Essai Napoléon : traitement optimal de la maladie hémorroïdaire récurrente
Rapport coût-efficacité et efficacité de la ligature élastique par rapport à la mucopexie suturée par rapport à l'hémorroïdectomie chez les patients atteints d'une maladie hémorroïdaire récurrente : un essai contrôlé randomisé multicentrique
Justification : Il existe des preuves de niveau I dans la littérature que la première étape de prise en charge de la MH est un traitement de base, comprenant des laxatifs et une alimentation riche en fibresi, ii. La modalité de traitement suivante après le traitement de base en cas de symptômes persistants est la ligature élastique (RBL), qui peut être répétée si nécessaire.
Il n'existe actuellement aucun consensus et un manque de preuves concernant la meilleure option de traitement pour ces patients atteints de MH récurrente : la poursuite de la RBL ou une intervention chirurgicale. De plus, il n'y a pas d'estimation des coûts et du rapport coût-efficacité dans ce groupe de patients.
Objectif : L'objectif principal de cet ECR est de comparer l'efficacité de la RBL, de la mucopexie suturée et de l'hémorroïdectomie en ce qui concerne la récidive et les symptômes rapportés par les patients pour une MH récurrente de grade 2 et 3 après au moins 2 traitements antérieurs de RBL. Les objectifs secondaires sont de comparer la RBL, la mucopexie suturée et l'hémorroïdectomie pour les MH récurrentes de grade 2 et 3 après des traitements antérieurs de RBL en termes de complications précoces et tardives, d'impact des symptômes sur les activités quotidiennes, de satisfaction des patients à l'égard du traitement, de qualité de vie liée à la santé, de coûts et la rentabilité, et l'impact budgétaire.
Conception de l'étude : Essai contrôlé randomisé multicentrique prospectif néerlandais.
Population de l'étude : Patients ≥ 18 ans qui ont une maladie hémorroïdaire récurrente de grade 2 ou 3 et qui ont eu au moins 2 traitements de ligature élastique. Au total, 558 patients seront inclus.
Intervention : Ligature élastique versus mucopexie suturée versus hémorroïdectomie. Les trois interventions font partie des soins habituels néerlandais et se contrôlent mutuellement.
Principaux paramètres/critères d'évaluation de l'étude : les critères de jugement principaux sont (1) la récidive et (2) les symptômes rapportés par les patients évalués après 12 mois. Les variables de résultat secondaires sont les complications précoces et tardives, l'impact des symptômes sur les activités quotidiennes, la satisfaction des patients à l'égard du traitement, la qualité de vie liée à la santé, les coûts, le rapport coût-efficacité et l'impact budgétaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La maladie hémorroïdaire (HD) est le type de plainte anorectale le plus courant aux Pays-Bas, avec une prévalence annuelle de 10 % en médecine générale. Il existe des preuves de niveau I dans la littérature que la première étape de la prise en charge de la MH est un traitement de base, comprenant des laxatifs et un régime riche en fibres. Le médecin généraliste propose généralement un traitement de base. Si le traitement de base échoue, les patients sont référés à l'hôpital. Environ 50 000 patients sont référés à un hôpital pour HD aux Pays-Bas chaque année. La modalité de traitement suivante après le traitement de base en cas de symptômes persistants est la ligature élastique (RBL), qui peut être répétée si nécessaire. RBL est une procédure simple, bon marché et ambulatoire. Trente pour cent des patients, soit environ 15 000 patients par an, développent des symptômes récurrents après un traitement de base et répètent le RBL. Il n'existe actuellement aucun consensus et un manque de preuves concernant la meilleure option de traitement pour ces patients atteints de MH récurrente : la poursuite de la RBL ou une intervention chirurgicale. La littérature indique que l'hémorroïdectomie est le traitement chirurgical de choix en fonction de résultats tels que le taux de récidive. L'inconvénient majeur de cette technique est qu'elle est très douloureuse et plus coûteuse que la RBL. Une alternative chirurgicale relativement nouvelle, mais régulière, est la mucopexie suturée. Bien que les coûts hospitaliers de la mucopexie suturée soient comparables à ceux de l'hémorroïdectomie, l'opération est moins douloureuse et nécessite moins de temps de récupération. Le taux de récidive de la mucopexie suturée se situe entre celui de la RBL et celui de l'hémorroïdectomie.
Une enquête nationale néerlandaise menée par notre groupe de recherche évaluant les pratiques de gestion de la MH a démontré une variation considérable dans la meilleure option de traitement (chirurgicale) concernant la MH récurrente, entraînant une variation de pratique potentiellement indésirable. Le traitement des MH récidivantes de grade 2 ou 3 dépend actuellement de la préférence et de l'expérience du chirurgien et du patient, sans preuve de haut niveau étayant cette variation de pratique. Cela implique la nécessité d'une étude de haute qualité concernant le traitement de la MH récurrente de grade 2 ou 3. La diminution de cette variation de la pratique renforcera le rapport coût-efficacité dans les établissements de santé. À notre connaissance, il s'agira du premier ECR au monde comparant la RBL, la mucopexie suturée et l'hémorroïdectomie dans la MH récurrente de grade 2 ou 3 et générant des preuves de haut niveau du (coût) efficacité. Les chercheurs considèrent la combinaison de 2 essais en un avec une comparaison directe entre ces trois interventions comme une approche de recherche efficace.
Jusqu'à présent, les essais étaient principalement basés sur des critères de jugement traditionnels tels que la récidive, une définition qui diffère considérablement d'une étude à l'autre. ESCP) Core Outcome Set (COS) pour HD. Ce COS international pour la MH a sélectionné les « symptômes signalés par les patients » comme résultat principal. De plus, les chercheurs ont récemment développé un score de symptômes rapporté par les patients pour la MH : le PROM-HISS. Cette PROM est basée sur les symptômes les plus cités dans la littérature et les entretiens avec les patients. Le comité consultatif des patients (PAB) de ce projet souligne la pertinence clinique de cette PROM. Comme le PROM-HISS n'a pas encore été utilisé dans d'autres études et doit être validé, les chercheurs utiliseront en outre les symptômes signalés par les patients évalués par le PROM-HISS, à côté de la récidive, comme résultat principal de cet essai.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Sara Kuiper, MD
- Numéro de téléphone: +31(0)626731279
- E-mail: s.kuiper@maastrichtuniversity.nl
Lieux d'étude
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Almelo, Pays-Bas
- Ziekenhuisgroep Twente
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Contact:
- Lutke Holzink
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Amersfoort, Pays-Bas
- Meander Medisch Centrum
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Contact:
- Consten
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Amsterdam, Pays-Bas
- Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
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Contact:
- DeCastro
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Apeldoorn, Pays-Bas
- Gelre Ziekenhuizen
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Contact:
- Duijvendijk
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Arnhem, Pays-Bas
- Rijnstate Ziekenhuis
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Contact:
- Vening
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Capelle Aan Den IJssel, Pays-Bas
- IJsselland ziekenhuis
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Contact:
- Doornebosch
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Delft, Pays-Bas
- Reinier de Graaf Gasthuis
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Contact:
- Dekker
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Gouda, Pays-Bas
- Groene Hart Ziekenhuis
-
Contact:
- Baeten
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Helmond, Pays-Bas
- Elkerliek Ziekenhuis
-
Contact:
- Schipper
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Leeuwarden, Pays-Bas
- Medisch Centrum Leeuwarden
-
Contact:
- Koopal
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Nijmegen, Pays-Bas
- Canisius Wilhelmina Ziekenhuis
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Contact:
- Hansson
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Roermond, Pays-Bas
- Laurentius Ziekenhuis
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Contact:
- Heemskerk
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Utrecht, Pays-Bas
- Diakonessenhuis
-
Contact:
- Pronk
-
Veldhoven, Pays-Bas
- Maxima Medisch Centrum
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Contact:
- Dielen
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Venlo, Pays-Bas
- Viecurie Medisch Centrum
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Contact:
- Vogelaar
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Limburg
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Maastricht, Limburg, Pays-Bas, 6229HX
- Maastricht University Medical Centre
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Contact:
- Sara Kuiper, MD
- Numéro de téléphone: +31(0)626731279
- E-mail: s.kuiper@maastrichtuniversity.nl
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Contact:
- Stephanie Breukink, MD PhD
- Numéro de téléphone: +31(0)43-3872807
- E-mail: s.breukink@mumc.nl
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Chercheur principal:
- Sara Kuiper, MD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de 18 ans ou plus
- HD récurrente de grade 2 ou 3
- Les patients ont subi au moins 2 traitements RBL au cours des 3 dernières années sur la base du dossier patient électronique (EPD) de l'hôpital
- Éligible aux questionnaires par e-mail
- Compréhension suffisante de la langue écrite néerlandaise (lecture et écriture)
- Obtention d'un consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Antécédents de chirurgie rectale ou anale à l'exception de la ligature élastique
- Patients ayant déjà subi un traitement chirurgical pour HD (à tout moment)
- Radiation rectale antérieure
- Lésion sphinctérienne préexistante
- Pathologies du côlon et du rectum
- Médicalement inapte à la chirurgie ou à la fin de l'essai (ASA>III)
- Grossesse
- Patients présentant des troubles d'hypercoagulabilité
- Patients utilisant de la warfarine ou du clopidogrel ou un traitement anticoagulant oral
- Patients incapables de donner un consentement éclairé complet
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Ligature élastique (RBL)
Le RBL est généralement une procédure simple et peu coûteuse.
Il s'agit d'une ligature des hémorroïdes à l'aide d'élastiques.
Dans le RBL, un dispositif d'aspiration jetable applique un élastique à au moins 2 cm en amont de la ligne dentée à la base de chaque coussin hémorroïdaire à l'aide d'un anoscope.
Le processus de baguage provoque une nécrose du tissu bagué et de la mue.
La réaction inflammatoire qui en résulte provoque la refixation de la muqueuse au tissu sous-jacent, aidant à éliminer le prolapsus hémorroïdaire. Le résultat final est un retour des coussinets hémorroïdaires à une taille et une configuration plus normales, avec résolution des symptômes hémorroïdaires.
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Les 3 interventions font partie des soins habituels néerlandais et servent de contrôle l'une pour l'autre.
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Autre: Mucopexie suturée
Une mucopexie suturée est une opération réalisée sous anesthésie générale.
À 4 cm en amont de la ligne dentée, un point en forme de Z à travers la paroi rectale est placé, puis au niveau supérieur du tissu hémorroïdaire, tirant l'hémorroïde prolapsus vers le haut dans le canal anal.
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Les 3 interventions font partie des soins habituels néerlandais et servent de contrôle l'une pour l'autre.
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Autre: Hémorroïdectomie
L'hémorroïdectomie implique l'excision du tissu hémorroïdaire.
Une incision elliptique est faite dans le tissu hémorroïdaire externe s'étendant de manière proximale à travers la ligne dentée jusqu'à la limite supérieure des hémorroïdes.
La base du complexe hémorroïdaire est ligaturée et l'hémorroïde est excisée.
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Les 3 interventions font partie des soins habituels néerlandais et servent de contrôle l'une pour l'autre.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Récurrence
Délai: Évalué après 12 mois post-intervention.
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La définition de la MH récurrente est la suivante : "symptômes de MH inchangés ou pires qu'avant le début du traitement".
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Évalué après 12 mois post-intervention.
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Symptômes rapportés par les patients mesurés avec le PROM-HISS
Délai: Le PROM-HISS sera complété par e-mail à quatre moments du suivi : (1) au départ ; (2) 7 jours ; (3) 6 semaines ; et (4) 12 mois après la procédure.
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Le Patient-Reported Outcome Measure-Haemorrhoidal Impact and Satisfaction Score (PROM-HISS) est un nouveau questionnaire évaluant les symptômes de la maladie hémorroïdaire au fil du temps.
Ce sont la perte de sang, la douleur, le prolapsus, la souillure et les démangeaisons.
Ces 5 éléments sont notés à l'aide d'une échelle de Likert à 5 points, allant de (1) « pas du tout », (2) « un peu », (3) « raisonnable », (4) « beaucoup » et (5) 'beaucoup'.
Il en résulte un score de symptômes en corrélation avec la sévérité des symptômes MH ressentis.
Le PROM-HISS sera rempli par e-mail.
Le PROM-HISS évaluera un changement des symptômes au fil du temps.
Le PROM-HISS n'est pas encore validé, mais une étude de validation internationale est en cours d'élaboration.
Par conséquent, les plages d'échelle ne sont pas encore claires.
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Le PROM-HISS sera complété par e-mail à quatre moments du suivi : (1) au départ ; (2) 7 jours ; (3) 6 semaines ; et (4) 12 mois après la procédure.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Complication(s) précoce(s) - Abcès
Délai: Cette mesure de résultat sera évaluée dans les 7 jours suivant la procédure.
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L'abcès sera évalué 7 jours après la procédure.
L'abcès sera évalué par un examen physique.
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Cette mesure de résultat sera évaluée dans les 7 jours suivant la procédure.
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Impact des symptômes sur la vie quotidienne et la satisfaction des patients vis-à-vis du traitement
Délai: Le PROM-HISS sera complété par e-mail à quatre moments du suivi : (1) au départ ; (2) 7 jours ; (3) 6 semaines ; et (4) 12 mois après la procédure.
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Évalué avec la deuxième partie du Patient-Reported Outcome Measure-Haemorrhoidal Impact and Satisfaction Score (PROM-HISS), qui sont chacun notés sur une échelle d'évaluation numérique de 0 à 10. En ce qui concerne l'impact des symptômes, 0 correspond à "aucun impact à tous » et 10 avec « fortement impacté sur la vie quotidienne ».
Pour la satisfaction des patients à l'égard du traitement, cela varie entre 0 « pas satisfait » et 10 « très satisfait ».
Le PROM-HISS n'est pas encore validé, mais une étude de validation internationale est en cours d'élaboration.
Par conséquent, les plages d'échelle ne sont pas encore claires.
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Le PROM-HISS sera complété par e-mail à quatre moments du suivi : (1) au départ ; (2) 7 jours ; (3) 6 semaines ; et (4) 12 mois après la procédure.
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Qualité de vie liée à la santé
Délai: Le PROM-HISS sera complété par e-mail à quatre moments du suivi : (1) au départ ; (2) 7 jours ; (3) 6 semaines ; et (4) 12 mois après la procédure.
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Mesuré par le questionnaire EQ-5D-5L et l'échelle analogique visuelle EQ.
Ces scores d'index sont combinés avec la durée de vie pour calculer le QALY.
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Le PROM-HISS sera complété par e-mail à quatre moments du suivi : (1) au départ ; (2) 7 jours ; (3) 6 semaines ; et (4) 12 mois après la procédure.
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Complication(s) précoce(s) - Rétention urinaire
Délai: Cette mesure de résultat sera évaluée dans les 7 jours suivant la procédure.
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La rétention urinaire sera évaluée 7 jours après la procédure.
Elle sera évaluée par échographie.
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Cette mesure de résultat sera évaluée dans les 7 jours suivant la procédure.
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Complication(s) tardive(s) - Incontinence
Délai: L'incontinence sera évaluée à 52 semaines (1 an) après l'intervention.
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Le score d'incontinence fécale de Wexner sera utilisé pour évaluer l'incontinence.
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L'incontinence sera évaluée à 52 semaines (1 an) après l'intervention.
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Complication(s) tardive(s) - Sténose anale
Délai: La sténose anale sera évaluée 52 semaines (1 an) après la procédure.
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La sténose anale sera évaluée par un examen physique.
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La sténose anale sera évaluée 52 semaines (1 an) après la procédure.
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Complication(s) tardive(s) - Fistule
Délai: La fistule sera évaluée 52 semaines (1 an) après la procédure.
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La fistule sera évaluée par un examen physique, si celui-ci n'est pas concluant, une IRM sera réalisée.
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La fistule sera évaluée 52 semaines (1 an) après la procédure.
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Frais
Délai: Les questionnaires seront remplis au départ, 6 semaines et 12 mois de suivi.
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Les coûts totaux sur 12 mois seront calculés en multipliant l'utilisation des ressources par les coûts par unité.
Utilisation des ressources (par ex.
traitement, visites de contrôle, visites chez le médecin généraliste, autres procédures diagnostiques/médicales, médicaments) seront obtenues auprès du CRF et à partir de questionnaires sur les coûts de rappel (par exemple, médicaments en vente libre et jours de travail perdus).
Les sources d'évaluation des coûts seront les prix de revient du manuel néerlandais d'établissement des coûts et les prix de revient de la boussole thérapeutique Pharmaco.
Si nécessaire, les prix de revient hospitaliers locaux ou autrement les tarifs NZa seront utilisés, qui sont largement basés sur les prix de revient intégraux des hôpitaux néerlandais.
L'absence de travail sera calculée en utilisant la méthode des coûts de friction, qui est recommandée par le manuel néerlandais d'établissement des coûts (Zorginstituut Nederland, 2015).
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Les questionnaires seront remplis au départ, 6 semaines et 12 mois de suivi.
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Rentabilité
Délai: L'EQ-5D-5L sera administré au départ, 1 semaine, 6 semaines et 12 mois de suivi.
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L'analyse coût-efficacité du point de vue des soins de santé sera basée sur la proportion cumulée de patients qui présentent une récidive jusqu'à 12 mois de suivi.
L'analyse coût-efficacité du point de vue sociétal (QALY comme résultat) sera basée sur l'EQ-5D-5L.
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L'EQ-5D-5L sera administré au départ, 1 semaine, 6 semaines et 12 mois de suivi.
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Analyse d'impact budgétaire
Délai: Horizon temporel de 5 ans.
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Une analyse d'impact budgétaire (BIA) sera effectuée conformément aux directives néerlandaises pour les évaluations économiques et aux directives ISPOR.
Le BIA sera réalisé sous différentes perspectives (par ex.
sociétal, santé) avec un horizon temporel de 5 ans.
Comme données d'entrée pour la BIA, nous utiliserons les résultats qui deviendront disponibles à partir de l'étude clinique et de rentabilité. La BIA sera réalisée à l'aide d'un modèle analytique décisionnel simple.
Différents scénarios seront comparés pour étudier différents niveaux de mise en œuvre ou de substitution complète de l'une des 3 interventions, ainsi que la rapidité de mise en œuvre (1 à 5 ans).
Afin de tester la robustesse des résultats, des analyses de sensibilité seront effectuées sur les données d'entrée et les hypothèses.
Aucune remise ne sera effectuée.
La population cible dans le BIA sera similaire à la population étudiée.
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Horizon temporel de 5 ans.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Stephanie Breukink, MD PhD, Maastricht University Medical Centre
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 852002023
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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