Sperimentazione Napoleone: trattamento ottimale per la malattia emorroidaria ricorrente
Rapporto costo-efficacia ed efficacia della legatura con elastico rispetto alla mucopessia suturata rispetto all'emorroidectomia nei pazienti con malattia emorroidaria ricorrente: uno studio controllato randomizzato multicentrico
Razionale: c'è un'evidenza di livello I in letteratura che la prima fase di gestione della MH è il trattamento di base, compresi i lassativi e una dieta ricca di fibre, ii. La modalità di trattamento successiva al trattamento di base in caso di sintomi persistenti è la legatura elastica (RBL), che può essere ripetuta se necessario.
Attualmente non c'è consenso e mancano prove riguardo alla migliore opzione terapeutica per questi pazienti con MH ricorrente: continuare la RBL o un intervento chirurgico. Inoltre, non esiste una stima dei costi e del rapporto costo-efficacia in questo gruppo di pazienti.
Obiettivo: l'obiettivo principale di questo RCT è confrontare l'efficacia di RBL, mucopessia suturata ed emorroidectomia per quanto riguarda la recidiva e i sintomi riferiti dal paziente per HD ricorrente di grado 2 e 3 dopo almeno 2 precedenti trattamenti RBL. Gli obiettivi secondari sono confrontare RBL, mucopessia suturata ed emorroidectomia per HD ricorrente di grado 2 e 3 dopo precedenti trattamenti RBL in termini di complicanze precoci e tardive, impatto dei sintomi sulle attività quotidiane, soddisfazione del paziente per il trattamento, qualità della vita correlata alla salute, costi e l'efficacia in termini di costi e l'impatto sul budget.
Disegno dello studio: studio controllato randomizzato multicentrico prospettico olandese.
Popolazione in studio: pazienti ≥18 con malattia emorroidaria ricorrente di grado 2 o 3 e sottoposti ad almeno 2 trattamenti di legatura elastica. In totale, saranno inclusi 558 pazienti.
Intervento: legatura elastica contro mucopessia suturata contro emorroidectomia. Tutti e tre gli interventi fanno parte delle consuete cure olandesi e fungono da controllo reciproco.
Principali parametri/endpoint dello studio: gli esiti primari sono (1) recidiva e (2) sintomi riferiti dal paziente valutati dopo 12 mesi. Le variabili di esito secondarie sono le complicanze precoci e tardive, l'impatto dei sintomi sulle attività quotidiane, la soddisfazione del paziente per il trattamento, la qualità della vita correlata alla salute, i costi, l'efficacia in termini di costi e l'impatto sul budget.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia emorroidaria (HD) è il tipo più comune di disturbo anorettale nei Paesi Bassi, con una prevalenza annuale del 10% nella medicina generale. Esistono prove di livello I in letteratura che la prima fase di gestione della MH è il trattamento di base, compresi i lassativi e una dieta ricca di fibre. Il medico generico di solito offre un trattamento di base. Se il trattamento di base fallisce, i pazienti vengono indirizzati all'ospedale. Circa 50.000 pazienti vengono indirizzati ogni anno in un ospedale per la MH nei Paesi Bassi. La modalità di trattamento successiva al trattamento di base in caso di sintomi persistenti è la legatura elastica (RBL), che può essere ripetuta se necessario. RBL è una procedura semplice, economica e ambulatoriale. Il 30% dei pazienti, circa 15.000 pazienti all'anno, sviluppa sintomi ricorrenti dopo il trattamento di base e ripete RBL. Attualmente non c'è consenso e mancano prove riguardo alla migliore opzione terapeutica per questi pazienti con MH ricorrente: continuare la RBL o un intervento chirurgico. La letteratura indica che l'emorroidectomia è il trattamento chirurgico di scelta sulla base di esiti come la recidiva. Il principale svantaggio di questa tecnica è che è molto dolorosa e più costosa rispetto alla RBL. Un'alternativa chirurgica relativamente nuova, ma regolare, è la mucopessia suturata. Sebbene i costi ospedalieri della mucopessia suturata siano paragonabili all'emorroidectomia, l'operazione è meno dolorosa e richiede meno tempo di recupero. Il tasso di recidiva della mucopessia suturata è classificato tra quello della RBL e dell'emorroidectomia.
Un sondaggio nazionale olandese condotto dal nostro gruppo di ricerca che valuta le pratiche di gestione della MH ha dimostrato una notevole variazione nella migliore opzione di trattamento (chirurgico) per quanto riguarda la MH ricorrente, con conseguenti variazioni pratiche potenzialmente indesiderabili. Il trattamento della HD ricorrente di grado 2 o 3 attualmente dipende dalla preferenza e dall'esperienza del chirurgo e del paziente, senza prove di alto livello a sostegno di questa variazione pratica. Ciò implica la necessità di uno studio di alta qualità per quanto riguarda il trattamento della HD ricorrente di grado 2 o 3. Diminuire questa variazione pratica sosterrà l'efficacia in termini di costi nelle strutture sanitarie. A nostra conoscenza, questo sarà il primo RCT in tutto il mondo a confrontare RBL, mucopessia suturata ed emorroidectomia in recidiva di grado 2 o 3 HD e generare prove di alto livello del (costo-) efficacia. I ricercatori ritengono che la combinazione di 2 studi in uno con un confronto diretto tra questi tre interventi sia un approccio di ricerca efficiente.
Fino ad ora, gli studi si basavano principalmente su esiti tradizionali come la recidiva, una definizione che differisce ampiamente tra gli studi. ESCP) Core Outcome Set (COS) per HD. Questo COS internazionale per la MH ha selezionato i "sintomi riferiti dal paziente" come esito primario. Inoltre, i ricercatori hanno recentemente sviluppato un punteggio dei sintomi riportati dai pazienti per la MH: il PROM-HISS. Questo PROM si basa sui sintomi più citati in letteratura e sulle interviste ai pazienti. Il comitato consultivo dei pazienti (PAB) di questo progetto sottolinea la rilevanza clinica di questo PROM. Poiché il PROM-HISS non è stato ancora utilizzato in altri studi e deve essere convalidato, i ricercatori utilizzeranno inoltre i sintomi riportati dal paziente valutati dal PROM-HISS, accanto alla recidiva, come risultato primario in questo studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Sara Kuiper, MD
- Numero di telefono: +31(0)626731279
- Email: s.kuiper@maastrichtuniversity.nl
Luoghi di studio
-
-
-
Almelo, Olanda
- Ziekenhuisgroep Twente
-
Contatto:
- Lutke Holzink
-
Amersfoort, Olanda
- Meander Medisch Centrum
-
Contatto:
- Consten
-
Amsterdam, Olanda
- Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
-
Contatto:
- DeCastro
-
Apeldoorn, Olanda
- Gelre Ziekenhuizen
-
Contatto:
- Duijvendijk
-
Arnhem, Olanda
- Rijnstate Ziekenhuis
-
Contatto:
- Vening
-
Capelle Aan Den IJssel, Olanda
- IJsselland ziekenhuis
-
Contatto:
- Doornebosch
-
Delft, Olanda
- Reinier de Graaf Gasthuis
-
Contatto:
- Dekker
-
Gouda, Olanda
- Groene Hart Ziekenhuis
-
Contatto:
- Baeten
-
Helmond, Olanda
- Elkerliek Ziekenhuis
-
Contatto:
- Schipper
-
Leeuwarden, Olanda
- Medisch Centrum Leeuwarden
-
Contatto:
- Koopal
-
Nijmegen, Olanda
- Canisius Wilhelmina Ziekenhuis
-
Contatto:
- Hansson
-
Roermond, Olanda
- Laurentius Ziekenhuis
-
Contatto:
- Heemskerk
-
Utrecht, Olanda
- Diakonessenhuis
-
Contatto:
- Pronk
-
Veldhoven, Olanda
- Maxima Medisch Centrum
-
Contatto:
- Dielen
-
Venlo, Olanda
- Viecurie Medisch Centrum
-
Contatto:
- Vogelaar
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Olanda, 6229HX
- Maastricht University Medical Centre
-
Contatto:
- Sara Kuiper, MD
- Numero di telefono: +31(0)626731279
- Email: s.kuiper@maastrichtuniversity.nl
-
Contatto:
- Stephanie Breukink, MD PhD
- Numero di telefono: +31(0)43-3872807
- Email: s.breukink@mumc.nl
-
Investigatore principale:
- Sara Kuiper, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni
- HD ricorrente di grado 2 o 3
- I pazienti sono stati sottoposti ad almeno 2 trattamenti RBL negli ultimi 3 anni sulla base della cartella clinica elettronica del paziente (EPD)
- Idoneo per questionari via e-mail
- Comprensione sufficiente della lingua scritta olandese (lettura e scrittura)
- Ottenuto il consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Precedente intervento chirurgico rettale o anale ad eccezione della legatura elastica
- Pazienti che hanno avuto un precedente trattamento chirurgico per HD (in qualsiasi momento)
- Precedenti radiazioni rettali
- Lesione dello sfintere preesistente
- Patologie del colon e del retto
- Non idoneo dal punto di vista medico per la chirurgia o per il completamento della sperimentazione (ASA> III)
- Gravidanza
- Pazienti con disturbi da ipercoagulabilità
- Pazienti che usano warfarin o clopidogrel o terapia anticoagulante orale
- Pazienti che non sono in grado di dare il pieno consenso informato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: Legatura elastica (RBL)
RBL è generalmente una procedura semplice ed economica.
Prevede una legatura delle emorroidi mediante elastici.
In RBL, un dispositivo di aspirazione monouso applica un elastico ad almeno 2 cm prossimalmente alla linea dentata alla base di ciascun cuscinetto emorroidario utilizzando un anoscopio.
Il processo di fasciatura provoca la necrosi del tessuto fasciato e della desquamazione.
La conseguente reazione infiammatoria provoca la rifissazione della mucosa al tessuto sottostante, contribuendo ad eliminare il prolasso emorroidario. Il risultato finale è un ritorno dei cuscinetti emorroidari a dimensioni e configurazione più normali, con risoluzione dei sintomi emorroidali.
|
Tutti e 3 gli interventi fanno parte delle consuete cure olandesi e fungono da controllo reciproco.
|
|
Altro: Mucopessia suturata
Una mucopessia suturata è un'operazione eseguita in anestesia generale.
A 4 cm prossimalmente dalla linea dentata, viene posizionato un punto a forma di Z attraverso la parete rettale e poi al livello superiore del tessuto emorroidario, sollevando l'emorroide prolassante in alto nel canale anale.
|
Tutti e 3 gli interventi fanno parte delle consuete cure olandesi e fungono da controllo reciproco.
|
|
Altro: Emorroidectomia
L'emorroidectomia comporta l'escissione del tessuto emorroidario.
Viene praticata un'incisione ellittica nel tessuto emorroidario esterno che si estende prossimalmente attraverso la linea dentata fino al limite superiore delle emorroidi.
La base del complesso emorroidario viene legata e l'emorroide viene asportata.
|
Tutti e 3 gli interventi fanno parte delle consuete cure olandesi e fungono da controllo reciproco.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Ricorrenza
Lasso di tempo: Valutato dopo 12 mesi dopo l'intervento.
|
La definizione di MH ricorrente è: "sintomi di MH invariati o peggiori rispetto a prima dell'inizio del trattamento".
|
Valutato dopo 12 mesi dopo l'intervento.
|
|
Sintomi riferiti dal paziente misurati con il PROM-HISS
Lasso di tempo: Il PROM-HISS sarà completato via e-mail in quattro momenti durante il follow-up: (1) al basale; (2) 7 giorni; (3) 6 settimane; e (4) 12 mesi dopo la procedura.
|
Il Patient-Reported Outcome Measure-Haemorrhoidal Impact and Satisfaction Score (PROM-HISS) è un questionario di nuova concezione che valuta i sintomi della malattia emorroidaria nel tempo.
Questi sono perdita di sangue, dolore, prolasso, sporcizia e prurito.
Questi 5 elementi sono valutati utilizzando una scala Likert a 5 punti, che va da (1) "per niente", (2) "poco", (3) "ragionevole", (4) "molto" e (5) 'molto'.
Ciò si traduce in un punteggio dei sintomi correlato alla gravità dei sintomi della MH sperimentati.
Il PROM-HISS sarà completato via e-mail.
Il PROM-HISS valuterà un cambiamento dei sintomi nel tempo.
Il PROM-HISS non è ancora stato convalidato, ma è in fase di sviluppo uno studio di convalida internazionale.
Pertanto, gli intervalli di scala non sono ancora chiari.
|
Il PROM-HISS sarà completato via e-mail in quattro momenti durante il follow-up: (1) al basale; (2) 7 giorni; (3) 6 settimane; e (4) 12 mesi dopo la procedura.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Complicanze precoci - Ascesso
Lasso di tempo: Questa misura dell'esito sarà valutata entro 7 giorni dopo la procedura.
|
L'ascesso sarà valutato 7 giorni dopo la procedura.
L'ascesso sarà valutato mediante esame fisico.
|
Questa misura dell'esito sarà valutata entro 7 giorni dopo la procedura.
|
|
Impatto dei sintomi sulla vita quotidiana e soddisfazione del paziente per il trattamento
Lasso di tempo: Il PROM-HISS sarà completato via e-mail in quattro momenti durante il follow-up: (1) al basale; (2) 7 giorni; (3) 6 settimane; e (4) 12 mesi dopo la procedura.
|
Valutato con la seconda parte del Patient-Reported Outcome Measure-Haemorrhoidal Impact and Satisfaction Score (PROM-HISS), ognuno dei quali viene valutato su una scala di valutazione numerica da 0 a 10. Per quanto riguarda l'impatto dei sintomi, 0 è correlato a "nessun impatto a all' e 10 con 'fortemente impattato sulla vita quotidiana'.
Per quanto riguarda la soddisfazione del paziente rispetto al trattamento, questo varia tra 0 "non soddisfatto" e 10 "molto soddisfatto".
Il PROM-HISS non è ancora stato convalidato, ma è in fase di sviluppo uno studio di convalida internazionale.
Pertanto, gli intervalli di scala non sono ancora chiari.
|
Il PROM-HISS sarà completato via e-mail in quattro momenti durante il follow-up: (1) al basale; (2) 7 giorni; (3) 6 settimane; e (4) 12 mesi dopo la procedura.
|
|
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Il PROM-HISS sarà completato via e-mail in quattro momenti durante il follow-up: (1) al basale; (2) 7 giorni; (3) 6 settimane; e (4) 12 mesi dopo la procedura.
|
Misurato dal questionario EQ-5D-5L e dalla scala analogica EQ-Visual.
Questi punteggi dell'indice sono combinati con la durata della vita per calcolare il QALY.
|
Il PROM-HISS sarà completato via e-mail in quattro momenti durante il follow-up: (1) al basale; (2) 7 giorni; (3) 6 settimane; e (4) 12 mesi dopo la procedura.
|
|
Complicanze precoci - Ritenzione urinaria
Lasso di tempo: Questa misura dell'esito sarà valutata entro 7 giorni dopo la procedura.
|
La ritenzione urinaria sarà valutata 7 giorni dopo la procedura.
Sarà valutata con l'ecografia.
|
Questa misura dell'esito sarà valutata entro 7 giorni dopo la procedura.
|
|
Complicazioni tardive - Incontinenza
Lasso di tempo: L'incontinenza sarà valutata a 52 settimane (1 anno) dopo la procedura.
|
Il Wexner Fecal Incontinence Score verrà utilizzato per valutare l'incontinenza.
|
L'incontinenza sarà valutata a 52 settimane (1 anno) dopo la procedura.
|
|
Complicazioni tardive - Stenosi anale
Lasso di tempo: La stenosi anale sarà valutata a 52 settimane (1 anno) dopo la procedura.
|
La stenosi anale sarà valutata mediante esame fisico.
|
La stenosi anale sarà valutata a 52 settimane (1 anno) dopo la procedura.
|
|
Complicazioni tardive - Fistola
Lasso di tempo: La fistola sarà valutata a 52 settimane (1 anno) dopo la procedura.
|
La fistola sarà valutata mediante esame fisico, nel caso in cui ciò non sia conclusivo, verrà eseguita l'imaging RM.
|
La fistola sarà valutata a 52 settimane (1 anno) dopo la procedura.
|
|
Costi
Lasso di tempo: I questionari saranno compilati al basale, 6 settimane e 12 mesi di follow-up.
|
I costi totali nel corso di 12 mesi saranno calcolati moltiplicando l'uso delle risorse per i costi unitari.
Uso delle risorse (ad es.
trattamento, visite di controllo, visite dal medico di base, altre procedure diagnostiche/mediche, farmaci) saranno ottenuti dal CRF e dai questionari sui costi di richiamo (ad esempio farmaci da banco e giorni di lavoro persi).
Le fonti per la valutazione dei costi saranno i prezzi di costo del manuale olandese di determinazione dei costi e i prezzi di costo della bussola terapeutica Pharmaco.
Se necessario, verranno utilizzati i prezzi dei costi ospedalieri locali o le tariffe neozelandesi, che si basano in gran parte sui prezzi dei costi integrali degli ospedali olandesi.
L'assenza di lavoro sarà calcolata utilizzando il metodo del costo di attrito, raccomandato dal manuale olandese per il calcolo dei costi (Zorginstituut Nederland, 2015).
|
I questionari saranno compilati al basale, 6 settimane e 12 mesi di follow-up.
|
|
Efficacia dei costi
Lasso di tempo: L'EQ-5D-5L verrà somministrato al basale, 1 settimana, 6 settimane e a 12 mesi di follow-up.
|
L'analisi costo-efficacia dal punto di vista sanitario si baserà sulla proporzione cumulativa di pazienti che presentano una recidiva fino a 12 mesi di follow-up.
L'analisi costo-efficacia dal punto di vista della società (QALY come risultato) si baserà sull'EQ-5D-5L.
|
L'EQ-5D-5L verrà somministrato al basale, 1 settimana, 6 settimane e a 12 mesi di follow-up.
|
|
Analisi dell'impatto sul budget
Lasso di tempo: Orizzonte temporale di 5 anni.
|
Verrà eseguita un'analisi dell'impatto del bilancio (BIA) in conformità con le linee guida olandesi per le valutazioni economiche e le linee guida ISPOR.
La BIA sarà eseguita da diverse prospettive (ad es.
sociale, sanitaria) con un orizzonte temporale di 5 anni.
Come input per la BIA, utilizzeremo i risultati che saranno disponibili dallo studio clinico e di costo-efficacia. La BIA sarà eseguita utilizzando un semplice modello analitico decisionale.
Verranno confrontati diversi scenari per indagare i vari livelli di attuazione o la sostituzione completa di uno qualsiasi dei 3 interventi, nonché la rapidità di attuazione (1-5 anni).
Al fine di testare la robustezza dei risultati, verranno eseguite analisi di sensibilità sui dati immessi e sulle ipotesi.
Non verrà effettuato alcuno sconto.
La popolazione target nella BIA sarà simile alla popolazione dello studio.
|
Orizzonte temporale di 5 anni.
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Cattedra di studio: Stephanie Breukink, MD PhD, Maastricht University Medical Centre
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 852002023
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .