Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Erfelijke transthyretine amyloïdose polyneuropathie bij patiënten met carpaal tunnel syndroom in Rusland (LOCUS)

13 mei 2024 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een multicenter observationeel retrospectief-prospectief onderzoek naar de prevalentie en klinische kenmerken van erfelijke transthyretine-amyloïdose-polyneuropathie bij Russische patiënten die een operatie ondergaan voor CTS in de echte klinische praktijk

Dit is een multicenter observationeel onderzoek dat bestaat uit retrospectieve en prospectieve fasen. De retrospectieve fase omvat het verzamelen van secundaire gegevens uit elektronische of papieren medische dossiers van patiënten die een operatie voor CTS hebben ondergaan om hun waarschijnlijkheid op ATTR PN te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

ATTR PN is een genotypische, fenotypische en geografisch variabele ziekte met een slechte prognose, hoewel beschikbare ziektemodificerende medicijnen het ziektetraject kunnen veranderen. Landspecifieke epidemiologische gegevensverzameling en identificatie van PN in een vroeg stadium, inclusief eerder verkeerd gediagnosticeerde patiënten, is dus van cruciaal belang om de uitkomsten en de kwaliteit van leven te verbeteren. Er zijn echter geen observationele onderzoeken uitgevoerd naar de epidemiologie van ATTR PN in de gehele Russische bevolking, of bij patiënten met CTS.

Daarom is er behoefte aan een grootschalig observationeel onderzoek om de prevalentie van ATTR PN in Rusland te bepalen, informatie te verkrijgen over de klinische kenmerken van patiënten en hun medische behoeften te bepalen.

De benaderingen van de diagnose van ATTR PN in Rusland de afgelopen jaren zijn gekenmerkt door het gebruik van heterogene methoden, gedeeltelijk verklaard door het gebrek aan beschikbaarheid van moleculair genetische tests, die essentieel zijn voor het diagnosticeren van de aanwezigheid van pathogene mutaties bij patiënten met erfelijke aandoeningen. ATTR-PN. De recente introductie van dergelijke tests in de routinematige klinische praktijk kan het dus mogelijk maken om betrouwbare epidemiologische gegevens te beoordelen, waaronder een schatting van de werkelijke ATTR-PN-prevalentie bij patiënten met CTS, wat vaak de eerste manifestatie van de ziekte kan zijn. Eerdere herkenning kan op zijn beurt leiden tot tijdige start van de behandeling en verandering in de prognostische vooruitzichten van ATTR PN-patiënten.

Om de prevalentie van ATTR PN bij patiënten die een operatie ondergaan voor CTS in Rusland te beoordelen, zal deze studie met terugwerkende kracht patiënten met de diagnose CTS includeren die een operatie ondergaan tussen 1 januari 2021 en 1 september 2024. Het vermoeden van ATTR PN zal in elk geval worden beoordeeld, en diagnostische tests (uitgebreid neurologisch onderzoek inclusief onderzoek naar zenuwgeleiding (NCS) gecombineerd met moleculair genetisch testen) om de ziekte te bevestigen of uit te sluiten zullen prospectief worden uitgevoerd bij in aanmerking komende patiënten. Daarnaast zullen klinische kenmerken, bijkomende manifestaties en gediagnosticeerde genotypen worden geanalyseerd om karakteristieke ATTR PN-patiëntenprofielen in de Russische Federatie te onderzoeken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

880

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Werving
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie, 194354
        • Werving
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze multicentrische observationele studie zal met terugwerkende kracht 4400 opeenvolgende volwassen patiënten omvatten die een operatie voor CTS hebben ondergaan in Rusland, waaronder ongeveer ~880 patiënten met CTS en een hoog vermoeden van ATTR PN die in de prospectieve fase zullen worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

voor de retrospectieve fase zijn:

  1. Patiënten met de vastgestelde diagnose CTS die een chirurgische ingreep ondergaan tussen 1 januari 2021 en 1 september 2024.

  2. Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van de operatie.

    Aanvullende inclusiecriteria voor de prospectieve fase zijn:

  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven voor de prospectieve fase van het onderzoek (inclusief moleculair genetisch testen).
  4. Bilaterale CTS;

  5. Aanwezigheid van ≥1 van de volgende kenmerken (rode vlaggen):

    1. CIDP of polyneuropathie met onbekende etiologie in de familiegeschiedenis;
    2. Wervelkanaalstenose van het lumbale gebied;
    3. Autonome disfunctie, gedefinieerd door de aanwezigheid van ≥1 van de volgende symptomen: i. maagdarmklachten (constipatie, chronische diarree, of beide); ii. erectiestoornissen; iii. orthostatische hypotensie;
    4. Loopstoornissen;
    5. Zweetstoornissen, anhidrose.
    6. Paresthesie en verbranding van de huid van de distale ledematen
    7. Distale symmetrische parese
    8. Hypotrofie en hypotensie van ledemaatspieren, areflexie
    9. Bicepspeesruptuur
    10. Aortaklepstenose
    11. Diagnose van HFpEF
    12. Onverklaarbaar gewichtsverlies van ≥ 5 kilo op enig moment sinds het begin van de symptomen van CTS;
    13. Linkerventrikelhypertrofie (gebaseerd op elektro- of echocardiografische criteria gedocumenteerd in het medisch dossier van de patiënt);
    14. Hartritmestoornissen;
    15. Nierafwijkingen, gedefinieerd door ≥1 van de volgende kenmerken - i. gedocumenteerde diagnose van chronische nierziekte (CKD); ii. verlaagde geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR <60 ml/min/1,73m2); iii. verhoogd serumcreatinine (SCr) boven het referentiebereik van het plaatselijke laboratorium; iv. albuminurie (≥30 mg/g creatinine of ≥30 mg/24u); v. proteïnurie (volgens de resultaten van urineonderzoek).
    16. Oftalmologische stoornis gedefinieerd door ≥1 van de volgende kenmerken - i. insluitsels in het glaslichaam (opacificatie); ii. Glaucoom; iii. pupilaandoeningen; iv. vitrectomie
  6. Afwezigheid van eerder vastgestelde ATTR PN-diagnose (ICD-10-code Е85.1, "Neuropathic hereditaire familiale amyloïdose").

Uitsluitingscriteria:

voor de retrospectieve fase zijn:

  1. Deelname aan een interventioneel onderzoek binnen de periode vanaf de chirurgische ingreep tot het einde van het huidige onderzoek.

    Aanvullende uitsluitingscriteria voor de prospectieve fase zijn:

  2. Eerder uitgevoerde genetische TTR-testen;
  3. Geverifieerd B12-tekort;
  4. Geschiedenis van alcoholmisbruik volgens het medisch dossier van de patiënt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het definiëren van de prevalentie van ATTR PN bij patiënten die een operatie ondergaan voor CTS in de routinematige klinische praktijk in de Russische Federatie
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Om het primaire doel te bereiken zal het aandeel patiënten met een bevestigde diagnose van ATTR PN (aanwezigheid van TTR-genmutatie volgens de resultaten van moleculair genetisch testen en klinische symptomen en/of tekenen van polyneuropathie) onder degenen die een operatie voor CTS hebben ondergaan, worden verhoogd. berekend.
Tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de algemene demografische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen - Gemiddelde leeftijd (jaren) bij het begin van CTS-symptomen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Om de algemene demografische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: gemiddelde leeftijd (jaren) bij het begin van de symptomen van polyneuropathie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: Percentage patiënten met een late (> 50 jaar) diagnose van ATTR PN
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: gemiddelde leeftijd (jaren) op het moment van CTS-operatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen - Aantal en percentage patiënten met specifieke kenmerken van index-CTS-download
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Linkerhand;
  2. Rechter hand;
  3. Beide handen;
  4. Eerste procedure;
  5. Tweede en latere procedures
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: percentage patiënten met CTS-recidief na een operatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: percentage patiënten dat na de indexoperatie een herhalingsoperatie ondergaat voor CTS
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: percentage patiënten met PN-progressie na een operatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen - Percentage patiënten met een verschillend aantal alarmsignalen:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. 1 rode vlag;
  2. 2 rode vlaggen;
  3. 3 rode vlaggen;
  4. 4-5 rode vlaggen;
  5. 6-10 rode vlaggen;
  6. >10 rode vlaggen;
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: gemiddelde leeftijd (jaren) bij ATTR PN-diagnose
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: aandeel vrouwen en mannen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen - Gemiddelde body mass index (BMI) en percentage patiënten met verschillende BMI-dimensies op het moment van de operatie en bij bezoek 1:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Ondergewicht (BMI <18,5 kg/m2);
  2. Normaal gewicht (BMI ≥18,5 en <25 kg/m2);
  3. Overgewicht (BMI ≥25 en <30 kg/m2);
  4. Obesitas (BMI ≥30 kg/m2)
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: Percentage patiënten met een voorgeschiedenis van onverklaard gewichtsverlies (≥5 kg) op enig moment sinds het begin van de symptomen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: gemiddelde en mediane tijd vanaf het begin van de CTS-symptomen (maanden) tot de diagnose van ATTR PN
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: gemiddeld aantal artsen dat is gezien sinds het begin van de symptomen vóór de juiste ATTR PN-diagnose
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen: gemiddeld aantal ziekenhuisopnames voor PN vóór de juiste ATTR PN-diagnose
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen - Aantal patiënten met een eerder vastgestelde onjuiste diagnose volgens medische dossiers, met name met:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. CIDP;
  2. Lumbale/sacrale radiculopathie;
  3. Lumbale kanaalstenose;
  4. Paraproteïnemische perifere neuropathie;
  5. Chronische progressieve sensorische/sensomotorische axonale idiopathische PN;
  6. AL-amyloïdose;
  7. fibromyalgie;
  8. Anders (specificeer)
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN: Percentage patiënten met een familiegeschiedenis van neuropathische aandoeningen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN: Percentage patiënten met specifieke perifere neurologische manifestaties:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Neuropathische pijn (allodynie, hyperalgesie);
  2. Progressieve sensorische stoornissen (temperatuurverlies, pijn, andere sensaties);
  3. Paresthesie, dysesthesie;
  4. Progressieve motorische stoornissen;
  5. Loopproblemen, loopstoornis;
  6. Evenwichtsstoornis
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN: Percentage patiënten met specifieke klassen van polyneuropathie-handicap (PND):
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. 0;
  2. I;
  3. II;
  4. IIIA;
  5. IIIB;
  6. IV;
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN - Percentage patiënten met specifieke distributie van polyneuropathiesymptomen:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Bovenste ledematen;
  2. Onderbeen;
  3. Zowel de bovenste ledematen als de onderste ledematen
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN - Aantal patiënten met autonome neurologische manifestaties, waaronder specifiek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Orthostatische hypotensie;
  2. Syncope;
  3. Maagdarmmotiliteitsstoornissen - i. Constipatie; ii. Vroege verzadiging; iii. Diarree; iv. Misselijkheid, braken;
  4. Erectiestoornissen;
  5. Neurogene blaas;
  6. Terugkerende urineweginfecties;
  7. Anhidrose;
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN - Aantal patiënten met gelijktijdige cardiale manifestaties, waaronder specifiek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Linkerventrikelhypertrofie;
  2. Linker bundeltakblok;
  3. Atrioventriculair blok;
  4. Hartfalen met behouden ejectiefractie;
  5. Verhoogde serumconcentratie van N-terminaal proB-type natriuretisch peptide (NT-proBNP);
  6. Hartklepstenose;
  7. Regurgitatie van de hartkleppen;
  8. Tachyaritmie;
  9. Anders (specificeer);
  10. Geen;
tot 12 maanden
Aantal patiënten dat specifieke groepen cardiovasculaire medicijnen gebruikte op het moment van de CTS-operatie en op het moment van het toekomstige bezoek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Angiotensine-converting-enzymremmer (ACEI) (specificeren);
  2. Angiotensinereceptorblokker (ARB) (specificeren);
  3. Angiotensinereceptor en neprilysineremmer (ARNI);
  4. Natriumglucosetransporter type 2-remmer (SGLT2i) (specificeren);
  5. Mineralocorticoïdreceptorantagonist (MRA) (specificeren);
  6. Bètablokker (specificeren);
  7. Diureticum (specificeren);
  8. Andere cardiovasculaire (CV) medicijnen (specificeren);
  9. Anders (specificeer);
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN - Aantal patiënten met gelijktijdige oftalmologische manifestaties, inclusief specifiek
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Insluitsels in het glaslichaam (opacificatie);
  2. Glaucoom;
  3. Abnormale conjunctivale vaten;
  4. Papillaire afwijkingen;
  5. Droge ogen;
  6. Anders (specificeer);
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN - Aantal patiënten met gelijktijdige manifestaties van het bewegingsapparaat, waaronder specifiek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Wervelkanaalstenose;
  2. Artrose, inclusief heup- en knieartroplastiek;
  3. Triggervinger;
  4. Charcot's gewrichten;
  5. Bicepspeesruptuur;
  6. Rotator cuff letsel;
  7. Anders (specificeer);
tot 12 maanden
Gemiddelde en mediane serum NT-proBNP (pg/ml) concentratie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Percentage patiënten met door laboratoriumonderzoek bevestigde paraproteïnemie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Gemiddelde en mediane urine-albumine-creatinine-ratio (UACR, mg/g creatinine)
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Percentage patiënten met gediagnosticeerde chronische nierziekte, inclusief specifiek
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Fase C1;
  2. Fase C2;
  3. Fase C3a;
  4. Fase C3b;
  5. Fase C4;
  6. Fase C5;
tot 12 maanden
Aantal patiënten met gelijktijdige nierfunctiestoornis, inclusief specifiek
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Verhoogd SCr-niveau (gebaseerd op het lokale laboratoriumreferentiebereik);
  2. Verlaagde eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Aanwezigheid van albuminurie (≥30 mg/g creatinine (≥30 mg/g creatinine of ≥30 mg/24u);
  4. Aanwezigheid van proteïnurie (volgens de resultaten van urineonderzoek);
  5. Echografiesignalen van amyloïde nefropathie;
tot 12 maanden
Aantal patiënten met bevestigde lengteafhankelijke perifere sensomotorische neuropathie op basis van NCS-resultaten
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Gemiddelde en mediaan gemeten perifere sensorische zenuwgeleidingssnelheden
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Links mediaal;
  2. Linker ulnaire;
  3. Links Sural;
  4. Rechts mediaal;
  5. Rechter ulnaire;
  6. Rechts Sural;
tot 12 maanden
Aantal patiënten met verminderde geleidingssnelheid van de perifere sensorische zenuwen op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Gemiddelde en mediaan gemeten geleidingssnelheden van de perifere motorische zenuwen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Links mediaal;
  2. Linker ulnaire;
  3. Linker scheenbeen;
  4. Linker peroneaal;
  5. Rechts mediaal;
  6. Rechter ulnaire;
  7. Rechter scheenbeen;
  8. Rechter peroneus;
tot 12 maanden
Aantal patiënten met verminderde motorische sensorische zenuwgeleidingssnelheid op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Gemiddelde en mediaan gemeten sensorische actiepotentiaal (SAP) amplitudes
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Links mediaal;
  2. Linker ulnaire;
  3. Links Sural;
  4. Rechts mediaal;
  5. Rechter ulnaire;
  6. Juist Suraal
tot 12 maanden
Aantal patiënten met verminderde/afwezige SAP-amplitude op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Gemiddelde en mediaan gemeten distale samengestelde spieractiepotentiaal (dCMAP)-amplitudes
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Links mediaal;
  2. Linker ulnaire;
  3. Linker scheenbeen;
  4. Linker peroneus;
  5. Rechts mediaal;
  6. Rechter ulnaire;
  7. Rechter scheenbeen;
  8. Rechts peroneaal
tot 12 maanden
Gemiddelde en mediaan gemeten proximale samengestelde spieractiepotentiaal (pCMAP)-amplitudes
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Links mediaal;
  2. Linker ulnaire;
  3. Linker scheenbeen;
  4. Linker peroneus;
  5. Rechts mediaal;
  6. Rechter ulnaire;
  7. Rechter scheenbeen;
  8. Rechts peroneaal
tot 12 maanden
Aantal patiënten met verminderde/afwezige dCMAP-amplitude op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Aantal patiënten met verminderde/afwezige pCMAP-amplitude op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Aandeel patiënten met elke score op elke parameter van neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Aantal patiënten in de specifieke categorieën van de aangepaste Rankin-schaal
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Score 1 (geen significante handicap);
  2. Score 2 (lichte handicap);
  3. Score 3 (matige handicap);
  4. Score 4 (matig ernstige invaliditeit);
  5. Score 5 (ernstige handicap);
tot 12 maanden
Percentage patiënten met een specifiek aantal punten volgens de Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) schaal van de bovenste ledematen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. 0 punten;
  2. 1 punt;
  3. 2 punten;
  4. 3 punten;
  5. 4 punten;
  6. 5 punten
tot 12 maanden
Mediaan aantal punten volgens de INCAT-schaal voor de bovenste ledematen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Percentage patiënten met een specifiek aantal punten volgens de INCAT-schaal voor de onderste ledematen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. 0 punten;
  2. 1 punt;
  3. 2 punten;
  4. 3 punten;
  5. 4 punten;
  6. 5 punten
tot 12 maanden
Mediaan aantal punten volgens de INCAT-schaal voor de onderste ledematen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Gemiddeld en mediaan aantal punten volgens de gecombineerde klinische en elektrofysiologische score
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de resultaten van genetische tests voor ATTR bij CTS-patiënten die een operatie ondergaan: Aantal en proportie patiënten met specifieke TTR-genmutaties
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Val30Met;
  2. Ile107Val;
  3. Phe33Leu;
  4. Ala81Val;
  5. Ser23Asn;
  6. Ala25Thr;
  7. Val32Ala;
  8. Thr40Asn;
  9. Gly47Ala;
  10. Glu54Gin;
  11. Tyr69Phe;
  12. Glu92Lys;
  13. Thr119Met;
  14. Ander
tot 12 maanden
om de algemene demografische en klinische kenmerken van patiënten met ATTR PN in Rusland te beoordelen - Percentage patiënten met een eerder vastgestelde onjuiste diagnose volgens medische dossiers, met name met:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. CIDP;
  2. Lumbale/sacrale radiculopathie;
  3. Lumbale kanaalstenose;
  4. Paraproteïnemische perifere neuropathie;
  5. Chronische progressieve sensorische/sensomotorische axonale idiopathische PN;
  6. AL-amyloïdose;
  7. fibromyalgie;
  8. Anders (specificeer);
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN: het percentage patiënten met autonome neurologische manifestaties, waaronder specifiek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden

manifestaties, waaronder specifiek:

  1. Orthostatische hypotensie;
  2. Syncope;
  3. Maagdarmmotiliteitsstoornissen - i. Constipatie; ii. Vroege verzadiging; iii. Diarree; iv. Misselijkheid, braken;
  4. Erectiestoornissen;
  5. Neurogene blaas;
  6. Terugkerende urineweginfecties;
  7. Anhidrose;
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN: het percentage patiënten met gelijktijdige cardiale manifestaties, waaronder specifiek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Linkerventrikelhypertrofie;
  2. Linker bundeltakblok;
  3. Atrioventriculair blok;
  4. Hartfalen met behouden ejectiefractie;
  5. Verhoogde serumconcentratie van N-terminaal proB-type natriuretisch peptide (NT-proBNP);
  6. Hartklepstenose;
  7. Regurgitatie van de hartkleppen;
  8. Tachyaritmie;
  9. Anders (specificeer);
  10. Geen;
tot 12 maanden
percentage patiënten dat specifieke groepen cardiovasculaire medicijnen gebruikte op het moment van de CTS-operatie en op het moment van het toekomstige bezoek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Angiotensine-converting-enzymremmer (ACEI) (specificeren);
  2. Angiotensinereceptorblokker (ARB) (specificeren);
  3. Angiotensinereceptor en neprilysineremmer (ARNI);
  4. Natriumglucosetransporter type 2-remmer (SGLT2i) (specificeren);
  5. Mineralocorticoïdreceptorantagonist (MRA) (specificeren);
  6. Bètablokker (specificeren);
  7. Diureticum (specificeren);
  8. Andere cardiovasculaire (CV) medicijnen (specificeren);
  9. Anders (specificeer);
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN – percentage patiënten met gelijktijdige oftalmologische manifestaties, waaronder specifiek
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Insluitsels in het glaslichaam (opacificatie);
  2. Glaucoom;
  3. Abnormale conjunctivale vaten;
  4. Papillaire afwijkingen;
  5. Droge ogen;
  6. Anders (specificeer);
tot 12 maanden
Om gegevens te beschrijven over de aanwezigheid van cardiovasculaire, neurologische en andere comorbiditeiten bij Russische patiënten met ATTR PN: het percentage patiënten met gelijktijdige manifestaties van het bewegingsapparaat, waaronder specifiek:
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Wervelkanaalstenose;
  2. Artrose, inclusief heup- en knieartroplastiek;
  3. Triggervinger;
  4. Charcot's gewrichten;
  5. Bicepspeesruptuur;
  6. Rotator cuff letsel;
  7. Anders (specificeer);
tot 12 maanden
percentage patiënten met gelijktijdige nierfunctiestoornis, inclusief specifiek
Tijdsspanne: tot 12 maanden
  1. Verhoogd SCr-niveau (gebaseerd op het lokale laboratoriumreferentiebereik);
  2. Verlaagde eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Aanwezigheid van albuminurie (≥30 mg/g creatinine (≥30 mg/g creatinine of ≥30 mg/24u);
  4. Aanwezigheid van proteïnurie (volgens de resultaten van urineonderzoek);
  5. Echografiesignalen van amyloïde nefropathie;
tot 12 maanden
percentage patiënten met bevestigde lengteafhankelijke perifere sensomotorische neuropathie op basis van NCS-resultaten
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
percentage patiënten met een verminderde geleidingssnelheid van de perifere sensorische zenuwen op ≥1 plaats
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
percentage patiënten met verminderde motorische sensorische zenuwgeleidingssnelheid op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
percentage patiënten met verminderde/afwezige SAP-amplitude op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
percentage patiënten met verminderde/afwezige dCMAP-amplitude op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
percentage patiënten met verminderde/afwezige pCMAP-amplitude op ≥1 locatie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
tot 12 maanden
percentage patiënten in de specifieke categorieën van de aangepaste Rankin-schaal
Tijdsspanne: tot 12 maanden
-a) Score 1 (geen significante handicap); b) Score 2 (lichte handicap); c) Score 3 (matige invaliditeit); d) Score 4 (matig ernstige invaliditeit); e) Score 5 (ernstige invaliditeit
tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D8451R00001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Carpaal tunnel syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Italy

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren