Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dziedziczna polineuropatia transtyretynowa amyloidozy u pacjentów z zespołem cieśni nadgarstka w Rosji (LOCUS)

13 maja 2024 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Wieloośrodkowe obserwacyjne retrospektywno-prospektywne badanie częstości występowania, charakterystyki klinicznej dziedzicznej polineuropatii amyloidozy transtyretynowej u rosyjskich pacjentów poddawanych zabiegom chirurgicznym z powodu CTS w rzeczywistej praktyce klinicznej

Jest to wieloośrodkowe badanie obserwacyjne składające się z fazy retrospektywnej i prospektywnej. Faza retrospektywna obejmie wtórne zebranie danych z elektronicznej lub papierowej dokumentacji medycznej pacjentów, którzy przeszli operację z powodu CTS, w celu oceny prawdopodobieństwa wystąpienia u nich ATTR PN.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

ATTR PN jest chorobą zmienną genotypowo, fenotypowo i geograficznie o złym rokowaniu, chociaż dostępne leki modyfikujące przebieg choroby mogą zmienić trajektorię choroby. Dlatego gromadzenie danych epidemiologicznych i identyfikacja wczesnych stadiów PN, w tym pacjentów wcześniej błędnie zdiagnozowanych, w odniesieniu do poszczególnych krajów, ma kluczowe znaczenie dla poprawy wyników i jakości życia. Nie przeprowadzono jednak badań obserwacyjnych dotyczących epidemiologii ATTR PN w całej populacji rosyjskiej ani u pacjentów z ZKN.

Dlatego istnieje potrzeba przeprowadzenia zakrojonych na szeroką skalę badań obserwacyjnych w celu określenia częstości występowania ATTR PN w Rosji, uzyskania informacji o charakterystyce klinicznej pacjentów i określenia ich potrzeb medycznych.

Podejścia do diagnostyki ATTR PN w Rosji w ciągu ostatnich kilku lat charakteryzowały się stosowaniem metod heterogenicznych, co częściowo można wytłumaczyć brakiem dostępności molekularnych badań genetycznych, niezbędnych do zdiagnozowania obecności mutacji patogennej u pacjentów z dziedziczną chorobą genetyczną. ATTR PN. Tym samym niedawne wprowadzenie tego typu testów do rutynowej praktyki klinicznej może pozwolić na ocenę wiarygodnych danych epidemiologicznych, w tym oszacowanie rzeczywistej częstości występowania ATTR PN wśród pacjentów z ZKN, które często może być pierwszą manifestacją choroby. Wcześniejsze rozpoznanie może z kolei skutkować możliwością szybkiego rozpoczęcia leczenia i zmianą perspektyw prognostycznych chorych na ATTR PN.

Aby ocenić częstość występowania ATTR PN u pacjentów poddawanych operacjom z powodu ZKN w Rosji, badanie to retrospektywnie obejmie pacjentów z rozpoznaniem ZKN poddawanych operacji w okresie od 1 stycznia 2021 r. do 1 września 2024 r. W każdym przypadku zostanie ocenione podejrzenie ATTR PN, a u kwalifikujących się pacjentów badania diagnostyczne (kompleksowe badanie neurologiczne obejmujące badanie przewodnictwa nerwowego (NCS) w połączeniu z molekularnymi badaniami genetycznymi) w celu potwierdzenia lub wykluczenia choroby zostaną przeprowadzone prospektywnie. Oprócz tego przeanalizowane zostaną cechy kliniczne, współistniejące objawy i zdiagnozowane genotypy w celu zbadania charakterystycznych profili pacjentów ATTR PN w Federacji Rosyjskiej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

880

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 194354
        • Rekrutacyjny
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

To wieloośrodkowe badanie obserwacyjne obejmie retrospektywnie 4400 kolejnych dorosłych pacjentów, którzy przeszli operację z powodu ZKN w Rosji, w tym około 880 pacjentów z ZKN i dużym podejrzeniem ATTR PN, którzy zostaną włączeni do fazy prospektywnej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

dla fazy retrospektywnej są:

  1. Pacjenci z ustalonym rozpoznaniem ZKN poddawani interwencji chirurgicznej w okresie od 1 stycznia 2021 r. do 1 września 2024 r.

  2. Wiek ≥ 18 lat w momencie operacji.

    Dodatkowe kryteria włączenia do fazy potencjalnej to:

  3. Pod warunkiem pisemnej świadomej zgody na prospektywną fazę badania (w tym molekularne badania genetyczne).
  4. Dwustronny CTS;

  5. Obecność ≥1 z następujących cech (czerwone flagi):

    1. CIDP lub polineuropatia o nieznanej etiologii w wywiadzie rodzinnym;
    2. Zwężenie kanału kręgowego odcinka lędźwiowego;
    3. Dysfunkcja układu autonomicznego, definiowana jako obecność ≥1 z następujących objawów: dolegliwości żołądkowo-jelitowe (zaparcia, przewlekła biegunka lub jedno i drugie); II. zaburzenie erekcji; iii. niedociśnienie ortostatyczne;
    4. Zaburzenia chodu;
    5. Zaburzenia pocenia się, anhydroza.
    6. Parestezje i pieczenie skóry dystalnych kończyn
    7. Dystalny niedowład symetryczny
    8. Hipotrofia i niedociśnienie mięśni kończyn, arefleksja
    9. Zerwanie ścięgna bicepsa
    10. Zwężenie zastawki aortalnej
    11. Rozpoznanie HFpEF
    12. Niewyjaśniona utrata masy ciała ≥5 kilogramów w dowolnym momencie od wystąpienia objawów CTS;
    13. Przerost lewej komory (na podstawie kryteriów elektrokardiograficznych lub echokardiograficznych udokumentowanych w dokumentacji medycznej pacjenta);
    14. Zaburzenia rytmu serca;
    15. Nieprawidłowości nerek, określone przez ≥1 z następujących cech – tj. udokumentowana diagnoza przewlekłej choroby nerek (CKD); II. zmniejszony szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR <60 ml/min/1,73 m2); iii. zwiększone stężenie kreatyniny w surowicy (SCr) powyżej zakresu referencyjnego lokalnego laboratorium; IV. albuminuria (≥30 mg/g kreatyniny lub ≥30 mg/24h); v. białkomocz (wg wyników badania moczu).
    16. Zaburzenie okulistyczne definiowane przez ≥1 z następujących cech – tj. wtręty w ciele szklistym (zmętnienie); II. Jaskra; iii. zaburzenia źrenic; IV. witrektomia
  6. Brak wcześniej ustalonego rozpoznania ATTR PN (kod ICD-10 Е85.1, „Neuropatyczna dziedziczna amyloidoza rodzinna”).

Kryteria wyłączenia:

dla fazy retrospektywnej są:

  1. Udział w dowolnym badaniu interwencyjnym w okresie od interwencji chirurgicznej do zakończenia bieżącego badania.

    Dodatkowe kryteria wykluczenia z fazy prospektywnej to:

  2. Wcześniej wykonane badania genetyczne TTR;
  3. Potwierdzony niedobór witaminy B12;
  4. Historia nadużywania alkoholu według dokumentacji medycznej pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie częstości występowania ATTR PN u pacjentów poddawanych operacjom z powodu ZKN w rutynowej praktyce klinicznej w Federacji Rosyjskiej
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Aby osiągnąć główny cel, odsetek pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem ATTR PN (obecność mutacji genu TTR na podstawie wyników molekularnych badań genetycznych oraz objawów klinicznych i/lub oznak polineuropatii) wśród tych, którzy przeszli operację z powodu ZKN obliczony.
Do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena ogólnej charakterystyki demograficznej pacjentów z ATTR PN w Rosji – średni wiek (lata) w chwili wystąpienia objawów CTS
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Aby ocenić ogólną charakterystykę demograficzną pacjentów z ATTR PN w Rosji: Średni wiek (lata) w chwili wystąpienia objawów polineuropatii
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Odsetek pacjentów z późnym (> 50 lat) rozpoznaniem ATTR PN
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Średni wiek (lata) w momencie operacji CTS
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji - Liczba i odsetek pacjentów ze specyficzną charakterystyką wskaźnika CTS pobierz
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Lewa ręka;
  2. Prawa ręka;
  3. Obie ręce;
  4. Pierwsza procedura;
  5. Druga i późniejsza procedura
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Odsetek pacjentów z nawrotem CTS po operacji
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Odsetek pacjentów poddawanych powtórnej operacji z powodu CTS po operacji indeksowej
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Odsetek pacjentów z progresją PN po operacji
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji - Odsetek pacjentów z różną liczbą czerwonych flag:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. 1 czerwona flaga;
  2. 2 czerwone flagi;
  3. 3 czerwone flagi;
  4. 4-5 czerwonych flag;
  5. 6-10 czerwonych flag;
  6. >10 czerwonych flag;
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Średni wiek (w latach) w chwili rozpoznania ATTR PN
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Odsetek kobiet i mężczyzn
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji – średni wskaźnik masy ciała (BMI) i odsetek pacjentów z różnymi wymiarami BMI w czasie operacji i podczas wizyty 1:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Niedowaga (BMI <18,5 kg/m2);
  2. Prawidłowa waga (BMI ≥18,5 i <25 kg/m2);
  3. Nadwaga (BMI ≥25 i <30 kg/m2);
  4. Otyłość (BMI ≥30 kg/m2)
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Odsetek pacjentów z niewyjaśnioną utratą masy ciała (≥5 kg) w wywiadzie w dowolnym momencie od wystąpienia objawów
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: średni i mediana czasu od wystąpienia objawów CTS (miesiące) do rozpoznania ATTR PN
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Aby ocenić ogólną charakterystykę demograficzną i kliniczną pacjentów z ATTR PN w Rosji: Mediana liczby lekarzy przyjętych od początku objawów przed prawidłową diagnozą ATTR PN
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Ocena ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji: Mediana liczby hospitalizacji z powodu PN przed prawidłową diagnozą ATTR PN
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji - Liczba pacjentów z wcześniej ustaloną błędną diagnozą zgodnie z dokumentacją medyczną, w szczególności z:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. CIDP;
  2. Radikulopatia lędźwiowa/krzyżowa;
  3. Zwężenie kanału lędźwiowego;
  4. Paraproteinemiczna neuropatia obwodowa;
  5. Przewlekła postępująca idiopatyczna czuciowo-ruchowa aksonalna PN;
  6. amyloidoza AL;
  7. Fibromialgia;
  8. Inne (określ)
do 12 miesięcy
Opisanie danych na temat obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN: Odsetek pacjentów z wywiadem rodzinnym w kierunku choroby neuropatycznej
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Aby opisać dane dotyczące obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN: Odsetek pacjentów ze specyficznymi obwodowymi objawami neurologicznymi:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Ból neuropatyczny (alodynia, przeczulica bólowa);
  2. Postępujące zaburzenia czucia (utrata temperatury, ból, inne odczucia);
  3. Parestezje, dysestezja;
  4. Postępujące zaburzenia motoryczne;
  5. Trudności w chodzeniu, zaburzenia chodu;
  6. Zaburzenie równowagi
do 12 miesięcy
Aby opisać dane dotyczące obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN: Odsetek pacjentów z określonymi klasami niepełnosprawności polineuropatii (PND):
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. 0;
  2. I;
  3. II;
  4. IIIA;
  5. IIIB;
  6. IV;
do 12 miesięcy
Aby opisać dane dotyczące obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN – Odsetek pacjentów ze specyficznym rozkładem objawów polineuropatii:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Górna kończyna;
  2. Kończyna dolna;
  3. Zarówno kończyna górna jak i dolna
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN - Liczba pacjentów z autonomicznymi objawami neurologicznymi, w tym w szczególności:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Niedociśnienie ortostatyczne;
  2. Omdlenie;
  3. Zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego – tj. Zaparcie; II. Wczesna sytość; iii. Biegunka; IV. Nudności wymioty;
  4. Zaburzenie erekcji;
  5. Pęcherz neurogenny;
  6. Nawracające infekcje dróg moczowych;
  7. Anhydroza;
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN - Liczba pacjentów ze współistniejącymi objawami kardiologicznymi, w tym w szczególności:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Przerost lewej komory;
  2. Blok lewej odnogi pęczka Hisa;
  3. Blok przedsionkowo-komorowy;
  4. Niewydolność serca z zachowaną frakcją wyrzutową;
  5. Podwyższone stężenie w surowicy N-końcowego peptydu natriuretycznego typu proB (NT-proBNP);
  6. zwężenie zastawki serca;
  7. Niedomykalność zastawki serca;
  8. tachyarytmia;
  9. Inne (określ);
  10. Nic;
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów przyjmujących określone grupy leków sercowo-naczyniowych w czasie operacji ZKN i w czasie wizyty prospektywnej:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Inhibitor enzymu konwertującego angiotensynę (ACEI) (określić);
  2. bloker receptora angiotensyny (ARB) (określ);
  3. Receptor angiotensyny i inhibitor neprylizyny (ARNI);
  4. Inhibitor transportera sodu i glukozy typu 2 (SGLT2i) (określić);
  5. Antagonista receptora mineralokortykoidowego (MRA) (określ);
  6. Beta-bloker (określić);
  7. Moczopędne (określ);
  8. Inne leki na układ krążenia (CV) (określ);
  9. Inne (określ);
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN - Liczba pacjentów ze współistniejącymi objawami okulistycznymi, w tym szczególnie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Wtręty w ciele szklistym (zmętnienie);
  2. Jaskra;
  3. Nieprawidłowe naczynia spojówkowe;
  4. nieprawidłowości brodawkowate;
  5. Wyschnięte oko;
  6. Inne (określ);
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN - Liczba pacjentów ze współistniejącymi objawami układu mięśniowo-szkieletowego, w tym w szczególności:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. zwężenie kręgosłupa;
  2. Choroba zwyrodnieniowa stawów, w tym endoprotezoplastyka stawu biodrowego i kolanowego;
  3. Palec spustu;
  4. stawy Charcota;
  5. zerwanie ścięgna mięśnia dwugłowego;
  6. Uraz stożka rotatorów;
  7. Inne (określ);
do 12 miesięcy
Średnie i mediana stężenia NT-proBNP w surowicy (pg/ml).
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z laboratoryjnie potwierdzoną paraproteinemią
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Średni i średni stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UACR, mg/g kreatyniny)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z rozpoznaną PChN, w tym szczególnie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Etap C1;
  2. Etap C2;
  3. Etap C3a;
  4. Etap C3b;
  5. Etap C4;
  6. Etap C5;
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze współistniejącą dysfunkcją nerek, w tym szczególnie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Podwyższony poziom SCr (w oparciu o zakres referencyjny lokalnego laboratorium);
  2. Zmniejszony eGFR (<60 ml/min/1,73 m2);
  3. Obecność albuminurii (≥30 mg/g kreatyniny (≥30 mg/g kreatyniny lub ≥30 mg/24h);
  4. Obecność białkomoczu (wg wyników badania moczu);
  5. Ultrasonograficzne objawy nefropatii amyloidowej;
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów z potwierdzoną na podstawie wyników NCS obwodową neuropatią czuciowo-ruchową zależną od długości
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Średnia i mediana zmierzonych prędkości przewodzenia obwodowych nerwów czuciowych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Lewy środkowy;
  2. Lewy Ulnar;
  3. Lewy Sural;
  4. Prawy środkowy;
  5. Prawy Ulnar;
  6. Prawy Sural;
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze zmniejszoną szybkością przewodzenia nerwów czuciowych w obwodowych nerwach w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Średnia i mediana zmierzonych prędkości przewodzenia obwodowego nerwu ruchowego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Lewy środkowy;
  2. Lewy Ulnar;
  3. Lewy piszczel;
  4. Lewy strzałkowy;
  5. Prawy środkowy;
  6. Prawy Ulnar;
  7. Prawa piszczel;
  8. Prawa strzałkowa;
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze zmniejszoną szybkością przewodzenia nerwu czuciowego ruchowego w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Średnia i mediana zmierzonych amplitud czuciowego potencjału czynnościowego (SAP).
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Lewy środkowy;
  2. Lewy Ulnar;
  3. Lewy Sural;
  4. Prawy środkowy;
  5. Prawy Ulnar;
  6. Jasne, Sural
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze zmniejszoną/nieobecną amplitudą SAP w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Średnia i mediana zmierzonych amplitud potencjału działania mięśnia złożonego dystalnego (dCMAP).
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Lewy środkowy;
  2. Lewy Ulnar;
  3. Lewy piszczel;
  4. Lewy strzałkowy;
  5. Prawy środkowy;
  6. Prawy Ulnar;
  7. Prawa piszczel;
  8. Prawy Peroneal
do 12 miesięcy
Średnia i mediana zmierzonych amplitud proksymalnego złożonego potencjału czynnościowego mięśni (pCMAP).
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Lewy środkowy;
  2. Lewy Ulnar;
  3. Lewy piszczel;
  4. Lewy strzałkowy;
  5. Prawy środkowy;
  6. Prawy Ulnar;
  7. Prawa piszczel;
  8. Prawy Peroneal
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze zmniejszoną/nieobecną amplitudą dCMAP w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze zmniejszoną/nieobecną amplitudą pCMAP w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z każdym wynikiem według każdego parametru badania neurologicznego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Liczba pacjentów w poszczególnych kategoriach zmodyfikowanej skali Rankina
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Wynik 1 (brak znaczącej niepełnosprawności);
  2. Ocena 2 (lekka niepełnosprawność);
  3. Ocena 3 (umiarkowana niepełnosprawność);
  4. Ocena 4 (umiarkowanie ciężka niepełnosprawność);
  5. Ocena 5 (poważna niepełnosprawność);
do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z określoną liczbą punktów według skali przyczyny i leczenia neuropatii zapalnej (INCAT) kończyny górnej
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. 0 punktów;
  2. 1 punkt;
  3. 2 punkty;
  4. 3 punkty;
  5. 4 punkty;
  6. 5 punktów
do 12 miesięcy
Mediana liczby punktów według skali INCAT kończyny górnej
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z określoną liczbą punktów według skali INCAT kończyn dolnych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. 0 punktów;
  2. 1 punkt;
  3. 2 punkty;
  4. 3 punkty;
  5. 4 punkty;
  6. 5 punktów
do 12 miesięcy
Mediana liczby punktów według skali INCAT kończyn dolnych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Średnia i mediana liczby punktów według połączonej oceny klinicznej i elektrofizjologicznej
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących wyników badań genetycznych w kierunku ATTR u pacjentów z CTS poddawanych zabiegom chirurgicznym: Liczba i odsetek pacjentów z określonymi mutacjami genu TTR
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Val30Met;
  2. Ile107Val;
  3. Phe33Leu;
  4. Ala81Val;
  5. Ser23Asn;
  6. Ala25Thr;
  7. Val32Ala;
  8. Thr40Asn;
  9. Gly47Ala;
  10. Glu54Gln;
  11. Tyr69Phe;
  12. Glu92Lys;
  13. Thr119Met;
  14. Inny
do 12 miesięcy
w celu oceny ogólnej charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów z ATTR PN w Rosji - Odsetek pacjentów z wcześniej ustaloną błędną diagnozą zgodnie z dokumentacją medyczną, w szczególności z:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. CIDP;
  2. Radikulopatia lędźwiowa/krzyżowa;
  3. Zwężenie kanału lędźwiowego;
  4. Paraproteinemiczna neuropatia obwodowa;
  5. Przewlekła postępująca idiopatyczna czuciowo-ruchowa aksonalna PN;
  6. amyloidoza AL;
  7. Fibromialgia;
  8. Inne (określ);
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN – odsetek pacjentów z autonomicznymi objawami neurologicznymi, w tym w szczególności:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy

przejawy, w tym w szczególności:

  1. Niedociśnienie ortostatyczne;
  2. Omdlenie;
  3. Zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego – tj. Zaparcie; II. Wczesna sytość; iii. Biegunka; IV. Nudności wymioty;
  4. Zaburzenie erekcji;
  5. Pęcherz neurogenny;
  6. Nawracające infekcje dróg moczowych;
  7. Anhydroza;
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN – odsetek pacjentów ze współistniejącymi objawami kardiologicznymi, w tym w szczególności:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Przerost lewej komory;
  2. Blok lewej odnogi pęczka Hisa;
  3. Blok przedsionkowo-komorowy;
  4. Niewydolność serca z zachowaną frakcją wyrzutową;
  5. Podwyższone stężenie w surowicy N-końcowego peptydu natriuretycznego typu proB (NT-proBNP);
  6. zwężenie zastawki serca;
  7. Niedomykalność zastawki serca;
  8. tachyarytmia;
  9. Inne (określ);
  10. Nic;
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów przyjmujących określone grupy leków sercowo-naczyniowych w czasie operacji ZKN i w czasie wizyty prospektywnej:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Inhibitor enzymu konwertującego angiotensynę (ACEI) (określić);
  2. bloker receptora angiotensyny (ARB) (określ);
  3. Receptor angiotensyny i inhibitor neprylizyny (ARNI);
  4. Inhibitor transportera sodu i glukozy typu 2 (SGLT2i) (określić);
  5. Antagonista receptora mineralokortykoidowego (MRA) (określ);
  6. Beta-bloker (określić);
  7. Moczopędne (określ);
  8. Inne leki na układ krążenia (CV) (określ);
  9. Inne (określ);
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN - odsetek pacjentów ze współistniejącymi objawami okulistycznymi, w tym szczególnie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Wtręty w ciele szklistym (zmętnienie);
  2. Jaskra;
  3. Nieprawidłowe naczynia spojówkowe;
  4. nieprawidłowości brodawkowate;
  5. Wyschnięte oko;
  6. Inne (określ);
do 12 miesięcy
Opisanie danych dotyczących obecności chorób sercowo-naczyniowych, neurologicznych i innych chorób współistniejących u rosyjskich pacjentów z ATTR PN – odsetek pacjentów ze współistniejącymi objawami ze strony układu mięśniowo-szkieletowego, w tym w szczególności:
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. zwężenie kręgosłupa;
  2. Choroba zwyrodnieniowa stawów, w tym endoprotezoplastyka stawu biodrowego i kolanowego;
  3. Palec spustu;
  4. stawy Charcota;
  5. zerwanie ścięgna mięśnia dwugłowego;
  6. Uraz stożka rotatorów;
  7. Inne (określ);
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów ze współistniejącą dysfunkcją nerek, w tym szczególnie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
  1. Podwyższony poziom SCr (w oparciu o zakres referencyjny lokalnego laboratorium);
  2. Zmniejszony eGFR (<60 ml/min/1,73 m2);
  3. Obecność albuminurii (≥30 mg/g kreatyniny (≥30 mg/g kreatyniny lub ≥30 mg/24h);
  4. Obecność białkomoczu (wg wyników badania moczu);
  5. Ultrasonograficzne objawy nefropatii amyloidowej;
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów z potwierdzoną na podstawie wyników NCS obwodową neuropatią czuciowo-ruchową zależną od długości
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów ze zmniejszoną szybkością przewodzenia nerwów czuciowych w obwodowych nerwach w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów ze zmniejszoną szybkością przewodzenia nerwu czuciowego ruchowego w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów ze zmniejszoną/nieobecną amplitudą SAP w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów ze zmniejszoną/nieobecną amplitudą dCMAP w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów ze zmniejszoną/nieobecną amplitudą pCMAP w ≥1 miejscu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
odsetek pacjentów w poszczególnych kategoriach zmodyfikowanej skali Rankina
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
-a) Wynik 1 (brak znaczącej niepełnosprawności); b) Ocena 2 (lekka niepełnosprawność); c) Wynik 3 (umiarkowana niepełnosprawność); d) Ocena 4 (umiarkowanie ciężka niepełnosprawność); e) Ocena 5 (poważna niepełnosprawność
do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D8451R00001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół cieśni nadgarstka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj