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Polineuropatia ereditaria da amiloidosi da transtiretina in pazienti con sindrome del tunnel carpale in Russia (LOCUS)

13 maggio 2024 aggiornato da: AstraZeneca

Uno studio osservazionale retrospettivo-prospettico multicentrico sulla prevalenza e sulle caratteristiche cliniche della polineuropatia ereditaria da amiloidosi da transtiretina in pazienti russi sottoposti a intervento chirurgico per CTS nella pratica clinica reale

Si tratta di uno studio osservazionale multicentrico costituito da fasi retrospettive e prospettiche. La fase retrospettiva comporterà la raccolta di dati secondari dalle cartelle cliniche elettroniche o cartacee dei pazienti sottoposti a intervento chirurgico per CTS per valutare la loro probabilità di avere ATTR PN.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'ATTR PN è una malattia genotipicamente, fenotipicamente e geograficamente variabile con una prognosi sfavorevole, sebbene i farmaci modificanti la malattia disponibili possano modificare la traiettoria della malattia. Pertanto, la raccolta di dati epidemiologici specifici per Paese e l’identificazione della PN in stadio iniziale, compresi i pazienti precedentemente diagnosticati erroneamente, sono cruciali per migliorare i risultati e la qualità della vita. Tuttavia, non sono stati condotti studi osservazionali sull’epidemiologia della PN ATTR nell’intera popolazione russa o nei pazienti affetti da CTS.

Pertanto, è necessario condurre uno studio osservazionale su larga scala per determinare la prevalenza della PN ATTR in Russia, ottenere informazioni sulle caratteristiche cliniche dei pazienti e determinare le loro esigenze mediche.

Gli approcci alla diagnosi della PN ATTR in Russia negli ultimi anni sono stati caratterizzati dall'uso di metodi eterogenei, in parte spiegati dalla mancanza di disponibilità di test genetici molecolari, essenziali per diagnosticare la presenza di mutazioni patogene nei pazienti con malattia ereditaria ATTR PN. Pertanto, la recente introduzione di tali test nella pratica clinica di routine può consentire di valutare dati epidemiologici affidabili, inclusa la stima della reale prevalenza di ATTR PN tra i pazienti con CTS, che spesso può essere la prima manifestazione della malattia. Un riconoscimento precoce, a sua volta, può portare all’inizio tempestivo del trattamento e al cambiamento della prospettiva prognostica dei pazienti con ATTR PN.

Al fine di valutare la prevalenza di ATTR PN nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico per CTS in Russia, questo studio includerà retrospettivamente pazienti con diagnosi di CTS sottoposti a intervento chirurgico tra il 1 gennaio 2021 e il 1 settembre 2024. Il sospetto di ATTR PN sarà valutato in ciascun caso e i test diagnostici (esame neurologico completo compreso lo studio della conduzione nervosa (NCS) combinato con test genetici molecolari) per confermare o escludere la malattia saranno condotti in modo prospettico nei pazienti idonei. Inoltre, verranno analizzate le caratteristiche cliniche, le manifestazioni concomitanti e i genotipi diagnosticati per esaminare i profili caratteristici dei pazienti con PN ATTR nella Federazione Russa.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

880

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 194354
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio osservazionale multicentrico includerà retrospettivamente 4400 pazienti adulti consecutivi sottoposti a intervento chirurgico per CTS in Russia, inclusi circa ~880 pazienti con CTS e alto sospetto di avere ATTR PN che saranno arruolati nella fase prospettica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

per la fase retrospettiva sono:

  1. Pazienti con diagnosi accertata di CTS sottoposti a intervento chirurgico tra il 1 gennaio 2021 e il 1 settembre 2024.

  2. Età ≥ 18 anni al momento dell'intervento.

    Ulteriori criteri di inclusione per la fase prospettica sono:

  3. Fornito consenso informato scritto per la fase prospettica dello studio (compresi i test genetici molecolari).
  4. CTS bilaterale;

  5. Presenza di ≥ 1 delle seguenti caratteristiche (bandierine rosse):

    1. CIDP o polineuropatia ad eziologia sconosciuta nella storia familiare;
    2. Stenosi del canale spinale della regione lombare;
    3. Disfunzione autonomica, definita dalla presenza di ≥ 1 dei seguenti sintomi: i. disturbi gastrointestinali (stitichezza, diarrea cronica o entrambi); ii. disfunzione erettile; iii. ipotensione ortostatica;
    4. Disturbi dell'andatura;
    5. Disturbi della sudorazione, anidrosi.
    6. Parestesia e bruciore della pelle delle estremità distali
    7. Paresi distale simmetrica
    8. Ipotrofia e ipotensione dei muscoli degli arti, areflessia
    9. Rottura del tendine del bicipite
    10. Stenosi della valvola aortica
    11. Diagnosi di HFpEF
    12. Perdita di peso inspiegabile ≥ 5 chili in qualsiasi momento dall'esordio dei sintomi della STC;
    13. Ipertrofia ventricolare sinistra (sulla base di criteri elettro- o ecocardiografici documentati nella cartella clinica del paziente);
    14. Disturbi del ritmo cardiaco;
    15. Anomalie renali, definite da ≥ 1 delle seguenti caratteristiche - i. diagnosi documentata di malattia renale cronica (IRC); ii. diminuzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR <60 mL/min/1,73 m2); iii. aumento della creatinina sierica (SCr) al di sopra dell'intervallo di riferimento del laboratorio locale; iv. albuminuria (≥30 mg/g di creatinina o ≥30 mg/24h); v. proteinuria (secondo i risultati dell'analisi delle urine).
    16. Disturbo oftalmologico definito da ≥ 1 delle seguenti caratteristiche - i. inclusioni del corpo vitreo (opacizzazione); ii. Glaucoma; iii. disturbi pupillari; iv. vitrectomia
  6. Assenza di diagnosi di ATTR PN precedentemente stabilita (codice ICD-10 Е85.1, "Amiloidosi familiare ereditaria neuropatica").

Criteri di esclusione:

per la fase retrospettiva sono:

  1. Partecipazione a qualsiasi studio interventistico nel periodo compreso tra l'intervento chirurgico e la fine dello studio in corso.

    Ulteriori criteri di esclusione per la fase prospettica sono:

  2. Test genetici TTR eseguiti in precedenza;
  3. Carenza accertata di vitamina B12;
  4. Storia di abuso di alcol secondo la cartella clinica del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Definire la prevalenza della PN ATTR nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico per CTS nella pratica clinica di routine nella Federazione Russa
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Al fine di raggiungere l'obiettivo primario, la percentuale di pazienti con diagnosi confermata di ATTR PN (presenza di mutazione del gene TTR in base ai risultati dei test genetici molecolari e sintomi clinici e/o segni di polineuropatia) tra coloro che sono stati sottoposti a intervento chirurgico per CTS sarà calcolato.
Fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare le caratteristiche demografiche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia - Età media (anni) all'esordio dei sintomi della STC
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Valutare le caratteristiche demografiche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: età media (anni) all’esordio dei sintomi della polineuropatia
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: percentuale di pazienti con diagnosi tardiva (>50 anni) di ATTR PN
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: età media (anni) al momento dell'intervento chirurgico per CTS
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia - Numero e proporzione di pazienti con caratteristiche specifiche dell'indice CTS download
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Mano sinistra;
  2. Mano destra;
  3. Entrambe le mani;
  4. Prima procedura;
  5. Seconda e successive procedure
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: percentuale di pazienti con recidiva di CTS dopo l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: percentuale di pazienti sottoposti a intervento chirurgico ripetuto per CTS dopo l'operazione indice
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con PN ATTR in Russia: percentuale di pazienti con progressione della PN dopo l’intervento chirurgico
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia - Proporzione di pazienti con diverso numero di segnali d'allarme:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. 1 bandiera rossa;
  2. 2 bandiere rosse;
  3. 3 bandiere rosse;
  4. 4-5 bandiere rosse;
  5. 6-10 bandiere rosse;
  6. >10 bandiere rosse;
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: età media (anni) alla diagnosi di ATTR PN
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: proporzione di donne e uomini
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia - Indice di massa corporea medio (BMI) e proporzione di pazienti con diverse dimensioni di BMI al momento dell'intervento chirurgico e alla Visita 1:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Sottopeso (BMI <18,5 kg/m2);
  2. Peso normale (BMI ≥18,5 e <25 kg/m2);
  3. Sovrappeso (BMI ≥25 e <30 kg/m2);
  4. Obesità (IMC ≥ 30 kg/m2)
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: percentuale di pazienti con una storia di perdita di peso inspiegabile (≥ 5 kg) in qualsiasi momento dall'insorgenza dei sintomi
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: tempo medio e mediano dall'esordio dei sintomi della CTS (mesi) alla diagnosi di ATTR PN
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia: numero mediano di medici visitati dalla comparsa dei sintomi prima della corretta diagnosi di ATTR PN
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con PN ATTR in Russia: numero mediano di ricoveri per PN prima della corretta diagnosi di PN ATTR
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia - Numero di pazienti con diagnosi errata precedentemente stabilita secondo le cartelle cliniche, in particolare con:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. CIDP;
  2. Radicolopatia lombare/sacrale;
  3. Stenosi del canale lombare;
  4. Neuropatia periferica paraproteinemica;
  5. PN idiopatica assonale sensoriale/sensomotoria cronica progressiva;
  6. amiloidosi AL;
  7. fibromialgia;
  8. Altro (specificare)
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN: percentuale di pazienti con storia familiare di malattia neuropatica
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Per descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN: Proporzione di pazienti con manifestazioni neurologiche periferiche specifiche:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Dolore neuropatico (allodinia, iperalgesia);
  2. Disturbi sensoriali progressivi (perdita di temperatura, dolore, altre sensazioni);
  3. Parestesia, disestesia;
  4. Disturbi motori progressivi;
  5. Difficoltà a camminare, disturbi dell'andatura;
  6. Disturbo dell'equilibrio
fino a 12 mesi
Per descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con PN ATTR: Proporzione di pazienti con classi specifiche di disabilità polineuropatica (PND):
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. 0;
  2. IO;
  3. II;
  4. IIIA;
  5. IIIB;
  6. IV;
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - Proporzione di pazienti con distribuzione specifica dei sintomi di polineuropatia:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Arto superiore;
  2. Arto inferiore;
  3. Sia dell'arto superiore che dell'arto inferiore
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - Numero di pazienti con manifestazioni neurologiche autonomiche, includendo specificamente:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Ipotensione ortostatica;
  2. Sincope;
  3. Disturbi della motilità gastrointestinale - i. Stipsi; ii. Sazietà precoce; iii. Diarrea; iv. Nausea;
  4. Disfunzione erettile;
  5. Vescica neurogena;
  6. Infezioni urinarie ricorrenti;
  7. Anidrosi;
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - Numero di pazienti con manifestazioni cardiache concomitanti, includendo specificamente:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Ipertrofia ventricolare sinistra;
  2. Blocco di branca sinistro;
  3. Blocco atrioventricolare;
  4. Insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata;
  5. Elevata concentrazione sierica del peptide natriuretico di tipo N-terminale-proB (NT-proBNP);
  6. Stenosi della valvola cardiaca;
  7. Rigurgito della valvola cardiaca;
  8. Tachiaritmia;
  9. Altro (specificare);
  10. Nessuno;
fino a 12 mesi
Numero di pazienti che assumevano gruppi specifici di farmaci cardiovascolari al momento dell'intervento chirurgico per la CTS e al momento della visita futura:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI) (specificare);
  2. Bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) (specificare);
  3. Inibitore del recettore dell'angiotensina e della neprilisina (ARNI);
  4. Inibitore del trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2i) (specificare);
  5. Antagonista del recettore dei mineralcorticoidi (MRA) (specificare);
  6. Beta-bloccanti (specificare);
  7. Diuretico (specificare);
  8. Altri farmaci cardiovascolari (CV) (specificare);
  9. Altro (specificare);
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - Numero di pazienti con manifestazioni oftalmologiche concomitanti, incluse specificamente
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Inclusioni del corpo vitreo (opacizzazione);
  2. Glaucoma;
  3. Vasi congiuntivali anormali;
  4. Anomalie papillari;
  5. Occhio secco;
  6. Altro (specificare);
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - Numero di pazienti con manifestazioni muscoloscheletriche concomitanti, inclusi specificamente:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Stenosi spinale;
  2. Osteoartrosi, inclusa l'artroplastica dell'anca e del ginocchio;
  3. Dito sul grilletto;
  4. articolazioni di Charcot;
  5. Rottura del tendine del bicipite;
  6. Lesione della cuffia dei rotatori;
  7. Altro (specificare);
fino a 12 mesi
Concentrazione sierica media e mediana di NT-proBNP (pg/ml).
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Proporzione di pazienti con paraproteinemia confermata in laboratorio
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Rapporto medio e mediano tra albumina e creatinina nelle urine (UACR, mg/g di creatinina)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Proporzione di pazienti con diagnosi di insufficienza renale cronica, incluso nello specifico
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Fase C1;
  2. Fase C2;
  3. Stadio C3a;
  4. Fase C3b;
  5. Fase C4;
  6. Fase C5;
fino a 12 mesi
Numero di pazienti con concomitante disfunzione renale, incluso nello specifico
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Livello SCr elevato (basato sull'intervallo di riferimento del laboratorio locale);
  2. eGFR diminuito (<60 ml/min/1,73 m2);
  3. Presenza di albuminuria (≥30 mg/g di creatinina (≥30 mg/g di creatinina o ≥30 mg/24h);
  4. Presenza di proteinuria (secondo i risultati dell'analisi delle urine);
  5. Segni ecografici di nefropatia amiloide;
fino a 12 mesi
Numero di pazienti con neuropatia sensomotoria periferica dipendente dalla lunghezza confermata sulla base dei risultati NCS
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Velocità di conduzione nervosa sensoriale periferica misurata media e mediana
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Mediale sinistro;
  2. Ulnare sinistro;
  3. Surale sinistro;
  4. Mediale destro;
  5. Ulnare destro;
  6. Surale destro;
fino a 12 mesi
Numero di pazienti con velocità di conduzione nervosa sensoriale periferica ridotta in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Velocità di conduzione dei nervi motori periferici misurate medie e mediane
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Mediale sinistro;
  2. Ulnare sinistro;
  3. Tibiale sinistro;
  4. Peroneo sinistro;
  5. Mediale destro;
  6. Ulnare destro;
  7. Tibiale destro;
  8. Peroneo destro;
fino a 12 mesi
Numero di pazienti con velocità di conduzione nervosa motoria e sensoriale ridotta in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Ampiezze del potenziale d'azione sensoriale (SAP) misurate medie e mediane
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Mediale sinistro;
  2. Ulnare sinistro;
  3. Surale sinistro;
  4. Mediale destro;
  5. Ulnare destro;
  6. Surale destro
fino a 12 mesi
Numero di pazienti con ampiezza SAP ridotta/assente in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Ampiezze del potenziale d'azione muscolare composto distale (dCMAP) misurate medie e mediane
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Mediale sinistro;
  2. Ulnare sinistro;
  3. Tibiale sinistro;
  4. Peroneo sinistro;
  5. Mediale destro;
  6. Ulnare destro;
  7. Tibiale destro;
  8. Peroneo destro
fino a 12 mesi
Ampiezze del potenziale d'azione muscolare composto prossimale misurate medie e mediane (pCMAP).
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Mediale sinistro;
  2. Ulnare sinistro;
  3. Tibiale sinistro;
  4. Peroneo sinistro;
  5. Mediale destro;
  6. Ulnare destro;
  7. Tibiale destro;
  8. Peroneo destro
fino a 12 mesi
Numero di pazienti con ampiezza dCMAP ridotta/assente in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Numero di pazienti con ampiezza pCMAP ridotta/assente in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Proporzione di pazienti con ciascun punteggio per ciascun parametro dell'esame neurologico
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Numero di pazienti nelle categorie specifiche della scala Rankin modificata
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Punteggio 1 (nessuna disabilità significativa);
  2. Punteggio 2 (disabilità lieve);
  3. Punteggio 3 (disabilità moderata);
  4. Punteggio 4 (disabilità moderatamente grave);
  5. Punteggio 5 (disabilità grave);
fino a 12 mesi
Proporzione di pazienti con un numero specifico di punti secondo la scala INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) degli arti superiori
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. 0 punti;
  2. 1 punto;
  3. 2 punti;
  4. 3 punti;
  5. 4 punti;
  6. 5 punti
fino a 12 mesi
Numero medio di punti secondo la scala INCAT per gli arti superiori
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Proporzione di pazienti con un numero specifico di punti secondo la scala INCAT per gli arti inferiori
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. 0 punti;
  2. 1 punto;
  3. 2 punti;
  4. 3 punti;
  5. 4 punti;
  6. 5 punti
fino a 12 mesi
Numero medio di punti secondo la scala INCAT per gli arti inferiori
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Numero medio e mediano di punti in base al punteggio clinico ed elettrofisiologico combinato
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sui risultati dei test genetici per ATTR nei pazienti con CTS sottoposti a intervento chirurgico: Numero e proporzione di pazienti con mutazioni specifiche del gene TTR
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Val30Met;
  2. Ile107Val;
  3. Phe33Leu;
  4. Ala81Val;
  5. Ser23Asn;
  6. Ala25Thr;
  7. Val32Ala;
  8. Thr40Asn;
  9. Gly47Ala;
  10. Glu54Gln;
  11. Tyr69Phe;
  12. Glu92Lys;
  13. Thr119Incontrato;
  14. Altro
fino a 12 mesi
per valutare le caratteristiche demografiche e cliniche generali dei pazienti con ATTR PN in Russia - Proporzione di pazienti con diagnosi errata precedentemente stabilita secondo le cartelle cliniche, in particolare con:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. CIDP;
  2. Radicolopatia lombare/sacrale;
  3. Stenosi del canale lombare;
  4. Neuropatia periferica paraproteinemica;
  5. PN idiopatica assonale sensoriale/sensomotoria cronica progressiva;
  6. amiloidosi AL;
  7. fibromialgia;
  8. Altro (specificare);
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - percentuale di pazienti con manifestazioni neurologiche autonomiche, includendo specificamente:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi

manifestazioni, tra cui nello specifico:

  1. Ipotensione ortostatica;
  2. Sincope;
  3. Disturbi della motilità gastrointestinale - i. Stipsi; ii. Sazietà precoce; iii. Diarrea; iv. Nausea;
  4. Disfunzione erettile;
  5. Vescica neurogena;
  6. Infezioni urinarie ricorrenti;
  7. Anidrosi;
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - proporzione di pazienti con manifestazioni cardiache concomitanti, inclusi specificamente:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Ipertrofia ventricolare sinistra;
  2. Blocco di branca sinistro;
  3. Blocco atrioventricolare;
  4. Insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata;
  5. Elevata concentrazione sierica del peptide natriuretico di tipo N-terminale-proB (NT-proBNP);
  6. Stenosi della valvola cardiaca;
  7. Rigurgito della valvola cardiaca;
  8. Tachiaritmia;
  9. Altro (specificare);
  10. Nessuno;
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti che assumevano gruppi specifici di farmaci cardiovascolari al momento dell'intervento chirurgico per la CTS e al momento della visita futura:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI) (specificare);
  2. Bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) (specificare);
  3. Inibitore del recettore dell'angiotensina e della neprilisina (ARNI);
  4. Inibitore del trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2i) (specificare);
  5. Antagonista del recettore dei mineralcorticoidi (MRA) (specificare);
  6. Beta-bloccanti (specificare);
  7. Diuretico (specificare);
  8. Altri farmaci cardiovascolari (CV) (specificare);
  9. Altro (specificare);
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - proporzione di pazienti con manifestazioni oftalmologiche concomitanti, incluse specificamente
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Inclusioni del corpo vitreo (opacizzazione);
  2. Glaucoma;
  3. Vasi congiuntivali anormali;
  4. Anomalie papillari;
  5. Occhio secco;
  6. Altro (specificare);
fino a 12 mesi
Descrivere i dati sulla presenza di comorbilità cardiovascolari, neurologiche e di altro tipo nei pazienti russi con ATTR PN - proporzione di pazienti con manifestazioni muscoloscheletriche concomitanti, inclusi specificamente:
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Stenosi spinale;
  2. Osteoartrosi, inclusa l'artroplastica dell'anca e del ginocchio;
  3. Dito sul grilletto;
  4. articolazioni di Charcot;
  5. Rottura del tendine del bicipite;
  6. Lesione della cuffia dei rotatori;
  7. Altro (specificare);
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti con concomitante disfunzione renale, incluso in modo specifico
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
  1. Livello SCr elevato (basato sull'intervallo di riferimento del laboratorio locale);
  2. eGFR diminuito (<60 ml/min/1,73 m2);
  3. Presenza di albuminuria (≥30 mg/g di creatinina (≥30 mg/g di creatinina o ≥30 mg/24h);
  4. Presenza di proteinuria (secondo i risultati dell'analisi delle urine);
  5. Segni ecografici di nefropatia amiloide;
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti con neuropatia sensomotoria periferica dipendente dalla lunghezza confermata sulla base dei risultati NCS
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti con velocità di conduzione nervosa sensoriale periferica ridotta in ≥ 1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti con velocità di conduzione nervosa motoria e sensoriale ridotta in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti con ampiezza SAP ridotta/assente in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti con ampiezza dCMAP ridotta/assente in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti con ampiezza pCMAP ridotta/assente in ≥1 sito
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
percentuale di pazienti nelle categorie specifiche della scala Rankin modificata
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
-a) Punteggio 1 (nessuna disabilità significativa); b) Punteggio 2 (disabilità lieve); c) Punteggio 3 (disabilità moderata); d) Punteggio 4 (disabilità moderatamente grave); e) Punteggio 5 (disabilità grave
fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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AstraZeneca

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D8451R00001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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