Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arvelig transthyretin amyloidose polyneuropati hos patienter med karpaltunnelsyndrom i Rusland (LOCUS)

13. maj 2024 opdateret af: AstraZeneca

En multicenter observationel retrospektiv-prospektiv undersøgelse af prævalens, kliniske karakteristika af arvelig transthyretin amyloidose polyneuropati hos russiske patienter, der gennemgår kirurgi for CTS i reel klinisk praksis

Dette er et multicenter observationsstudie bestående af retrospektive og prospektive faser. Den retrospektive fase vil indebære sekundær dataindsamling fra elektroniske eller papirjournaler for patienter, der blev opereret for CTS for at vurdere deres sandsynlighed for at have ATTR PN.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

ATTR PN er en genotypisk, fænotypisk og geografisk variabel sygdom med en dårlig prognose, selvom tilgængelige sygdomsmodificerende lægemidler kan ændre sygdomsforløbet. Landespecifik epidemiologisk dataindsamling og identifikation af PN i tidligt stadium, herunder tidligere fejldiagnosticerede patienter, er således afgørende for at forbedre resultater og livskvalitet. Der er dog ikke udført observationsstudier af epidemiologien af ​​ATTR PN i hele den russiske befolkning eller hos patienter med CTS.

Derfor er der behov for at gennemføre en storstilet observationsundersøgelse for at bestemme prævalensen af ​​ATTR PN i Rusland, indhente information om patienters kliniske karakteristika og bestemme deres medicinske behov.

Tilgangene til diagnosticering af ATTR PN i Rusland i løbet af de sidste par år har været karakteriseret ved brugen af ​​heterogene metoder, delvist forklaret af manglen på tilgængelighed af molekylær genetisk testning, som er afgørende for at diagnosticere tilstedeværelsen af ​​patogen mutation hos patienter med arvelig ATTR PN. Således kan nyere introduktion af sådanne tests i rutinemæssig klinisk praksis gøre det muligt at vurdere pålidelige epidemiologiske data, herunder estimering af sand ATTR PN-prævalens blandt patienter med CTS, som ofte kan være den første manifestation af sygdommen. Tidligere anerkendelse kan til gengæld føre til rettidig behandlingsstart og ændring i de prognostiske udsigter for ATTR PN-patienter.

For at vurdere forekomsten af ​​ATTR PN hos patienter, der skal opereres for CTS i Rusland, vil denne undersøgelse retrospektivt omfatte patienter med diagnosen CTS, der skal opereres mellem den 1. januar 2021 og den 1. september 2024. Mistanke om ATTR PN vil blive vurderet i hvert enkelt tilfælde, og diagnostiske tests (omfattende neurologisk undersøgelse inklusive nerveledningsundersøgelse (NCS) kombineret med molekylær genetisk testning) for at bekræfte eller udelukke sygdommen vil blive udført prospektivt hos kvalificerede patienter. Derudover vil kliniske træk, samtidige manifestationer og diagnosticerede genotyper blive analyseret for at undersøge karakteristiske ATTR PN-patientprofiler i Den Russiske Føderation.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

880

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 194354
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette multicenter observationsstudie vil retrospektivt omfatte 4400 på hinanden følgende voksne patienter, der blev opereret for CTS i Rusland, inklusive ca. ~880 patienter med CTS og høj mistanke om at have ATTR PN, som vil blive indskrevet i den prospektive fase.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

for den retrospektive fase er:

  1. Patienter med den etablerede diagnose CTS, der gennemgår kirurgisk indgreb mellem 1. januar 2021 og 1. september 2024.

  2. Alder ≥ 18 år på operationstidspunktet.

    Yderligere inklusionskriterier for den fremtidige fase er:

  3. Forudsat skriftligt informeret samtykke til den prospektive fase af undersøgelsen (inklusive molekylær genetisk testning).
  4. Bilateral CTS;

  5. Tilstedeværelse af ≥1 af følgende funktioner (røde flag):

    1. CIDP eller polyneuropati af ukendt ætiologi i familiens historie;
    2. Spinalkanalstenose af lænden;
    3. Autonom dysfunktion, defineret ved tilstedeværelsen af ​​≥1 af følgende symptomer: i. gastrointestinale lidelser (forstoppelse, kronisk diarré eller begge dele); ii. erektil dysfunktion; iii. ortostatisk hypotension;
    4. Gangforstyrrelser;
    5. Svedforstyrrelser, anhidrose.
    6. Paræstesi og forbrænding af huden på de distale ekstremiteter
    7. Distal symmetrisk parese
    8. Hypotrofi og hypotension af lemmermuskler, areflexia
    9. Biceps seneruptur
    10. Aortaklapstenose
    11. Diagnose af HFpEF
    12. Uforklaret vægttab ≥5 kilo på ethvert tidspunkt siden starten af ​​symptomer på CTS;
    13. Venstre ventrikulær hypertrofi (baseret på elektro- eller ekkokardiografiske kriterier dokumenteret i patientens journal);
    14. Hjerterytmeforstyrrelser;
    15. Nyreabnormaliteter, defineret ved ≥1 af følgende træk - dvs. dokumenteret diagnose af kronisk nyresygdom (CKD); ii. nedsat estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR <60 ml/min/1,73 m2); iii. øget serumkreatinin (SCr) over referenceområdet for det lokale laboratorium; iv. albuminuri (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24 timer); v. proteinuri (ifølge urinanalyseresultater).
    16. Oftalmologisk lidelse defineret ved ≥1 af følgende træk - dvs. glaslegeme indeslutninger (opacificering); ii. glaukom; iii. pupillidelser; iv. vitrektomi
  6. Fravær af tidligere etableret ATTR PN-diagnose (ICD-10 kode Е85.1, "Neuropatisk arvelig familiær amyloidose").

Ekskluderingskriterier:

for den retrospektive fase er:

  1. Deltagelse i ethvert interventionsforsøg inden for perioden fra kirurgisk indgreb indtil afslutningen af ​​det aktuelle studie.

    Yderligere eksklusionskriterier for den fremtidige fase er:

  2. Tidligere udført TTR genetisk testning;
  3. Verificeret B12-mangel;
  4. Anamnese med alkoholmisbrug ifølge patientens journal.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At definere prævalensen af ​​ATTR PN hos patienter, der gennemgår operation for CTS i rutinemæssig klinisk praksis i Den Russiske Føderation
Tidsramme: Op til 12 måneder
For at nå det primære mål vil andelen af ​​patienter med bekræftet diagnose af ATTR PN (tilstedeværelse af TTR-genmutation i henhold til resultaterne af molekylær genetisk testning og kliniske symptomer og/eller tegn på polyneuropati) blandt dem, der blev opereret for CTS, være beregnet.
Op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere generelle demografiske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland - Gennemsnitsalder (år) ved begyndelsen af ​​CTS-symptomer
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
For at vurdere generelle demografiske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Gennemsnitsalder (år) ved begyndelsen af ​​polyneuropatisymptomer
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Andel af patienter med sen (>50 år) diagnose af ATTR PN
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Gennemsnitsalder (år) på tidspunktet for CTS-kirurgi
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland - Antal og andel af patienter med specifikke karakteristika for indeks CTS download
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Venstre hånd;
  2. Højre hånd;
  3. Begge hænder;
  4. Første procedure;
  5. Anden og senere procedure
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Andel af patienter med CTS-tilbagefald efter operation
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Andel af patienter, der gennemgår gentagen operation for CTS efter indeksoperationen
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Andel af patienter med PN progression efter operation
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland - Andel af patienter med forskelligt antal røde flag:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. 1 rødt flag;
  2. 2 røde flag;
  3. 3 røde flag;
  4. 4-5 røde flag;
  5. 6-10 røde flag;
  6. >10 røde flag;
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Gennemsnitsalder (år) ved ATTR PN-diagnose
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Andel af kvinder og mænd
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland - Gennemsnitlig kropsmasseindeks (BMI) og andel af patienter med forskellige BMI-dimensioner på operationstidspunktet og ved besøg 1:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Undervægt (BMI <18,5 kg/m2);
  2. Normalvægt (BMI ≥18,5 og <25 kg/m2);
  3. Overvægt (BMI ≥25 og <30 kg/m2);
  4. Fedme (BMI ≥30 kg/m2)
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Andel af patienter med en historie med uforklaret vægttab (≥5 kg) på ethvert tidspunkt siden symptomdebut
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Middel- og mediantid fra CTS symptomdebut (måneder) til ATTR PN diagnose
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
For at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Medianantal af læger set siden symptomdebut før den korrekte ATTR PN-diagnose
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
For at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland: Median antal indlæggelser for PN før den korrekte ATTR PN diagnose
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland - Antal patienter med tidligere etableret forkert diagnose ifølge lægejournaler, specifikt med:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. CIDP;
  2. Lumbal/sakral radikulopati;
  3. Lumbal kanal stenose;
  4. Paraproteinæmisk perifer neuropati;
  5. Kronisk progressiv sensorisk/sensorimotorisk aksonal idiopatisk PN;
  6. AL amyloidose;
  7. Fibromyalgi;
  8. Andet (angiv)
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN: Andel af patienter med familiehistorie med neuropatisk sygdom
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN: Andel af patienter med specifikke perifere neurologiske manifestationer:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Neuropatisk smerte (allodyni, hyperalgesi);
  2. Progressive føleforstyrrelser (tab af temperatur, smerte, anden følelse);
  3. Paræstesi, dysæstesi;
  4. Progressive motoriske forstyrrelser;
  5. Gangbesvær, gangforstyrrelse;
  6. Balanceforstyrrelse
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN: Andel af patienter med specifikke polyneuropati handicap (PND) klasser:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. 0;
  2. JEG;
  3. II;
  4. IIIA;
  5. IIIB;
  6. IV;
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - Andel af patienter med specifik fordeling af polyneuropatisymptomer:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Øvre lem;
  2. Nedre lemmer;
  3. Både over- og underekstremitet
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - Antal patienter med autonome neurologiske manifestationer, herunder specifikt:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Ortostatisk hypotension;
  2. Synkope;
  3. Gastrointestinale motilitetsforstyrrelser - dvs. Forstoppelse; ii. Tidlig mæthed; iii. Diarré; iv. Kvalme, opkastning;
  4. Erektil dysfunktion;
  5. Neurogen blære;
  6. Tilbagevendende urinvejsinfektioner;
  7. Anhidrose;
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - Antal patienter med samtidige hjertemanifestationer, herunder specifikt:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. venstre ventrikulær hypertrofi;
  2. Venstre grenblok;
  3. Atrioventrikulær blokering;
  4. Hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion;
  5. Forhøjet serum-koncentration af N-terminal-proB-type natriuretisk peptid (NT-proBNP);
  6. Hjerteklapstenose;
  7. Hjerteklap regurgitation;
  8. takyarytmi;
  9. Andet (specificer);
  10. Ingen;
op til 12 måneder
Antal patienter, der tager specifikke grupper af kardiovaskulær medicin på tidspunktet for CTS-operationen og på tidspunktet for det fremtidige besøg:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Angiotensin-konverterende enzymhæmmer (ACEI) (specificer);
  2. Angiotensinreceptorblokker (ARB) (specificer);
  3. Angiotensin-receptor og neprilysin-hæmmer (ARNI);
  4. Natrium-glucose transporter type 2 hæmmer (SGLT2i) (specificer);
  5. Mineralocorticoid receptor antagonist (MRA) (specificer);
  6. Beta-blokker (specificer);
  7. Diuretikum (specificer);
  8. Anden kardiovaskulær (CV) medicin (specificer);
  9. Andet (specificer);
op til 12 måneder
At beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - Antal patienter med samtidige oftalmologiske manifestationer, herunder specifikt
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Glaslegemeindeslutninger (opacificering);
  2. glaukom;
  3. Unormale konjunktivale kar;
  4. Papillære abnormiteter;
  5. tørre øjne;
  6. Andet (specificer);
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - Antal patienter med samtidige muskuloskeletale manifestationer, herunder specifikt:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Spinal stenose;
  2. Slidgigt, herunder hofte- og knæarthroplastik;
  3. Aftrækkerfinger;
  4. Charcots led;
  5. Biceps seneruptur;
  6. Rotator cuff skade;
  7. Andet (specificer);
op til 12 måneder
Gennemsnitlig og median serum NT-proBNP (pg/ml) koncentration
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Andel af patienter med laboratoriebekræftet paraproteinæmi
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Gennemsnitlig og median urinalbumin-kreatinin-forhold (UACR, mg/g kreatinin)
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Andel af patienter med diagnosticeret CKD, herunder specifikt
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Trin C1;
  2. Trin C2;
  3. Trin C3a;
  4. Trin C3b;
  5. Trin C4;
  6. Trin C5;
op til 12 måneder
Antal patienter med samtidig nedsat nyrefunktion, herunder specifikt
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Forhøjet SCr-niveau (baseret på det lokale laboratoriereferenceområde);
  2. Nedsat eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Tilstedeværelse af albuminuri (≥30 mg/g kreatinin (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24 timer);
  4. Tilstedeværelse af proteinuri (ifølge urinanalyseresultater);
  5. Ultralydstegn på amyloid nefropati;
op til 12 måneder
Antal patienter med bekræftet længdeafhængig perifer sensorisk-motorisk neuropati baseret på NCS-resultater
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Middel og median målte perifere sensoriske nerveledningshastigheder
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre Sural;
  4. Højre Medial;
  5. Højre Ulnar;
  6. Højre Sural;
op til 12 måneder
Antal patienter med reduceret perifer sensorisk nerveledningshastighed på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Middel og median målte perifere motoriske nerveledningshastigheder
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre tibial;
  4. Venstre Peroneal;
  5. Højre Medial;
  6. Højre Ulnar;
  7. højre skinneben;
  8. Højre Peroneal;
op til 12 måneder
Antal patienter med nedsat motorisk sensorisk nerveledningshastighed på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Gennemsnitlige og mediane målte sensoriske aktionspotentiale (SAP) amplituder
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre Sural;
  4. Højre Medial;
  5. Højre Ulnar;
  6. Højre Sural
op til 12 måneder
Antal patienter med reduceret/fraværende SAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Gennemsnitlige og mediane målte distale sammensatte muskelaktionspotentiale (dCMAP) amplituder
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre tibial;
  4. Venstre Peroneal;
  5. Højre Medial;
  6. Højre Ulnar;
  7. højre skinneben;
  8. Højre Peroneal
op til 12 måneder
Gennemsnitlige og mediane målte proksimale sammensatte muskelaktionspotentiale (pCMAP) amplituder
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre tibial;
  4. Venstre Peroneal;
  5. Højre Medial;
  6. Højre Ulnar;
  7. højre skinneben;
  8. Højre Peroneal
op til 12 måneder
Antal patienter med reduceret/fraværende dCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Antal patienter med reduceret/fraværende pCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Andel af patienter med hver score ved hver parameter for neurologisk undersøgelse
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Antal patienter i de specifikke kategorier af den modificerede Rankin-skala
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Score 1 (ingen væsentlig handicap);
  2. Score 2 (let handicap);
  3. Score 3 (moderat handicap);
  4. Score 4 (moderat alvorligt handicap);
  5. Score 5 (alvorligt handicap);
op til 12 måneder
Andel af patienter med specifikt antal point i henhold til inflammatorisk neuropati årsag og behandling (INCAT) øvre ekstremitetsskala
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. 0 point;
  2. 1 point;
  3. 2 point;
  4. 3 point;
  5. 4 point;
  6. 5 point
op til 12 måneder
Median antal point i henhold til INCAT skala for øvre ekstremiteter
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Andel af patienter med specifikt antal point i henhold til INCAT underekstremitetsskala
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. 0 point;
  2. 1 point;
  3. 2 point;
  4. 3 point;
  5. 4 point;
  6. 5 point
op til 12 måneder
Median antal point i henhold til INCAT underekstremitetsskala
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Gennemsnitlig og median antal point i henhold til kombineret klinisk og elektrofysiologisk score
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
For at beskrive data om resultaterne af genetisk testning for ATTR hos CTS-patienter, der gennemgår operation: Antal og andel af patienter med specifikke TTR-genmutationer
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Val30Met;
  2. Ile107Val;
  3. Phe33Leu;
  4. Ala81Val;
  5. Ser23Asn;
  6. Ala25Thr;
  7. Val32Ala;
  8. Thr40Asn;
  9. Gly47Ala;
  10. Glu54Gln;
  11. Tyr69Phe;
  12. Glu92Lys;
  13. Thr119Met;
  14. Andet
op til 12 måneder
at vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for patienter med ATTR PN i Rusland - Andel af patienter med tidligere etableret forkert diagnose ifølge lægejournaler, specifikt med:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. CIDP;
  2. Lumbal/sakral radikulopati;
  3. Lumbal kanal stenose;
  4. Paraproteinæmisk perifer neuropati;
  5. Kronisk progressiv sensorisk/sensorimotorisk aksonal idiopatisk PN;
  6. AL amyloidose;
  7. Fibromyalgi;
  8. Andet (specificer);
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - andel af patienter med autonome neurologiske manifestationer, herunder specifikt:
Tidsramme: op til 12 måneder

manifestationer, herunder specifikt:

  1. Ortostatisk hypotension;
  2. Synkope;
  3. Gastrointestinale motilitetsforstyrrelser - dvs. Forstoppelse; ii. Tidlig mæthed; iii. Diarré; iv. Kvalme, opkastning;
  4. Erektil dysfunktion;
  5. Neurogen blære;
  6. Tilbagevendende urinvejsinfektioner;
  7. Anhidrose;
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - andel af patienter med samtidige hjertemanifestationer, herunder specifikt:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. venstre ventrikulær hypertrofi;
  2. Venstre grenblok;
  3. Atrioventrikulær blokering;
  4. Hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion;
  5. Forhøjet serum-koncentration af N-terminal-proB-type natriuretisk peptid (NT-proBNP);
  6. Hjerteklapstenose;
  7. Hjerteklap regurgitation;
  8. takyarytmi;
  9. Andet (specificer);
  10. Ingen;
op til 12 måneder
andel af patienter, der tager specifikke grupper af kardiovaskulær medicin på tidspunktet for CTS-operationen og på tidspunktet for det fremtidige besøg:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Angiotensin-konverterende enzymhæmmer (ACEI) (specificer);
  2. Angiotensinreceptorblokker (ARB) (specificer);
  3. Angiotensin-receptor og neprilysin-hæmmer (ARNI);
  4. Natrium-glucose transporter type 2 hæmmer (SGLT2i) (specificer);
  5. Mineralocorticoid receptor antagonist (MRA) (specificer);
  6. Beta-blokker (specificer);
  7. Diuretikum (specificer);
  8. Anden kardiovaskulær (CV) medicin (specificer);
  9. Andet (specificer);
op til 12 måneder
At beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - andel af patienter med samtidige oftalmologiske manifestationer, herunder specifikt
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Glaslegemeindeslutninger (opacificering);
  2. glaukom;
  3. Unormale konjunktivale kar;
  4. Papillære abnormiteter;
  5. tørre øjne;
  6. Andet (specificer);
op til 12 måneder
For at beskrive data om tilstedeværelsen af ​​kardiovaskulære, neurologiske og andre komorbiditeter hos russiske patienter med ATTR PN - andel af patienter med samtidige muskuloskeletale manifestationer, herunder specifikt:
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Spinal stenose;
  2. Slidgigt, herunder hofte- og knæarthroplastik;
  3. Aftrækkerfinger;
  4. Charcots led;
  5. Biceps seneruptur;
  6. Rotator cuff skade;
  7. Andet (specificer);
op til 12 måneder
andel af patienter med samtidig nedsat nyrefunktion, herunder specifikt
Tidsramme: op til 12 måneder
  1. Forhøjet SCr-niveau (baseret på det lokale laboratoriereferenceområde);
  2. Nedsat eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Tilstedeværelse af albuminuri (≥30 mg/g kreatinin (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24 timer);
  4. Tilstedeværelse af proteinuri (ifølge urinanalyseresultater);
  5. Ultralydstegn på amyloid nefropati;
op til 12 måneder
andel af patienter med bekræftet længdeafhængig perifer sensorisk-motorisk neuropati baseret på NCS-resultater
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
andel af patienter med reduceret perifer sensorisk nerveledningshastighed på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
andel af patienter med nedsat motorisk sensorisk nerveledningshastighed på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
andel af patienter med reduceret/fraværende SAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
andel af patienter med reduceret/fraværende dCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
andel af patienter med reduceret/fraværende pCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
andel af patienter i de specifikke kategorier af den modificerede Rankin-skala
Tidsramme: op til 12 måneder
-a) Score 1 (ingen væsentlig handicap); b) Score 2 (let handicap); c) Score 3 (moderat handicap); d) Score 4 (moderat alvorligt handicap); e) Score 5 (alvorligt handicap
op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D8451R00001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Karpaltunnelsyndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner