Napóleon-próba: Optimális kezelés visszatérő hemorrhoidális betegségre
A gumiszalagos lekötés költséghatékonysága és eredményessége a varrott mucopexiával szemben a haemorrhoidectomiával szemben visszatérő haemorrhoidális betegségben szenvedő betegeknél: többközpontú, randomizált, kontrollált vizsgálat
Indoklás: I. szintű bizonyíték van a szakirodalomban arra vonatkozóan, hogy a HD kezelés első lépése az alapkezelés, beleértve a hashajtókat és a rostban gazdag étrendet, ii. A következő kezelési mód az alapkezelést követően tartós tünetek esetén a gumiszalag lekötés (RBL), amely szükség esetén megismételhető.
Jelenleg nincs konszenzus, és nincs bizonyíték arra vonatkozóan, hogy mi a legjobb kezelési lehetőség a visszatérő HD-ben szenvedő betegek számára: az RBL folytatása vagy a műtéti beavatkozás. Ezenkívül ebben a betegcsoportban nincs becslés a költségekről és a költséghatékonyságról.
Célkitűzés: Ennek az RCT-nek az elsődleges célja az RBL, a varrott mucopexia és a haemorrhoidectomia hatékonyságának összehasonlítása a recidíva és a betegek által jelentett tünetek tekintetében a visszatérő 2. és 3. fokozatú HD esetén legalább 2 korábbi RBL-kezelés után. A másodlagos célkitűzések az RBL, a varrott mucopexia és a haemorrhoidectomia összehasonlítása visszatérő 2. és 3. fokozatú HD esetén a korábbi RBL-kezelések után a korai és késői szövődmények, a tünetek napi tevékenységre gyakorolt hatása, a betegek kezeléssel való elégedettsége, az egészséggel összefüggő életminőség, költségek tekintetében. költséghatékonyság, valamint költségvetési hatás.
A vizsgálat felépítése: Holland prospektív multicentrikus randomizált, kontrollált vizsgálat.
Vizsgálati populáció: 18 év feletti, visszatérő 2. vagy 3. fokozatú hemorrhoid betegségben szenvedő betegek, akiknél legalább 2 gumiszalagos lekötési kezelést végeztek. Összesen 558 beteget vonnak be.
Beavatkozás: Gumiszalagos lekötés versus varrott mucopexia versus haemorrhoidectomia. Mindhárom beavatkozás a holland szokásos ellátás részét képezi, és egymás kontrolljaként szolgál.
Fő vizsgálati paraméterek/végpontok: Az elsődleges kimenetelek a következők: (1) a kiújulás és (2) a betegek által jelentett tünetek, amelyeket 12 hónap után értékeltek. A másodlagos kimeneti változók a korai és késői szövődmények, a tünetek hatása a napi tevékenységekre, a betegek kezeléssel való elégedettsége, az egészséggel összefüggő életminőség, a költségek, a költséghatékonyság és a költségvetési hatás.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az aranyér betegség (HD) az anorektális panaszok leggyakoribb típusa Hollandiában, éves prevalenciája a háziorvosi gyakorlatban 10%. Az irodalomban I. szintű bizonyíték van arra, hogy a HD kezelés első lépése az alapkezelés, beleértve a hashajtókat és a rostban gazdag étrendet. A háziorvos általában alapkezelést ajánl. Ha az alapkezelés sikertelen, a betegeket kórházba utalják. Évente körülbelül 50 000 beteget utalnak be egy hollandiai HD kórházba. A következő kezelési mód az alapkezelést követően tartós tünetek esetén a gumiszalag lekötés (RBL), amely szükség esetén megismételhető. Az RBL egy egyszerű, olcsó és járóbeteg-alapú eljárás. A betegek 30 százalékánál, évente körülbelül 15 000 betegnél jelentkeznek visszatérő tünetek az alapkezelést és az ismételt RBL-t követően. Jelenleg nincs konszenzus, és nincs bizonyíték arra vonatkozóan, hogy mi a legjobb kezelési lehetőség a visszatérő HD-ben szenvedő betegek számára: az RBL folytatása vagy a műtéti beavatkozás. A szakirodalom azt jelzi, hogy a haemorrhoidectomia a választandó sebészeti kezelés az olyan kimenetelek alapján, mint a kiújulás. Ennek a technikának a fő hátránya, hogy nagyon fájdalmas és költségesebb az RBL-hez képest. Egy viszonylag újszerű, de rendszeres műtéti alternatíva a varrott mucopexia. Bár a varrott mucopexia kórházi költségei összemérhetőek a haemorrhoidectomiával, a műtét kevésbé fájdalmas és kevesebb felépülési időt igényel. A varrott mucopexia kiújulási aránya az RBL és a haemorrhoidectomia között van.
Kutatócsoportunk által a HD kezelési gyakorlatát értékelő holland országos felmérés jelentős eltéréseket mutatott ki a visszatérő HD-vel kapcsolatos legjobb (sebészeti) kezelési lehetőség között, ami potenciálisan nemkívánatos gyakorlati eltéréseket eredményezett. A kiújuló 2. vagy 3. fokozatú HD kezelése jelenleg a sebész és a páciens preferenciáitól és tapasztalatától függ, anélkül, hogy ezt a gyakorlati eltérést magas szintű bizonyíték támasztja alá. Ez azt jelenti, hogy magas színvonalú vizsgálatra van szükség a visszatérő 2. vagy 3. fokozatú HD kezeléssel kapcsolatban. Ennek a gyakorlati eltérésnek a csökkentése hozzájárul a költséghatékonysághoz az egészségügyi ellátásban. Tudomásunk szerint ez lesz az első olyan RCT a világon, amely összehasonlítja az RBL-t, a varrott mucopexiát és a haemorrhoidectomiát recidiváló 2. vagy 3. fokozatú HD esetén, és magas szintű bizonyítékot állít fel a (költség-) hatékonyság. A kutatók hatékony kutatási megközelítésnek tartják 2 vizsgálat egyben kombinálását e három beavatkozás közvetlen összehasonlításával.
Eddig a kísérletek többnyire hagyományos eredményeken alapultak, mint például a recidíva, amely meghatározás nagyon különbözik az egyes tanulmányok között. A vizsgálatok átláthatóságának javítása és a (jövőbeni) tanulmányok összehasonlításának és kombinálásának megkönnyítése érdekében kutatócsoportunk létrehozta az Európai Koloproktológiai Társaságot. ESCP) Core Outcome Set (COS) HD-hez. Ez a nemzetközi COS for HD a „beteg által jelentett tüneteket” választotta elsődleges eredményként. Ezenkívül a kutatók a közelmúltban kidolgozták a betegek által jelentett HD tünetpontszámot: a PROM-HISS-t. Ez a PROM a szakirodalomban és a beteginterjúkban legtöbbet idézett tüneteken alapul. A projekt betegtanácsadó testülete (PAB) hangsúlyozza a PROM klinikai jelentőségét. Mivel a PROM-HISS-t még nem használták más vizsgálatokban, és validálni kell, a vizsgálók ezenkívül a betegek által a PROM-HISS által értékelt tüneteket is felhasználják a recidíva mellett, mint elsődleges eredményt ebben a vizsgálatban.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sara Kuiper, MD
- Telefonszám: +31(0)626731279
- E-mail: s.kuiper@maastrichtuniversity.nl
Tanulmányi helyek
-
-
-
Almelo, Hollandia
- Ziekenhuisgroep Twente
-
Kapcsolatba lépni:
- Lutke Holzink
-
Amersfoort, Hollandia
- Meander Medisch Centrum
-
Kapcsolatba lépni:
- Consten
-
Amsterdam, Hollandia
- Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
-
Kapcsolatba lépni:
- DeCastro
-
Apeldoorn, Hollandia
- Gelre Ziekenhuizen
-
Kapcsolatba lépni:
- Duijvendijk
-
Arnhem, Hollandia
- Rijnstate Ziekenhuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Vening
-
Capelle Aan Den IJssel, Hollandia
- IJsselland ziekenhuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Doornebosch
-
Delft, Hollandia
- Reinier de Graaf Gasthuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Dekker
-
Gouda, Hollandia
- Groene Hart Ziekenhuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Baeten
-
Helmond, Hollandia
- Elkerliek Ziekenhuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Schipper
-
Leeuwarden, Hollandia
- Medisch Centrum Leeuwarden
-
Kapcsolatba lépni:
- Koopal
-
Nijmegen, Hollandia
- Canisius Wilhelmina Ziekenhuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Hansson
-
Roermond, Hollandia
- Laurentius Ziekenhuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Heemskerk
-
Utrecht, Hollandia
- Diakonessenhuis
-
Kapcsolatba lépni:
- Pronk
-
Veldhoven, Hollandia
- Máxima Medisch Centrum
-
Kapcsolatba lépni:
- Dielen
-
Venlo, Hollandia
- Viecurie Medisch Centrum
-
Kapcsolatba lépni:
- Vogelaar
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Hollandia, 6229HX
- Maastricht University Medical Centre
-
Kapcsolatba lépni:
- Sara Kuiper, MD
- Telefonszám: +31(0)626731279
- E-mail: s.kuiper@maastrichtuniversity.nl
-
Kapcsolatba lépni:
- Stephanie Breukink, MD PhD
- Telefonszám: +31(0)43-3872807
- E-mail: s.breukink@mumc.nl
-
Kutatásvezető:
- Sara Kuiper, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb férfiak és nők
- Ismétlődő 2. vagy 3. fokozatú HD
- A betegek az elmúlt 3 évben legalább 2 RBL kezelésen estek át a kórházi elektronikus betegállomány (EPD) alapján
- Alkalmas e-mailes kérdőívekre
- A holland írott nyelv megfelelő ismerete (írás és olvasás)
- Tájékozott írásos beleegyezés megszerzése
Kizárási kritériumok:
- Korábbi végbél- vagy végbélműtét, a gumiszalagkötés kivételével
- Betegek, akiknél korábban műtéti kezelésen estek át HD miatt (bármikor)
- Korábbi rektális sugárzás
- Meglévő sphincter sérülés
- A vastag- és végbél patológiái
- Orvosilag alkalmatlan a műtétre vagy a vizsgálat befejezésére (ASA>III)
- Terhesség
- Hiperkoagulációs zavarban szenvedő betegek
- Warfarint vagy Clopidogrel-t vagy orális antikoaguláns kezelést kapó betegek
- Olyan betegek, akik nem tudnak teljes körű tájékoztatáson alapuló beleegyezést adni
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Gumiszalag-kötés (RBL)
Az RBL általában egy egyszerű, olcsó eljárás.
Ez magában foglalja az aranyér lekötését gumiszalaggal.
Az RBL-ben egy eldobható szívókészülék egy gumiszalagot helyez el legalább 2 cm-re a fogazat vonalától az egyes aranyérpárnák alján anoszkóp segítségével.
A sávosodási folyamat a szalagos szövet elhalását és elhalást okoz.
Az ebből eredő gyulladásos reakció a nyálkahártya refixációját okozza az alatta lévő szövetben, segítve az aranyér prolapsus megszüntetését. A végeredmény az aranyérpárnák normál méretű és konfigurációjú visszaállítása, az aranyér tüneteinek megszűnésével.
|
Mindhárom beavatkozás a holland szokásos ellátás részét képezi, és egymás kontrolljaként szolgál.
|
|
Egyéb: Varrott mucopexia
A varrott mucopexia egy általános érzéstelenítésben végzett műtét.
A fogsortól 4 cm-re proximálisan Z-alakú öltés történik a végbél falán keresztül, majd az aranyér szövetének felső szintjén, felhúzva a prolapsáló aranyér magasan az anális csatornába.
|
Mindhárom beavatkozás a holland szokásos ellátás részét képezi, és egymás kontrolljaként szolgál.
|
|
Egyéb: Haemorrhoidectomia
A haemorrhoidectomia magában foglalja az aranyér szövetének kimetszését.
A külső aranyér szövetben elliptikus bemetszést végeznek, amely proximálisan a fogazaton keresztül az aranyér felső határáig terjed.
Az aranyér komplex alapját lekötik és az aranyér kimetszése következik.
|
Mindhárom beavatkozás a holland szokásos ellátás részét képezi, és egymás kontrolljaként szolgál.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ismétlődés
Időkeret: 12 hónappal a beavatkozást követően értékelték.
|
A visszatérő HD definíció a következő: "a HD tünetei változatlanok vagy rosszabbak a kezelés megkezdése előtti állapothoz képest".
|
12 hónappal a beavatkozást követően értékelték.
|
|
A betegek által jelentett tünetek PROM-HISS-szel mérve
Időkeret: A PROM-HISS-t e-mailben fejezik be a nyomon követés négy pillanatában: (1) az alapállapotban; (2) 7 nap; (3) 6 hét; és (4) 12 hónappal az eljárást követően.
|
A Patient-Reported Outcome Measure-Haemorrhoidal Impact and Satisfaction Score (PROM-HISS) egy újonnan kifejlesztett kérdőív, amely az aranyér betegség tüneteit értékeli idővel.
Ezek vérveszteség, fájdalom, prolapsus, szennyeződés és viszketés.
Ezt az 5 tételt egy 5 fokozatú Likert-skála segítségével osztályozzák, amely a következőktől terjed: (1) „egyáltalán nem”, (2) „kicsit”, (3) „ésszerű”, (4) „sok” és (5) 'nagyon'.
Ez a tapasztalt HD-tünetek súlyosságával korreláló tünetpontszámot eredményez.
A PROM-HISS e-mailben kerül kitöltésre.
A PROM-HISS felméri a tünetek időbeli változását.
A PROM-HISS még nincs validálva, de folyamatban van egy nemzetközi validációs tanulmány kidolgozása.
Ezért a skálatartományok még nem tisztázottak.
|
A PROM-HISS-t e-mailben fejezik be a nyomon követés négy pillanatában: (1) az alapállapotban; (2) 7 nap; (3) 6 hét; és (4) 12 hónappal az eljárást követően.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Korai szövődmény(ek) – tályog
Időkeret: Ezt az eredményt az eljárást követő 7 napon belül értékelik.
|
A tályogot az eljárás után 7 nappal értékelik.
A tályogot fizikális vizsgálattal értékelik.
|
Ezt az eredményt az eljárást követő 7 napon belül értékelik.
|
|
A tünetek hatása a mindennapi életre és a betegek kezeléssel való elégedettségére
Időkeret: A PROM-HISS-t e-mailben fejezik be a nyomon követés négy pillanatában: (1) az alapállapotban; (2) 7 nap; (3) 6 hét; és (4) 12 hónappal az eljárást követően.
|
A betegek által jelentett eredménymérés – Haemorrhoidal Impact and Satisfaction Score (PROM-HISS) második részével értékelve, amelyek mindegyike egy 0-tól 10-ig terjedő numerikus skálán van értékelve. A tünetek hatását illetően a 0 korrelál a „nincs hatás mind” és 10 „nagy hatással van a mindennapi életre”.
A betegek kezeléssel való elégedettségére vonatkozóan ez 0 „nem elégedett” és 10 „nagyon elégedett” között mozog.
A PROM-HISS még nincs validálva, de folyamatban van egy nemzetközi validációs tanulmány kidolgozása.
Ezért a skálatartományok még nem tisztázottak.
|
A PROM-HISS-t e-mailben fejezik be a nyomon követés négy pillanatában: (1) az alapállapotban; (2) 7 nap; (3) 6 hét; és (4) 12 hónappal az eljárást követően.
|
|
Egészséggel kapcsolatos életminőség
Időkeret: A PROM-HISS-t e-mailben fejezik be a nyomon követés négy pillanatában: (1) az alapállapotban; (2) 7 nap; (3) 6 hét; és (4) 12 hónappal az eljárást követően.
|
Az EQ-5D-5L kérdőív és az EQ-Visual Analogue Scale mérése.
Ezeket az indexpontszámokat az élettartam hosszával kombinálják a QALY kiszámításához.
|
A PROM-HISS-t e-mailben fejezik be a nyomon követés négy pillanatában: (1) az alapállapotban; (2) 7 nap; (3) 6 hét; és (4) 12 hónappal az eljárást követően.
|
|
Korai szövődmény(ek) - Vizeletvisszatartás
Időkeret: Ezt az eredményt az eljárást követő 7 napon belül értékelik.
|
A vizeletretenciót a beavatkozás után 7 nappal értékelik.
Ezt ultrahanggal fogják értékelni.
|
Ezt az eredményt az eljárást követő 7 napon belül értékelik.
|
|
Késői szövődmény(ek) - Inkontinencia
Időkeret: Az inkontinenciát a beavatkozást követő 52. héten (1 év) értékelik.
|
A Wexner széklet inkontinencia pontszáma az inkontinencia értékelésére szolgál.
|
Az inkontinenciát a beavatkozást követő 52. héten (1 év) értékelik.
|
|
Késői szövődmény(ek) - Anális szűkület
Időkeret: Az anális szűkületet a beavatkozás után 52 héttel (1 évvel) értékelik.
|
Az anális szűkületet fizikális vizsgálattal értékelik.
|
Az anális szűkületet a beavatkozás után 52 héttel (1 évvel) értékelik.
|
|
Késői szövődmény(ek) - Fistula
Időkeret: A fisztulát az eljárást követő 52. héten (1 év) értékelik.
|
A fisztulát fizikális vizsgálattal értékeljük, amennyiben ez nem meggyőző, MR képalkotást végzünk.
|
A fisztulát az eljárást követő 52. héten (1 év) értékelik.
|
|
Költségek
Időkeret: A kérdőíveket az alaphelyzetben, 6 hetes és 12 hónapos követéskor töltik ki.
|
A 12 hónap során felmerülő összköltség kiszámítása úgy történik, hogy az erőforrás-felhasználást megszorozzák az egységenkénti költségekkel.
Erőforrás felhasználás (pl.
kezelés, ellenőrző látogatások, háziorvosi látogatások, egyéb diagnosztikai/orvosi eljárások, gyógyszeres kezelés) a CRF-től és a visszahívási költség-kérdőívekből (pl. vény nélkül kapható gyógyszerek és kiesett munkanapok) kapják meg.
A költségek értékelésének forrásai a holland költségszámítási kézikönyv önköltségi árai és a Pharmaco terápiás iránytű költségárai.
Szükség esetén helyi kórházi önköltségi árakat vagy egyéb NZa tarifákat alkalmaznak, amelyek nagyrészt a holland kórházak integrált önköltségi árain alapulnak.
A munka hiányát a súrlódási költség módszerével számítják ki, amelyet a holland költségszámítási kézikönyv ajánl (Zorginstituut Nederland, 2015).
|
A kérdőíveket az alaphelyzetben, 6 hetes és 12 hónapos követéskor töltik ki.
|
|
Költséghatékonyság
Időkeret: Az EQ-5D-5L-t a kiinduláskor, 1 hét, 6 hét és 12 hónapos követés után adják be.
|
Az egészségügyi szempontú költséghatékonysági elemzés azon betegek kumulatív arányán alapul, akik legfeljebb 12 hónapig tartó követés után ismétlődően jelentkeznek.
A költséghatékonysági elemzés társadalmi szempontból (QALY-k eredményeként) az EQ-5D-5L-en fog alapulni.
|
Az EQ-5D-5L-t a kiinduláskor, 1 hét, 6 hét és 12 hónapos követés után adják be.
|
|
Költségvetési hatáselemzés
Időkeret: 5 éves időhorizont.
|
A költségvetési hatáselemzést (BIA) a gazdasági értékelésekre vonatkozó holland iránymutatásokkal és az ISPOR-irányelvekkel összhangban végzik el.
A BIA-t különböző nézőpontokból hajtják végre (pl.
társadalmi, egészségügyi) 5 éves időhorizonttal.
A BIA bemeneteként a klinikai és költséghatékonysági vizsgálatból elérhetővé váló eredményeket használjuk fel. A BIA-t egy egyszerű döntéselemző modell segítségével hajtjuk végre.
Különböző forgatókönyveket hasonlítanak össze, hogy megvizsgálják a végrehajtás különböző szintjeit vagy a 3 beavatkozás bármelyikének teljes helyettesítését, valamint a végrehajtás gyorsaságát (1-5 év).
Az eredmények robusztusságának tesztelése érdekében érzékenységi elemzéseket végeznek az adatokon és a feltételezéseken.
Kedvezményre nem kerül sor.
A BIA célpopulációja hasonló lesz a vizsgált populációhoz.
|
5 éves időhorizont.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Stephanie Breukink, MD PhD, Maastricht University Medical Centre
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 852002023
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .