Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ärftlig transtyretin amyloidos polyneuropati hos patienter med karpaltunnelsyndrom i Ryssland (LOCUS)

13 maj 2024 uppdaterad av: AstraZeneca

En multicenter observationell retrospektiv-prospektiv studie av prevalens, kliniska egenskaper hos ärftlig transtyretin amyloidos polyneuropati hos ryska patienter som genomgår kirurgi för CTS i verklig klinisk praxis

Detta är en multicenter observationsstudie som består av retrospektiva och prospektiva faser. Den retrospektiva fasen kommer att innebära sekundär datainsamling från elektroniska eller pappersjournaler från patienter som genomgått operation för CTS för att bedöma deras sannolikhet att ha ATTR PN.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

ATTR PN är en genotypiskt, fenotypiskt och geografiskt variabel sjukdom med dålig prognos, även om tillgängliga sjukdomsmodifierande läkemedel kan förändra sjukdomsbanan. Därför är landsspecifik epidemiologisk datainsamling och identifiering av PN i tidigt stadium, inklusive tidigare feldiagnostiserade patienter, avgörande för att förbättra resultat och livskvalitet. Inga observationsstudier om epidemiologin för ATTR PN i hela den ryska befolkningen, eller hos patienter med CTS, har dock utförts.

Därför finns det ett behov av att genomföra en storskalig observationsstudie för att fastställa prevalensen av ATTR PN i Ryssland, få information om patienters kliniska egenskaper och fastställa deras medicinska behov.

Tillvägagångssätten för diagnos av ATTR PN i Ryssland under de senaste åren har kännetecknats av användningen av heterogena metoder, delvis förklarat av bristen på tillgänglighet av molekylär genetisk testning, vilket är avgörande för att diagnostisera förekomsten av patogen mutation hos patienter med ärftlig ATTR PN. Sålunda kan den senaste introduktionen av sådana tester i rutinmässig klinisk praxis göra det möjligt att bedöma tillförlitliga epidemiologiska data inklusive uppskattning av sann ATTR PN-prevalens bland patienter med CTS, vilket ofta kan vara den första manifestationen av sjukdomen. Tidigare erkännande kan i sin tur leda till att behandling påbörjas i tid och att prognosutsikterna för ATTR PN-patienter förändras.

För att bedöma prevalensen av ATTR PN hos patienter som genomgår operation för CTS i Ryssland kommer denna studie retrospektivt att inkludera patienter med diagnosen CTS som genomgår operation mellan den 1 januari 2021 och den 1 september 2024. Misstanke om ATTR PN kommer att bedömas i varje enskilt fall, och diagnostiska tester (omfattande neurologisk undersökning inklusive nervledningsstudie (NCS) kombinerat med molekylär genetisk testning) för att bekräfta eller utesluta sjukdomen kommer att utföras prospektivt hos berättigade patienter. Utöver det kommer kliniska egenskaper, samtidiga manifestationer och diagnostiserade genotyper att analyseras för att undersöka karakteristiska ATTR PN-patientprofiler i Ryska federationen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

880

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen, 194354
        • Rekrytering
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Denna multicenter observationsstudie kommer retrospektivt att inkludera 4400 på varandra följande vuxna patienter som genomgick operation för CTS i Ryssland, inklusive cirka ~880 patienter med CTS och hög misstanke om att ha ATTR PN som kommer att inkluderas i den prospektiva fasen.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

för den retrospektiva fasen är:

  1. Patienter med den fastställda diagnosen CTS som genomgår kirurgisk ingrepp mellan den 1 januari 2021 och den 1 september 2024.

  2. Ålder ≥ 18 år vid operationstillfället.

    Ytterligare inklusionskriterier för den framtida fasen är:

  3. Tillhandahöll skriftligt informerat samtycke för den framtida fasen av studien (inklusive molekylär genetisk testning).
  4. Bilateral CTS;

  5. Närvaro av ≥1 av följande funktioner (röda flaggor):

    1. CIDP eller polyneuropati av okänd etiologi i familjens historia;
    2. Spinalkanalstenos i ländryggen;
    3. Autonom dysfunktion, definierad av närvaron av ≥1 av följande symtom: i. gastrointestinala besvär (förstoppning, kronisk diarré eller båda); ii. erektil dysfunktion; iii. ortostatisk hypotension;
    4. Gångstörningar;
    5. Svettstörningar, anhidros.
    6. Parestesi och sveda i huden på de distala extremiteterna
    7. Distal symmetrisk pares
    8. Hypotrofi och hypotoni av lemmuskler, areflexia
    9. Biceps sena bristning
    10. Aortaklaffstenos
    11. Diagnos av HFpEF
    12. Oförklarlig viktminskning ≥5 kilo vid någon tidpunkt sedan debuten av symtom på CTS;
    13. Vänsterkammarhypertrofi (baserat på elektro- eller ekokardiografiska kriterier dokumenterade i patientens journal);
    14. Hjärtrytmrubbningar;
    15. Njurabnormaliteter, definierade av ≥1 av följande egenskaper - dvs. dokumenterad diagnos av kronisk njursjukdom (CKD); ii. minskad uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR <60 ml/min/1,73 m2); iii. ökat serumkreatinin (SCr) över referensintervallet för det lokala laboratoriet; iv. albuminuri (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24h); v. proteinuri (enligt urinanalysresultat).
    16. Oftalmologisk störning definierad av ≥1 av följande egenskaper - dvs. glaskroppsinneslutningar (opacifiering); ii. Glaukom; iii. pupillsjukdomar; iv. vitrektomi
  6. Frånvaro av tidigare etablerad ATTR PN-diagnos (ICD-10 kod Е85.1, "Neuropatisk ärftlig familjär amyloidos").

Exklusions kriterier:

för den retrospektiva fasen är:

  1. Deltagande i någon interventionell prövning inom perioden från kirurgiskt ingrepp till slutet av aktuell studie.

    Ytterligare uteslutningskriterier för den framtida fasen är:

  2. Tidigare utförd TTR genetisk testning;
  3. Verifierad B12-brist;
  4. Historik om alkoholmissbruk enligt patientens journal.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att definiera prevalensen av ATTR PN hos patienter som genomgår operation för CTS i rutinmässig klinisk praxis i Ryska federationen
Tidsram: Upp till 12 månader
För att uppnå det primära målet kommer andelen patienter med bekräftad diagnos av ATTR PN (närvaro av TTR-genmutation enligt resultaten av molekylärgenetiska tester och kliniska symtom och/eller tecken på polyneuropati) bland dem som opererats för CTS att vara beräknad.
Upp till 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma allmänna demografiska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland - Medelålder (år) vid början av CTS-symtom
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
För att bedöma allmänna demografiska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: medelålder (år) vid början av polyneuropati-symtom
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Andel patienter med sen (>50 år) diagnos av ATTR PN
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: medelålder (år) vid tidpunkten för CTS-kirurgi
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland - Antal och andel patienter med specifika egenskaper för index CTS nedladdning
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Vänster hand;
  2. Höger hand;
  3. Båda händerna;
  4. Första proceduren;
  5. Andra och senare procedurer
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Andel patienter med CTS-recidiv efter operation
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Andel patienter som genomgår upprepad operation för CTS efter indexoperationen
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Andel patienter med PN-progression efter operation
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland - Andel patienter med olika antal röda flaggor:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. 1 röd flagga;
  2. 2 röda flaggor;
  3. 3 röda flaggor;
  4. 4-5 röda flaggor;
  5. 6-10 röda flaggor;
  6. >10 röda flaggor;
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Medelålder (år) vid ATTR PN-diagnos
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Andel kvinnor och män
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland - Genomsnittligt kroppsmassaindex (BMI) och andel patienter med olika BMI-dimensioner vid tidpunkten för operationen och vid besök 1:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Undervikt (BMI <18,5 kg/m2);
  2. Normalvikt (BMI ≥18,5 och <25 kg/m2);
  3. Övervikt (BMI ≥25 och <30 kg/m2);
  4. Fetma (BMI ≥30 kg/m2)
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Andel patienter med en historia av oförklarad viktminskning (≥5 kg) vid något tillfälle sedan symtomdebut
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Medel- och mediantid från CTS-symptomdebut (månader) till ATTR PN-diagnos
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
För att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Medianantal läkare som setts sedan symtomdebut innan den korrekta ATTR PN-diagnosen
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
För att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland: Medianantal sjukhusvistelser för PN före korrekt ATTR PN-diagnos
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland - Antal patienter med tidigare fastställd felaktig diagnos enligt medicinska journaler, specifikt med:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. CIDP;
  2. Lumbal/sakral radikulopati;
  3. Lumbal kanal stenos;
  4. Paraproteinemisk perifer neuropati;
  5. Kronisk progressiv sensorisk/sensorimotorisk axonal idiopatisk PN;
  6. AL amyloidos;
  7. Fibromyalgi;
  8. Annat (specificera)
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN: Andel patienter med familjehistoria av neuropatisk sjukdom
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN: Andel patienter med specifika perifera neurologiska manifestationer:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Neuropatisk smärta (allodyni, hyperalgesi);
  2. Progressiva sensoriska störningar (förlust av temperatur, smärta, annan känsla);
  3. Parestesi, dysestesi;
  4. Progressiva motoriska störningar;
  5. Gåsvårigheter, gångstörning;
  6. Balansstörning
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN: Andel patienter med specifika polyneuropati funktionshinder (PND) klasser:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. 0;
  2. jag;
  3. II;
  4. IIIA;
  5. IIIB;
  6. IV;
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - Andel patienter med specifik fördelning av polyneuropatisymptom:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Övre extremitet;
  2. Nedre extremitet;
  3. Både över- och underben
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - Antal patienter med autonoma neurologiska manifestationer, inklusive specifikt:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Ortostatisk hypotension;
  2. Synkope;
  3. Gastrointestinala motilitetsstörningar - dvs. Förstoppning; ii. Tidig mättnad; iii. Diarre; iv. Illamående, kräkningar;
  4. Erektil dysfunktion;
  5. Neurogen blåsan;
  6. Återkommande urinvägsinfektioner;
  7. Anhidros;
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - Antal patienter med samtidiga hjärtmanifestationer, inklusive specifikt:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. vänster ventrikulär hypertrofi;
  2. Vänster grenblock;
  3. Atrioventrikulär blockering;
  4. Hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktion;
  5. Förhöjd serumkoncentration av N-terminal-proB-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP);
  6. Hjärtklaffstenos;
  7. Hjärtklaffsuppstötningar;
  8. takyarytmi;
  9. Annat (specificera);
  10. Ingen;
upp till 12 månader
Antal patienter som tar specifika grupper av kardiovaskulära läkemedel vid tidpunkten för CTS-operationen och vid tidpunkten för framtida besök:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Angiotensinomvandlande enzyminhibitor (ACEI) (specificera);
  2. Angiotensinreceptorblockerare (ARB) (specificera);
  3. Angiotensinreceptor och neprilysinhämmare (ARNI);
  4. Natrium-glukostransportör typ 2-hämmare (SGLT2i) (specificera);
  5. Mineralokortikoidreceptorantagonist (MRA) (specificera);
  6. Betablockerare (specificera);
  7. Diuretikum (specificera);
  8. Andra kardiovaskulära (CV) mediciner (specificera);
  9. Annat (specificera);
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - Antal patienter med samtidiga oftalmologiska manifestationer, inklusive specifikt
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Glaskroppsinneslutningar (opacifiering);
  2. Glaukom;
  3. Onormala konjunktivala kärl;
  4. papillära abnormiteter;
  5. Torra ögon;
  6. Annat (specificera);
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - Antal patienter med samtidiga muskuloskeletala manifestationer, inklusive specifikt:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Spinal stenos;
  2. Artros, inklusive höft- och knäprotesplastik;
  3. Avtryckarfingret;
  4. Charcots leder;
  5. Biceps sena bristning;
  6. Rotator manschetten skada;
  7. Annat (specificera);
upp till 12 månader
Medel- och mediankoncentration av NT-proBNP (pg/ml) i serum
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Andel patienter med laboratoriekonfirmerad paraproteinemi
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Genomsnittlig och median urinalbumin-kreatininkvot (UACR, mg/g kreatinin)
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Andel patienter med diagnostiserad CKD, inklusive specifikt
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Steg Cl;
  2. Steg C2;
  3. Steg C3a;
  4. Steg C3b;
  5. Steg C4;
  6. Steg C5;
upp till 12 månader
Antal patienter med samtidig nedsatt njurfunktion, inklusive specifikt
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Förhöjd SCr-nivå (baserat på det lokala laboratoriets referensintervall);
  2. Minskad eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Förekomst av albuminuri (≥30 mg/g kreatinin (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24h);
  4. Förekomst av proteinuri (enligt urinanalysresultat);
  5. Ultraljudstecken på amyloid nefropati;
upp till 12 månader
Antal patienter med bekräftad längdberoende perifer sensorisk-motorisk neuropati baserat på NCS-resultat
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Medelvärde och median uppmätta perifera sensoriska nervledningshastigheter
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Vänster Medial;
  2. Vänster Ulnar;
  3. Vänster Sural;
  4. Höger Medial;
  5. Höger Ulnar;
  6. Rätt Sural;
upp till 12 månader
Antal patienter med minskad perifer sensorisk nervledningshastighet vid ≥1 plats
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Medelvärde och median uppmätta perifera motoriska nervledningshastigheter
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Vänster Medial;
  2. Vänster Ulnar;
  3. Vänster Tibial;
  4. Vänster Peroneal;
  5. Höger Medial;
  6. Höger Ulnar;
  7. Höger tibial;
  8. Höger Peroneal;
upp till 12 månader
Antal patienter med reducerad motorisk sensorisk nervledningshastighet vid ≥1 plats
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Medelvärde och median uppmätta sensoriska aktionspotential (SAP) amplituder
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Vänster Medial;
  2. Vänster Ulnar;
  3. Vänster Sural;
  4. Höger Medial;
  5. Höger Ulnar;
  6. Rätt Sural
upp till 12 månader
Antal patienter med reducerad/frånvarande SAP-amplitud vid ≥1 ställe
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Medelvärde och median uppmätta distala sammansatta muskelverkanspotential (dCMAP) amplituder
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Vänster Medial;
  2. Vänster Ulnar;
  3. Vänster Tibial;
  4. Vänster Peroneal;
  5. Höger Medial;
  6. Höger Ulnar;
  7. Höger tibial;
  8. Rätt Peroneal
upp till 12 månader
Medelvärde och median uppmätta proximala sammansatta muskelverkanspotential (pCMAP) amplituder
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Vänster Medial;
  2. Vänster Ulnar;
  3. Vänster Tibial;
  4. Vänster Peroneal;
  5. Höger Medial;
  6. Höger Ulnar;
  7. Höger tibial;
  8. Rätt Peroneal
upp till 12 månader
Antal patienter med reducerad/frånvarande dCMAP-amplitud vid ≥1 ställe
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Antal patienter med reducerad/frånvarande pCMAP-amplitud vid ≥1 ställe
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Andel patienter med varje poäng av varje parameter för neurologisk undersökning
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Antal patienter i de specifika kategorierna av den modifierade Rankin-skalan
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Poäng 1 (ingen signifikant funktionsnedsättning);
  2. Poäng 2 (lätt funktionshinder);
  3. Poäng 3 (måttligt handikapp);
  4. Poäng 4 (måttligt svår funktionsnedsättning);
  5. Poäng 5 (svår funktionsnedsättning);
upp till 12 månader
Andel patienter med specifikt antal poäng enligt Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) övre extremitetsskalan
Tidsram: upp till 12 månader
  1. 0 poäng;
  2. 1 poäng;
  3. 2 poäng;
  4. 3 poäng;
  5. 4 poäng;
  6. 5 poäng
upp till 12 månader
Medianantal poäng enligt INCAT övre extremitetsskala
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Andel patienter med specifikt antal poäng enligt INCAT nedre extremitetsskala
Tidsram: upp till 12 månader
  1. 0 poäng;
  2. 1 poäng;
  3. 2 poäng;
  4. 3 poäng;
  5. 4 poäng;
  6. 5 poäng
upp till 12 månader
Medianantal poäng enligt INCAT nedre extremitetsskala
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
Medel- och medianantal poäng enligt kombinerad klinisk och elektrofysiologisk poäng
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
För att beskriva data om resultaten av genetiska tester för ATTR hos CTS-patienter som genomgår operation: Antal och andel patienter med specifika TTR-genmutationer
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Val30Met;
  2. Ile107Val;
  3. Phe33Leu;
  4. Ala81Val;
  5. Ser23Asn;
  6. Ala25Thr;
  7. Val32Ala;
  8. Thr40Asn;
  9. Gly47Ala;
  10. Glu54Gln;
  11. Tyr69Phe;
  12. Glu92Lys;
  13. Thr119Met;
  14. Övrig
upp till 12 månader
för att bedöma allmänna demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med ATTR PN i Ryssland - Andel patienter med tidigare fastställd felaktig diagnos enligt medicinska journaler, särskilt med:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. CIDP;
  2. Lumbal/sakral radikulopati;
  3. Lumbal kanal stenos;
  4. Paraproteinemisk perifer neuropati;
  5. Kronisk progressiv sensorisk/sensorimotorisk axonal idiopatisk PN;
  6. AL amyloidos;
  7. Fibromyalgi;
  8. Annat (specificera);
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - andelen patienter med autonoma neurologiska manifestationer, inklusive specifikt:
Tidsram: upp till 12 månader

manifestationer, inklusive specifikt:

  1. Ortostatisk hypotension;
  2. Synkope;
  3. Gastrointestinala motilitetsstörningar - dvs. Förstoppning; ii. Tidig mättnad; iii. Diarre; iv. Illamående, kräkningar;
  4. Erektil dysfunktion;
  5. Neurogen blåsan;
  6. Återkommande urinvägsinfektioner;
  7. Anhidros;
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - andelen patienter med samtidiga hjärtmanifestationer, inklusive specifikt:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. vänster ventrikulär hypertrofi;
  2. Vänster grenblock;
  3. Atrioventrikulär blockering;
  4. Hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktion;
  5. Förhöjd serumkoncentration av N-terminal-proB-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP);
  6. Hjärtklaffstenos;
  7. Hjärtklaffsuppstötningar;
  8. takyarytmi;
  9. Annat (specificera);
  10. Ingen;
upp till 12 månader
andel patienter som tar specifika grupper av kardiovaskulära läkemedel vid tidpunkten för CTS-operationen och vid tidpunkten för framtida besök:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Angiotensinomvandlande enzyminhibitor (ACEI) (specificera);
  2. Angiotensinreceptorblockerare (ARB) (specificera);
  3. Angiotensinreceptor och neprilysinhämmare (ARNI);
  4. Natrium-glukostransportör typ 2-hämmare (SGLT2i) (specificera);
  5. Mineralokortikoidreceptorantagonist (MRA) (specificera);
  6. Betablockerare (specificera);
  7. Diuretikum (specificera);
  8. Andra kardiovaskulära (CV) mediciner (specificera);
  9. Annat (specificera);
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - andelen patienter med samtidiga oftalmologiska manifestationer, inklusive specifikt
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Glaskroppsinneslutningar (opacifiering);
  2. Glaukom;
  3. Onormala konjunktivala kärl;
  4. papillära abnormiteter;
  5. Torra ögon;
  6. Annat (specificera);
upp till 12 månader
För att beskriva data om förekomsten av kardiovaskulära, neurologiska och andra komorbiditeter hos ryska patienter med ATTR PN - andelen patienter med samtidiga muskuloskeletala manifestationer, inklusive specifikt:
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Spinal stenos;
  2. Artros, inklusive höft- och knäprotesplastik;
  3. Avtryckarfingret;
  4. Charcots leder;
  5. Biceps sena bristning;
  6. Rotator manschetten skada;
  7. Annat (specificera);
upp till 12 månader
andel patienter med samtidig nedsatt njurfunktion, inklusive specifikt
Tidsram: upp till 12 månader
  1. Förhöjd SCr-nivå (baserat på det lokala laboratoriets referensintervall);
  2. Minskad eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Förekomst av albuminuri (≥30 mg/g kreatinin (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24h);
  4. Förekomst av proteinuri (enligt urinanalysresultat);
  5. Ultraljudstecken på amyloid nefropati;
upp till 12 månader
andel patienter med bekräftad längdberoende perifer sensorisk-motorisk neuropati baserat på NCS-resultat
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
andel patienter med minskad perifer sensorisk nervledningshastighet vid ≥1 plats
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
andel patienter med reducerad motorisk sensorisk nervledningshastighet på ≥1 plats
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
andel patienter med reducerad/frånvarande SAP-amplitud vid ≥1 ställe
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
andel patienter med reducerad/frånvarande dCMAP-amplitud vid ≥1 ställe
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
andel patienter med reducerad/frånvarande pCMAP-amplitud vid ≥1 ställe
Tidsram: upp till 12 månader
upp till 12 månader
andelen patienter i de specifika kategorierna av den modifierade Rankinskalan
Tidsram: upp till 12 månader
-a) Poäng 1 (ingen signifikant funktionsnedsättning); b) Poäng 2 (lätt funktionsnedsättning); c) Poäng 3 (måttligt funktionshinder); d) Poäng 4 (måttligt svår funktionsnedsättning); e) Poäng 5 (svår funktionsnedsättning
upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2024

Första postat (Faktisk)

16 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D8451R00001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Karpaltunnelsyndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera