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Polyneuropathie héréditaire de l'amylose à transthyrétine chez les patients atteints du syndrome du canal carpien en Russie (LOCUS)

13 mai 2024 mis à jour par: AstraZeneca

Une étude observationnelle rétrospective-prospective multicentrique sur la prévalence et les caractéristiques cliniques de la polyneuropathie héréditaire de l'amylose à transthyrétine chez des patients russes subissant une intervention chirurgicale pour le SCC dans la pratique clinique réelle

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique composée de phases rétrospectives et prospectives. La phase rétrospective comprendra la collecte de données secondaires à partir de dossiers médicaux électroniques ou papier des patients ayant subi une intervention chirurgicale pour CTS pour évaluer leur probabilité d'avoir ATTR PN.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

ATTR PN est une maladie génotypiquement, phénotypiquement et géographiquement variable avec un mauvais pronostic, bien que les médicaments modificateurs de la maladie disponibles puissent modifier la trajectoire de la maladie. Ainsi, la collecte de données épidémiologiques spécifiques à chaque pays et l'identification de la NP à un stade précoce, y compris les patients précédemment mal diagnostiqués, sont cruciales pour améliorer les résultats et la qualité de vie. Cependant, aucune étude observationnelle sur l'épidémiologie de la NP ATTR dans l'ensemble de la population russe ou chez les patients atteints de CTS n'a été réalisée.

Par conséquent, il est nécessaire de mener une étude observationnelle à grande échelle pour déterminer la prévalence de la NP ATTR en Russie, obtenir des informations sur les caractéristiques cliniques des patients et déterminer leurs besoins médicaux.

Les approches du diagnostic de la NP ATTR en Russie au cours des dernières années ont été caractérisées par l'utilisation de méthodes hétérogènes, expliquées en partie par le manque de disponibilité de tests de génétique moléculaire, essentiels pour diagnostiquer la présence d'une mutation pathogène chez les patients atteints de maladies héréditaires. ATTR PN. Ainsi, l'introduction récente de tels tests dans la pratique clinique de routine pourrait permettre d'évaluer des données épidémiologiques fiables, notamment l'estimation de la véritable prévalence de l'ATTR PN chez les patients atteints de CTS, qui peut souvent être la première manifestation de la maladie. Une reconnaissance plus précoce, à son tour, peut conduire à une initiation rapide du traitement et à une modification des perspectives pronostiques des patients ATTR PN.

Afin d'évaluer la prévalence de l'ATTR PN chez les patients subissant une intervention chirurgicale pour CTS en Russie, cette étude inclura rétrospectivement les patients avec le diagnostic de CTS subissant une intervention chirurgicale entre le 1er janvier 2021 et le 1er septembre 2024. La suspicion d'ATTR PN sera évaluée dans chaque cas, et des tests de diagnostic (examen neurologique complet comprenant une étude de conduction nerveuse (NCS) combiné à des tests génétiques moléculaires) pour confirmer ou exclure la maladie seront effectués de manière prospective chez les patients éligibles. En plus de cela, les caractéristiques cliniques, les manifestations concomitantes et les génotypes diagnostiqués seront analysés pour examiner les profils caractéristiques des patients ATTR PN dans la Fédération de Russie.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

880

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: AstraZeneca Clinical Study Information Center
Numéro de téléphone: 1-877-240-9479
E-mail: information.center@astrazeneca.com

Lieux d'étude

Fédération Russe
- - Moscow, Fédération Russe
    - Recrutement
    - Research Site
  - Saint-Petersburg, Fédération Russe, 194354
    - Recrutement
    - Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cette étude observationnelle multicentrique inclura rétrospectivement 4 400 patients adultes consécutifs ayant subi une intervention chirurgicale pour CTS en Russie, dont environ environ 880 patients atteints de CTS et fortement suspectés d'avoir une PN ATTR qui seront inscrits dans la phase prospective.

La description

Critère d'intégration:

pour la phase rétrospective sont :

Patients avec un diagnostic établi de CTS subissant une intervention chirurgicale entre le 1er janvier 2021 et le 1er septembre 2024.
Âge ≥ 18 ans au moment de l'intervention chirurgicale.
Les critères d'inclusion supplémentaires pour la phase prospective sont :
Fourni un consentement éclairé écrit pour la phase prospective de l'étude (y compris les tests de génétique moléculaire).
CTS bilatéral ;
Présence d'au moins 1 des caractéristiques suivantes (drapeaux rouges) :
1. CIDP ou polyneuropathie d'étiologie inconnue dans les antécédents familiaux ;
2. Sténose du canal rachidien de la région lombaire ;
3. Dysfonctionnement autonome, défini par la présence d'au moins 1 des symptômes suivants : i. troubles gastro-intestinaux (constipation, diarrhée chronique ou les deux) ; ii. dysfonction érectile; iii. hypotension orthostatique;
4. Troubles de la marche ;
5. Troubles de la transpiration, anhidrose.
6. Paresthésie et brûlure de la peau des extrémités distales
7. Parésie symétrique distale
8. Hypotrophie et hypotension des muscles des membres, aréflexie
9. Rupture du tendon du biceps
10. Sténose valvulaire aortique
11. Diagnostic de l'HFpEF
12. Perte de poids inexpliquée ≥ 5 kilos à tout moment depuis l'apparition des symptômes du SCC ;
13. Hypertrophie ventriculaire gauche (basée sur des critères électro- ou échocardiographiques documentés dans le dossier médical du patient) ;
14. Troubles du rythme cardiaque ;
15. Anomalies rénales, définies par ≥1 des caractéristiques suivantes - i. diagnostic documenté de maladie rénale chronique (IRC); ii. diminution du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe < 60 mL/min/1,73 m2) ; iii. augmentation de la créatinine sérique (SCr) au-dessus de la plage de référence du laboratoire local ; iv. albuminurie (≥30 mg/g de créatinine ou ≥30 mg/24h ) ; v. protéinurie (selon les résultats de l'analyse d'urine).
16. Trouble ophtalmologique défini par ≥1 des caractéristiques suivantes - i. inclusions du corps vitré (opacification) ; ii. Glaucome; iii. troubles pupillaires; iv. vitrectomie
Absence de diagnostic ATTR PN précédemment établi (code CIM-10 Е85.1, « Amylose familiale héréditaire neuropathique »).

Critère d'exclusion:

pour la phase rétrospective sont :

Participation à tout essai interventionnel dans la période écoulée depuis l'intervention chirurgicale jusqu'à la fin de l'étude en cours.
Les critères d'exclusion supplémentaires pour la phase prospective sont :
Tests génétiques TTR déjà effectués ;
Carence vérifiée en B12 ;
Antécédents d'abus d'alcool selon le dossier médical du patient.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Définir la prévalence de l'ATTR PN chez les patients subissant une intervention chirurgicale pour le SCC dans la pratique clinique de routine en Fédération de Russie Délai: Jusqu'à 12 mois	Afin d'atteindre l'objectif principal, la proportion de patients avec un diagnostic confirmé de PN ATTR (présence d'une mutation du gène TTR selon les résultats des tests de génétique moléculaire et symptômes cliniques et/ou signes de polyneuropathie) parmi ceux ayant subi une intervention chirurgicale pour CTS sera calculé.	Jusqu'à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer les caractéristiques démographiques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie - Âge moyen (années) à l'apparition des symptômes du SCC Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Évaluer les caractéristiques démographiques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : âge moyen (années) à l'apparition des symptômes de polyneuropathie Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : proportion de patients avec un diagnostic tardif (> 50 ans) de PN ATTR Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : âge moyen (années) au moment de la chirurgie CTS Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints d'ATTR PN en Russie - Nombre et proportion de patients présentant une caractéristique spécifique de l'index CTS télécharger Délai: jusqu'à 12 mois	Main gauche; Main droite; Les deux mains; Première procédure ; Deuxième procédure et procédures ultérieures	jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : proportion de patients présentant une récidive du SCC après une intervention chirurgicale Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : proportion de patients subissant une nouvelle intervention chirurgicale pour CTS après l'opération d'indexation Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : proportion de patients présentant une progression de la PN après une intervention chirurgicale Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints d'ATTR PN en Russie - Proportion de patients avec différents nombres de signaux d'alarme : Délai: jusqu'à 12 mois	1 drapeau rouge ; 2 drapeaux rouges ; 3 drapeaux rouges ; 4 à 5 drapeaux rouges ; 6 à 10 drapeaux rouges ; >10 drapeaux rouges ;	jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : âge moyen (années) au moment du diagnostic de PN ATTR Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : proportion de femmes et d'hommes Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints d'ATTR PN en Russie - Indice de masse corporelle (IMC) moyen et proportion de patients avec différentes dimensions d'IMC au moment de la chirurgie et lors de la visite 1 : Délai: jusqu'à 12 mois	Insuffisance pondérale (IMC <18,5 kg/m2) ; Poids normal (IMC ≥18,5 et <25 kg/m2) ; Surpoids (IMC ≥25 et <30 kg/m2) ; Obésité (IMC ≥30 kg/m2)	jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : proportion de patients ayant des antécédents de perte de poids inexpliquée (≥ 5 kg) à tout moment depuis l'apparition des symptômes Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : délai moyen et médian entre l'apparition des symptômes du SCC (mois) et le diagnostic de PN ATTR Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie : nombre médian de médecins consultés depuis l'apparition des symptômes avant le diagnostic correct de PN ATTR. Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de NP ATTR en Russie : nombre médian d'hospitalisations pour NP avant le diagnostic correct de NP ATTR Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie - Nombre de patients avec un diagnostic incorrect précédemment établi selon les dossiers médicaux, en particulier avec : Délai: jusqu'à 12 mois	CIDP ; Radiculopathie lombaire/sacrée ; Sténose du canal lombaire ; Neuropathie périphérique paraprotéinémique ; NP idiopathique axonale sensorielle/sensorimotrice progressive chronique ; Amylose AL ; Fibromyalgie ; Autre précisez)	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN : proportion de patients ayant des antécédents familiaux de maladie neuropathique. Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN : Proportion de patients présentant des manifestations neurologiques périphériques spécifiques : Délai: jusqu'à 12 mois	Douleurs neuropathiques (allodynie, hyperalgésie) ; Troubles sensoriels progressifs (perte de température, douleur, autre sensation) ; Paresthésie, dysesthésie ; Troubles moteurs progressifs ; Difficultés à marcher, troubles de la marche ; Trouble de l'équilibre	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN : Proportion de patients présentant des classes spécifiques de polyneuropathie (PND) : Délai: jusqu'à 12 mois	0 ; JE; II ; IIIA ; IIIB ; IV ;	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - Proportion de patients présentant une distribution spécifique des symptômes de polyneuropathie : Délai: jusqu'à 12 mois	Membre supérieur; Membre inférieur; Membres supérieurs et membres inférieurs	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - Nombre de patients présentant des manifestations neurologiques autonomes, notamment : Délai: jusqu'à 12 mois	Hypotension orthostatique; Syncope; Troubles de la motilité gastro-intestinale - i. Constipation; ii. Satiété précoce ; iii. Diarrhée; iv. Nausées Vomissements; Dysfonction érectile; Vessie neurogène ; Infections urinaires récurrentes ; Anhidrose ;	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - Nombre de patients présentant des manifestations cardiaques concomitantes, notamment : Délai: jusqu'à 12 mois	Hypertrophie ventriculaire gauche; Bloc de branche gauche ; Bloc auriculo-ventriculaire ; Insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée ; Concentration sérique élevée de peptide natriurétique de type N-terminal-proB (NT-proBNP) ; Sténose valvulaire cardiaque ; Insuffisance valvulaire cardiaque ; Tachyarythmie ; Autre précisez); Aucun;	jusqu'à 12 mois
Nombre de patients prenant des groupes spécifiques de médicaments cardiovasculaires au moment de la chirurgie CTS et au moment de la visite prospective : Délai: jusqu'à 12 mois	Inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IECA) (préciser); Bloqueur des récepteurs de l'angiotensine (ARA) (préciser); Récepteur de l'angiotensine et inhibiteur de la néprilysine (ARNI) ; Inhibiteur du transporteur sodium-glucose de type 2 (SGLT2i) (préciser) ; Antagoniste des récepteurs minéralocorticoïdes (ARM) (préciser); Bêta-bloquant (préciser); Diurétique (préciser); Autres médicaments cardiovasculaires (CV) (préciser); Autre précisez);	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - Nombre de patients présentant des manifestations ophtalmologiques concomitantes, y compris spécifiquement Délai: jusqu'à 12 mois	Inclusions du corps vitré (opacification) ; Glaucome; Vaisseaux conjonctivals anormaux ; Anomalies papillaires ; Oeil sec ; Autre précisez);	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - Nombre de patients présentant des manifestations musculo-squelettiques concomitantes, notamment : Délai: jusqu'à 12 mois	Sténose vertébrale ; Arthrose, y compris arthroplastie de la hanche et du genou ; Doigt à gâchette ; les articulations de Charcot ; Rupture du tendon du biceps ; Blessure de la coiffe des rotateurs ; Autre précisez);	jusqu'à 12 mois
Concentration sérique moyenne et médiane de NT-proBNP (pg/ml) Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Proportion de patients présentant une paraprotéinémie confirmée en laboratoire Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Rapport albumine-créatinine urinaire moyen et médian (UACR, mg/g de créatinine) Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Proportion de patients atteints d'une maladie rénale chronique diagnostiquée, y compris spécifiquement Délai: jusqu'à 12 mois	Stade C1 ; Étape C2 ; Stade C3a ; Stade C3b ; Étape C4 ; Étape C5 ;	jusqu'à 12 mois
Nombre de patients présentant une insuffisance rénale concomitante, y compris spécifiquement Délai: jusqu'à 12 mois	Niveau de SCr élevé (basé sur la plage de référence du laboratoire local) ; Diminution du DFGe (<60 ml/min/1,73 m2) ; Présence d'albuminurie (≥30 mg/g de créatinine (≥30 mg/g de créatinine ou ≥30 mg/24h) ; Présence de protéinurie (selon les résultats de l'analyse d'urine) ; Signes échographiques de néphropathie amyloïde ;	jusqu'à 12 mois
Nombre de patients présentant une neuropathie périphérique sensori-motrice périphérique dépendante de la longueur confirmée sur la base des résultats du NCS Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Vitesses moyennes et médianes de conduction nerveuse sensorielle périphérique mesurées Délai: jusqu'à 12 mois	Médial gauche ; Ulnaire gauche ; Sural gauche ; Médial droit ; Ulnaire droit ; Sural droit ;	jusqu'à 12 mois
Nombre de patients présentant une vitesse de conduction nerveuse sensorielle périphérique réduite sur ≥ 1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Vitesses moyennes et médianes de conduction nerveuse motrice périphérique mesurées Délai: jusqu'à 12 mois	Médial gauche ; Ulnaire gauche ; Tibial gauche ; Péronier gauche ; Médial droit ; Ulnaire droit ; Tibial droit ; Péronier droit ;	jusqu'à 12 mois
Nombre de patients présentant une vitesse de conduction nerveuse sensorielle motrice réduite sur ≥ 1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Amplitudes moyennes et médianes du potentiel d’action sensorielle (PAS) mesurées Délai: jusqu'à 12 mois	Médial gauche ; Ulnaire gauche ; Sural gauche ; Médial droit ; Ulnaire droit ; Sural droit	jusqu'à 12 mois
Nombre de patients présentant une amplitude SAP réduite/absente sur ≥1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Amplitudes moyennes et médianes du potentiel d’action musculaire composé distal (dCMAP) mesurées Délai: jusqu'à 12 mois	Médial gauche ; Ulnaire gauche ; Tibial gauche ; Péronier gauche ; Médial droit ; Ulnaire droit ; Tibial droit ; Péronier droit	jusqu'à 12 mois
Amplitudes moyennes et médianes du potentiel d’action musculaire composé proximal (pCMAP) mesurées Délai: jusqu'à 12 mois	Médial gauche ; Ulnaire gauche ; Tibial gauche ; Péronier gauche ; Médial droit ; Ulnaire droit ; Tibial droit ; Péronier droit	jusqu'à 12 mois
Nombre de patients présentant une amplitude dCMAP réduite/absente sur ≥1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Nombre de patients présentant une amplitude pCMAP réduite/absente sur ≥1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Proportion de patients avec chaque score par chaque paramètre de l'examen neurologique Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Nombre de patients dans les catégories spécifiques de l'échelle de Rankin modifiée Délai: jusqu'à 12 mois	Score 1 (pas de handicap significatif) ; Score 2 (handicap léger) ; Score 3 (handicap modéré); Score 4 (handicap modérément sévère) ; Score 5 (handicap grave) ;	jusqu'à 12 mois
Proportion de patients avec un nombre spécifique de points selon l'échelle des membres supérieurs de l'échelle INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) Délai: jusqu'à 12 mois	0 point ; 1 point ; 2 points ; 3 points ; 4 points ; 5 points	jusqu'à 12 mois
Nombre médian de points selon l’échelle INCAT des membres supérieurs Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Proportion de patients avec un nombre spécifique de points selon l'échelle des membres inférieurs INCAT Délai: jusqu'à 12 mois	0 point ; 1 point ; 2 points ; 3 points ; 4 points ; 5 points	jusqu'à 12 mois
Nombre médian de points selon l’échelle INCAT des membres inférieurs Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Nombre moyen et médian de points selon le score combiné clinique et électrophysiologique Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur les résultats des tests génétiques pour l'ATTR chez les patients atteints du SCC subissant une intervention chirurgicale : nombre et proportion de patients présentant des mutations spécifiques du gène TTR. Délai: jusqu'à 12 mois	Val30Met; Île107Val; Phe33Leu; Ala81Val; Ser23Asn ; Ala25Thr ; Val32Ala; Thr40Asn; Gly47Ala; Glu54Gln; Tyr69Phe; Glu92Lys; Thr119Met; Autre	jusqu'à 12 mois
pour évaluer les caractéristiques démographiques et cliniques générales des patients atteints de PN ATTR en Russie - Proportion de patients avec un diagnostic incorrect préalablement établi selon les dossiers médicaux, en particulier avec : Délai: jusqu'à 12 mois	CIDP ; Radiculopathie lombaire/sacrée ; Sténose du canal lombaire ; Neuropathie périphérique paraprotéinémique ; NP idiopathique axonale sensorielle/sensorimotrice progressive chronique ; Amylose AL ; Fibromyalgie ; Autre précisez);	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - proportion de patients présentant des manifestations neurologiques autonomes, notamment : Délai: jusqu'à 12 mois	manifestations, notamment : Hypotension orthostatique; Syncope; Troubles de la motilité gastro-intestinale - i. Constipation; ii. Satiété précoce ; iii. Diarrhée; iv. Nausées Vomissements; Dysfonction érectile; Vessie neurogène ; Infections urinaires récurrentes ; Anhidrose ;	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - proportion de patients présentant des manifestations cardiaques concomitantes, notamment : Délai: jusqu'à 12 mois	Hypertrophie ventriculaire gauche; Bloc de branche gauche ; Bloc auriculo-ventriculaire ; Insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée ; Concentration sérique élevée de peptide natriurétique de type N-terminal-proB (NT-proBNP) ; Sténose valvulaire cardiaque ; Insuffisance valvulaire cardiaque ; Tachyarythmie ; Autre précisez); Aucun;	jusqu'à 12 mois
proportion de patients prenant des groupes spécifiques de médicaments cardiovasculaires au moment de la chirurgie CTS et au moment de la visite prospective : Délai: jusqu'à 12 mois	Inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IECA) (préciser); Bloqueur des récepteurs de l'angiotensine (ARA) (préciser); Récepteur de l'angiotensine et inhibiteur de la néprilysine (ARNI) ; Inhibiteur du transporteur sodium-glucose de type 2 (SGLT2i) (préciser) ; Antagoniste des récepteurs minéralocorticoïdes (ARM) (préciser); Bêta-bloquant (préciser); Diurétique (préciser); Autres médicaments cardiovasculaires (CV) (préciser); Autre précisez);	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - proportion de patients présentant des manifestations ophtalmologiques concomitantes, y compris spécifiquement Délai: jusqu'à 12 mois	Inclusions du corps vitré (opacification) ; Glaucome; Vaisseaux conjonctivals anormaux ; Anomalies papillaires ; Oeil sec ; Autre précisez);	jusqu'à 12 mois
Décrire les données sur la présence de comorbidités cardiovasculaires, neurologiques et autres chez les patients russes atteints d'ATTR PN - proportion de patients présentant des manifestations musculo-squelettiques concomitantes, notamment : Délai: jusqu'à 12 mois	Sténose vertébrale ; Arthrose, y compris arthroplastie de la hanche et du genou ; Doigt à gâchette ; les articulations de Charcot ; Rupture du tendon du biceps ; Blessure de la coiffe des rotateurs ; Autre précisez);	jusqu'à 12 mois
proportion de patients présentant une insuffisance rénale concomitante, notamment Délai: jusqu'à 12 mois	Niveau de SCr élevé (basé sur la plage de référence du laboratoire local) ; Diminution du DFGe (<60 ml/min/1,73 m2) ; Présence d'albuminurie (≥30 mg/g de créatinine (≥30 mg/g de créatinine ou ≥30 mg/24h) ; Présence de protéinurie (selon les résultats de l'analyse d'urine) ; Signes échographiques de néphropathie amyloïde ;	jusqu'à 12 mois
proportion de patients présentant une neuropathie sensori-motrice périphérique dépendante de la longueur confirmée sur la base des résultats du NCS Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
proportion de patients présentant une vitesse de conduction nerveuse sensorielle périphérique réduite sur ≥ 1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
proportion de patients présentant une vitesse de conduction nerveuse sensorielle motrice réduite sur ≥ 1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
proportion de patients présentant une amplitude SAP réduite/absente sur ≥1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
proportion de patients présentant une amplitude dCMAP réduite/absente sur ≥1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
proportion de patients présentant une amplitude pCMAP réduite/absente sur ≥1 site Délai: jusqu'à 12 mois		jusqu'à 12 mois
proportion de patients dans les catégories spécifiques de l'échelle de Rankin modifiée Délai: jusqu'à 12 mois	-a) Score 1 (pas de handicap significatif) ; b) Score 2 (handicap léger) ; c) Score 3 (handicap modéré); d) Score 4 (handicap modérément sévère) ; e) Score 5 (handicap grave	jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2024

Première publication (Réel)

16 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

D8451R00001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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