Projet européen de cryoablation du nourrisson et de l'enfant ICECaP

La cryoablation implique l'insertion guidée par l'image d'aiguilles ou de sondes spécialisées à usage unique à travers la peau dans un tissu mou ou une lésion osseuse. Une unité mécanisée est connectée à la ou aux sondes et génère une congélation et une décongélation cycliques des tissus au niveau de la ou des pointes de la sonde via un échange de gaz hautement pressurisés à travers la ou les lumières de la sonde, en utilisant l'effet Joules-Thomson. La congélation et la décongélation extrêmes de la lésion provoquent une destruction tissulaire permanente par une perturbation mécanique des membranes tissulaires et un effet de réponse immunitaire secondaire.

La cryoablation est l'une des nombreuses techniques ablatives mini-invasives utilisées pour réduire la taille ou pour éradiquer les lésions des tissus mous et des os. Les techniques ablatives sont maintenant une norme de soins acceptée pour de nombreuses lésions bénignes et malignes dans la pratique adulte. La cryoablation est largement utilisée dans la prise en charge du carcinome à cellules rénales, avec des résultats à moyen terme correspondant à la résection chirurgicale.

Les avantages de la cryoablation par rapport à la chirurgie, en particulier dans une population pédiatrique, sont :

• Approche peu invasive, donc adaptée aux procédures ambulatoires et presque sans cicatrice
• Temps de récupération significativement plus rapides par rapport à la réduction chirurgicale complexe
• Taux de complications minimes par rapport à la chirurgie (moins de risque pour les nerfs, les vaisseaux sanguins et les organes solides critiques)
• Offre un excellent soulagement de la douleur (joue un rôle indépendant dans la gestion de la douleur chronique)

À ce jour, l'utilisation de la cryoablation chez les enfants reste nouvelle et sous-déclarée.

Le but de ce registre est de vérifier la gamme actuelle d'applications, le taux de réussite technique, le profil de sécurité, le taux de complications et l'efficacité des procédures de cryoablation chez les enfants. Ce registre clarifierait au minimum la pratique actuelle et les résultats au sein des centres individuels, permettant aux équipes d'auditer et de comparer leurs propres procédures et visant à aligner la pratique entre les hôpitaux individuels. Un registre viserait à générer un ensemble de preuves pour établir les paramètres des meilleures pratiques et pourrait mettre en évidence les conditions qui répondent mieux ou moins bien que d'autres à cette nouvelle thérapie. L'audit peut conduire à un essai clinique pour le traitement d'une ou plusieurs conditions spécifiques, mais dans l'intervalle, il fournira des preuves de l'efficacité et de la sécurité de la procédure et visera à protéger contre l'utilisation aveugle de cette modalité de traitement chez les enfants à l'avenir.

Conception du registre : il s'agit d'un registre prospectif multicentrique, ouvert et non contrôlé de traitements répétés et d'une collecte de données en collaboration avec des hôpitaux individuels au Royaume-Uni et en Europe.

La proposition concerne un système de collecte de données robuste et multicentrique pour soutenir et établir le parcours de traitement, les paramètres de sécurité et les résultats de la cryoablation pédiatrique. Le nombre de procédures effectuées dans chaque centre sera naturellement faible, compte tenu de la nature spécialisée de cette modalité émergente et du petit nombre de patients auxquels ce traitement est proposé. Le registre vise à collecter des données standardisées de tous les centres pratiquant la cryoablation chez les enfants afin de permettre un audit rigoureux de cette procédure. Plusieurs ensembles de données seront collectés et entrés dans un hôte Web anonymisé.

Une fois le recrutement et le suivi terminés, les données feront l'objet d'une analyse univariée et multivariée.

Le registre est conçu avec le patient au centre de la collecte de données et des résultats. Les données anonymisées seront analysées collectivement mais seront finalement détenues et conservées par des fiducies individuelles. Les détails de l'ensemble de données proposé sont détaillés dans le protocole d'étude ci-joint.