksgemak van het onderzoeksproduct kan worden beoordeeld.
Dag 29
Wekelijkse fenylalaninecontrole
Tijdsspanne: Dagen 1-28
Verzameling van kwantitatieve gegevens met betrekking tot de controle van fenylalanine met behulp van routinematige biochemische testen
Dagen 1-28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Medewerkers

Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MCT-PKUE-2016-12-05
  • 219119 (Andere identificatie: IRAS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PKU Explore

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren