Innocuité d'Engensis chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (REViVALS-1A)

Critère d'intégration:

1. Sclérose latérale amyotrophique (SLA) cliniquement certaine ou probable ou SLA probable soutenue par un laboratoire, telle que définie dans les critères de diagnostic révisés d'El Escorial/Airlie House
2. Le site d'apparition des symptômes de la SLA est un membre et présente des symptômes de dysfonctionnement moteur inférieur (par exemple, faiblesse, atrophie, crampes, mauvaise circulation, etc.) avec des symptômes du motoneurone supérieur (par exemple, faiblesse, réflexes rapides, spasticité)
3. Début des symptômes de la SLA ≤ 4 ans
4. Capacité Vitale Lente (SVC) ≥ 50% de la valeur prédite au dépistage
5. Ne pas prendre de riluzole, ou à une dose stable (définie comme aucune toxicité notée) pendant au moins 30 jours avant le dépistage et tout au long de l'étude
6. Ne pas prendre d'edaravone ou suivre un cycle d'entretien pendant au moins 30 jours avant le dépistage et tout au long de l'étude
7. Pour les femmes en âge de procréer, un test de grossesse urinaire négatif au dépistage et au jour 0
8. Les participants masculins et leurs partenaires féminines doivent accepter d'utiliser une contraception à double barrière pendant l'étude ou fournir une preuve d'état postménopausique (minimum 1 an) ou de stérilité chirurgicale
9. Les participants masculins ne doivent pas donner de sperme pendant l'étude
10. Les participantes doivent être non enceintes, non allaitantes et soit ménopausées depuis au moins 1 an, ou stériles chirurgicalement pendant au moins 3 mois, ou accepter d'utiliser une contraception à double barrière à partir de 28 jours avant la randomisation (jour 0) et/ou leur dernière confirmation période menstruelle avant la randomisation de l'étude (selon la période la plus longue) jusqu'à la fin de l'étude
11. Capable de se conformer et disposé à se conformer aux exigences et aux restrictions du formulaire de consentement éclairé et de ce protocole
12. Disposé à renoncer aux nouveaux traitements expérimentaux de la SLA pendant au moins 6 mois après la randomisation

Critère d'exclusion:

1. Trouble neurologique progressif ou dégénératif tel que la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la démence vasculaire, la sclérose en plaques et d'autres troubles neurologiques ou vasculaires ressentis par l'investigateur pour empêcher la participation
2. Nécessite une ventilation par trachéotomie ou une ventilation non invasive liée à la fonction bulbaire
3. Preuve par examen physique, anamnèse ou évaluation en laboratoire d'une maladie concomitante importante avec une espérance de vie < 6 mois au moment du dépistage
4. Valeurs RNI > 2,0
5. Numération plaquettaire <100 000/µL
6. Trouble inflammatoire des vaisseaux sanguins (angiopathie inflammatoire ou vascularite, telle que la maladie de Buerger)
7. Infection active (infection chronique ou infection active grave pouvant compromettre le bien-être du participant ou sa participation à l'étude selon le jugement de l'investigateur)
8. Maladie inflammatoire chronique (p. ex., maladie de Crohn, polyarthrite rhumatoïde)
9. Test I/II positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou le virus lymphotrophique des lymphocytes T humains (HTLV) lors du dépistage
10. Hépatite B aiguë ou chronique active
11. Hépatite C active
12. Immunosuppression due à une maladie sous-jacente (par exemple, polyarthrite rhumatoïde, lupus érythémateux disséminé) ou à un traitement immunosuppresseur (par exemple, chimiothérapie, corticostéroïdes) ou à une radiothérapie
13. AVC ou infarctus du myocarde dans les 3 mois précédant le dépistage
14. Thrombose veineuse profonde active
15. Antécédents récents (< 3 ans) ou présence de cancer sauf carcinome basocellulaire ou carcinome épidermoïde de la peau qui a été excisé et n'a montré aucun signe de récidive depuis au moins 1 an
16. Trouble psychiatrique majeur diagnostiqué au cours des 6 derniers mois qui n'a pas été stabilisé ou qui, de l'avis de l'investigateur, ne permettrait pas au patient de participer aux procédures prévues
17. Utilisation d'un médicament expérimental pour le traitement de la SLA au cours des 30 derniers jours ou 5 demi-vies (si disponible), selon la période la plus longue, ou participation antérieure à une étude clinique avec Engensis
18. Administration de cellules souches pour le traitement expérimental de la SLA ou d'autres conditions dans les 6 mois précédant le dépistage