Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arvelig transthyretin amyloidose polynevropati hos pasienter med karpaltunnelsyndrom i Russland (LOCUS)

13. mai 2024 oppdatert av: AstraZeneca

En multisenter observasjonsretrospektiv-prospektiv studie av prevalens, kliniske kjennetegn ved arvelig transthyretin amyloidose polynevropati hos russiske pasienter som gjennomgår kirurgi for CTS i reell klinisk praksis

Dette er en multisenter observasjonsstudie som består av retrospektive og prospektive faser. Den retrospektive fasen vil innebære sekundær datainnsamling fra elektroniske eller papirjournaler av pasienter som ble operert for CTS for å vurdere deres sannsynlighet for å ha ATTR PN.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

ATTR PN er en genotypisk, fenotypisk og geografisk variabel sykdom med dårlig prognose, selv om tilgjengelige sykdomsmodifiserende legemidler kan endre sykdomsforløpet. Landsspesifikk innsamling av epidemiologisk data og identifisering av PN i tidlig stadium, inkludert tidligere feildiagnostiserte pasienter, er derfor avgjørende for å forbedre utfall og livskvalitet. Det er imidlertid ikke utført observasjonsstudier på epidemiologien til ATTR PN i hele den russiske befolkningen, eller hos pasienter med CTS.

Derfor er det behov for å gjennomføre en storstilt observasjonsstudie for å bestemme prevalensen av ATTR PN i Russland, skaffe informasjon om pasientenes kliniske egenskaper og bestemme deres medisinske behov.

Tilnærmingene til diagnostisering av ATTR PN i Russland de siste årene har vært preget av bruken av heterogene metoder, delvis forklart av mangelen på tilgjengelighet av molekylær genetisk testing, som er avgjørende for å diagnostisere tilstedeværelsen av patogen mutasjon hos pasienter med arvelig ATTR PN. Dermed kan nyere introduksjon av slike tester i rutinemessig klinisk praksis tillate å vurdere pålitelige epidemiologiske data, inkludert estimering av ekte ATTR PN-prevalens blant pasienter med CTS, som ofte kan være den første manifestasjonen av sykdommen. Tidligere anerkjennelse kan i sin tur føre til rettidig behandlingsstart og endring i prognostiske utsikter for ATTR PN-pasienter.

For å vurdere prevalensen av ATTR PN hos pasienter som gjennomgår kirurgi for CTS i Russland, vil denne studien retrospektivt inkludere pasienter med diagnosen CTS som gjennomgår kirurgi mellom 1. januar 2021 og 1. september 2024. Mistanke om ATTR PN vil bli vurdert i hvert enkelt tilfelle, og diagnostiske tester (omfattende nevrologisk undersøkelse inkludert nerveledningsstudie (NCS) kombinert med molekylær genetisk testing) for å bekrefte eller ekskludere sykdommen vil bli utført prospektivt hos kvalifiserte pasienter. I tillegg til dette vil kliniske trekk, samtidige manifestasjoner og diagnostiserte genotyper bli analysert for å undersøke karakteristiske ATTR PN-pasientprofiler i den russiske føderasjonen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

880

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194354
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne multisenter observasjonsstudien vil retrospektivt inkludere 4400 påfølgende voksne pasienter som gjennomgikk operasjon for CTS i Russland, inkludert ca. ~880 pasienter med CTS og høy mistanke om å ha ATTR PN som vil bli registrert i den prospektive fasen.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

for den retrospektive fasen er:

  1. Pasienter med den etablerte diagnosen CTS som gjennomgår kirurgisk inngrep mellom 1. januar 2021 og 1. september 2024.

  2. Alder ≥ 18 år ved operasjonstidspunktet.

    Ytterligere inklusjonskriterier for den potensielle fasen er:

  3. Forutsatt skriftlig informert samtykke for den prospektive fasen av studien (inkludert molekylær genetisk testing).
  4. Bilateral CTS;

  5. Tilstedeværelse av ≥1 av følgende funksjoner (røde flagg):

    1. CIDP eller polynevropati av ukjent etiologi i familiens historie;
    2. Spinalkanalstenose i lumbalområdet;
    3. Autonom dysfunksjon, definert av tilstedeværelsen av ≥1 av følgende symptomer: i. gastrointestinale plager (forstoppelse, kronisk diaré eller begge deler); ii. erektil dysfunksjon; iii. ortostatisk hypotensjon;
    4. Gangforstyrrelser;
    5. Svetteforstyrrelser, anhidrose.
    6. Parestesi og svie i huden på de distale ekstremiteter
    7. Distal symmetrisk parese
    8. Hypotrofi og hypotensjon av lemmuskler, areflexia
    9. Biceps seneruptur
    10. Aortaklaffstenose
    11. Diagnose av HFpEF
    12. Uforklarlig vekttap ≥5 kilo på et hvilket som helst tidspunkt siden begynnelsen av symptomene på CTS;
    13. Venstre ventrikkelhypertrofi (basert på elektro- eller ekkokardiografiske kriterier dokumentert i pasientens journal);
    14. Hjerterytmeforstyrrelser;
    15. Nyreabnormaliteter, definert av ≥1 av følgende funksjoner - i. dokumentert diagnose av kronisk nyresykdom (CKD); ii. redusert estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR <60 ml/min/1,73 m2); iii. økt serumkreatinin (SCr) over referanseområdet til det lokale laboratoriet; iv. albuminuri (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24 timer); v. proteinuri (i henhold til urinanalyseresultater).
    16. Oftalmologisk lidelse definert av ≥1 av følgende trekk - dvs. inklusjoner av glasslegemet (opacifisering); ii. glaukom; iii. pupille lidelser; iv. vitrektomi
  6. Fravær av tidligere etablert ATTR PN-diagnose (ICD-10 kode Е85.1, "Neuropatisk arvelig familiær amyloidose").

Ekskluderingskriterier:

for den retrospektive fasen er:

  1. Deltakelse i enhver intervensjonsforsøk innen perioden fra kirurgisk inngrep til slutten av gjeldende studie.

    Ytterligere eksklusjonskriterier for den potensielle fasen er:

  2. Tidligere utført TTR genetisk testing;
  3. Verifisert B12-mangel;
  4. Historie om alkoholmisbruk i henhold til pasientens journal.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å definere prevalensen av ATTR PN hos pasienter som gjennomgår kirurgi for CTS i rutinemessig klinisk praksis i den russiske føderasjonen
Tidsramme: Inntil 12 måneder
For å oppnå hovedmålet vil andelen pasienter med bekreftet diagnose av ATTR PN (tilstedeværelse av TTR-genmutasjon i henhold til resultatene av molekylær genetisk testing og kliniske symptomer og/eller tegn på polynevropati) blant de som ble operert for CTS være. regnet ut.
Inntil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere generelle demografiske egenskaper hos pasienter med ATTR PN i Russland - Gjennomsnittlig alder (år) ved begynnelsen av CTS-symptomer
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
For å vurdere generelle demografiske egenskaper hos pasienter med ATTR PN i Russland: Gjennomsnittlig alder (år) ved utbruddet av polynevropatisymptomer
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske kjennetegn ved pasienter med ATTR PN i Russland: Andel pasienter med sen (>50 år) diagnose av ATTR PN
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Gjennomsnittlig alder (år) på tidspunktet for CTS-kirurgi
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske kjennetegn ved pasienter med ATTR PN i Russland - Antall og andel pasienter med spesifikke kjennetegn ved indeks CTS nedlasting
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Venstre hand;
  2. Høyre hånd;
  3. Begge hender;
  4. Første prosedyre;
  5. Andre og senere prosedyrer
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Andel pasienter med CTS-residiv etter operasjon
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Andel pasienter som gjennomgår gjentatt operasjon for CTS etter indeksoperasjonen
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Andel pasienter med PN-progresjon etter operasjon
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland - Andel pasienter med forskjellig antall røde flagg:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. 1 rødt flagg;
  2. 2 røde flagg;
  3. 3 røde flagg;
  4. 4-5 røde flagg;
  5. 6-10 røde flagg;
  6. >10 røde flagg;
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Gjennomsnittlig alder (år) ved ATTR PN-diagnose
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Andel kvinner og menn
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland - Gjennomsnittlig kroppsmasseindeks (BMI) og andel pasienter med forskjellige BMI-dimensjoner på operasjonstidspunktet og ved besøk 1:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Undervektig (BMI <18,5 kg/m2);
  2. Normalvekt (BMI ≥18,5 og <25 kg/m2);
  3. Overvekt (BMI ≥25 og <30 kg/m2);
  4. Fedme (BMI ≥30 kg/m2)
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Andel pasienter med en historie med uforklarlig vekttap (≥5 kg) på et hvilket som helst tidspunkt siden symptomdebut
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Gjennomsnittlig og median tid fra CTS symptomdebut (måneder) til ATTR PN diagnose
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
For å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Median antall leger sett siden symptomdebut før riktig ATTR PN-diagnose
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
For å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland: Median antall sykehusinnleggelser for PN før riktig ATTR PN-diagnose
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland - Antall pasienter med tidligere etablert feil diagnose i henhold til medisinske journaler, spesielt med:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. CIDP;
  2. Lumbal/sakral radikulopati;
  3. lumbal kanal stenose;
  4. Paraproteinemisk perifer nevropati;
  5. Kronisk progressiv sensorisk/sensorimotorisk aksonal idiopatisk PN;
  6. AL amyloidose;
  7. Fibromyalgi;
  8. Annet (spesifiser)
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN: Andel av pasienter med familiehistorie med nevropatisk sykdom
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN: Andel pasienter med spesifikke perifere nevrologiske manifestasjoner:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Nevropatisk smerte (allodyni, hyperalgesi);
  2. Progressive sensoriske forstyrrelser (tap av temperatur, smerte, annen følelse);
  3. Parestesi, dysestesi;
  4. Progressive motoriske forstyrrelser;
  5. Gangvansker, gangforstyrrelse;
  6. Balanseforstyrrelse
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN: Andel pasienter med spesifikke polynevropati funksjonshemming (PND) klasser:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. 0;
  2. JEG;
  3. II;
  4. IIIA;
  5. IIIB;
  6. IV;
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - Andel pasienter med spesifikk fordeling av polynevropatisymptomer:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Øvre lem;
  2. Lemmene på underkroppen;
  3. Både overekstremitet og underekstremitet
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - Antall pasienter med autonome nevrologiske manifestasjoner, inkludert spesifikt:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Ortostatisk hypotensjon;
  2. Synkope;
  3. Gastrointestinale motilitetsforstyrrelser - dvs. Forstoppelse; ii. Tidlig metthet; iii. Diaré; iv. Kvalme oppkast;
  4. Erektil dysfunksjon;
  5. nevrogen blære;
  6. Tilbakevendende urinveisinfeksjoner;
  7. Anhidrose;
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - Antall pasienter med samtidige hjertemanifestasjoner, inkludert spesifikt:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. venstre ventrikkel hypertrofi;
  2. Venstre grenblokk;
  3. Atrioventrikulær blokkering;
  4. Hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjon;
  5. Forhøyet serum N-terminal-proB-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) konsentrasjon;
  6. Hjerteklaffstenose;
  7. Oppstøt hjerteklaff;
  8. takyarytmi;
  9. Annet (spesifiser);
  10. Ingen;
opptil 12 måneder
Antall pasienter som tar spesifikke grupper kardiovaskulære medisiner på tidspunktet for CTS-kirurgi og på tidspunktet for potensielt besøk:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Angiotensinkonverterende enzymhemmer (ACEI) (spesifiser);
  2. Angiotensinreseptorblokker (ARB) (spesifiser);
  3. Angiotensinreseptor og neprilysinhemmer (ARNI);
  4. Natrium-glukose transportør type 2 hemmer (SGLT2i) (spesifiser);
  5. Mineralokortikoid reseptorantagonist (MRA) (spesifiser);
  6. Betablokker (spesifiser);
  7. Vanndrivende (spesifiser);
  8. Andre kardiovaskulære (CV) medisiner (spesifiser);
  9. Annet (spesifiser);
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - Antall pasienter med samtidige oftalmologiske manifestasjoner, inkludert spesifikt
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Glasslegemeinneslutninger (opacifisering);
  2. glaukom;
  3. Unormale konjunktivale kar;
  4. papillære abnormiteter;
  5. tørre øyne;
  6. Annet (spesifiser);
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - Antall pasienter med samtidige muskel- og skjelettmanifestasjoner, inkludert spesifikt:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Spinal stenose;
  2. Artrose, inkludert hofte- og kneartroplastikk;
  3. Trigger finger;
  4. Charcots ledd;
  5. biceps sene ruptur;
  6. Rotator cuff skade;
  7. Annet (spesifiser);
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median serum NT-proBNP (pg/ml) konsentrasjon
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Andel pasienter med laboratoriebekreftet paraproteinemi
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median urinalbumin-kreatinin-forhold (UACR, mg/g kreatinin)
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Andel pasienter med diagnostisert CKD, inkludert spesifikt
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. trinn C1;
  2. trinn C2;
  3. trinn C3a;
  4. trinn C3b;
  5. trinn C4;
  6. trinn C5;
opptil 12 måneder
Antall pasienter med samtidig nedsatt nyrefunksjon, inkludert spesifikt
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Forhøyet SCr-nivå (basert på det lokale laboratoriets referanseområde);
  2. Redusert eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Tilstedeværelse av albuminuri (≥30 mg/g kreatinin (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24 timer);
  4. Tilstedeværelse av proteinuri (i henhold til urinanalyseresultater);
  5. Ultralyd tegn på amyloid nefropati;
opptil 12 måneder
Antall pasienter med bekreftet lengdeavhengig perifer sensorisk-motorisk nevropati basert på NCS-resultater
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median målt perifer sensorisk nerveledningshastighet
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre Sural;
  4. Høyre Medial;
  5. Høyre Ulnar;
  6. Høyre Sural;
opptil 12 måneder
Antall pasienter med redusert perifer sensorisk nerveledningshastighet på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median målt perifer motorisk nerveledningshastighet
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre tibial;
  4. Venstre Peroneal;
  5. Høyre Medial;
  6. Høyre Ulnar;
  7. Høyre tibial;
  8. Høyre peroneal;
opptil 12 måneder
Antall pasienter med redusert motorisk sensorisk nerveledningshastighet på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median målt sensorisk aksjonspotensial (SAP) amplituder
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre Sural;
  4. Høyre Medial;
  5. Høyre Ulnar;
  6. Høyre Sural
opptil 12 måneder
Antall pasienter med redusert/fraværende SAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median målt distale sammensatte muskelaksjonspotensial (dCMAP) amplituder
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre tibial;
  4. Venstre Peroneal;
  5. Høyre Medial;
  6. Høyre Ulnar;
  7. Høyre tibial;
  8. Høyre Peroneal
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median målt proksimal sammensatt muskelaksjonspotensial (pCMAP) amplituder
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Venstre Medial;
  2. Venstre Ulnar;
  3. Venstre tibial;
  4. Venstre Peroneal;
  5. Høyre Medial;
  6. Høyre Ulnar;
  7. Høyre tibial;
  8. Høyre Peroneal
opptil 12 måneder
Antall pasienter med redusert/fraværende dCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Antall pasienter med redusert/fraværende pCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Andel pasienter med hver skåre etter hver parameter for nevrologisk undersøkelse
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Antall pasienter i de spesifikke kategoriene i den modifiserte Rankin-skalaen
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Poeng 1 (ingen betydelig funksjonshemming);
  2. Poeng 2 (lett funksjonshemming);
  3. Poeng 3 (moderat funksjonshemning);
  4. Poeng 4 (moderat alvorlig funksjonshemming);
  5. Poeng 5 (alvorlig funksjonshemming);
opptil 12 måneder
Andel pasienter med spesifikt antall poeng i henhold til Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) øvre ekstremitetsskala
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. 0 poeng;
  2. 1 poeng;
  3. 2 poeng;
  4. 3 poeng;
  5. 4 poeng;
  6. 5 poeng
opptil 12 måneder
Median antall poeng i henhold til INCAT skala for øvre ekstremiteter
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Andel pasienter med spesifikt antall poeng i henhold til INCAT underekstremitetsskala
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. 0 poeng;
  2. 1 poeng;
  3. 2 poeng;
  4. 3 poeng;
  5. 4 poeng;
  6. 5 poeng
opptil 12 måneder
Median antall poeng i henhold til INCAT underekstremitetsskala
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
Gjennomsnittlig og median antall poeng i henhold til kombinert klinisk og elektrofysiologisk poengsum
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
For å beskrive data om resultatene av genetisk testing for ATTR hos CTS-pasienter som gjennomgår kirurgi: Antall og andel pasienter med spesifikke TTR-genmutasjoner
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Val30Met;
  2. Ile107Val;
  3. Phe33Leu;
  4. Ala81Val;
  5. Ser23Asn;
  6. Ala25Thr;
  7. Val32Ala;
  8. Thr40Asn;
  9. Gly47Ala;
  10. Glu54Gln;
  11. Tyr69Phe;
  12. Glu92Lys;
  13. Thr119Met;
  14. Annen
opptil 12 måneder
å vurdere generelle demografiske og kliniske karakteristika for pasienter med ATTR PN i Russland - Andel pasienter med tidligere etablert feil diagnose i henhold til medisinske journaler, spesielt med:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. CIDP;
  2. Lumbal/sakral radikulopati;
  3. lumbal kanal stenose;
  4. Paraproteinemisk perifer nevropati;
  5. Kronisk progressiv sensorisk/sensorimotorisk aksonal idiopatisk PN;
  6. AL amyloidose;
  7. Fibromyalgi;
  8. Annet (spesifiser);
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - andel pasienter med autonome nevrologiske manifestasjoner, inkludert spesifikt:
Tidsramme: opptil 12 måneder

manifestasjoner, inkludert spesifikt:

  1. Ortostatisk hypotensjon;
  2. Synkope;
  3. Gastrointestinale motilitetsforstyrrelser - dvs. Forstoppelse; ii. Tidlig metthet; iii. Diaré; iv. Kvalme oppkast;
  4. Erektil dysfunksjon;
  5. nevrogen blære;
  6. Tilbakevendende urinveisinfeksjoner;
  7. Anhidrose;
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - andel pasienter med samtidige hjertemanifestasjoner, inkludert spesifikt:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. venstre ventrikkel hypertrofi;
  2. Venstre grenblokk;
  3. Atrioventrikulær blokkering;
  4. Hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjon;
  5. Forhøyet serum N-terminal-proB-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) konsentrasjon;
  6. Hjerteklaffstenose;
  7. Oppstøt hjerteklaff;
  8. takyarytmi;
  9. Annet (spesifiser);
  10. Ingen;
opptil 12 måneder
andel pasienter som tar spesifikke grupper kardiovaskulære medisiner på tidspunktet for CTS-operasjonen og på tidspunktet for potensielt besøk:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Angiotensinkonverterende enzymhemmer (ACEI) (spesifiser);
  2. Angiotensinreseptorblokker (ARB) (spesifiser);
  3. Angiotensinreseptor og neprilysinhemmer (ARNI);
  4. Natrium-glukose transportør type 2 hemmer (SGLT2i) (spesifiser);
  5. Mineralokortikoid reseptorantagonist (MRA) (spesifiser);
  6. Betablokker (spesifiser);
  7. Vanndrivende (spesifiser);
  8. Andre kardiovaskulære (CV) medisiner (spesifiser);
  9. Annet (spesifiser);
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - andel pasienter med samtidige oftalmologiske manifestasjoner, inkludert spesifikt
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Glasslegemeinneslutninger (opacifisering);
  2. glaukom;
  3. Unormale konjunktivale kar;
  4. papillære abnormiteter;
  5. tørre øyne;
  6. Annet (spesifiser);
opptil 12 måneder
For å beskrive data om tilstedeværelsen av kardiovaskulære, nevrologiske og andre komorbiditeter hos russiske pasienter med ATTR PN - andel pasienter med samtidige muskel- og skjelettmanifestasjoner, inkludert spesifikt:
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Spinal stenose;
  2. Artrose, inkludert hofte- og kneartroplastikk;
  3. Trigger finger;
  4. Charcots ledd;
  5. biceps sene ruptur;
  6. Rotator cuff skade;
  7. Annet (spesifiser);
opptil 12 måneder
andel pasienter med samtidig nedsatt nyrefunksjon, inkludert spesifikt
Tidsramme: opptil 12 måneder
  1. Forhøyet SCr-nivå (basert på det lokale laboratoriets referanseområde);
  2. Redusert eGFR (<60 ml/min/1,73m2);
  3. Tilstedeværelse av albuminuri (≥30 mg/g kreatinin (≥30 mg/g kreatinin eller ≥30 mg/24 timer);
  4. Tilstedeværelse av proteinuri (i henhold til urinanalyseresultater);
  5. Ultralyd tegn på amyloid nefropati;
opptil 12 måneder
andel pasienter med bekreftet lengdeavhengig perifer sensorisk-motorisk nevropati basert på NCS-resultater
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
andel pasienter med redusert perifer sensorisk nerveledningshastighet på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
andel pasienter med redusert motorisk sensorisk nerveledningshastighet på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
andel pasienter med redusert/fraværende SAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
andel pasienter med redusert/fraværende dCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
andel pasienter med redusert/fraværende pCMAP-amplitude på ≥1 sted
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder
andel pasienter i de spesifikke kategoriene i den modifiserte Rankin-skalaen
Tidsramme: opptil 12 måneder
-a) Poeng 1 (ingen betydelig funksjonshemming); b) Poeng 2 (lett funksjonshemming); c) Poeng 3 (moderat funksjonshemning); d) Poeng 4 (moderat alvorlig funksjonshemming); e) Poeng 5 (alvorlig funksjonshemming
opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D8451R00001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Karpaltunellsyndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere